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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 105 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 57 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: November 2019) werden noch weitere rund 1.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Schilddrüsenkarzinom, medulläres
Betroffene in der EU [1]: 35.700
Wirkstoff: Cabozantinib
Arzneimittel: Cometriq®
Firma: Ipsen Pharma
Zulassung: Mrz 2014
Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome
Erläuterung: Muckle-Wells Syndrom, chronisches infantiles
neurodermo-artikuläres Syndrom u.a.
Betroffene in der EU [1]: 2.500
Wirkstoff: Canakinumab
Arzneimittel: Ilaris®
Firma: Novartis
Zulassung: Okt 2009
Ende Orphan-Status: Dez 2010
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament im Markt
Lennox-Gastaut-Syndrom
Erläuterung: schwere Form der Epilepsie (bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 103.000
Wirkstoff: Cannabidiol
Arzneimittel: Epidyolex®
Firma: GW Pharma
Zulassung: Sep 2019
Dravet-Syndrom
Erläuterung: Form der Epilepsie
Betroffene in der EU [1]: 26.000
Wirkstoff: Cannabidiol
Arzneimittel: Epidyolex®
Firma: GW Pharma
Zulassung: Sep 2019
Thrombotische thrombozytopenische Purpura, erworbene
Erläuterung: Blutgerinnungsstörung
Betroffene in der EU [1]: 130.000
Wirkstoff: Caplacizumab
Arzneimittel: Cablivi®
Firma: Ablynx
Zulassung: Aug 2018
Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 169.000
Wirkstoff: Carfilzomib
Arzneimittel: Kyprolis®
Firma: Amgen
Zulassung: Nov 2015
Hyperammonämie wegen primären N-acetylglutamat Synthasemangels
Erläuterung: Harnstoffzyklusstörung durch Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 80
Wirkstoff: Carglumsäure
Arzneimittel: Carbaglu®
Firma: Orphan Europe
Zulassung: Jan 2003
Ende Orphan-Status: Jan 2013
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt
Hyperammonämie aufgrund verschiedener seltener Erkrankungen
Erläuterung: Harnstoffzyklusstörung durch Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 3.000
Wirkstoff: Carglumsäure
Arzneimittel: Carbaglu®
Firma: Orphan Europe
Zulassung: Mai 2011
Familiäre adenomatöse Polyposis
Erläuterung: vererbte starke Neigung zur
Darmpolypenbildung
Betroffene in der EU [1]: 15.000-51.000
Wirkstoff: Celecoxib
Arzneimittel: Onsenal®
Firma: Pfizer
Zulassung: Okt 2003
Ende Orphan-Status: Mrz 2011
Rücknahmegrund: Marktrücknahme, da als Zulassungsauflage geforderte Daten nicht geliefert werden konnten
Keratitis, neurotrophe
Erläuterung: degenerative Erkrankung der Hornhaut des Auges
Betroffene in der EU [1]: 215.000
Wirkstoff: Cenegermin
Arzneimittel: Oxervate®
Firma: Dompé
Zulassung: Jul 2017
Neuronale Ceroid-Lipofuszinose
Erläuterung: Mangel an Tripeptidyl-Peptidase 1, einem Enzym zum Proteinabbau in den Zellen
Betroffene in der EU [1]: 15.000
Wirkstoff: Cerliponase alfa
Arzneimittel: Brineura®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Mai 2017
Xanthomatose, zerebrotendinöse
Erläuterung: Störung der Gallensaftbildung aufgrund eines Sterol-27-Hydroxylase Mangels
Betroffene in der EU [1]: 10.000
Wirkstoff: Chenodesoxycholsäure
Arzneimittel: Chenodesoxycholsäure Leadiant
Firma: Leadiant
Zulassung: Apr 2017
T-Zell-Lymphom, kutan (Typ Mycosis fungoides)
Erläuterung: Krebs des Lymphsystems; Überproduktion von T-Zellen (weiße Blutkörperchen)
Betroffene in der EU [1]: 132.000
Wirkstoff: Chlormethin
Arzneimittel: Ledaga®
Firma: Helsinn-Birex
Zulassung: Mrz 2017
Gallensäuresynthesestörung
Erläuterung: infolge von Sterol-27-Hydroxylase-Mangel, AMACR-Mangel oder CYP7A1-Mangel
Betroffene in der EU [1]: 4.000
Wirkstoff: Cholsäure
Arzneimittel: Kolbam®
Firma: Retrophin Europe
Zulassung: Apr 2014
Gallensäuresynthesestörung
Erläuterung: infolge von 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid-Oxidoreductase-Mangel oder Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reductase-Mangel
Betroffene in der EU [1]: 4.000
Wirkstoff: Cholsäure
Arzneimittel: Orphacol®
Firma: Laboratoires CTRS
Zulassung: Sep 2013
Keratokonjunktivitis, vernal
Erläuterung: chronische schwere allergische Entzündung des Augenlids
Betroffene in der EU [1]: 165.000
Wirkstoff: Ciclosporin
Arzneimittel: Verkazia®
Firma: Santen Oy
Zulassung: Jul 2018
Haarzell-Leukämie
Erläuterung: Überproduktion von B-Lymphozyten (weiße Blutkörperchen)
Betroffene in der EU [1]: 182.000
Wirkstoff: Cladribin
Arzneimittel: Litak®
Firma: Lipomed
Zulassung: Apr 2004
Ende Orphan-Status: Apr 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: Lymphozytenüberproduktion (häufigste Blutkrebsform bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 20.500
Wirkstoff: Clofarabin
Arzneimittel: Evoltra®
Firma: Genzyme
Zulassung: Mai 2006
Ende Orphan-Status: Jun 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Apnoe bei Frühgeborenen, primäre
Erläuterung: Aussetzen der Atmung über mehr als 20 Sekunden
Betroffene in der EU [1]: 43.500
Wirkstoff: Coffeincitrat
Arzneimittel: Peyona®
(früher: Nymusa)
Firma: Chiesi Farmaceutici
Zulassung: Jul 2009
Ende Orphan-Status: Jul 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt
Nephropathische Cystinose
Erläuterung: Ansammlung des Proteins Cystin in Zellen (z. B. Leukozyten, Muskel- und Leberzellen)
Betroffene in der EU [1]: 5.000
Wirkstoff: Cysteamin
Arzneimittel: Procysbi®
Firma: Chiesi Orphan
Zulassung: Sep 2013

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus