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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 105 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 57 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: November 2019) werden noch weitere rund 1.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Stammzelltransplantation, hämatopoetische, haploidentisch, Begleittherapie
Erläuterung: Begleittherapie bei Transplantation blutbildender Stammzellen bei Krebspatienten
Betroffene in der EU [1]: 16.000
Wirkstoff: Nalotimagen carmaleucel
Arzneimittel: Zalmoxis®
Firma: MolMed
Zulassung: Aug 2016
Ende Orphan-Status: Okt 2019
Rücknahmegrund: Marktrücknahme aus wirtschaftlichen Gründen
Narkolepsie mit Kataplexie
Erläuterung: Exzessive Tagesschläfrigkeit, Kataplexie
fragmentierter Nachtschlaf etc.
Wirkstoff: Natriumoxybat
Arzneimittel: Xyrem®
Firma: UCB
Zulassung: Okt 2005
Ende Orphan-Status: Jan 2010
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
T-Zell-Leukämie, akute lymphoblastische und T-Zell-Lymphom, lymphoblastisches
Erläuterung: Blutkrebs (häufig Kinder betroffen)
Betroffene in der EU [1]: 56.000
Wirkstoff: Nelarabin
Arzneimittel: Atriance®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2007
Ende Orphan-Status: Aug 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Leukämie, chronisch myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 51.000
Wirkstoff: Nilotinib
Arzneimittel: Tasigna®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2007
Lungenfibrose, idiopathische
Erläuterung: bis zum Tod fortschreitende Vernarbung des Lungengewebes
Betroffene in der EU [1]: 153.000
Wirkstoff: Nintedanib
Arzneimittel: Ofev®
Firma: Boehringer Ingelheim
Zulassung: Jan 2015
Eierstockkrebs
Erläuterung: Tumore, die in den Eierstöcken beginnen und sich auf umliegendes Gewebe ausbreiten
Betroffene in der EU [1]: 220.000
Wirkstoff: Niraparib
Arzneimittel: Zejula®
Firma: Tesaro
Zulassung: Nov 2017
Tyrosinämie Typ I
Erläuterung: vererbter Defekt im Tyrosin-Stoffwechsel
Betroffene in der EU [1]: 5.000
Wirkstoff: Nitisinon
Arzneimittel: Orfadin®
Firma: Swedish Orphan Biovitrum
Zulassung: Feb 2005
Ende Orphan-Status: Feb 2015
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Muskelatrophie, 5q-assoziierte spinale
Erläuterung: Erkrankung der Motorneuronen durch Mangel an Survival Motorneuron-Protein (SMN)
Betroffene in der EU [1]: 21.000
Wirkstoff: Nusinersen
Arzneimittel: Spinraza®
Firma: Biogen
Zulassung: Mai 2017

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus