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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 119 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 63 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Januar 2021) werden noch weitere rund 2.150 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Hyperammonämie aufgrund verschiedener seltener Erkrankungen
Erläuterung: Harnstoffzyklusstörung durch Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 2.500
Wirkstoff: Carglumsäure
Arzneimittel: Carbaglu®
Firma: Orphan Europe
Zulassung: Mai 2011
Hyperammonämie wegen primären N-acetylglutamat Synthasemangels
Erläuterung: Harnstoffzyklusstörung durch Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 70
Wirkstoff: Carglumsäure
Arzneimittel: Carbaglu®
Firma: Orphan Europe
Zulassung: Jan 2003
Ende Orphan-Status: Jan 2013
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt
Hypereosinophiles Syndrom / Chronische eosinophile Leukämie
Erläuterung: Überproduktion eosinophiler Granylozyten, die zu zu lebensbedrohlichen Organschädigungen führt
Betroffene in der EU [1]: 43.500
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2006
Ende Orphan-Status: Apr 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Hypoparathyreoidismus
Erläuterung: Unterfunktion der Nebenschilddrüse
Betroffene in der EU [1]: 155.000
Wirkstoff: Parathyroidhormon (rekombinant)
Arzneimittel: Natpar®
Firma: Shire
Zulassung: Apr 2017
Hypophosphatämie, X-chromosomal, mit röntgenologisch nachgewiesener Knochenerkrankung
Erläuterung: erblich bedingte hohe FGF23-Werte, die einen Mangel an für den Knochenaufbau wichtigem Phosphat verursachen
Betroffene in der EU [1]: 26.500
Wirkstoff: Burosumab
Arzneimittel: Crysvita®
Firma: Kyowa Kirin
Zulassung: Feb 2018
Hypophosphatasie
Erläuterung: Behandlung der Knochenmanifestationen der Krankheit
Betroffene in der EU [1]: 450
Wirkstoff: Asfotase alfa
Arzneimittel: Strensiq®
Firma: Alexion
Zulassung: Aug 2015
Idiopathische thrombozytopenische Purpura
Erläuterung: Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen
Betroffene in der EU [1]: 43.000
Wirkstoff: Romiplostim
Arzneimittel: Nplate®
Firma: Amgen
Zulassung: Feb 2009
Ende Orphan-Status: Feb 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt
Idiopathische thrombozytopenische Purpura
Erläuterung: Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen
Betroffene in der EU [1]: 108.000
Wirkstoff: Eltrombopag
Arzneimittel: Revolade®
Firma: Novartis
Zulassung: Mrz 2010
Ende Orphan-Status: Dez 2011
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament im Markt
Karzinoid-Syndrom
Erläuterung: Krebs in Hormon-produzierenden Zellen
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Telotristat
Arzneimittel: Xermelo®
Firma: Ipsen Pharma
Zulassung: Sep 2017
Keratitis, neurotrophe
Erläuterung: degenerative Erkrankung der Hornhaut des Auges
Betroffene in der EU [1]: 185.500
Wirkstoff: Cenegermin
Arzneimittel: Oxervate®
Firma: Dompé
Zulassung: Jul 2017
Keratokonjunktivitis, vernal
Erläuterung: chronische schwere allergische Entzündung des Augenlids
Betroffene in der EU [1]: 142.000
Wirkstoff: Ciclosporin
Arzneimittel: Verkazia®
Firma: Santen Oy
Zulassung: Jul 2018
Konditionierungstherapie vor einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation
Erläuterung: Vorbereitung der Stammzelltransplantation bei verschiedenen Krebserkrankungen
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Treosulfan
Arzneimittel: Trecondi®
Firma: Medac
Zulassung: Jun 2019
Kurzdarmsyndrom
Erläuterung: chronische Verdauungsstörungen nach chirurgischer Entfernung von Teilen des Darms
Betroffene in der EU [1]: 19.000
Wirkstoff: Teduglutid
Arzneimittel: Revestive ®
Firma: Shire
Zulassung: Aug 2012
Lambert-Eaton-Myasthenisches Syndrom
Erläuterung: neurologisch bedingte Muskelschwäche
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Amifampridin
Arzneimittel: Firdapse®
(früher: Zenas)
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Dez 2009
Ende Orphan-Status: Dez 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Lawrence-Syndrom
Erläuterung: atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen
Betroffene in der EU [1]: 45
Wirkstoff: Metreleptin
Arzneimittel: Myalepta®
Firma: Aegerion
Zulassung: Jul 2018
Lebersche ererbte Amaurose
Erläuterung: ererbte Netzhautdystrophie - degenerative Veränderung der Netzhaut
Betroffene in der EU [1]: 8.500
Wirkstoff: Voretigen Neparvovec
Arzneimittel: Luxturna®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2018
Lebersche ererbte Optikusneuropathie (LHON)
Erläuterung: akuter, meist schmerzloser Verlust der Sehkraft innerhalb weniger Monate
Betroffene in der EU [1]: 8.500
Wirkstoff: Idebenon
Arzneimittel: Raxone®
Firma: Santhera
Zulassung: Sep 2015
Leberzellkrebs
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Wirkstoff: Sorafenib
Arzneimittel: Nexavar®
Firma: Bayer
Zulassung: Okt 2007
Ende Orphan-Status: Okt 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt
Lennox-Gastaut-Syndrom
Erläuterung: schwere Form der Epilepsie (bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 89.000
Wirkstoff: Cannabidiol
Arzneimittel: Epidyolex®
Firma: GW Pharma
Zulassung: Sep 2019
Lennox-Gastaut-Syndrom
Erläuterung: schwere Form der Epilepsie (bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 44.000-88.000
Wirkstoff: Rufinamid
Arzneimittel: Inovelon®
Firma: Eisai
Zulassung: Jan 2007
Ende Orphan-Status: Jan 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus