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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 110 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 62 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: August 2020) werden noch weitere rund 2.100 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz mit Pankreatitis-Schüben
Erläuterung: Schwere Fettstoffwechselstörung
Betroffene in der EU [1]: 1.000
Wirkstoff: Alipogen tiparvovec
Arzneimittel: Glybera®
Firma: uniQure biopharma
Zulassung: Okt 2012
Ende Orphan-Status: Okt 2017
Rücknahmegrund: Keine Verlängerung der Zulassung aus wirtschaftlichen Gründen
Familiäre partielle Lipodystrophie
Erläuterung: atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen
Betroffene in der EU [1]: 1.500
Wirkstoff: Metreleptin
Arzneimittel: Myalepta®
Firma: Aegerion
Zulassung: Jul 2018
Familiäres Chylomikronämie Syndrom
Erläuterung: angeborene sehr hohe Triglycerid-Spiegel und Ablagerung von Triglyceriden an Organen
Betroffene in der EU [1]: 5.000
Wirkstoff: Volanesorsen
Arzneimittel: Waylivra®
Firma: Akcea
Zulassung: Mai 2019
Gallensäuresynthesestörung
Erläuterung: infolge von Sterol-27-Hydroxylase-Mangel, AMACR-Mangel oder CYP7A1-Mangel
Betroffene in der EU [1]: 4.000
Wirkstoff: Cholsäure
Arzneimittel: Kolbam®
Firma: Retrophin Europe
Zulassung: Apr 2014
Ende Orphan-Status: Jul 2020
Rücknahmegrund: Rückgabe der Zulassung durch Zulassungshinhaber
Gallensäuresynthesestörung
Erläuterung: infolge von 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid-Oxidoreductase-Mangel oder Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reductase-Mangel
Betroffene in der EU [1]: 4.000
Wirkstoff: Cholsäure
Arzneimittel: Orphacol®
Firma: Laboratoires CTRS
Zulassung: Sep 2013
Gastroenteropankreatische neuroendokrine Tumore, Behandlung
Erläuterung: Tumor der neuroendokrinen Zellen in Pankreas und Darm
Betroffene in der EU [1]: 82.250
Wirkstoff: Lutetium (177Lu) oxodotreotid
Arzneimittel: Lutathera®
Firma: Advanced Accelerator Applications
Zulassung: Sep 2017
Gastroenteropankreatische neuroendokrine Tumore, Diagnose
Erläuterung: Lokalisierung von Primärtumoren und deren Metastasen per PET
Betroffene in der EU [1]: 180.000
Wirkstoff: Edotreotid
Arzneimittel: Somakit TOC®
Firma: Advanced Accelerator Applications
Zulassung: Dez 2016
Gastrointestinale Stromatumore
Betroffene in der EU [1]: 15.400
Wirkstoff: Sunitinib
Arzneimittel: Sutent®
Firma: Pfizer
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2008
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Gastrointestinale Stromatumore
Erläuterung: Weichteilsarkom des Magen-Darm-Trakts
Betroffene in der EU [1]: 3.100
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Mai 2002
Ende Orphan-Status: Apr 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Gliom, malignes
Erläuterung: Visualisierung von malignem Gewebe bei einer OP des malignen Glioms
Betroffene in der EU [1]: 51.200
Wirkstoff: 5-Aminolaevulinsäure
Arzneimittel: Gliolan®
Firma: Medac
Zulassung: Sep 2007
Ende Orphan-Status: Sep 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt
Haarzell-Leukämie
Erläuterung: Überproduktion von B-Lymphozyten (weiße Blutkörperchen)
Betroffene in der EU [1]: 182.000
Wirkstoff: Cladribin
Arzneimittel: Litak®
Firma: Lipomed
Zulassung: Apr 2004
Ende Orphan-Status: Apr 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Hämophilie B
Erläuterung: Faktor IX-Mangel, Blutgerinnungsstörung
Betroffene in der EU [1]: 10.000
Wirkstoff: Albutrepenonacog
Arzneimittel: Idelvion®
Firma: CSL Behring
Zulassung: Mai 2016
Hämophilie B
Erläuterung: Faktor IX-Mangel, Blutgerinnungsstörung
Betroffene in der EU [1]: 10.000
Wirkstoff: Eftrenonacog alpha
Arzneimittel: Alprolix®
Firma: Swedish Orphan Biovitrum
Zulassung: Mai 2016
Harnstoffzyklusstörung
Erläuterung: Harnstoffzyklusstörung aufgrund verschiedener Enzymmangelerkrankungen
Betroffene in der EU [1]: 61.500
Wirkstoff: Glycerolphenylbutyrat
Arzneimittel: Ravicti®
Firma: Immedica
Zulassung: Nov 2015
Hepatitis D
Betroffene in der EU [1]: 205.000
Wirkstoff: Bulevirtid
Arzneimittel: Hepcludex®
Firma: Myr
Zulassung: Jul 2020
Hodgkin Lymphom
Erläuterung: Krebs des Lymphsystems
Betroffene in der EU [1]: 51.300
Wirkstoff: Brentuximab vedotin
Arzneimittel: Adcetris®
Firma: Takeda
Zulassung: Okt 2012
Homocystinurie
Erläuterung: Störung des Eiweißstoffwechsels mit Anreicherung in Blut und Urin
Betroffene in der EU [1]: 8.300
Wirkstoff: Betain
Arzneimittel: Cystadane®
Firma: Orphan Europe
Zulassung: Feb 2007
Ende Orphan-Status: Feb 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Hyperammonämie aufgrund verschiedener seltener Erkrankungen
Erläuterung: Harnstoffzyklusstörung durch Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 3.000
Wirkstoff: Carglumsäure
Arzneimittel: Carbaglu®
Firma: Orphan Europe
Zulassung: Mai 2011
Hyperammonämie wegen primären N-acetylglutamat Synthasemangels
Erläuterung: Harnstoffzyklusstörung durch Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 80
Wirkstoff: Carglumsäure
Arzneimittel: Carbaglu®
Firma: Orphan Europe
Zulassung: Jan 2003
Ende Orphan-Status: Jan 2013
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt
Hypereosinophiles Syndrom / Chronische eosinophile Leukämie
Erläuterung: Überproduktion eosinophiler Granylozyten, die zu zu lebensbedrohlichen Organschädigungen führt
Betroffene in der EU [1]: 50.500
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2006
Ende Orphan-Status: Apr 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus