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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 105 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 57 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: November 2019) werden noch weitere rund 1.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Phenylketonurie und BH4-Mangel
Erläuterung: vererbter Defekt im Tyrosin-Stoffwechsel
Betroffene in der EU [1]: 85.000
Wirkstoff: Sapropterin
Arzneimittel: Kuvan®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Dez 2008
Lysosomaler saurer Lipase-Mangel
Erläuterung: Enzymmangel-Erkrankung
Betroffene in der EU [1]: 10.000
Wirkstoff: Sebelipase alfa
Arzneimittel: Kanuma®
Firma: Alexion
Zulassung: Aug 2015
Lungenhochdruck (pulmonale arterielle Hypertonie)
Erläuterung: Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien
Betroffene in der EU [1]: 51.200
Wirkstoff: Sildenafil
Arzneimittel: Revatio®
Firma: Pfizer
Zulassung: Okt 2005
Ende Orphan-Status: Nov 2015
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Castleman-Krankheit
Erläuterung: abnorme Vergrößerung eines oder mehrerer Lymphknotens, oft mit gutartigen Tumoren
Betroffene in der EU [1]: 51.000
Wirkstoff: Siltuximab
Arzneimittel: Sylvant®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Mai 2014
Lungenhochdruck (pulmonale arterielle Hypertonie)
Erläuterung: Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien
Betroffene in der EU [1]: 95.000
Wirkstoff: Sitaxentan
Arzneimittel: Thelin®
Firma: Pfizer
Zulassung: Aug 2006
Ende Orphan-Status: Jan 2011
Rücknahmegrund: Marktrücknahme wegen möglicher Leberschäden
Leberzellkrebs
Betroffene in der EU [1]: 51.000
Wirkstoff: Sorafenib
Arzneimittel: Nexavar®
Firma: Bayer
Zulassung: Okt 2007
Ende Orphan-Status: Okt 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt
Nierenzellkrebs
Betroffene in der EU [1]: 154.300
Wirkstoff: Sorafenib
Arzneimittel: Nexavar®
Firma: Bayer
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt
Schilddrüsenkrebs
Erläuterung: differenzierte follikuläre / papilläre / Hürthle-Zell-Schilddrüsenkarzinome
Betroffene in der EU [1]: 61.000-199.000
Wirkstoff: Sorafenib
Arzneimittel: Nexavar®
Firma: Bayer
Zulassung: Nov 2014
Myoklonische Epilepsie / Dravet's Syndrom
Erläuterung: schwere Form der Epilepsie (bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 20.000
Wirkstoff: Stiripentol
Arzneimittel: Diacomit®
Firma: Biocodex
Zulassung: Jan 2007
Ende Orphan-Status: Jan 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Gastrointestinale Stromatumore
Betroffene in der EU [1]: 15.400
Wirkstoff: Sunitinib
Arzneimittel: Sutent®
Firma: Pfizer
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2008
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Nierenzellkrebs
Betroffene in der EU [1]: 179.500
Wirkstoff: Sunitinib
Arzneimittel: Sutent®
Firma: Pfizer
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2008
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus