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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 105 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 57 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: November 2019) werden noch weitere rund 1.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Amyloidose
Erläuterung: Proteinablagerungen um Nerven und Körpergewebe
Betroffene in der EU [1]: 5.040
Wirkstoff: Tafamidis
Arzneimittel: Vyndaqel®
Firma: Pfizer
Zulassung: Nov 2011
Nicht-24-Stunden-Schlaf-Wach-Syndrom
Erläuterung: Tag-Nacht-Rhythmus-Störungen bei Blinden
Betroffene in der EU [1]: 169.000
Wirkstoff: Tasimelteon
Arzneimittel: Hetlioz®
Firma: Vanda
Zulassung: Jul 2015
Kurzdarmsyndrom
Erläuterung: chronische Verdauungsstörungen nach chirurgischer Entfernung von Teilen des Darms
Betroffene in der EU [1]: 22.000
Wirkstoff: Teduglutid
Arzneimittel: Revestive ®
Firma: Shire
Zulassung: Aug 2012
Karzinoid-Syndrom
Erläuterung: Krebs in Hormon-produzierenden Zellen
Betroffene in der EU [1]: 36.000
Wirkstoff: Telotristat
Arzneimittel: Xermelo®
Firma: Ipsen Pharma
Zulassung: Sep 2017
Mantelzell-Lymphom
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten)
Betroffene in der EU [1]: 20.000
Wirkstoff: Temsirolimus
Arzneimittel: Torisel®
Firma: Pfizer
Zulassung: Aug 2009
Ende Orphan-Status: Aug 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Nierenzellkrebs
Betroffene in der EU [1]: 179.200
Wirkstoff: Temsirolimus
Arzneimittel: Torisel®
Firma: Pfizer
Zulassung: Nov 2007
Ende Orphan-Status: Nov 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt
Mukoviszidose mit bestimmten Genmutationen
Erläuterung: vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports
Betroffene in der EU [1]: 48.000
Wirkstoff: Tezacaftor / Ivacaftor
Arzneimittel: Symkevi®
Firma: Vertex
Zulassung: Okt 2018
Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 61.100
Wirkstoff: Thalidomid
Arzneimittel: Thalidomide®
Celgene®
Firma: Celgene
Zulassung: Apr 2008
Ende Orphan-Status: Apr 2018
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Stammzelltransplantation, hämatopoetische, Vorbereitung
Erläuterung: Vorbereitung auf bestimmte Stammzell-Transplantationen
Betroffene in der EU [1]: 31.200
Wirkstoff: Thiotepa
Arzneimittel: Tepadina®
Firma: Adienne
Zulassung: Mrz 2010
B-Zell-Lymphom, großes, diffuses
Erläuterung: Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome
Betroffene in der EU [1]: 235.500
Wirkstoff: Tisagen lecleucel
Arzneimittel: Kymriah®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2018
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 61.000
Wirkstoff: Tisagen lecleucel
Arzneimittel: Kymriah®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2018
Mukoviszidose, chronische Lungenentzündung
Erläuterung: verursacht durch Pseudomonas aeruginosa
Betroffene in der EU [1]: 65.000
Wirkstoff: Tobramycin
Arzneimittel: TOBI Podhaler®
Firma: Mylan
Zulassung: Jul 2011
Eierstockkrebs
Erläuterung: Rückfall, platinsensible Fälle
Betroffene in der EU [1]: 121.000
Wirkstoff: Trabectedin
Arzneimittel: Yondelis®
Firma: Pharma Mar
Zulassung: Okt 2009
Ende Orphan-Status: Okt 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Weichteilsarkom
Erläuterung: Krebs in den Weichteilen (Bindegewebe, Sehnen, Blutgefäße…)
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Trabectedin
Arzneimittel: Yondelis®
Firma: Pharma Mar
Zulassung: Sep 2007
Ende Orphan-Status: Sep 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus