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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 105 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 57 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: November 2019) werden noch weitere rund 1.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Angioödem, hereditäres, Prophylaxe
Erläuterung: z. T. beträchtliche Schwellung tieferer Gewebe der Haut und der Schleimhäute
Betroffene in der EU [1]: 26.000
Wirkstoff: Lanadelumab
Arzneimittel: Takhzyro®
Firma: Shire
Zulassung: Nov 2018
Mukopolysaccharidose Typ I
Erläuterung: Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms
Betroffene in der EU [1]: 1.250
Wirkstoff: Laronidase
Arzneimittel: Aldurazyme®
Firma: Genzyme
Zulassung: Jun 2003
Ende Orphan-Status: Jun 2013
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Limbusstammzelleninsuffizienz nach Verbrennung / Verätzung des Auges
Betroffene in der EU [1]: 15.000
Wirkstoff: Lebendes (Hornhaut) Gewebeäquivalent
Arzneimittel: Holoclar®
Firma: Chiesi Farmaceutici
Zulassung: Feb 2015
Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 65.000
Wirkstoff: Lenalidomid
Arzneimittel: Revlimid®
Firma: Celgene
Zulassung: Jun 2007
Ende Orphan-Status: Jun 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt
Myelodysplastisches Syndrom
Erläuterung: bösartige Veränderung des Blutbildes, Leukämievorstufe
Betroffene in der EU [1]: 153.000
Wirkstoff: Lenalidomid
Arzneimittel: Revlimid®
Firma: Celgene
Zulassung: Jun 2013
Mantelzell-Lymphom
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten)
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Lenalidomid
Arzneimittel: Revlimid®
Firma: Celgene
Zulassung: Jul 2016
Beta-Thalassämie
Erläuterung: genetisch bedingte Fehlbildung der roten Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 36.000
Wirkstoff: LentiGlobin
Arzneimittel: Zynteglo®
Firma: bluebird bio
Zulassung: Mai 2019
Schilddrüsenkrebs
Erläuterung: follikulärer und papillärer Schilddrüsenkrebs
Betroffene in der EU [1]: 154.000
Wirkstoff: Lenvatinib
Arzneimittel: Lenvima®
Firma: Eisai
Zulassung: Mai 2015
Ende Orphan-Status: Aug 2018
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Cytomegalievirus-Reaktivierung oder -Erkrankung, Prophylaxe
Erläuterung: bei Empfängern einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation
Betroffene in der EU [1]: 195.000
Wirkstoff: Letermovir
Arzneimittel: Prevymis®
Firma: MSD Sharp & Dohme
Zulassung: Jan 2018
Parkinson
Erläuterung: fortgeschrittenes Parkinsonsyndrom mit schwerer motorischer Fluktuation
Betroffene in der EU [1]: 120.000
Wirkstoff: Levodopa / Carbidopa
Arzneimittel: Duodopa® Gel
Firma: AbbVie
Zulassung: Jun 2004
Ende Orphan-Status: Nov 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Gastroenteropankreatische neuroendokrine Tumore, Behandlung
Erläuterung: Tumor der neuroendokrinen Zellen in Pankreas und Darm
Betroffene in der EU [1]: 82.250
Wirkstoff: Lutetium (177Lu) oxodotreotid
Arzneimittel: Lutathera®
Firma: Advanced Accelerator Applications
Zulassung: Sep 2017

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus