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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 105 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 57 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: November 2019) werden noch weitere rund 1.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Tuberkulose
Erläuterung: Lungentuberkulose, multiresistent
Betroffene in der EU [1]: 103.000
Wirkstoff: Delamanid
Arzneimittel: Deltyba®
Firma: Otsuka
Zulassung: Apr 2014
Extravasation durch Anthracycline
Erläuterung: versehentliche extravasale Gabe von Anthracyclinen
Betroffene in der EU [1]: 1.490
Wirkstoff: Dexrazoxan
Arzneimittel: Savene®
Firma: Clinigen Healthcare
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt
Neuroblastom (Hochrisiko)
Erläuterung: Krebserkrankung des sympathischen Nervensystems
Betroffene in der EU [1]: 56.000
Wirkstoff: Dinutuximab
Arzneimittel: Unituxin®
Firma: United Therapeutics
Zulassung: Aug 2015
Ende Orphan-Status: Mrz 2017
Rücknahmegrund: Rückgabe der Zulassung durch Zulassungsinhaber
Neuroblastom (Hochrisiko)
Erläuterung: solider Tumor der Nervenzellen; häufig im Bauch oder an der Wirbelsäule
Betroffene in der EU [1]: 51.000
Wirkstoff: Dinutuximab beta
Arzneimittel: Qarziba®
Firma: Eusa Pharma
Zulassung: Mai 2017
Paroxysmale nächtliche Hämoglubinurie
Erläuterung: Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen
Betroffene in der EU [1]: 5.000
Wirkstoff: Eculizumab
Arzneimittel: Soliris®
Firma: Alexion
Zulassung: Jun 2007
Ende Orphan-Status: Jun 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Myasthenia gravis
Erläuterung: Autoimmunerkrankung, bei der Muskelkontraktionen gehemmt werden
Betroffene in der EU [1]: 191.000
Wirkstoff: Eculizumab
Arzneimittel: Soliris®
Firma: Alexion
Zulassung: Aug 2017
Atypisches Hämolytisch-Urämisches Syndrom (aHUS)
Erläuterung: Erkrankung der kleinen Blutgefäße
Betroffene in der EU [1]: 5.000
Wirkstoff: Eculizumab
Arzneimittel: Soliris®
Firma: Alexion
Zulassung: Nov 2011
Gastroenteropankreatische neuroendokrine Tumore, Diagnose
Erläuterung: Lokalisierung von Primärtumoren und deren Metastasen per PET
Betroffene in der EU [1]: 180.000
Wirkstoff: Edotreotid
Arzneimittel: Somakit TOC®
Firma: Advanced Accelerator Applications
Zulassung: Dez 2016
Hämophilie B
Erläuterung: Faktor IX-Mangel, Blutgerinnungsstörung
Betroffene in der EU [1]: 10.000
Wirkstoff: Eftrenonacog alpha
Arzneimittel: Alprolix®
Firma: Swedish Orphan Biovitrum
Zulassung: Mai 2016
Morbus Gaucher Typ 1
Erläuterung: vererbter Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 15.000
Wirkstoff: Eliglustat
Arzneimittel: Cerdelga®
Firma: Genzyme
Zulassung: Jan 2015
Mukopolysaccharidose Typ IVA
Erläuterung: Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms
Betroffene in der EU [1]: 1.500
Wirkstoff: Elosulfase alfa
Arzneimittel: Vimizim®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Apr 2014
Idiopathische thrombozytopenische Purpura
Erläuterung: Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen
Betroffene in der EU [1]: 125.000
Wirkstoff: Eltrombopag
Arzneimittel: Revolade®
Firma: Novartis
Zulassung: Mrz 2010
Ende Orphan-Status: Dez 2011
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament im Markt
Nierenzellkrebs
Betroffene in der EU [1]: 201.000
Wirkstoff: Everolimus
Arzneimittel: Afinitor®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2009
Ende Orphan-Status: Jul 2011
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Riesenastrozytom aufgrund tuberöser Sklerose, subependymales
Erläuterung: durch die genetisch bedingte tuberöse Sklerose verursachter Hirntumor
Betroffene in der EU [1]: 51.000
Wirkstoff: Everolimus
Arzneimittel: Votubia®
Firma: Novartis
Zulassung: Sep 2011
Mukopolysaccharidose Typ VI
Erläuterung: Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms
Betroffene in der EU [1]: 840
Wirkstoff: Galsulfase
Arzneimittel: Naglazyme®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Jan 2006
Ende Orphan-Status: Jan 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs; Myeloblastenüberproduktion
Betroffene in der EU [1]: 51.000
Wirkstoff: Gemtuzumab ozogamin
Arzneimittel: Mylotarg®
Firma: Pfizer
Zulassung: Apr 2018
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 52.000
Wirkstoff: Gilteritinib
Arzneimittel: Xospata®
Firma: Astellas
Zulassung: Okt 2019
neonataler Diabetes mellitus
Betroffene in der EU [1]: 1.000
Wirkstoff: Glibenclamid
Arzneimittel: Amglidia®
Firma: AMMTek
Zulassung: Mai 2018
Harnstoffzyklusstörung
Erläuterung: Harnstoffzyklusstörung aufgrund verschiedener Enzymmangelerkrankungen
Betroffene in der EU [1]: 61.500
Wirkstoff: Glycerolphenylbutyrat
Arzneimittel: Ravicti®
Firma: Immedica
Zulassung: Nov 2015
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 34.000
Wirkstoff: Histamin dihydrochlorid
Arzneimittel: Ceplene®
Firma: Noventia
Zulassung: Okt 2008
Ende Orphan-Status: Okt 2018
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus