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26. Juni 2025

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 151 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 96 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Mai 2025) werden noch weitere rund 2.700 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

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Cholestase, progressive familiäre intrahepatische
Erläuterung: Stau von Gallenflüssigkeit in den Gallengängen
Betroffene in der EU [1]: 2.700
Wirkstoff: Maralixibat
Arzneimittel: Livmarli®
Firma: Mirum
Zulassung: Jun 2024
Cholestase, progressive familiäre intrahepatische
Erläuterung: gestörter Transport von Gallenflüssigkeit mit
daraus folgender Leberschädigung
Betroffene in der EU [1]: 1.300
Wirkstoff: Odevixibat
Arzneimittel: Bylvay®
Firma: Ipsen Pharma
Zulassung: Jul 2021
Cholestatischer Pruritus bei Alagille Syndrom
Erläuterung: Ansammlung von Gallensäure in der Leber, die Leberschäden und Juckreiz verursacht
Betroffene in der EU [1]: 13.400
Wirkstoff: Maralixibat
Arzneimittel: Livmarli®
Firma: Mirum
Zulassung: Dez 2022
Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome
Erläuterung: Muckle-Wells Syndrom, familiäres kälteinduziertes autoinflammatorisches Syndrom
Betroffene in der EU [1]: 2.000
Wirkstoff: Rilonacept
Arzneimittel: Rilonacept Regeneron® (früher Arcalyst)
Firma: Regeneron
Zulassung: Okt 2009
Ende Orphan-Status: Okt 2012
Rücknahmegrund: Rückgabe der Zulassung aus wirtschaftlichen Gründen, Medikament war nie im Markt
Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome
Erläuterung: Muckle-Wells Syndrom, chronisches infantiles
neurodermo-artikuläres Syndrom u.a.
Betroffene in der EU [1]: 2.200
Wirkstoff: Canakinumab
Arzneimittel: Ilaris®
Firma: Novartis
Zulassung: Okt 2009
Ende Orphan-Status: Dez 2010
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Cushing Syndrom
Erläuterung: durch Tumor der Hypophyse verursachte stark überhöhter Cortisonspiegel im Blut
Betroffene in der EU [1]: 40.000
Wirkstoff: Ketoconazol
Arzneimittel: Ketoconazole Esteve®
Firma: Esteve
Zulassung: Nov 2014
Ende Orphan-Status: Nov 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Cushing Syndrom
Erläuterung: durch Tumor der Hypophyse verursachte stark überhöhter Cortisonspiegel im Blut
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Osilodrostat
Arzneimittel: Isturisa®
Firma: Novartis
Zulassung: Jan 2020
Cystinablagerungen in der Hornhaut
Erläuterung: Überschüssiges Cystin wird nicht abgebaut
Betroffene in der EU [1]: 4.300
Wirkstoff: Mercaptamin
Arzneimittel: Cystadrops®
Firma: Recordati
Zulassung: Jan 2017
Cytomegalievirus-Reaktivierung oder -Erkrankung (Prophylaxe)
Erläuterung: bei Empfängern einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation
Betroffene in der EU [1]: 168.000
Wirkstoff: Letermovir
Arzneimittel: Prevymis®
Firma: MSD Sharp & Dohme
Zulassung: Jan 2018
Cytomegalievirus(CMV)-Infektion und/oder -Erkrankung
Erläuterung: Infektion, die bei immungeschwächten Personen zu Organschäden führen kann
Betroffene in der EU [1]: 44.600
Wirkstoff: Maribavir
Arzneimittel: Livtencity®
Firma: Takeda
Zulassung: Nov 2022
Dermatofibrosarcoma protuberans
Erläuterung: hauptsächlich an Rumpf, Armen oder Beinen auftretender, sich langsam entwickelnder Hautkrebs
Betroffene in der EU [1]: 43.500
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Sep 2006
Ende Orphan-Status: Apr 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Diabetes mellitus, neonataler
Betroffene in der EU [1]: 850
Wirkstoff: Glibenclamid
Arzneimittel: Amglidia®
Firma: AMMTek
Zulassung: Mai 2018
Dravet Syndrom
Erläuterung: Form der Epilepsie
Betroffene in der EU [1]: 20.000
Wirkstoff: Fenfluramin
Arzneimittel: Fintepla®
Firma: UCB
Zulassung: Dez 2020
Dravet Syndrom
Erläuterung: Form der Epilepsie
Betroffene in der EU [1]: 22.500
Wirkstoff: Cannabidiol
Arzneimittel: Epidyolex®
Firma: Jazz Pharmaceuticals
Zulassung: Sep 2019
Duchenne Muskeldystrophie
Erläuterung: Muskelschwund wegen Dystrophinmangel
Betroffene in der EU [1]: 500
Wirkstoff: Givinostat
Arzneimittel: Duvyzat®
Firma: Italofarmaco
Zulassung: Jun 2025
Duchenne Muskeldystrophie
Erläuterung: Progressiver symmetrischer Muskelabbau
Betroffene in der EU [1]: 17.000
Wirkstoff: Ataluren
Arzneimittel: Translarna®
Firma: PTC Therapeutics
Zulassung: Jul 2014
Ende Orphan-Status: Aug 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Duchenne Muskeldystrophie
Erläuterung: Muskelschwund wegen Dystrophinmangel
Betroffene in der EU [1]: 35.700
Wirkstoff: Vamorolon
Arzneimittel: Agamree®
Firma: Santhera
Zulassung: Dez 2023
Ductus arteriosus bei Frühgeborenen
Erläuterung: angeborener Herzfehler durch unvollständige Schließung eines Herzgefäßes nach der Geburt
Betroffene in der EU [1]: 92.000
Wirkstoff: Ibuprofen
Arzneimittel: Pedea®
Firma: Orphan Europe
Zulassung: Jul 2004
Ende Orphan-Status: Jul 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Eierstock-, Eileiter, Periteonalkarzinom
Erläuterung: Eierstockkrebs
Betroffene in der EU [1]: 25.200
Wirkstoff: Mirvetuximab Soravtansin
Arzneimittel: Elahere®
Firma: AbbVie
Zulassung: Nov 2024
Eierstock-, Eileiter, Periteonalkarzinom
Erläuterung: mit somatischer Mutation im BRAC1- und BRAC2-Gen
Betroffene in der EU [1]: 208.000
Wirkstoff: Rucaparib
Arzneimittel: Rubraca®
Firma: zr pharma
Zulassung: Mai 2018
Ende Orphan-Status: Dez 2018
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status vor Erscheinen des OMAR, in dem COMP um weitere Daten hins. Significant benefit gebeten hat
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[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus