Hyperammonämie aufgrund verschiedener seltener Erkrankungen
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Erläuterung: |
Harnstoffzyklusstörung durch Enzymmangel |
Betroffene in der EU [1]: |
2.500 |
Wirkstoff: |
Carglumsäure |
Arzneimittel: |
Carbaglu® |
Firma: |
Orphan Europe |
Zulassung: |
Mai 2011 |
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Hyperammonämie wegen primären N-acetylglutamat Synthasemangels
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Erläuterung: |
Harnstoffzyklusstörung durch Enzymmangel |
Betroffene in der EU [1]: |
70 |
Wirkstoff: |
Carglumsäure |
Arzneimittel: |
Carbaglu® |
Firma: |
Orphan Europe |
Zulassung: |
Jan 2003 |
Ende Orphan-Status: |
Jan 2013 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt |
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Hypereosinophiles Syndrom / Chronische eosinophile Leukämie
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Erläuterung: |
Überproduktion eosinophiler Granylozyten, die zu zu lebensbedrohlichen Organschädigungen führt |
Betroffene in der EU [1]: |
43.500 |
Wirkstoff: |
Imatinib |
Arzneimittel: |
Glivec® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Nov 2006 |
Ende Orphan-Status: |
Apr 2012 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
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Hypoparathyreoidismus
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Erläuterung: |
Unterfunktion der Nebenschilddrüse |
Betroffene in der EU [1]: |
155.000 |
Wirkstoff: |
Parathyroidhormon (rekombinant) |
Arzneimittel: |
Natpar® |
Firma: |
Shire |
Zulassung: |
Apr 2017 |
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Hypophosphatämie, X-chromosomal, mit röntgenologisch nachgewiesener Knochenerkrankung
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Erläuterung: |
erblich bedingte hohe FGF23-Werte, die einen Mangel an für den Knochenaufbau wichtigem Phosphat verursachen |
Betroffene in der EU [1]: |
26.500 |
Wirkstoff: |
Burosumab |
Arzneimittel: |
Crysvita® |
Firma: |
Kyowa Kirin |
Zulassung: |
Feb 2018 |
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Hypophosphatasie
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Erläuterung: |
Behandlung der Knochenmanifestationen der Krankheit |
Betroffene in der EU [1]: |
450 |
Wirkstoff: |
Asfotase alfa |
Arzneimittel: |
Strensiq® |
Firma: |
Alexion |
Zulassung: |
Aug 2015 |
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Idiopathische thrombozytopenische Purpura
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Erläuterung: |
Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen |
Betroffene in der EU [1]: |
43.000 |
Wirkstoff: |
Romiplostim |
Arzneimittel: |
Nplate® |
Firma: |
Amgen |
Zulassung: |
Feb 2009 |
Ende Orphan-Status: |
Feb 2019 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt |
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Idiopathische thrombozytopenische Purpura
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Erläuterung: |
Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen |
Betroffene in der EU [1]: |
108.000 |
Wirkstoff: |
Eltrombopag |
Arzneimittel: |
Revolade® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Mrz 2010 |
Ende Orphan-Status: |
Dez 2011 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament im Markt |
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Karzinoid-Syndrom
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Erläuterung: |
Krebs in Hormon-produzierenden Zellen |
Betroffene in der EU [1]: |
31.000 |
Wirkstoff: |
Telotristat |
Arzneimittel: |
Xermelo® |
Firma: |
Ipsen Pharma |
Zulassung: |
Sep 2017 |
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Keratitis, neurotrophe
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Erläuterung: |
degenerative Erkrankung der Hornhaut des Auges |
Betroffene in der EU [1]: |
185.500 |
Wirkstoff: |
Cenegermin |
Arzneimittel: |
Oxervate® |
Firma: |
Dompé |
Zulassung: |
Jul 2017 |
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Keratokonjunktivitis, vernal
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Erläuterung: |
chronische schwere allergische Entzündung des Augenlids |
Betroffene in der EU [1]: |
142.000 |
Wirkstoff: |
Ciclosporin |
Arzneimittel: |
Verkazia® |
Firma: |
Santen Oy |
Zulassung: |
Jul 2018 |
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Konditionierungstherapie vor einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation
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Erläuterung: |
Vorbereitung der Stammzelltransplantation bei verschiedenen Krebserkrankungen |
Betroffene in der EU [1]: |
31.000 |
Wirkstoff: |
Treosulfan |
Arzneimittel: |
Trecondi® |
Firma: |
Medac |
Zulassung: |
Jun 2019 |
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Kurzdarmsyndrom
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Erläuterung: |
chronische Verdauungsstörungen nach chirurgischer Entfernung von Teilen des Darms |
Betroffene in der EU [1]: |
19.000 |
Wirkstoff: |
Teduglutid |
Arzneimittel: |
Revestive ® |
Firma: |
Shire |
Zulassung: |
Aug 2012 |
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Lambert-Eaton-Myasthenisches Syndrom
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Erläuterung: |
neurologisch bedingte Muskelschwäche |
Betroffene in der EU [1]: |
4.500 |
Wirkstoff: |
Amifampridin |
Arzneimittel: |
Firdapse®
(früher: Zenas) |
Firma: |
BioMarin Europe |
Zulassung: |
Dez 2009 |
Ende Orphan-Status: |
Dez 2019 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
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Lawrence-Syndrom
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Erläuterung: |
atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen |
Betroffene in der EU [1]: |
45 |
Wirkstoff: |
Metreleptin |
Arzneimittel: |
Myalepta® |
Firma: |
Aegerion |
Zulassung: |
Jul 2018 |
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Lebersche ererbte Amaurose
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Erläuterung: |
ererbte Netzhautdystrophie - degenerative Veränderung der Netzhaut |
Betroffene in der EU [1]: |
8.500 |
Wirkstoff: |
Voretigen Neparvovec |
Arzneimittel: |
Luxturna® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Nov 2018 |
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Lebersche ererbte Optikusneuropathie (LHON)
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Erläuterung: |
akuter, meist schmerzloser Verlust der Sehkraft innerhalb weniger Monate |
Betroffene in der EU [1]: |
8.500 |
Wirkstoff: |
Idebenon |
Arzneimittel: |
Raxone® |
Firma: |
Santhera |
Zulassung: |
Sep 2015 |
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Leberzellkrebs
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Betroffene in der EU [1]: |
44.000 |
Wirkstoff: |
Sorafenib |
Arzneimittel: |
Nexavar® |
Firma: |
Bayer |
Zulassung: |
Okt 2007 |
Ende Orphan-Status: |
Okt 2017 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt |
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Lennox-Gastaut-Syndrom
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Erläuterung: |
schwere Form der Epilepsie (bei Kindern) |
Betroffene in der EU [1]: |
89.000 |
Wirkstoff: |
Cannabidiol |
Arzneimittel: |
Epidyolex® |
Firma: |
GW Pharma |
Zulassung: |
Sep 2019 |
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Lennox-Gastaut-Syndrom
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Erläuterung: |
schwere Form der Epilepsie (bei Kindern) |
Betroffene in der EU [1]: |
44.000-88.000 |
Wirkstoff: |
Rufinamid |
Arzneimittel: |
Inovelon® |
Firma: |
Eisai |
Zulassung: |
Jan 2007 |
Ende Orphan-Status: |
Jan 2019 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
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