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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 152 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 83 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Februar 2024) werden noch weitere rund 2.600 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Cushing Syndrom
Erläuterung: durch Tumor der Hypophyse verursachte stark überhöhter Cortisonspiegel im Blut
Betroffene in der EU [1]: 40.000
Wirkstoff: Ketoconazol
Arzneimittel: Ketoconazole HRA®
Firma: Laboratoire HRA Pharma
Zulassung: Nov 2014
Cystinablagerungen in der Hornhaut
Erläuterung: Überschüssiges Cystin wird nicht abgebaut
Betroffene in der EU [1]: 4.300
Wirkstoff: Mercaptamin
Arzneimittel: Cystadrops®
Firma: Recordati
Zulassung: Jan 2017
Cytomegalievirus-Reaktivierung oder -Erkrankung (Prophylaxe)
Erläuterung: bei Empfängern einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation
Betroffene in der EU [1]: 168.000
Wirkstoff: Letermovir
Arzneimittel: Prevymis®
Firma: MSD Sharp & Dohme
Zulassung: Jan 2018
Cytomegalievirus(CMV)-Infektion und/oder -Erkrankung
Erläuterung: Infektion, die bei immungeschwächten Personen zu Organschäden führen kann
Betroffene in der EU [1]: 44.600
Wirkstoff: Maribavir
Arzneimittel: Livtencity®
Firma: Takeda
Zulassung: Nov 2022
Dermatofibrosarcoma protuberans
Erläuterung: hauptsächlich an Rumpf, Armen oder Beinen auftretender, sich langsam entwickelnder Hautkrebs
Betroffene in der EU [1]: 43.500
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Sep 2006
Ende Orphan-Status: Apr 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Diabetes mellitus, neonataler
Betroffene in der EU [1]: 850
Wirkstoff: Glibenclamid
Arzneimittel: Amglidia®
Firma: AMMTek
Zulassung: Mai 2018
Dravet Syndrom
Erläuterung: Form der Epilepsie
Betroffene in der EU [1]: 20.000
Wirkstoff: Fenfluramin
Arzneimittel: Fintepla®
Firma: UCB
Zulassung: Dez 2020
Dravet Syndrom
Erläuterung: Form der Epilepsie
Betroffene in der EU [1]: 22.500
Wirkstoff: Cannabidiol
Arzneimittel: Epidyolex®
Firma: Jazz Pharmaceuticals
Zulassung: Sep 2019
Duchenne Muskeldystrophie
Erläuterung: Muskelschwund wegen Dystrophinmangel
Betroffene in der EU [1]: 35.700
Wirkstoff: Vamorolon
Arzneimittel: Agamree®
Firma: Santhera
Zulassung: Dez 2023
Duchenne Muskeldystrophie
Erläuterung: Progressiver symmetrischer Muskelabbau
Betroffene in der EU [1]: 17.000
Wirkstoff: Ataluren
Arzneimittel: Translarna®
Firma: PTC Therapeutics
Zulassung: Jul 2014
Ductus arteriosus bei Frühgeborenen
Erläuterung: angeborener Herzfehler durch unvollständige Schließung eines Herzgefäßes nach der Geburt
Betroffene in der EU [1]: 92.000
Wirkstoff: Ibuprofen
Arzneimittel: Pedea®
Firma: Orphan Europe
Zulassung: Jul 2004
Ende Orphan-Status: Jul 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Eierstock-, Eileiter, Periteonalkarzinom
Erläuterung: mit somatischer Mutation im BRAC1- und BRAC2-Gen
Betroffene in der EU [1]: 208.000
Wirkstoff: Rucaparib
Arzneimittel: Rubraca®
Firma: zr pharma
Zulassung: Mai 2018
Ende Orphan-Status: Dez 2018
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status vor Erscheinen des OMAR, in dem COMP um weitere Daten hins. Significant benefit gebeten hat
Eierstockkrebs
Erläuterung: Rückfall, platinsensible Fälle
Betroffene in der EU [1]: 104.000
Wirkstoff: Trabectedin
Arzneimittel: Yondelis®
Firma: Pharma Mar
Zulassung: Okt 2009
Ende Orphan-Status: Okt 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Eierstockkrebs
Erläuterung: Tumore, die in den Eierstöcken beginnen und sich auf umliegendes Gewebe ausbreiten
Betroffene in der EU [1]: 132.000
Wirkstoff: Olaparib
Arzneimittel: Lynparza®
Firma: AstraZeneca
Zulassung: Dez 2014
Ende Orphan-Status: Mrz 2018
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Eierstockkrebs
Erläuterung: Tumore, die in den Eierstöcken beginnen und sich auf umliegendes Gewebe ausbreiten
Betroffene in der EU [1]: 190.000
Wirkstoff: Niraparib
Arzneimittel: Zejula®
Firma: Tesaro
Zulassung: Nov 2017
Epidermolysis bullosa, Behandlung von Hautwunden
Erläuterung: genetische Hauterkrankung, bei der sich einzelne Hautschichten voneinander trennen
Betroffene in der EU [1]: 27.000
Wirkstoff: Birkenrindenextrakt
Arzneimittel: Filsuvez®
Firma: Amryt
Zulassung: Jun 2022
epileptische Anfälle durch CDKL5-Mangel
Erläuterung: CDKL5-Mangel, verursacht durch Mutationen im Cyclin-abhängigen Kinase-ähnlichen 5 (CDKL5) Gen
Betroffene in der EU [1]: 26.750
Wirkstoff: Ganaxolon
Arzneimittel: Ztalmy®
Firma: Marinus
Zulassung: Jul 2023
Epstein-Barr-Virus positive Posttransplantations-proliferative Erkrankung
Erläuterung: Krebserkrankung durch die immunsuppressive Therapie nach Transplantation
Betroffene in der EU [1]: 71.400
Wirkstoff: Tabelecleucel
Arzneimittel: Ebvallo®
Firma: Pierre Fabre
Zulassung: Dez 2022
Erythropoetische Protoporphyrie, Phototoxizität
Erläuterung: Genetischer Defekt bei der Blutbildung, der mit schmerzhafter Lichtunverträglichkeit einhergeht
Betroffene in der EU [1]: 8.500
Wirkstoff: Afamelanotid
Arzneimittel: Scenesse®
Firma: Clinuvel
Zulassung: Dez 2014
Extravasation durch Anthracycline
Erläuterung: versehentliche extravasale Gabe von Anthracyclinen
Betroffene in der EU [1]: 1.250
Wirkstoff: Dexrazoxan
Arzneimittel: Savene®
Firma: Clinigen Healthcare
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus