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21. November 2019

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 105 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 57 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: November 2019) werden noch weitere rund 1.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2011, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 514 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Lungenhochdruck, pulmonale arterielle Hypertonie
Erläuterung: Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien
Betroffene in der EU [1]: 92.000
Wirkstoff: Macitentan
Arzneimittel: Opsumit®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Dez 2013
Mukoviszidose
Erläuterung: Behandlung von Bronchospasmen durch Mukovoszidose
Betroffene in der EU [1]: 35.300
Wirkstoff: Mannitol
Arzneimittel: Bronchitol®
Firma: Pharmaxis
Zulassung: Apr 2012
Primärer IGF-1-Mangel
Erläuterung: schwerer primärer Mangel an Insulin-ähnlichem Wachstumsfaktor 1
Betroffene in der EU [1]: 100.800
Wirkstoff: Mecasermin
Arzneimittel: Increlex®
Firma: Ipsen Pharma
Zulassung: Aug 2007
Ende Orphan-Status: Aug 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Cystinablagerungen in der Hornhaut
Erläuterung: Überschüssiges Cystin wird nicht abgebaut
Betroffene in der EU [1]: 5.000
Wirkstoff: Mercaptamin
Arzneimittel: Cystadrops®
Firma: Recordati
Zulassung: Jan 2017
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: Lymphozytenüberproduktion (häufigste Blutkrebsform bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 61.000
Wirkstoff: Mercaptopurin
Arzneimittel: Xaluprine®
Firma: Nova Laboratories
Zulassung: Mrz 2012
Lawrence-Syndrom
Erläuterung: atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen
Betroffene in der EU [1]: 50
Wirkstoff: Metreleptin
Arzneimittel: Myalepta®
Firma: Aegerion
Zulassung: Jul 2018
Familiäre partielle Lipodystrophie
Erläuterung: atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen
Betroffene in der EU [1]: 1.500
Wirkstoff: Metreleptin
Arzneimittel: Myalepta®
Firma: Aegerion
Zulassung: Jul 2018
Berardinelli-Seip-Syndrom
Erläuterung: atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen
Betroffene in der EU [1]: 500
Wirkstoff: Metreleptin
Arzneimittel: Myalepta®
Firma: Aegerion
Zulassung: Jul 2018
Barraquer-Simons-Syndrom
Erläuterung: atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen
Betroffene in der EU [1]: 120
Wirkstoff: Metreleptin
Arzneimittel: Myalepta®
Firma: Aegerion
Zulassung: Jul 2018
Myotonie
Erläuterung: ererbte Störung der Entspannung von Muskeln, die mit Schmerzen und Steifigkeit einhergeht
Betroffene in der EU [1]: 62.000
Wirkstoff: Mexiletin
Arzneimittel: Namuscla®
Firma: Lupin
Zulassung: Dez 2018
Mastozytose
Erläuterung: Anreicherung zu vieler Mastzellen (ein Typ weißer Blutkörperchen) in den Organen
Betroffene in der EU [1]: 46.500
Wirkstoff: Midostaurin
Arzneimittel: Rydapt®
Firma: Novartis
Zulassung: Sep 2017
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion); mit FLT3-Mutation
Betroffene in der EU [1]: 35.500
Wirkstoff: Midostaurin
Arzneimittel: Rydapt®
Firma: Novartis
Zulassung: Sep 2017
Osteosarkom
Erläuterung: Knochentumore, die sich vor allem in Wachstumsphasen bilden
Betroffene in der EU [1]: 25.300
Wirkstoff: Mifamurtid
Arzneimittel: Mepact®
Firma: Takeda
Zulassung: Mrz 2009
Ende Orphan-Status: Mrz 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Morbus Fabry
Erläuterung: vererbter Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 118.000
Wirkstoff: Migalastat
Arzneimittel: Galafold®
Firma: Amicus Therapeutics
Zulassung: Mai 2016
Niemann-Pick Typ C
Erläuterung: vererbte neurodegenerative Erkrankung
Betroffene in der EU [1]: 5.000
Wirkstoff: Miglustat
Arzneimittel: Zavesca®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Jan 2009
Ende Orphan-Status: Jan 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Morbus Gaucher Typ 1
Erläuterung: vererbter Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 30.000
Wirkstoff: Miglustat
Arzneimittel: Zavesca®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Nov 2002
Ende Orphan-Status: Nov 2012
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt
Viszerale Leishmaniose
Erläuterung: Tropenkrankheit, auch bekannt als Kala-Azar
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Miltefosin
Arzneimittel: Impavido®
Firma: Paladin Labs
Zulassung: Dez 2004
Ende Orphan-Status: Dez 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Nebennierenrinden-karzinom
Betroffene in der EU [1]: 5.350
Wirkstoff: Mitotan
Arzneimittel: Lysodren®
Firma: Laboratoire HRA Pharma
Zulassung: Apr 2004
Ende Orphan-Status: Apr 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Mycosis fungoides oder Sézarny Syndrom
Erläuterung: beides sind kutane T-Zell-Lymphome
Betroffene in der EU [1]: 134.000
Wirkstoff: Mogamulizumab
Arzneimittel: Poteligeo®
Firma: Kyowa Kirin
Zulassung: Nov 2018
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[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus