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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 137 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 70 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Juli 2022) werden noch weitere rund 2.400 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Niemann Pick Typ A, B
Erläuterung: Lysosomale Speichererkrankung durch Mangel an saurer Sphingomyelinase
Betroffene in der EU [1]: 22.000
Wirkstoff: Olipudase alpha
Arzneimittel: Xenpozyme®
Firma: Genzyme
Zulassung: Jun 2022
Niemann-Pick Typ C
Erläuterung: vererbte neurodegenerative Erkrankung
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Miglustat
Arzneimittel: Zavesca®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Jan 2009
Ende Orphan-Status: Jan 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Nierenzellkrebs
Betroffene in der EU [1]: 155.000
Wirkstoff: Temsirolimus
Arzneimittel: Torisel®
Firma: Pfizer
Zulassung: Nov 2007
Ende Orphan-Status: Nov 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen
Nierenzellkrebs
Betroffene in der EU [1]: 133.000
Wirkstoff: Sorafenib
Arzneimittel: Nexavar®
Firma: Bayer
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen
Nierenzellkrebs
Betroffene in der EU [1]: 173.000
Wirkstoff: Everolimus
Arzneimittel: Afinitor®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2009
Ende Orphan-Status: Jul 2011
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Nierenzellkrebs
Betroffene in der EU [1]: 155.000
Wirkstoff: Sunitinib
Arzneimittel: Sutent®
Firma: Pfizer
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2008
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Ösophagitis, eosinophile
Erläuterung: Speiseröhrenentzündung durch Eosinophile (weiße Blutkörperchen)
Betroffene in der EU [1]: 137.000
Wirkstoff: Budesonid
Arzneimittel: Jorveza®
Firma: Dr. Falk Pharma
Zulassung: Jan 2018
Osteosarkom
Erläuterung: Knochentumore, die sich vor allem in Wachstumsphasen bilden
Betroffene in der EU [1]: 22.000
Wirkstoff: Mifamurtid
Arzneimittel: Mepact®
Firma: Takeda
Zulassung: Mrz 2009
Ende Orphan-Status: Mrz 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Pankreaskarzinom
Erläuterung: Krebs der Bauchspeicheldrüse
Betroffene in der EU [1]: 71.000
Wirkstoff: Irinotecan
Arzneimittel: Onivyde®
Firma: Laboratoires Servier
Zulassung: Okt 2016
Parkinson
Erläuterung: fortgeschrittenes Parkinsonsyndrom mit schwerer motorischer Fluktuation
Betroffene in der EU [1]: 104.000
Wirkstoff: Levodopa / Carbidopa
Arzneimittel: Duodopa® Gel
Firma: AbbVie
Zulassung: Jun 2004
Ende Orphan-Status: Nov 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
Erläuterung: Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen
Betroffene in der EU [1]: 17.500
Wirkstoff: Pegcetacoplan
Arzneimittel: Aspaveli®
Firma: Swedish Orphan Biovitrum
Zulassung: Dez 2021
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
Erläuterung: Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Eculizumab
Arzneimittel: Soliris®
Firma: Alexion
Zulassung: Jun 2007
Ende Orphan-Status: Jun 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Perianale Fisteln bei Morbus Crohn
Erläuterung: entzündlich veränderte Gänge (Fisteln) im Bereich der Analregion
Betroffene in der EU [1]: 155.000
Wirkstoff: Darvadstrocel
Arzneimittel: Alofisel®
Firma: Takeda
Zulassung: Mrz 2018
Phenylketonurie
Erläuterung: genetisch bedingte Störung des Abbaus des Proteins Phenylalanin
Betroffene in der EU [1]: 86.000
Wirkstoff: Pegvaliase
Arzneimittel: Palynziq®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Mai 2019
Phenylketonurie und BH4-Mangel
Erläuterung: vererbter Defekt im Tyrosin-Stoffwechsel
Betroffene in der EU [1]: 73.000
Wirkstoff: Sapropterin
Arzneimittel: Kuvan®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Dez 2008
Ende Orphan-Status: Dez 2020
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Polyangiitis, mikroskopische
Erläuterung: Entzündung der kleinen Blutgefäße im Körper
Betroffene in der EU [1]: 45.000
Wirkstoff: Avacopan
Arzneimittel: Tavneos®
Firma: Vifor Pharma
Zulassung: Jan 2022
Porphyrie, akute hepatische
Erläuterung: Enzymdefekt, der eine Ansammlung des Porphyhrins Häm im Körper verursacht
Betroffene in der EU [1]: 4.300
Wirkstoff: Givosiran
Arzneimittel: Givlaari®
Firma: Alnylam
Zulassung: Mrz 2020
Primäre Hyperoxalurie Typ 1
Erläuterung: fehlerhaftes Enzym verursacht Oxalsäureansammlung im Körper
Betroffene in der EU [1]: 2.250
Wirkstoff: Lumasiran
Arzneimittel: Oxlumo®
Firma: Alnylam
Zulassung: Nov 2020
Primärer IGF-1-Mangel
Erläuterung: schwerer primärer Mangel an Insulin-ähnlichem Wachstumsfaktor 1
Betroffene in der EU [1]: 87.000
Wirkstoff: Mecasermin
Arzneimittel: Increlex®
Firma: Ipsen Pharma
Zulassung: Aug 2007
Ende Orphan-Status: Aug 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Progressive familiäre intrahepatische Cholestase
Erläuterung: gestörter Transport von Gallenflüssigkeit mit
daraus folgender Leberschädigung
Betroffene in der EU [1]: 1.300
Wirkstoff: Odevixibat
Arzneimittel: Bylvay®
Firma: Albireo
Zulassung: Jul 2021

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus