Faktor X-Mangel
|
Erläuterung: |
Blutgerinnungsstörung |
Betroffene in der EU [1]: |
44.000 |
Wirkstoff: |
Humaner Gerinnungsfaktor X |
Arzneimittel: |
Coagadex® |
Firma: |
BPL Bioproducts |
Zulassung: |
Mrz 2016 |
|
Familiäre adenomatöse Polyposis
|
Erläuterung: |
vererbte starke Neigung zur
Darmpolypenbildung |
Betroffene in der EU [1]: |
13.000-44.000 |
Wirkstoff: |
Celecoxib |
Arzneimittel: |
Onsenal® |
Firma: |
Pfizer |
Zulassung: |
Okt 2003 |
Ende Orphan-Status: |
Mrz 2011 |
Rücknahmegrund: |
Marktrücknahme, da als Zulassungsauflage geforderte Daten nicht geliefert werden konnten |
|
Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz mit Pankreatitis-Schüben
|
Erläuterung: |
Schwere Fettstoffwechselstörung |
Betroffene in der EU [1]: |
850 |
Wirkstoff: |
Alipogen tiparvovec |
Arzneimittel: |
Glybera® |
Firma: |
uniQure biopharma |
Zulassung: |
Okt 2012 |
Ende Orphan-Status: |
Okt 2017 |
Rücknahmegrund: |
Keine Verlängerung der Zulassung aus wirtschaftlichen Gründen |
|
Familiäre partielle Lipodystrophie
|
Erläuterung: |
atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen |
Betroffene in der EU [1]: |
1.300 |
Wirkstoff: |
Metreleptin |
Arzneimittel: |
Myalepta® |
Firma: |
Aegerion |
Zulassung: |
Jul 2018 |
|
Familiäres Chylomikronämie Syndrom
|
Erläuterung: |
angeborene sehr hohe Triglycerid-Spiegel und Ablagerung von Triglyceriden an Organen |
Betroffene in der EU [1]: |
4.300 |
Wirkstoff: |
Volanesorsen |
Arzneimittel: |
Waylivra® |
Firma: |
Akcea |
Zulassung: |
Mai 2019 |
|
Gallensäuresynthesestörung
|
Erläuterung: |
infolge von Sterol-27-Hydroxylase-Mangel, AMACR-Mangel oder CYP7A1-Mangel |
Betroffene in der EU [1]: |
3.500 |
Wirkstoff: |
Cholsäure |
Arzneimittel: |
Kolbam® |
Firma: |
Retrophin Europe |
Zulassung: |
Apr 2014 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2020 |
Rücknahmegrund: |
Rückgabe der Zulassung durch Zulassungshinhaber |
|
Gallensäuresynthesestörung
|
Erläuterung: |
infolge von 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid-Oxidoreductase-Mangel oder Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reductase-Mangel |
Betroffene in der EU [1]: |
3.500 |
Wirkstoff: |
Cholsäure |
Arzneimittel: |
Orphacol® |
Firma: |
Laboratoires CTRS |
Zulassung: |
Sep 2013 |
|
Gastroenteropankreatische neuroendokrine Tumore, Behandlung
|
Erläuterung: |
Tumor der neuroendokrinen Zellen in Pankreas und Darm |
Betroffene in der EU [1]: |
71.000 |
Wirkstoff: |
Lutetium (177Lu) Oxodotreotid |
Arzneimittel: |
Lutathera® |
Firma: |
Advanced Accelerator Applications |
Zulassung: |
Sep 2017 |
|
Gastroenteropankreatische neuroendokrine Tumore, Diagnose
|
Erläuterung: |
Lokalisierung von Primärtumoren und deren Metastasen per PET |
Betroffene in der EU [1]: |
155.000 |
Wirkstoff: |
Edotreotid |
Arzneimittel: |
Somakit TOC® |
Firma: |
Advanced Accelerator Applications |
Zulassung: |
Dez 2016 |
|
Gastrointestinale Stromatumore
|
Betroffene in der EU [1]: |
13.000 |
Wirkstoff: |
Sunitinib |
Arzneimittel: |
Sutent® |
Firma: |
Pfizer |
Zulassung: |
Jul 2006 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2008 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
|
Gastrointestinale Stromatumore
|
Erläuterung: |
Weichteilsarkom des Magen-Darm-Trakts |
Betroffene in der EU [1]: |
2.500 |
Wirkstoff: |
Imatinib |
Arzneimittel: |
Glivec® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Mai 2002 |
Ende Orphan-Status: |
Apr 2012 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
|
gastrointestinaler Stromatumor (GIST)
|
Erläuterung: |
Sarkome des Magen-Darmgewebes |
Betroffene in der EU [1]: |
130.000 |
Wirkstoff: |
Avapritinib |
Arzneimittel: |
Ayvakyt® |
Firma: |
Blueprint Medicines |
Zulassung: |
Sep 2020 |
|
Gliom, malignes
|
Erläuterung: |
Visualisierung von malignem Gewebe bei einer OP des malignen Glioms |
Betroffene in der EU [1]: |
44.000 |
Wirkstoff: |
5-Aminolaevulinsäure |
Arzneimittel: |
Gliolan® |
Firma: |
Medac |
Zulassung: |
Sep 2007 |
Ende Orphan-Status: |
Sep 2017 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt |
|
Haarzell-Leukämie
|
Erläuterung: |
Überproduktion von B-Lymphozyten (weiße Blutkörperchen) |
Betroffene in der EU [1]: |
157.000 |
Wirkstoff: |
Cladribin |
Arzneimittel: |
Litak® |
Firma: |
Lipomed |
Zulassung: |
Apr 2004 |
Ende Orphan-Status: |
Apr 2014 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
|
Hämophilie B
|
Erläuterung: |
Faktor IX-Mangel, Blutgerinnungsstörung |
Betroffene in der EU [1]: |
8.500 |
Wirkstoff: |
Albutrepenonacog |
Arzneimittel: |
Idelvion® |
Firma: |
CSL Behring |
Zulassung: |
Mai 2016 |
|
Hämophilie B
|
Erläuterung: |
Faktor IX-Mangel, Blutgerinnungsstörung |
Betroffene in der EU [1]: |
8.500 |
Wirkstoff: |
Eftrenonacog alpha |
Arzneimittel: |
Alprolix® |
Firma: |
Swedish Orphan Biovitrum |
Zulassung: |
Mai 2016 |
|
Harnstoffzyklusstörung
|
Erläuterung: |
Harnstoffzyklusstörung aufgrund verschiedener Enzymmangelerkrankungen |
Betroffene in der EU [1]: |
53.000 |
Wirkstoff: |
Glycerolphenylbutyrat |
Arzneimittel: |
Ravicti® |
Firma: |
Immedica |
Zulassung: |
Nov 2015 |
|
Hepatitis D
|
Erläuterung: |
Leberentzündung; immer zusammen mit Hepatitis B |
Betroffene in der EU [1]: |
177.000 |
Wirkstoff: |
Bulevirtid |
Arzneimittel: |
Hepcludex® |
Firma: |
Myr |
Zulassung: |
Jul 2020 |
|
Hodgkin Lymphom
|
Erläuterung: |
Krebs des Lymphsystems |
Betroffene in der EU [1]: |
44.000 |
Wirkstoff: |
Brentuximab Vedotin |
Arzneimittel: |
Adcetris® |
Firma: |
Takeda |
Zulassung: |
Okt 2012 |
|
Homocystinurie
|
Erläuterung: |
Störung des Eiweißstoffwechsels mit Anreicherung in Blut und Urin |
Betroffene in der EU [1]: |
7.000 |
Wirkstoff: |
Betain |
Arzneimittel: |
Cystadane® |
Firma: |
Orphan Europe |
Zulassung: |
Feb 2007 |
Ende Orphan-Status: |
Feb 2017 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
|