Eierstock-, Eileiter, Periteonalkarzinom
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Erläuterung: |
mit somatischer Mutation im BRAC1- und BRAC2-Gen |
Betroffene in der EU [1]: |
208.000 |
Wirkstoff: |
Rucaparib |
Arzneimittel: |
Rubraca® |
Firma: |
Clovis |
Zulassung: |
Mai 2018 |
Ende Orphan-Status: |
Dez 2018 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status vor Erscheinen des OMAR, in dem COMP um weitere Daten hins. Significant benefit gebeten hat |
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Eierstockkrebs
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Erläuterung: |
Rückfall, platinsensible Fälle |
Betroffene in der EU [1]: |
104.000 |
Wirkstoff: |
Trabectedin |
Arzneimittel: |
Yondelis® |
Firma: |
Pharma Mar |
Zulassung: |
Okt 2009 |
Ende Orphan-Status: |
Okt 2019 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Eierstockkrebs
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Erläuterung: |
Tumore, die in den Eierstöcken beginnen und sich auf umliegendes Gewebe ausbreiten |
Betroffene in der EU [1]: |
132.000 |
Wirkstoff: |
Olaparib |
Arzneimittel: |
Lynparza® |
Firma: |
AstraZeneca |
Zulassung: |
Dez 2014 |
Ende Orphan-Status: |
Mrz 2018 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Eierstockkrebs
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Erläuterung: |
Tumore, die in den Eierstöcken beginnen und sich auf umliegendes Gewebe ausbreiten |
Betroffene in der EU [1]: |
190.000 |
Wirkstoff: |
Niraparib |
Arzneimittel: |
Zejula® |
Firma: |
Tesaro |
Zulassung: |
Nov 2017 |
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Erythropoetische Protoporphyrie, Phototoxizität
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Erläuterung: |
Genetischer Defekt bei der Blutbildung, der mit schmerzhafter Lichtunverträglichkeit einhergeht |
Betroffene in der EU [1]: |
8.500 |
Wirkstoff: |
Afamelanotid |
Arzneimittel: |
Scenesse® |
Firma: |
Clinuvel |
Zulassung: |
Dez 2014 |
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Extravasation durch Anthracycline
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Erläuterung: |
versehentliche extravasale Gabe von Anthracyclinen |
Betroffene in der EU [1]: |
1.250 |
Wirkstoff: |
Dexrazoxan |
Arzneimittel: |
Savene® |
Firma: |
Clinigen Healthcare |
Zulassung: |
Jul 2006 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2016 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen |
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Faktor X-Mangel
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Erläuterung: |
Blutgerinnungsstörung |
Betroffene in der EU [1]: |
44.000 |
Wirkstoff: |
Humaner Gerinnungsfaktor X |
Arzneimittel: |
Coagadex® |
Firma: |
BPL Bioproducts |
Zulassung: |
Mrz 2016 |
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Familiäre adenomatöse Polyposis
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Erläuterung: |
vererbte starke Neigung zur
Darmpolypenbildung |
Betroffene in der EU [1]: |
13.000-44.000 |
Wirkstoff: |
Celecoxib |
Arzneimittel: |
Onsenal® |
Firma: |
Pfizer |
Zulassung: |
Okt 2003 |
Ende Orphan-Status: |
Mrz 2011 |
Rücknahmegrund: |
Marktrücknahme, da als Zulassungsauflage geforderte Daten nicht geliefert werden konnten |
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Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz mit Pankreatitis-Schüben
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Erläuterung: |
Schwere Fettstoffwechselstörung |
Betroffene in der EU [1]: |
850 |
Wirkstoff: |
Alipogen tiparvovec |
Arzneimittel: |
Glybera® |
Firma: |
uniQure biopharma |
Zulassung: |
Okt 2012 |
Ende Orphan-Status: |
Okt 2017 |
Rücknahmegrund: |
Keine Verlängerung der Zulassung aus wirtschaftlichen Gründen |
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Familiäre partielle Lipodystrophie
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Erläuterung: |
atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen |
Betroffene in der EU [1]: |
1.300 |
Wirkstoff: |
Metreleptin |
Arzneimittel: |
Myalepta® |
Firma: |
Aegerion |
Zulassung: |
Jul 2018 |
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Familiäres Chylomikronämie Syndrom
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Erläuterung: |
angeborene sehr hohe Triglycerid-Spiegel und Ablagerung von Triglyceriden an Organen |
Betroffene in der EU [1]: |
4.300 |
Wirkstoff: |
Volanesorsen |
Arzneimittel: |
Waylivra® |
Firma: |
Akcea |
Zulassung: |
Mai 2019 |
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Follikuläres Lymphom
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Betroffene in der EU [1]: |
214.000 |
Wirkstoff: |
Mosunetuzumab |
Arzneimittel: |
Lunsumio® |
Firma: |
Roche |
Zulassung: |
Jun 2022 |
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Gallensäuresynthesestörung
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Erläuterung: |
infolge von Sterol-27-Hydroxylase-Mangel, AMACR-Mangel oder CYP7A1-Mangel |
Betroffene in der EU [1]: |
3.500 |
Wirkstoff: |
Cholsäure |
Arzneimittel: |
Kolbam® |
Firma: |
Retrophin Europe |
Zulassung: |
Apr 2014 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2020 |
Rücknahmegrund: |
Rückgabe der Zulassung durch Zulassungshinhaber |
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Gallensäuresynthesestörung
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Erläuterung: |
infolge von 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid-Oxidoreductase-Mangel oder Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reductase-Mangel |
Betroffene in der EU [1]: |
3.500 |
Wirkstoff: |
Cholsäure |
Arzneimittel: |
Orphacol® |
Firma: |
Laboratoires CTRS |
Zulassung: |
Sep 2013 |
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Gastroenteropankreatische neuroendokrine Tumore (Behandlung)
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Erläuterung: |
Tumor der neuroendokrinen Zellen in Pankreas und Darm |
Betroffene in der EU [1]: |
71.000 |
Wirkstoff: |
Lutetium (177Lu) Oxodotreotid |
Arzneimittel: |
Lutathera® |
Firma: |
Advanced Accelerator Applications |
Zulassung: |
Sep 2017 |
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Gastroenteropankreatische neuroendokrine Tumore (Diagnose)
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Erläuterung: |
Lokalisierung von Primärtumoren und deren Metastasen per PET |
Betroffene in der EU [1]: |
155.000 |
Wirkstoff: |
Edotreotid |
Arzneimittel: |
Somakit TOC® |
Firma: |
Advanced Accelerator Applications |
Zulassung: |
Dez 2016 |
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Gastrointestinale Stromatumore
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Erläuterung: |
Sarkome des Magen-Darmgewebes |
Betroffene in der EU [1]: |
133.000 |
Wirkstoff: |
Ripretinib |
Arzneimittel: |
Qinlock® |
Firma: |
Deciphera |
Zulassung: |
Nov 2021 |
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Gastrointestinale Stromatumore
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Erläuterung: |
Sarkome des Magen-Darmgewebes |
Betroffene in der EU [1]: |
130.000 |
Wirkstoff: |
Avapritinib |
Arzneimittel: |
Ayvakyt® |
Firma: |
Blueprint Medicines |
Zulassung: |
Sep 2020 |
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Gastrointestinale Stromatumore
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Betroffene in der EU [1]: |
13.000 |
Wirkstoff: |
Sunitinib |
Arzneimittel: |
Sutent® |
Firma: |
Pfizer |
Zulassung: |
Jul 2006 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2008 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Gastrointestinale Stromatumore
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Erläuterung: |
Weichteilsarkom des Magen-Darm-Trakts |
Betroffene in der EU [1]: |
2.500 |
Wirkstoff: |
Imatinib |
Arzneimittel: |
Glivec® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Mai 2002 |
Ende Orphan-Status: |
Apr 2012 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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