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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 105 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 57 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: November 2019) werden noch weitere rund 1.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Morbus Waldenström
Erläuterung: Lymphoplasmatisches Lymphom - ein Non-Hodgkin-Lymphom
Betroffene in der EU [1]: 5.000
Wirkstoff: Ibrutinib
Arzneimittel: Imbruvica®
Firma: Janssen
Zulassung: Jul 2015
Mantelzell-Lymphom
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten)
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Ibrutinib
Arzneimittel: Imbruvica®
Firma: Janssen
Zulassung: Okt 2014
Leukämie, chronisch lymphatische
Erläuterung: Blutkrebs (Lymphozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 153.000
Wirkstoff: Ibrutinib
Arzneimittel: Imbruvica®
Firma: Janssen
Zulassung: Okt 2014
Ductus arteriosus bei Frühgeborenen
Erläuterung: angeborener Herzfehler durch unvollständige Schließung eines Herzgefäßes nach der Geburt
Betroffene in der EU [1]: 107.000
Wirkstoff: Ibuprofen
Arzneimittel: Pedea®
Firma: Orphan Europe
Zulassung: Jul 2004
Ende Orphan-Status: Jul 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Angioödem, hereditäres
Erläuterung: z. T. beträchtliche Schwellung tieferer Gewebe der Haut und der Schleimhäute
Betroffene in der EU [1]: 128.300
Wirkstoff: Icatibant
Arzneimittel: Firazyr®
Firma: Shire
Zulassung: Jul 2008
Lebersche ererbte Optikusneuropathie (LHON)
Erläuterung: akuter, meist schmerzloser Verlust der Sehkraft innerhalb weniger Monate
Betroffene in der EU [1]: 10.000
Wirkstoff: Idebenon
Arzneimittel: Raxone®
Firma: Santhera
Zulassung: Sep 2015
Mukopolysaccharidose Typ II
(Hunter Syndrom)
Erläuterung: Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms
Betroffene in der EU [1]: 1.000
Wirkstoff: Idursulfase
Arzneimittel: Elaprase®
Firma: Shire
Zulassung: Jan 2007
Ende Orphan-Status: Jan 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Lungenhochdruck (pulmonale arterielle Hypertonie)
Erläuterung: Bluthochdruck in den zur Lunge führenden Arterien
Betroffene in der EU [1]: 112.000
Wirkstoff: Iloprost
Arzneimittel: Ventavis®
Firma: Bayer
Zulassung: Sep 2003
Ende Orphan-Status: Sep 2013
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Myelodysplastische / Myeloproliferative Erkrankungen
Erläuterung: Form von Blutkrebs (Überproduktion einer oder mehrerer Arten von Blutzellen)
Betroffene in der EU [1]: 81.000
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2006
Ende Orphan-Status: Apr 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Hypereosinophiles Syndrom / Chronische eosinophile Leukämie
Erläuterung: Überproduktion eosinophiler Granylozyten, die zu zu lebensbedrohlichen Organschädigungen führt
Betroffene in der EU [1]: 50.500
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2006
Ende Orphan-Status: Apr 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Dermatofibrosarcoma protuberans
Erläuterung: hauptsächlich an Rumpf, Armen oder Beinen auftretender, sich langsam entwickelnder Hautkrebs
Betroffene in der EU [1]: 50.500
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Sep 2006
Ende Orphan-Status: Apr 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: häufigste Blutkrebsform bei Kindern (Lymphozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 25.000
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Sep 2006
Ende Orphan-Status: Apr 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Gastrointestinale Stromatumore
Erläuterung: Weichteilsarkom des Magen-Darm-Trakts
Betroffene in der EU [1]: 3.100
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Mai 2002
Ende Orphan-Status: Apr 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Leukämie, chronisch myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 46.200
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2001
Ende Orphan-Status: Nov 2011
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Polyneuropathie bei Transthyretin-Amyloidose
Erläuterung: Ansammlung von Proteinen (Transthyretine) in Organen
Betroffene in der EU [1]: 153.000
Wirkstoff: Inotersen
Arzneimittel: Tegsedi®
Firma: Akcea
Zulassung: Jul 2018
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: akute lymphatische B-Vorläufer-Leukämie (Blutkrebs)
Betroffene in der EU [1]: 20.000
Wirkstoff: Inotuzumab ozogamicin
Arzneimittel: Besponsa®
Firma: Pfizer
Zulassung: Jun 2017
Pankreaskarzinom
Erläuterung: Krebs der Bauchspeicheldrüse
Betroffene in der EU [1]: 82.000
Wirkstoff: Irinotecan
Arzneimittel: Onivyde®
Firma: Laboratoires Servier
Zulassung: Okt 2016
Mukormykose
Erläuterung: seltene lebensbedrohliche Pilzinfektion
Betroffene in der EU [1]: 3.000
Wirkstoff: Isavuconazol
Arzneimittel: Cresemba®
Firma: Basilea
Zulassung: Okt 2015
Aspergillose, invasive
Erläuterung: seltene lebensbedrohliche Pilzinfektion
Betroffene in der EU [1]: 102.000
Wirkstoff: Isavuconazol
Arzneimittel: Cresemba®
Firma: Basilea
Zulassung: Okt 2015
Mukoviszidose mit bestimmten Mutationen im CFTR-Gen
Erläuterung: vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports
Betroffene in der EU [1]: 35.000
Wirkstoff: Ivacaftor
Arzneimittel: Kalydeco®
Firma: Vertex
Zulassung: Jul 2012

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus