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18. Januar 2021

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 119 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 63 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Januar 2021) werden noch weitere rund 2.150 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2011, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 514 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Schilddrüsenkarzinom, medulläres
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Cabozantinib
Arzneimittel: Cometriq®
Firma: Ipsen Pharma
Zulassung: Mrz 2014
Schilddrüsenkrebs
Erläuterung: follikulärer und papillärer Schilddrüsenkrebs
Betroffene in der EU [1]: 133.000
Wirkstoff: Lenvatinib
Arzneimittel: Lenvima®
Firma: Eisai
Zulassung: Mai 2015
Ende Orphan-Status: Aug 2018
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Schilddrüsenkrebs
Erläuterung: differenzierte follikuläre / papilläre / Hürthle-Zell-Schilddrüsenkarzinome
Betroffene in der EU [1]: 53.000-172.000
Wirkstoff: Sorafenib
Arzneimittel: Nexavar®
Firma: Bayer
Zulassung: Nov 2014
Schmerzen, schwer, chronisch
Erläuterung: Injektion des Schmerzmittels in den Raum unterhalb der harten Hirnhaut
Betroffene in der EU [1]: 67.000
Wirkstoff: Ziconotid
Arzneimittel: Prialt®
Firma: Riemser
Zulassung: Feb 2005
Ende Orphan-Status: Feb 2015
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Sichelzellerkrankung
Erläuterung: Verhütung von schmerzhaften Gefäßverschlüssen
Betroffene in der EU [1]: 25.500
Wirkstoff: Hydroxycarbamid
Arzneimittel: Siklos®
Firma: Addmedica
Zulassung: Jun 2007
Ende Orphan-Status: Jul 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Sichelzellkrankheit (vasookklusive Krisen)
Erläuterung: fehlerhafte rote Blutkörperchen transportieren keinen Sauerstoff und blockieren die Blutgefäße
Betroffene in der EU [1]: 89.000
Wirkstoff: Crizanlizumab
Arzneimittel: Adakveo®
Firma: Novartis
Zulassung: Okt 2020
Sklerodermie, systemische
Erläuterung: Bildung überschüssigen Bindegewebes in der Haut und in inneren Organen
Betroffene in der EU [1]: 57.000
Wirkstoff: Bosentan
Arzneimittel: Tracleer®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Jun 2007
Ende Orphan-Status: Mai 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status, nachdem dieser für die Erstindikation abgelaufen war
Spinale Muskelatrophie Typ 1
Erläuterung: Muskelabbau durch fehlendes bzw. nicht aussreichend produziertes SMN-Protein
Betroffene in der EU [1]: 18.000
Wirkstoff: Onasemnogen Abeparvovec
Arzneimittel: Zolgensma®
Firma: Avexis
Zulassung: Mai 2020
Stammzelltransplantation, hämatopoetische, haploidentisch, Begleittherapie
Erläuterung: Begleittherapie bei Transplantation blutbildender Stammzellen bei Krebspatienten
Betroffene in der EU [1]: 14.000
Wirkstoff: Nalotimagen carmaleucel
Arzneimittel: Zalmoxis®
Firma: MolMed
Zulassung: Aug 2016
Ende Orphan-Status: Okt 2019
Rücknahmegrund: Marktrücknahme aus wirtschaftlichen Gründen
Stammzelltransplantation, hämatopoetische, hepatische venookklusive Erkrankung
Erläuterung: Zerstörung kleiner Blutgefäße der Leber durch Transplantation
Betroffene in der EU [1]: 3.000
Wirkstoff: Defibrotid
Arzneimittel: Defitelio®
Firma: Gentium
Zulassung: Okt 2013
Stammzelltransplantation, hämatopoetische, Vorbereitung
Erläuterung: Vorbereitung auf bestimmte Stammzell-Transplantationen
Betroffene in der EU [1]: 27.000
Wirkstoff: Thiotepa
Arzneimittel: Tepadina®
Firma: Adienne
Zulassung: Mrz 2010
Ende Orphan-Status: Mrz 2020
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan Drug-Status; Medikament weiter im Markt
Stammzelltransplantation, hämatopoetische, Vorbereitung
Erläuterung: Vorbereitung auf bestimmte Stammzell-Transplantationen
Betroffene in der EU [1]: 26.500
Wirkstoff: Busulfan
Arzneimittel: Busilvex®
Firma: Pierre Fabre
Zulassung: Jul 2003
Ende Orphan-Status: Jul 2013
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Stammzelltransplantation, Mobilisierung von Knochenmarks-Stammzellen
Erläuterung: Vorbereitung bestimmter Stammzelltransplantationen
Betroffene in der EU [1]: 43.500
Wirkstoff: Plerixafor
Arzneimittel: Mozobil®
Firma: Genzyme
Zulassung: Aug 2009
Diese Liste als PDF-Download

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus