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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 137 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 70 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Juli 2022) werden noch weitere rund 2.400 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Mukoviszidose mit bestimmten F508del-Mutationen
Erläuterung: vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports
Betroffene in der EU [1]: 45.000
Wirkstoff: Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor
Arzneimittel: Kaftrio®
Firma: Vertex
Zulassung: Aug 2020
Mukoviszidose mit bestimmten Genmutationen
Erläuterung: vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports
Betroffene in der EU [1]: 41.500
Wirkstoff: Tezacaftor / Ivacaftor
Arzneimittel: Symkevi®
Firma: Vertex
Zulassung: Okt 2018
Mukoviszidose mit bestimmten Mutationen im CFTR-Gen
Erläuterung: vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports
Betroffene in der EU [1]: 30.000
Wirkstoff: Ivacaftor
Arzneimittel: Kalydeco®
Firma: Vertex
Zulassung: Jul 2012
Ende Orphan-Status: Jul 2022
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Mukoviszidose, chronische Lungenentzündung
Erläuterung: verursacht durch Pseudomonas aeruginosa
Betroffene in der EU [1]: 56.000
Wirkstoff: Aztreonamlysin
Arzneimittel: Cayston®
Firma: Gilead
Zulassung: Sep 2009
Ende Orphan-Status: Okt 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Mukoviszidose, chronische Lungenentzündung
Erläuterung: verursacht durch Pseudomonas aeruginosa
Betroffene in der EU [1]: 56.000
Wirkstoff: Tobramycin
Arzneimittel: TOBI Podhaler®
Firma: Mylan
Zulassung: Jul 2011
Multiples Myelom
Betroffene in der EU [1]: 205.000
Wirkstoff: Ciltacabtagen Autotemcel
Arzneimittel: Carvykti®
Firma: Janssen
Zulassung: Mai 2022
Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 205.000
Wirkstoff: Idecabtagen Vicleucel
Arzneimittel: Abecma®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Aug 2021
Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 178.000
Wirkstoff: Belantamab Mafodotin
Arzneimittel: Blenrep®
Firma: GlaxoSmithKline
Zulassung: Aug 2020
Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 53.000
Wirkstoff: Thalidomid
Arzneimittel: Thalidomide BMS®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Apr 2008
Ende Orphan-Status: Apr 2018
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 177.000
Wirkstoff: Ixazomib
Arzneimittel: Ninlaro®
Firma: Takeda
Zulassung: Nov 2016
Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 177.000
Wirkstoff: Daratumumab
Arzneimittel: Darzalex®
Firma: Janssen
Zulassung: Mai 2016
Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 146.000
Wirkstoff: Carfilzomib
Arzneimittel: Kyprolis®
Firma: Amgen
Zulassung: Nov 2015
Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 146.000
Wirkstoff: Panobinostat
Arzneimittel: Farydak®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2015
Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 57.000
Wirkstoff: Pomalidomid
Arzneimittel: Imnovid®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Aug 2013
Multiples Myelom, Erhaltung nach Stammzelltherapie
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 56.000
Wirkstoff: Lenalidomid
Arzneimittel: Revlimid®
Firma: Celgene
Zulassung: Jun 2007
Ende Orphan-Status: Jun 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen
Myasthenia gravis
Erläuterung: Autoimmunerkrankung, bei der Muskelkontraktionen gehemmt werden
Betroffene in der EU [1]: 165.000
Wirkstoff: Eculizumab
Arzneimittel: Soliris®
Firma: Alexion
Zulassung: Aug 2017
Mycosis fungoides oder Sézarny Syndrom
Erläuterung: beides sind kutane T-Zell-Lymphome
Betroffene in der EU [1]: 116.000
Wirkstoff: Mogamulizumab
Arzneimittel: Poteligeo®
Firma: Kyowa Kirin
Zulassung: Nov 2018
Myelodysplastische / Myeloproliferative Erkrankungen
Erläuterung: Form von Blutkrebs (Überproduktion einer oder mehrerer Arten von Blutzellen)
Betroffene in der EU [1]: 70.000
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2006
Ende Orphan-Status: Apr 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Myelodysplastisches Syndrom (intermediate-1 + isolated deletion 5q abnormality)
Erläuterung: bösartige Veränderung des Blutbildes, Leukämievorstufe
Betroffene in der EU [1]: 132.000
Wirkstoff: Lenalidomid
Arzneimittel: Revlimid®
Firma: Celgene
Zulassung: Jun 2013
Ende Orphan-Status: Dez 2019
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status, nachdem dieser für Erstindikation abgelaufen war
Myelodysplastisches Syndrom (intermediate-2 + Hochrisiko)
Erläuterung: bösartige Veränderung des Blutbildes, Leukämievorstufe
Betroffene in der EU [1]: 48.000-133.000
Wirkstoff: Azacitidin
Arzneimittel: Vidaza®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Dez 2008
Ende Orphan-Status: Dez 2018
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus