2. Juli 2020

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 107 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 60 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Juli 2020) werden noch weitere rund 2.100 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

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Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2011, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 514 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

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Hypophosphatämie, X-chromosomal, mit röntgenologisch nachgewiesener Knochenerkrankung

Erläuterung:	erblich bedingte hohe FGF23-Werte, die einen Mangel an für den Knochenaufbau wichtigem Phosphat verursachen
Betroffene in der EU [1]:	30.720
Wirkstoff:	Burosumab
Arzneimittel:	Crysvita®
Firma:	Kyowa Kirin
Zulassung:	Feb 2018

Hypophosphatasie

Erläuterung:	Behandlung der Knochenmanifestationen der Krankheit
Betroffene in der EU [1]:	500
Wirkstoff:	Asfotase alfa
Arzneimittel:	Strensiq®
Firma:	Alexion
Zulassung:	Aug 2015

Idiopathische thrombozytopenische Purpura

Erläuterung:	Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen
Betroffene in der EU [1]:	50.000
Wirkstoff:	Romiplostim
Arzneimittel:	Nplate®
Firma:	Amgen
Zulassung:	Feb 2009
Ende Orphan-Status:	Feb 2019
Rücknahmegrund:	Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt

Idiopathische thrombozytopenische Purpura

Erläuterung:	Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen
Betroffene in der EU [1]:	125.000
Wirkstoff:	Eltrombopag
Arzneimittel:	Revolade®
Firma:	Novartis
Zulassung:	Mrz 2010
Ende Orphan-Status:	Dez 2011
Rücknahmegrund:	Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament im Markt

Karzinoid-Syndrom

Erläuterung:	Krebs in Hormon-produzierenden Zellen
Betroffene in der EU [1]:	36.000
Wirkstoff:	Telotristat
Arzneimittel:	Xermelo®
Firma:	Ipsen Pharma
Zulassung:	Sep 2017

Keratitis, neurotrophe

Erläuterung:	degenerative Erkrankung der Hornhaut des Auges
Betroffene in der EU [1]:	215.000
Wirkstoff:	Cenegermin
Arzneimittel:	Oxervate®
Firma:	Dompé
Zulassung:	Jul 2017

Keratokonjunktivitis, vernal

Erläuterung:	chronische schwere allergische Entzündung des Augenlids
Betroffene in der EU [1]:	165.000
Wirkstoff:	Ciclosporin
Arzneimittel:	Verkazia®
Firma:	Santen Oy
Zulassung:	Jul 2018

Kurzdarmsyndrom

Erläuterung:	chronische Verdauungsstörungen nach chirurgischer Entfernung von Teilen des Darms
Betroffene in der EU [1]:	22.000
Wirkstoff:	Teduglutid
Arzneimittel:	Revestive ®
Firma:	Shire
Zulassung:	Aug 2012

Lambert-Eaton-Myasthenisches Syndrom

Erläuterung:	neurologisch bedingte Muskelschwäche
Betroffene in der EU [1]:	5.300
Wirkstoff:	Amifampridin
Arzneimittel:	Firdapse® (früher: Zenas)
Firma:	BioMarin Europe
Zulassung:	Dez 2009
Ende Orphan-Status:	Dez 2019
Rücknahmegrund:	Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt

Lawrence-Syndrom

Erläuterung:	atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen
Betroffene in der EU [1]:	50
Wirkstoff:	Metreleptin
Arzneimittel:	Myalepta®
Firma:	Aegerion
Zulassung:	Jul 2018

Lebersche ererbte Amaurose

Erläuterung:	ererbte Netzhautdystrophie - degenerative Veränderung der Netzhaut
Betroffene in der EU [1]:	10.000
Wirkstoff:	Voretigen neparvovec
Arzneimittel:	Luxturna®
Firma:	Novartis
Zulassung:	Nov 2018

Lebersche ererbte Optikusneuropathie (LHON)

Erläuterung:	akuter, meist schmerzloser Verlust der Sehkraft innerhalb weniger Monate
Betroffene in der EU [1]:	10.000
Wirkstoff:	Idebenon
Arzneimittel:	Raxone®
Firma:	Santhera
Zulassung:	Sep 2015

Leberzellkrebs

Betroffene in der EU [1]:	51.000
Wirkstoff:	Sorafenib
Arzneimittel:	Nexavar®
Firma:	Bayer
Zulassung:	Okt 2007
Ende Orphan-Status:	Okt 2017
Rücknahmegrund:	Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt

Lennox-Gastaut-Syndrom

Erläuterung:	schwere Form der Epilepsie (bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]:	103.000
Wirkstoff:	Cannabidiol
Arzneimittel:	Epidyolex®
Firma:	GW Pharma
Zulassung:	Sep 2019

Lennox-Gastaut-Syndrom

Erläuterung:	schwere Form der Epilepsie (bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]:	51.000-102.000
Wirkstoff:	Rufinamid
Arzneimittel:	Inovelon®
Firma:	Eisai
Zulassung:	Jan 2007
Ende Orphan-Status:	Jan 2019
Rücknahmegrund:	Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt