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26. September 2025

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 158 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 100 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: September 2025) werden noch weitere rund 2.700 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Morbus Gaucher Typ 1
Erläuterung: vererbter Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 13.000
Wirkstoff: Velaglucerase alfa
Arzneimittel: VPRIV®
Firma: Takeda
Zulassung: Aug 2010
Ende Orphan-Status: Aug 2022
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Morbus Gaucher Typ 1
Erläuterung: vererbter Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 13.000
Wirkstoff: Eliglustat
Arzneimittel: Cerdelga®
Firma: Genzyme
Zulassung: Jan 2015
Morbus Gaucher Typ 1
Erläuterung: vererbter Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 26.000
Wirkstoff: Miglustat
Arzneimittel: Zavesca®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Nov 2002
Ende Orphan-Status: Nov 2012
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen
Morbus Pompe
Erläuterung: gestörter Glykogenabbau durch Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 6.000
Wirkstoff: Alglucosidase alfa
Arzneimittel: Myozyme®
Firma: Genzyme
Zulassung: Mrz 2006
Ende Orphan-Status: Mrz 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Morbus Waldenström
Erläuterung: Lymphoplasmatisches Lymphom - ein Non-Hodgkin-Lymphom
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Ibrutinib
Arzneimittel: Imbruvica®
Firma: Janssen
Zulassung: Jul 2015
Ende Orphan-Status: Okt 2021
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Morbus Wilson
Erläuterung: Kupferansammlung in Leber und Hirnzellen
Betroffene in der EU [1]: 26.000
Wirkstoff: Zinkacetat dihydrat
Arzneimittel: Wilzin®
Firma: Orphan Europe
Zulassung: Okt 2004
Ende Orphan-Status: Okt 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Mukopolysaccharidose Typ I
Erläuterung: Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms
Betroffene in der EU [1]: 1.100
Wirkstoff: Laronidase
Arzneimittel: Aldurazyme®
Firma: Genzyme
Zulassung: Jun 2003
Ende Orphan-Status: Jun 2013
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Mukopolysaccharidose Typ II
(Hunter Syndrom)
Erläuterung: Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms
Betroffene in der EU [1]: 850
Wirkstoff: Idursulfase
Arzneimittel: Elaprase®
Firma: Takeda
Zulassung: Jan 2007
Ende Orphan-Status: Jan 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Mukopolysaccharidose Typ IVA
Erläuterung: Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms
Betroffene in der EU [1]: 1.300
Wirkstoff: Elosulfase alfa
Arzneimittel: Vimizim®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Apr 2014
Mukopolysaccharidose Typ VI
Erläuterung: Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms
Betroffene in der EU [1]: 725
Wirkstoff: Galsulfase
Arzneimittel: Naglazyme®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Jan 2006
Ende Orphan-Status: Jan 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Mukopolysaccharidose Typ VII, Sly Syndrom
Erläuterung: Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms
Betroffene in der EU [1]: 30
Wirkstoff: Vestronidase alfa
Arzneimittel: Mepsevii®
Firma: Ultragenyx
Zulassung: Aug 2018
Mukormykose
Erläuterung: seltene lebensbedrohliche Pilzinfektion
Betroffene in der EU [1]: 2.500
Wirkstoff: Isavuconazol
Arzneimittel: Cresemba®
Firma: Basilea
Zulassung: Okt 2015
Mukoviszidose
Erläuterung: vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports
Betroffene in der EU [1]: 44.600
Wirkstoff: Deutivacaftor / Tezacaftor / Vanzacaftor
Arzneimittel: Alyftrek®
Firma: Vertex
Zulassung: Jun 2025
Mukoviszidose (als Zusatz zur besten Standardtherapie)
Erläuterung: Behandlung von Bronchospasmen durch Mukovoszidose
Betroffene in der EU [1]: 30.500
Wirkstoff: Mannitol
Arzneimittel: Bronchitol®
Firma: Pharmaxis
Zulassung: Apr 2012
Ende Orphan-Status: Apr 2022
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Mukoviszidose mit bestimmten F508del-Mutationen im CTFR-Gen
Erläuterung: vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports
Betroffene in der EU [1]: 45.000
Wirkstoff: Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor
Arzneimittel: Kaftrio®
Firma: Vertex
Zulassung: Aug 2020
Mukoviszidose mit bestimmten Mutationen im CFTR-Gen
Erläuterung: vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports
Betroffene in der EU [1]: 30.000
Wirkstoff: Ivacaftor
Arzneimittel: Kalydeco®
Firma: Vertex
Zulassung: Jul 2012
Ende Orphan-Status: Jul 2022
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Mukoviszidose mit bestimmten Mutationen im CTFR-Gen
Erläuterung: vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports
Betroffene in der EU [1]: 41.500
Wirkstoff: Tezacaftor / Ivacaftor
Arzneimittel: Symkevi®
Firma: Vertex
Zulassung: Okt 2018
Mukoviszidose, chronische Lungenentzündung
Erläuterung: verursacht durch Pseudomonas aeruginosa
Betroffene in der EU [1]: 56.000
Wirkstoff: Tobramycin
Arzneimittel: TOBI Podhaler®
Firma: Viatris
Zulassung: Jul 2011
Ende Orphan-Status: Jul 2023
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Mukoviszidose, chronische Lungenentzündung
Erläuterung: verursacht durch Pseudomonas aeruginosa
Betroffene in der EU [1]: 56.000
Wirkstoff: Aztreonamlysin
Arzneimittel: Cayston®
Firma: Gilead
Zulassung: Sep 2009
Ende Orphan-Status: Okt 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 146.000
Wirkstoff: Panobinostat
Arzneimittel: Farydak®
Firma: zr pharma
Zulassung: Aug 2015
Ende Orphan-Status: Sep 2025
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Diese Liste als PDF-Download

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus