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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 116 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 62 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: November 2020) werden noch weitere rund 2.100 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Narkolepsie mit Kataplexie
Erläuterung: Exzessive Tagesschläfrigkeit, Kataplexie
fragmentierter Nachtschlaf etc.
Wirkstoff: Natriumoxybat
Arzneimittel: Xyrem®
Firma: UCB
Zulassung: Okt 2005
Ende Orphan-Status: Jan 2010
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie
Erläuterung: Exzessive Tagesschläfrigkeit
Betroffene in der EU [1]: 205.000
Wirkstoff: Pitolisant
Arzneimittel: Wakix®
Firma: Bioprojet Pharma
Zulassung: Mrz 2016
Nebenniereninsuffizienz
Erläuterung: Hormonproduktion der Nebenniere unzureichend
Betroffene in der EU [1]: 228.000
Wirkstoff: Hydrocortison
Arzneimittel: Plenadren®
Firma: Shire
Zulassung: Nov 2011
Nebennierenrinden-karzinom
Betroffene in der EU [1]: 5.350
Wirkstoff: Mitotan
Arzneimittel: Lysodren®
Firma: Laboratoire HRA Pharma
Zulassung: Apr 2004
Ende Orphan-Status: Apr 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Neonataler Diabetes mellitus
Betroffene in der EU [1]: 1.000
Wirkstoff: Glibenclamid
Arzneimittel: Amglidia®
Firma: AMMTek
Zulassung: Mai 2018
Nephropathische Cystinose
Erläuterung: Ansammlung des Proteins Cystin in Zellen (z. B. Leukozyten, Muskel- und Leberzellen)
Betroffene in der EU [1]: 5.000
Wirkstoff: Cysteamin
Arzneimittel: Procysbi®
Firma: Chiesi Orphan
Zulassung: Sep 2013
Neuroblastom (Hochrisiko)
Erläuterung: solider Tumor der Nervenzellen; häufig im Bauch oder an der Wirbelsäule
Betroffene in der EU [1]: 51.000
Wirkstoff: Dinutuximab beta
Arzneimittel: Qarziba®
Firma: Eusa Pharma
Zulassung: Mai 2017
Neuroblastom (Hochrisiko)
Erläuterung: Krebserkrankung des sympathischen Nervensystems
Betroffene in der EU [1]: 56.000
Wirkstoff: Dinutuximab
Arzneimittel: Unituxin®
Firma: United Therapeutics
Zulassung: Aug 2015
Ende Orphan-Status: Mrz 2017
Rücknahmegrund: Rückgabe der Zulassung durch Zulassungsinhaber
Neuromyelitis-optica-Spektrumerkrankungen
Erläuterung: entzündliche Autoimmunerkrankungen, die v.a. Sehnerv, Rückenmark oder Hirnstamm betreffen
Betroffene in der EU [1]: 21.000
Wirkstoff: Eculizumab
Arzneimittel: Soliris®
Firma: Alexion
Zulassung: Aug 2019
Neuronale Ceroid-Lipofuszinose
Erläuterung: Mangel an Tripeptidyl-Peptidase 1, einem Enzym zum Proteinabbau in den Zellen
Betroffene in der EU [1]: 15.000
Wirkstoff: Cerliponase alfa
Arzneimittel: Brineura®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Mai 2017
Nicht-24-Stunden-Schlaf-Wach-Syndrom
Erläuterung: Tag-Nacht-Rhythmus-Störungen bei Blinden
Betroffene in der EU [1]: 169.000
Wirkstoff: Tasimelteon
Arzneimittel: Hetlioz®
Firma: Vanda
Zulassung: Jul 2015
Nicht-tuberkulöse mykobakterielle Lungeninfektionen
Erläuterung: verursacht durch Mycobacterium avium Complex
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Amikacin
Arzneimittel: Arikayce liposomal®
Firma: Insmed
Zulassung: Okt 2020
Niemann-Pick Typ C
Erläuterung: vererbte neurodegenerative Erkrankung
Betroffene in der EU [1]: 5.000
Wirkstoff: Miglustat
Arzneimittel: Zavesca®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Jan 2009
Ende Orphan-Status: Jan 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Nierenzellkrebs
Betroffene in der EU [1]: 179.200
Wirkstoff: Temsirolimus
Arzneimittel: Torisel®
Firma: Pfizer
Zulassung: Nov 2007
Ende Orphan-Status: Nov 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt
Nierenzellkrebs
Betroffene in der EU [1]: 154.300
Wirkstoff: Sorafenib
Arzneimittel: Nexavar®
Firma: Bayer
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt
Nierenzellkrebs
Betroffene in der EU [1]: 201.000
Wirkstoff: Everolimus
Arzneimittel: Afinitor®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2009
Ende Orphan-Status: Jul 2011
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Nierenzellkrebs
Betroffene in der EU [1]: 179.500
Wirkstoff: Sunitinib
Arzneimittel: Sutent®
Firma: Pfizer
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2008
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus