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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 107 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 60 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Juli 2020) werden noch weitere rund 2.100 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Lambert-Eaton-Myasthenisches Syndrom
Erläuterung: neurologisch bedingte Muskelschwäche
Betroffene in der EU [1]: 5.300
Wirkstoff: Amifampridin
Arzneimittel: Firdapse®
(früher: Zenas)
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Dez 2009
Ende Orphan-Status: Dez 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Lawrence-Syndrom
Erläuterung: atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen
Betroffene in der EU [1]: 50
Wirkstoff: Metreleptin
Arzneimittel: Myalepta®
Firma: Aegerion
Zulassung: Jul 2018
Lebersche ererbte Amaurose
Erläuterung: ererbte Netzhautdystrophie - degenerative Veränderung der Netzhaut
Betroffene in der EU [1]: 10.000
Wirkstoff: Voretigen neparvovec
Arzneimittel: Luxturna®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2018
Lebersche ererbte Optikusneuropathie (LHON)
Erläuterung: akuter, meist schmerzloser Verlust der Sehkraft innerhalb weniger Monate
Betroffene in der EU [1]: 10.000
Wirkstoff: Idebenon
Arzneimittel: Raxone®
Firma: Santhera
Zulassung: Sep 2015
Leberzellkrebs
Betroffene in der EU [1]: 51.000
Wirkstoff: Sorafenib
Arzneimittel: Nexavar®
Firma: Bayer
Zulassung: Okt 2007
Ende Orphan-Status: Okt 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt
Lennox-Gastaut-Syndrom
Erläuterung: schwere Form der Epilepsie (bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 103.000
Wirkstoff: Cannabidiol
Arzneimittel: Epidyolex®
Firma: GW Pharma
Zulassung: Sep 2019
Lennox-Gastaut-Syndrom
Erläuterung: schwere Form der Epilepsie (bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 51.000-102.000
Wirkstoff: Rufinamid
Arzneimittel: Inovelon®
Firma: Eisai
Zulassung: Jan 2007
Ende Orphan-Status: Jan 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 61.000
Wirkstoff: Tisagen lecleucel
Arzneimittel: Kymriah®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2018
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: akute lymphatische B-Vorläufer-Leukämie (Blutkrebs)
Betroffene in der EU [1]: 20.000
Wirkstoff: Inotuzumab ozogamicin
Arzneimittel: Besponsa®
Firma: Pfizer
Zulassung: Jun 2017
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: Lymphozytenüberproduktion (häufigste Blutkrebsform bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 36.700
Wirkstoff: Dasatinib
Arzneimittel: Sprycel®
Firma: Bristol-Myers Squibb
Zulassung: Nov 2006
Ende Orphan-Status: Nov 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: Lymphozytenüberproduktion (häufigste Blutkrebsform bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 20.500
Wirkstoff: Clofarabin
Arzneimittel: Evoltra®
Firma: Genzyme
Zulassung: Mai 2006
Ende Orphan-Status: Jun 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: akute lymphatische B-Vorläufer-Leukämie (Blutkrebs)
Betroffene in der EU [1]: 92.000
Wirkstoff: Blinatumomab
Arzneimittel: Blincyto®
Firma: Amgen
Zulassung: Nov 2015
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: häufigste Blutkrebsform bei Kindern (Lymphozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 25.000
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Sep 2006
Ende Orphan-Status: Apr 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: Lymphozytenüberproduktion (häufigste Blutkrebsform bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 51.000
Wirkstoff: Ponatinib
Arzneimittel: Iclusig®
Firma: Incyte Biosciences
Zulassung: Jul 2013
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: Lymphozytenüberproduktion (häufigste Blutkrebsform bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 61.000
Wirkstoff: Mercaptopurin
Arzneimittel: Xaluprine®
Firma: Nova Laboratories
Zulassung: Mrz 2012
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 57.000
Wirkstoff: Glasdegib
Arzneimittel: Daurismo®
Firma: Pfizer
Zulassung: Jun 2020
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 72.000
Wirkstoff: Gilteritinib
Arzneimittel: Xospata®
Firma: Astellas
Zulassung: Okt 2019
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 101.000
Wirkstoff: Azacitidin
Arzneimittel: Vidaza®
Firma: Celgene
Zulassung: Dez 2008
Ende Orphan-Status: Dez 2018
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 34.000
Wirkstoff: Histamin dihydrochlorid
Arzneimittel: Ceplene®
Firma: Noventia
Zulassung: Okt 2008
Ende Orphan-Status: Okt 2018
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 51.000
Wirkstoff: Daunorubicin / Cytarabin
Arzneimittel: Vyxeos®
Firma: Jazz Pharmaceuticals
Zulassung: Aug 2018

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus