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3. Juli 2025

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 153 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 96 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Mai 2025) werden noch weitere rund 2.700 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Schilddrüsenkarzinom, medulläres
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Cabozantinib
Arzneimittel: Cometriq®
Firma: Ipsen Pharma
Zulassung: Mrz 2014
Ende Orphan-Status: Mrz 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen
Schilddrüsenkrebs, differenziert
Erläuterung: differenzierte follikuläre / papilläre / Hürthle-Zell-Schilddrüsenkarzinome
Betroffene in der EU [1]: 53.000-172.000
Wirkstoff: Sorafenib
Arzneimittel: Nexavar®
Firma: Bayer
Zulassung: Mai 2014
Ende Orphan-Status: Mai 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan Drug-Status für diese Indikation; Medikament weiterhin zugelassen
Schilddrüsenkrebs, differenziert
Erläuterung: follikulärer und papillärer Schilddrüsenkrebs
Betroffene in der EU [1]: 133.000
Wirkstoff: Lenvatinib
Arzneimittel: Lenvima®
Firma: Eisai
Zulassung: Mai 2015
Ende Orphan-Status: Aug 2018
Rücknahmegrund: Erweiterung der Indikation auf nicht-seltene Erkrankung
Schmerzen, schwer, chronisch
Erläuterung: Injektion des Schmerzmittels in den Raum unterhalb der harten Hirnhaut
Betroffene in der EU [1]: 67.000
Wirkstoff: Ziconotid
Arzneimittel: Prialt®
Firma: Riemser
Zulassung: Feb 2005
Ende Orphan-Status: Feb 2015
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Sichelzellkrankheit
Erläuterung: fehlerhafte rote Blutkörperchen transportieren keinen Sauerstoff
Betroffene in der EU [1]: 58.000
Wirkstoff: Exagamglogen Autotemcel
Arzneimittel: Casgevy®
Firma: Vertex
Zulassung: Feb 2024
Sichelzellkrankheit (Behandlung hämolytischer Anämie)
Erläuterung: fehlerhafte rote Blutkörperchen transportieren keinen Sauerstoff
Betroffene in der EU [1]: 89.000
Wirkstoff: Voxelotor
Arzneimittel: Oxbryta®
Firma: Pfizer
Zulassung: Feb 2022
Ende Orphan-Status: Sep 2024
Rücknahmegrund: Ruhen der Zulassung wegen Sicherheitsbedenken
Sichelzellkrankheit (Prävention vasookklusiver Krisen)
Erläuterung: fehlerhafte rote Blutkörperchen transportieren keinen Sauerstoff und blockieren die Blutgefäße
Betroffene in der EU [1]: 89.000
Wirkstoff: Crizanlizumab
Arzneimittel: Adakveo®
Firma: Novartis
Zulassung: Okt 2020
Ende Orphan-Status: Aug 2023
Rücknahmegrund: Marktrücknahme: als Zulassungsauflage geforderte Studien haben Wirksamkeit nicht bestätigt
Sichelzellkrankheit (Prävention vasookklusiver Krisen)
Erläuterung: Verhütung von schmerzhaften Gefäßverschlüssen
Betroffene in der EU [1]: 25.500
Wirkstoff: Hydroxycarbamid
Arzneimittel: Siklos®
Firma: Theravia
Zulassung: Jun 2007
Ende Orphan-Status: Jul 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Sklerodermie, systemische
Erläuterung: Bildung überschüssigen Bindegewebes in der Haut und in inneren Organen
Betroffene in der EU [1]: 57.000
Wirkstoff: Bosentan
Arzneimittel: Tracleer®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Jun 2007
Ende Orphan-Status: Mai 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status, nachdem dieser für die Erstindikation abgelaufen war
Speiseröhrenkrebs
Betroffene in der EU [1]: 45.000
Wirkstoff: Tislelizumab
Arzneimittel: Tevimbra®
Firma: BeiGene
Zulassung: Sep 2023
Ende Orphan-Status: Okt 2023
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Drug-Status
Spinale Muskelatrophie
Erläuterung: Erkrankung der Motorneuronen durch Mangel an Survival Motorneuron-Protein (SMN)
Betroffene in der EU [1]: 18.000
Wirkstoff: Nusinersen
Arzneimittel: Spinraza®
Firma: Biogen
Zulassung: Mai 2017
Spinale Muskelatrophie Typ 1
Erläuterung: Muskelabbau durch fehlendes bzw. nicht aussreichend produziertes SMN-Protein
Betroffene in der EU [1]: 18.000
Wirkstoff: Onasemnogen Abeparvovec
Arzneimittel: Zolgensma®
Firma: Novartis
Zulassung: Mai 2020
Spinale Muskelatrophie Typ 1, 2, 3 oder 1 bis 4 SMN2-Kopien
Erläuterung: Muskelabbau durch fehlendes bzw. nicht aussreichend produziertes SMN-Protein
Betroffene in der EU [1]: 18.000
Wirkstoff: Risdiplam
Arzneimittel: Evrysdi®
Firma: Roche
Zulassung: Mrz 2021
Ende Orphan-Status: Sep 2023
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Stammzelltransplantation (Mobilisierung von Knochenmarks-Stammzellen)
Erläuterung: Vorbereitung bestimmter Stammzelltransplantationen
Betroffene in der EU [1]: 43.500
Wirkstoff: Plerixafor
Arzneimittel: Mozobil®
Firma: Genzyme
Zulassung: Aug 2009
Ende Orphan-Status: Aug 2021
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Stammzelltransplantation, hämatopoetische (Vorbereitung)
Erläuterung: Vorbereitung auf bestimmte Stammzell-Transplantationen
Betroffene in der EU [1]: 27.000
Wirkstoff: Thiotepa
Arzneimittel: Tepadina®
Firma: Adienne
Zulassung: Mrz 2010
Ende Orphan-Status: Mrz 2020
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Stammzelltransplantation, hämatopoetische (Vorbereitung)
Erläuterung: Vorbereitung auf bestimmte Stammzell-Transplantationen
Betroffene in der EU [1]: 26.500
Wirkstoff: Busulfan
Arzneimittel: Busilvex®
Firma: Pierre Fabre
Zulassung: Jul 2003
Ende Orphan-Status: Jul 2013
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; 2023 Marktrücknahme
Stammzelltransplantation, hämatopoetische, haploidentisch, Begleittherapie
Erläuterung: Begleittherapie bei Transplantation blutbildender Stammzellen bei Krebspatienten
Betroffene in der EU [1]: 14.000
Wirkstoff: Nalotimagen Carmaleucel
Arzneimittel: Zalmoxis®
Firma: MolMed
Zulassung: Aug 2016
Ende Orphan-Status: Okt 2019
Rücknahmegrund: Rückgabe der Zulassung aus wirtschaftlichen Gründen
Stammzelltransplantation, hämatopoetische, hepatische venookklusive Erkrankung
Erläuterung: Zerstörung kleiner Blutgefäße der Leber durch Transplantation
Betroffene in der EU [1]: 3.000
Wirkstoff: Defibrotid
Arzneimittel: Defitelio®
Firma: Gentium
Zulassung: Okt 2013
Ende Orphan-Status: Okt 2023
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Stammzelltransplantation; hämatopoetische (Konditionierungstherapie)
Erläuterung: Vorbereitung der Stammzelltransplantation bei verschiedenen Krebserkrankungen
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Treosulfan
Arzneimittel: Trecondi®
Firma: Medac
Zulassung: Jun 2019
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[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus