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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 105 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 57 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: November 2019) werden noch weitere rund 1.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 34.000
Wirkstoff: Histamin dihydrochlorid
Arzneimittel: Ceplene®
Firma: Noventia
Zulassung: Okt 2008
Ende Orphan-Status: Okt 2018
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt
Faktor X-Mangel
Erläuterung: Blutgerinnungsstörung
Betroffene in der EU [1]: 51.000
Wirkstoff: Humaner Gerinnungsfaktor X
Arzneimittel: Coagadex®
Firma: BPL Bioproducts
Zulassung: Mrz 2016
Nebenniereninsuffizienz
Erläuterung: Hormonproduktion der Nebenniere unzureichend
Betroffene in der EU [1]: 228.000
Wirkstoff: Hydrocortison
Arzneimittel: Plenadren®
Firma: Shire
Zulassung: Nov 2011
Sichelzellanämie
Erläuterung: Verhütung von schmerzhaften Gefäßverschlüssen
Betroffene in der EU [1]: 29.500
Wirkstoff: Hydroxycarbamid
Arzneimittel: Siklos®
Firma: Addmedica
Zulassung: Jun 2007
Ende Orphan-Status: Jul 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus