Lungenhochdruck, pulmonale arterielle Hypertonie |
Erläuterung: |
Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien |
Betroffene in der EU [1]: |
92.000 |
Wirkstoff: |
Macitentan |
Arzneimittel: |
Opsumit® |
Firma: |
Janssen-Cilag |
Zulassung: |
Dez 2013 |
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Mukoviszidose |
Erläuterung: |
Behandlung von Bronchospasmen durch Mukovoszidose |
Betroffene in der EU [1]: |
35.300 |
Wirkstoff: |
Mannitol |
Arzneimittel: |
Bronchitol® |
Firma: |
Pharmaxis |
Zulassung: |
Apr 2012 |
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Primärer IGF-1-Mangel |
Erläuterung: |
schwerer primärer Mangel an Insulin-ähnlichem Wachstumsfaktor 1 |
Betroffene in der EU [1]: |
100.800 |
Wirkstoff: |
Mecasermin |
Arzneimittel: |
Increlex® |
Firma: |
Ipsen Pharma |
Zulassung: |
Aug 2007 |
Ende Orphan-Status: |
Aug 2017 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
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Cystinablagerungen in der Hornhaut |
Erläuterung: |
Überschüssiges Cystin wird nicht abgebaut |
Betroffene in der EU [1]: |
5.000 |
Wirkstoff: |
Mercaptamin |
Arzneimittel: |
Cystadrops® |
Firma: |
Recordati |
Zulassung: |
Jan 2017 |
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Leukämie, akute lymphatische |
Erläuterung: |
Lymphozytenüberproduktion (häufigste Blutkrebsform bei Kindern) |
Betroffene in der EU [1]: |
61.000 |
Wirkstoff: |
Mercaptopurin |
Arzneimittel: |
Xaluprine® |
Firma: |
Nova Laboratories |
Zulassung: |
Mrz 2012 |
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Lawrence-Syndrom |
Erläuterung: |
atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen |
Betroffene in der EU [1]: |
50 |
Wirkstoff: |
Metreleptin |
Arzneimittel: |
Myalepta® |
Firma: |
Aegerion |
Zulassung: |
Jul 2018 |
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Familiäre partielle Lipodystrophie |
Erläuterung: |
atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen |
Betroffene in der EU [1]: |
1.500 |
Wirkstoff: |
Metreleptin |
Arzneimittel: |
Myalepta® |
Firma: |
Aegerion |
Zulassung: |
Jul 2018 |
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Berardinelli-Seip-Syndrom |
Erläuterung: |
atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen |
Betroffene in der EU [1]: |
500 |
Wirkstoff: |
Metreleptin |
Arzneimittel: |
Myalepta® |
Firma: |
Aegerion |
Zulassung: |
Jul 2018 |
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Barraquer-Simons-Syndrom |
Erläuterung: |
atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen |
Betroffene in der EU [1]: |
120 |
Wirkstoff: |
Metreleptin |
Arzneimittel: |
Myalepta® |
Firma: |
Aegerion |
Zulassung: |
Jul 2018 |
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Myotonie |
Erläuterung: |
ererbte Störung der Entspannung von Muskeln, die mit Schmerzen und Steifigkeit einhergeht |
Betroffene in der EU [1]: |
62.000 |
Wirkstoff: |
Mexiletin |
Arzneimittel: |
Namuscla® |
Firma: |
Lupin |
Zulassung: |
Dez 2018 |
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Mastozytose |
Erläuterung: |
Anreicherung zu vieler Mastzellen (ein Typ weißer Blutkörperchen) in den Organen |
Betroffene in der EU [1]: |
46.500 |
Wirkstoff: |
Midostaurin |
Arzneimittel: |
Rydapt® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Sep 2017 |
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Leukämie, akute myeloische |
Erläuterung: |
Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion); mit FLT3-Mutation |
Betroffene in der EU [1]: |
35.500 |
Wirkstoff: |
Midostaurin |
Arzneimittel: |
Rydapt® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Sep 2017 |
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Osteosarkom |
Erläuterung: |
Knochentumore, die sich vor allem in Wachstumsphasen bilden |
Betroffene in der EU [1]: |
25.300 |
Wirkstoff: |
Mifamurtid |
Arzneimittel: |
Mepact® |
Firma: |
Takeda |
Zulassung: |
Mrz 2009 |
Ende Orphan-Status: |
Mrz 2019 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
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Morbus Fabry |
Erläuterung: |
vererbter Enzymmangel |
Betroffene in der EU [1]: |
118.000 |
Wirkstoff: |
Migalastat |
Arzneimittel: |
Galafold® |
Firma: |
Amicus Therapeutics |
Zulassung: |
Mai 2016 |
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Niemann-Pick Typ C |
Erläuterung: |
vererbte neurodegenerative Erkrankung |
Betroffene in der EU [1]: |
5.000 |
Wirkstoff: |
Miglustat |
Arzneimittel: |
Zavesca® |
Firma: |
Janssen-Cilag |
Zulassung: |
Jan 2009 |
Ende Orphan-Status: |
Jan 2019 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
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Morbus Gaucher Typ 1 |
Erläuterung: |
vererbter Enzymmangel |
Betroffene in der EU [1]: |
30.000 |
Wirkstoff: |
Miglustat |
Arzneimittel: |
Zavesca® |
Firma: |
Janssen-Cilag |
Zulassung: |
Nov 2002 |
Ende Orphan-Status: |
Nov 2012 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt |
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Viszerale Leishmaniose |
Erläuterung: |
Tropenkrankheit, auch bekannt als Kala-Azar |
Betroffene in der EU [1]: |
4.500 |
Wirkstoff: |
Miltefosin |
Arzneimittel: |
Impavido® |
Firma: |
Paladin Labs |
Zulassung: |
Dez 2004 |
Ende Orphan-Status: |
Dez 2014 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
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Nebennierenrinden-karzinom |
Betroffene in der EU [1]: |
5.350 |
Wirkstoff: |
Mitotan |
Arzneimittel: |
Lysodren® |
Firma: |
Laboratoire HRA Pharma |
Zulassung: |
Apr 2004 |
Ende Orphan-Status: |
Apr 2014 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
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Mycosis fungoides oder Sézarny Syndrom |
Erläuterung: |
beides sind kutane T-Zell-Lymphome |
Betroffene in der EU [1]: |
134.000 |
Wirkstoff: |
Mogamulizumab |
Arzneimittel: |
Poteligeo® |
Firma: |
Kyowa Kirin |
Zulassung: |
Nov 2018 |
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