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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 143 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 71 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Juli 2022) werden noch weitere rund 2.400 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Duchenne Muskeldystrophie
Erläuterung: Progressiver symmetrischer Muskelabbau
Betroffene in der EU [1]: 17.000
Wirkstoff: Ataluren
Arzneimittel: Translarna®
Firma: PTC Therapeutics
Zulassung: Jul 2014
Ductus arteriosus bei Frühgeborenen
Erläuterung: angeborener Herzfehler durch unvollständige Schließung eines Herzgefäßes nach der Geburt
Betroffene in der EU [1]: 92.000
Wirkstoff: Ibuprofen
Arzneimittel: Pedea®
Firma: Orphan Europe
Zulassung: Jul 2004
Ende Orphan-Status: Jul 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Eierstock-, Eileiter, Periteonalkarzinom
Erläuterung: mit somatischer Mutation im BRAC1- und BRAC2-Gen
Betroffene in der EU [1]: 208.000
Wirkstoff: Rucaparib
Arzneimittel: Rubraca®
Firma: Clovis
Zulassung: Mai 2018
Ende Orphan-Status: Dez 2018
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status vor Erscheinen des OMAR, in dem COMP um weitere Daten hins. Significant benefit gebeten hat
Eierstockkrebs
Erläuterung: Rückfall, platinsensible Fälle
Betroffene in der EU [1]: 104.000
Wirkstoff: Trabectedin
Arzneimittel: Yondelis®
Firma: Pharma Mar
Zulassung: Okt 2009
Ende Orphan-Status: Okt 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Eierstockkrebs
Erläuterung: Tumore, die in den Eierstöcken beginnen und sich auf umliegendes Gewebe ausbreiten
Betroffene in der EU [1]: 132.000
Wirkstoff: Olaparib
Arzneimittel: Lynparza®
Firma: AstraZeneca
Zulassung: Dez 2014
Ende Orphan-Status: Mrz 2018
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Eierstockkrebs
Erläuterung: Tumore, die in den Eierstöcken beginnen und sich auf umliegendes Gewebe ausbreiten
Betroffene in der EU [1]: 190.000
Wirkstoff: Niraparib
Arzneimittel: Zejula®
Firma: Tesaro
Zulassung: Nov 2017
Epidermolysis bullosa, Behandlung von Hautwunden
Erläuterung: genetische Hauterkrankung, bei der sich einzelne Hautschichten voneinander trennen
Betroffene in der EU [1]: 27.000
Wirkstoff: Birkenrindenextrakt
Arzneimittel: Filsuvez®
Firma: Amryt
Zulassung: Jun 2022
Erythropoetische Protoporphyrie, Phototoxizität
Erläuterung: Genetischer Defekt bei der Blutbildung, der mit schmerzhafter Lichtunverträglichkeit einhergeht
Betroffene in der EU [1]: 8.500
Wirkstoff: Afamelanotid
Arzneimittel: Scenesse®
Firma: Clinuvel
Zulassung: Dez 2014
Extravasation durch Anthracycline
Erläuterung: versehentliche extravasale Gabe von Anthracyclinen
Betroffene in der EU [1]: 1.250
Wirkstoff: Dexrazoxan
Arzneimittel: Savene®
Firma: Clinigen Healthcare
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen
Faktor X-Mangel
Erläuterung: Blutgerinnungsstörung
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Wirkstoff: Humaner Gerinnungsfaktor X
Arzneimittel: Coagadex®
Firma: BPL Bioproducts
Zulassung: Mrz 2016
Familiäre adenomatöse Polyposis
Erläuterung: vererbte starke Neigung zur
Darmpolypenbildung
Betroffene in der EU [1]: 13.000-44.000
Wirkstoff: Celecoxib
Arzneimittel: Onsenal®
Firma: Pfizer
Zulassung: Okt 2003
Ende Orphan-Status: Mrz 2011
Rücknahmegrund: Marktrücknahme, da als Zulassungsauflage geforderte Daten nicht geliefert werden konnten
Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz mit Pankreatitis-Schüben
Erläuterung: Schwere Fettstoffwechselstörung
Betroffene in der EU [1]: 850
Wirkstoff: Alipogen tiparvovec
Arzneimittel: Glybera®
Firma: uniQure biopharma
Zulassung: Okt 2012
Ende Orphan-Status: Okt 2017
Rücknahmegrund: Keine Verlängerung der Zulassung aus wirtschaftlichen Gründen
Familiäre partielle Lipodystrophie
Erläuterung: atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen
Betroffene in der EU [1]: 1.300
Wirkstoff: Metreleptin
Arzneimittel: Myalepta®
Firma: Aegerion
Zulassung: Jul 2018
Familiäres Chylomikronämie Syndrom
Erläuterung: angeborene sehr hohe Triglycerid-Spiegel und Ablagerung von Triglyceriden an Organen
Betroffene in der EU [1]: 4.300
Wirkstoff: Volanesorsen
Arzneimittel: Waylivra®
Firma: Akcea
Zulassung: Mai 2019
Follikuläres Lymphom
Erläuterung: übermäßige Vermehrung von B-Zellen und deren Ansammlung in Lymphknoten
Betroffene in der EU [1]: 218.000
Wirkstoff: Axicabtagen Ciloleucel
Arzneimittel: Yescarta®
Firma: Gilead
Zulassung: Jun 2022
Follikuläres Lymphom
Erläuterung: übermäßige Vermehrung von B-Zellen und deren Ansammlung in Lymphknoten
Betroffene in der EU [1]: 214.000
Wirkstoff: Mosunetuzumab
Arzneimittel: Lunsumio®
Firma: Roche
Zulassung: Jun 2022
Gallensäuresynthesestörung
Erläuterung: infolge von Sterol-27-Hydroxylase-Mangel, AMACR-Mangel oder CYP7A1-Mangel
Betroffene in der EU [1]: 3.500
Wirkstoff: Cholsäure
Arzneimittel: Kolbam®
Firma: Retrophin Europe
Zulassung: Apr 2014
Ende Orphan-Status: Jul 2020
Rücknahmegrund: Rückgabe der Zulassung durch Zulassungshinhaber
Gallensäuresynthesestörung
Erläuterung: infolge von 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid-Oxidoreductase-Mangel oder Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reductase-Mangel
Betroffene in der EU [1]: 3.500
Wirkstoff: Cholsäure
Arzneimittel: Orphacol®
Firma: Laboratoires CTRS
Zulassung: Sep 2013
Gastroenteropankreatische neuroendokrine Tumore (Behandlung)
Erläuterung: Tumor der neuroendokrinen Zellen in Pankreas und Darm
Betroffene in der EU [1]: 71.000
Wirkstoff: Lutetium (177Lu) Oxodotreotid
Arzneimittel: Lutathera®
Firma: Advanced Accelerator Applications
Zulassung: Sep 2017
Gastroenteropankreatische neuroendokrine Tumore (Diagnose)
Erläuterung: Lokalisierung von Primärtumoren und deren Metastasen per PET
Betroffene in der EU [1]: 155.000
Wirkstoff: Edotreotid
Arzneimittel: Somakit TOC®
Firma: Advanced Accelerator Applications
Zulassung: Dez 2016

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus