Erythropoetische Protoporphyrie, Phototoxizität |
Erläuterung: |
Genetischer Defekt bei der Blutbildung, der mit schmerzhafter Lichtunverträglichkeit einhergeht |
Betroffene in der EU [1]: |
10.000 |
Wirkstoff: |
Afamelanotid |
Arzneimittel: |
Scenesse® |
Firma: |
Clinuvel |
Zulassung: |
Dez 2014 |
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Morbus Fabry |
Erläuterung: |
vererbter Enzymmangel |
Betroffene in der EU [1]: |
1.500 |
Wirkstoff: |
Agalsidase alfa |
Arzneimittel: |
Replagal® |
Firma: |
Shire |
Zulassung: |
Aug 2001 |
Ende Orphan-Status: |
Aug 2011 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
|
Morbus Fabry |
Erläuterung: |
vererbter Enzymmangel |
Betroffene in der EU [1]: |
1.500 |
Wirkstoff: |
Agalsidase beta |
Arzneimittel: |
Fabrazyme® |
Firma: |
Genzyme |
Zulassung: |
Aug 2001 |
Ende Orphan-Status: |
Aug 2011 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
|
Hämophilie B |
Erläuterung: |
Faktor IX-Mangel, Blutgerinnungsstörung |
Betroffene in der EU [1]: |
10.000 |
Wirkstoff: |
Albutrepenonacog |
Arzneimittel: |
Idelvion® |
Firma: |
CSL Behring |
Zulassung: |
Mai 2016 |
|
Morbus Pompe |
Erläuterung: |
gestörter Glykogenabbau durch Enzymmangel |
Betroffene in der EU [1]: |
6.850 |
Wirkstoff: |
Alglucosidase alfa |
Arzneimittel: |
Myozyme® |
Firma: |
Genzyme |
Zulassung: |
Mrz 2006 |
Ende Orphan-Status: |
Mrz 2016 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
|
Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz mit Pankreatitis-Schüben |
Erläuterung: |
Schwere Fettstoffwechselstörung |
Betroffene in der EU [1]: |
1.000 |
Wirkstoff: |
Alipogen tiparvovec |
Arzneimittel: |
Glybera® |
Firma: |
uniQure biopharma |
Zulassung: |
Okt 2012 |
Ende Orphan-Status: |
Okt 2017 |
Rücknahmegrund: |
Keine Verlängerung der Zulassung aus wirtschaftlichen Gründen |
|
Lungenhochdruck, pulmonale arterielle Hypertonie |
Erläuterung: |
Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien |
Betroffene in der EU [1]: |
103.000 |
Wirkstoff: |
Ambrisentan |
Arzneimittel: |
Volibris® |
Firma: |
GlaxoSmithKline |
Zulassung: |
Apr 2008 |
Ende Orphan-Status: |
Apr 2018 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
|
Lambert-Eaton-Myasthenisches Syndrom |
Erläuterung: |
neurologisch bedingte Muskelschwäche |
Betroffene in der EU [1]: |
5.300 |
Wirkstoff: |
Amifampridin |
Arzneimittel: |
Firdapse®
(früher: Zenas) |
Firma: |
BioMarin Europe |
Zulassung: |
Dez 2009 |
|
Thrombozythämie |
Erläuterung: |
Blutbildstörung mit stark erhöhter Thrombozytenzahl |
Betroffene in der EU [1]: |
126.000 |
Wirkstoff: |
Anagrelid |
Arzneimittel: |
Xagrid® |
Firma: |
Shire |
Zulassung: |
Nov 2004 |
Ende Orphan-Status: |
Nov 2016 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
|
Promyelozyten-Leukämie, akute |
Erläuterung: |
Blutkrebs v. a. bei jungen Leuten |
Betroffene in der EU [1]: |
41.000 |
Wirkstoff: |
Arsentrioxid |
Arzneimittel: |
Trisenox® |
Firma: |
Teva |
Zulassung: |
Mrz 2002 |
Ende Orphan-Status: |
Mrz 2012 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt. |
|
Hypophosphatasie |
Erläuterung: |
Behandlung der Knochenmanifestationen der Krankheit |
Betroffene in der EU [1]: |
500 |
Wirkstoff: |
Asfotase alfa |
Arzneimittel: |
Strensiq® |
Firma: |
Alexion |
Zulassung: |
Aug 2015 |
|
Duchenne Muskeldystrophie |
Erläuterung: |
Progressiver symmetrischer Muskelabbau |
Betroffene in der EU [1]: |
20.000 |
Wirkstoff: |
Ataluren |
Arzneimittel: |
Translarna® |
Firma: |
PTC Therapeutics |
Zulassung: |
Jul 2014 |
|
ADA-SCID |
Erläuterung: |
schwerer kombinierter Immundefekt aufgrund von Adenosin-Desaminase-Mangel (ADA-SCID) |
Betroffene in der EU [1]: |
2.000 |
Wirkstoff: |
Autologe Zellen |
Arzneimittel: |
Strimvelis® |
Firma: |
Orchard Therapeutics |
Zulassung: |
Mai 2016 |
|
Merkelzellkarzinom |
Erläuterung: |
Hautkrebs, der in den Merkelzellen beginnt |
Betroffene in der EU [1]: |
21.000 |
Wirkstoff: |
Avelumab |
Arzneimittel: |
Bavencio® |
Firma: |
Merck |
Zulassung: |
Sep 2017 |
Ende Orphan-Status: |
Okt 2019 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
|
B-Zell-Lymphom, primär, mediastinal, groß |
Erläuterung: |
Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen, die sich häufig im Brustraum ansammeln |
Betroffene in der EU [1]: |
25.500 |
Wirkstoff: |
Axicabtagen ciloleucel |
Arzneimittel: |
Yescarta® |
Firma: |
Gilead |
Zulassung: |
Aug 2018 |
|
B-Zell-Lymphom, großes, diffuses |
Erläuterung: |
Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome |
Betroffene in der EU [1]: |
235.500 |
Wirkstoff: |
Axicabtagen ciloleucel |
Arzneimittel: |
Yescarta® |
Firma: |
Gilead |
Zulassung: |
Aug 2018 |
|
Leukämie, akute myeloische |
Erläuterung: |
Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion) |
Betroffene in der EU [1]: |
101.000 |
Wirkstoff: |
Azacitidin |
Arzneimittel: |
Vidaza® |
Firma: |
Celgene |
Zulassung: |
Dez 2008 |
Ende Orphan-Status: |
Dez 2018 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt |
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Myelodysplastisches Syndrom |
Erläuterung: |
bösartige Veränderung des Blutbildes, Leukämievorstufe |
Betroffene in der EU [1]: |
56.500-154.000 |
Wirkstoff: |
Azacitidin |
Arzneimittel: |
Vidaza® |
Firma: |
Celgene |
Zulassung: |
Dez 2008 |
Ende Orphan-Status: |
Dez 2018 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt |
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Mukoviszidose, chronische Lungenentzündung |
Erläuterung: |
verursacht durch Pseudomonas aeruginosa |
Betroffene in der EU [1]: |
65.000 |
Wirkstoff: |
Aztreonamlysin |
Arzneimittel: |
Cayston® |
Firma: |
Gilead |
Zulassung: |
Sep 2009 |
Ende Orphan-Status: |
Okt 2019 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
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