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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 107 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 60 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Juli 2020) werden noch weitere rund 2.100 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

T-Zell-Leukämie, akute lymphoblastische und T-Zell-Lymphom, lymphoblastisches
Erläuterung: Blutkrebs (häufig Kinder betroffen)
Betroffene in der EU [1]: 56.000
Wirkstoff: Nelarabin
Arzneimittel: Atriance®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2007
Ende Orphan-Status: Aug 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
T-Zell-Lymphom, kutan (Typ Mycosis fungoides)
Erläuterung: Krebs des Lymphsystems; Überproduktion von T-Zellen (weiße Blutkörperchen)
Betroffene in der EU [1]: 132.000
Wirkstoff: Chlormethin
Arzneimittel: Ledaga®
Firma: Helsinn-Birex
Zulassung: Mrz 2017
T-Zell-Lymphom, kutanes
Erläuterung: Krebs des Lymphsystems
Betroffene in der EU [1]: 103.000
Wirkstoff: Brentuximab vedotin
Arzneimittel: Adcetris®
Firma: Takeda
Zulassung: Dez 2017
Thrombotische thrombozytopenische Purpura, erworbene
Erläuterung: Blutgerinnungsstörung
Betroffene in der EU [1]: 130.000
Wirkstoff: Caplacizumab
Arzneimittel: Cablivi®
Firma: Ablynx
Zulassung: Aug 2018
Thrombozythämie
Erläuterung: Blutbildstörung mit stark erhöhter Thrombozytenzahl
Betroffene in der EU [1]: 126.000
Wirkstoff: Anagrelid
Arzneimittel: Xagrid®
Firma: Shire
Zulassung: Nov 2004
Ende Orphan-Status: Nov 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Transthyretin-Amyloidose, ererbte
Erläuterung: Einlagerung von Proteinen im Herzen und im Nervensystem
Betroffene in der EU [1]: 7.200
Wirkstoff: Patisiran
Arzneimittel: Onpattro®
Firma: Alnylam
Zulassung: Aug 2018
Tuberkulose
Erläuterung: Lungentuberkulose, multiresistent
Betroffene in der EU [1]: 103.000
Wirkstoff: Delamanid
Arzneimittel: Deltyba®
Firma: Otsuka
Zulassung: Apr 2014
Tuberkulose
Betroffene in der EU [1]: 72.000
Wirkstoff: Paraaminosalicylsäure
Arzneimittel: Granupas®
Firma: Eurocept International
Zulassung: Apr 2014
Tuberkulose
Erläuterung: Behandlung mehrfach resistenter Tuberkulose (MDR-TB)
Betroffene in der EU [1]: 101.000
Wirkstoff: Bedaquilin
Arzneimittel: Sirturo®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Mrz 2014
Tyrosinämie Typ I
Erläuterung: vererbter Defekt im Tyrosin-Stoffwechsel
Betroffene in der EU [1]: 5.000
Wirkstoff: Nitisinon
Arzneimittel: Orfadin®
Firma: Swedish Orphan Biovitrum
Zulassung: Feb 2005
Ende Orphan-Status: Feb 2015
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus