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21. November 2019

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 105 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 57 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: November 2019) werden noch weitere rund 1.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2011, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 514 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Erythropoetische Protoporphyrie, Phototoxizität
Erläuterung: Genetischer Defekt bei der Blutbildung, der mit schmerzhafter Lichtunverträglichkeit einhergeht
Betroffene in der EU [1]: 10.000
Wirkstoff: Afamelanotid
Arzneimittel: Scenesse®
Firma: Clinuvel
Zulassung: Dez 2014
Morbus Fabry
Erläuterung: vererbter Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 1.500
Wirkstoff: Agalsidase alfa
Arzneimittel: Replagal®
Firma: Shire
Zulassung: Aug 2001
Ende Orphan-Status: Aug 2011
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Morbus Fabry
Erläuterung: vererbter Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 1.500
Wirkstoff: Agalsidase beta
Arzneimittel: Fabrazyme®
Firma: Genzyme
Zulassung: Aug 2001
Ende Orphan-Status: Aug 2011
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Hämophilie B
Erläuterung: Faktor IX-Mangel, Blutgerinnungsstörung
Betroffene in der EU [1]: 10.000
Wirkstoff: Albutrepenonacog
Arzneimittel: Idelvion®
Firma: CSL Behring
Zulassung: Mai 2016
Morbus Pompe
Erläuterung: gestörter Glykogenabbau durch Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 6.850
Wirkstoff: Alglucosidase alfa
Arzneimittel: Myozyme®
Firma: Genzyme
Zulassung: Mrz 2006
Ende Orphan-Status: Mrz 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz mit Pankreatitis-Schüben
Erläuterung: Schwere Fettstoffwechselstörung
Betroffene in der EU [1]: 1.000
Wirkstoff: Alipogen tiparvovec
Arzneimittel: Glybera®
Firma: uniQure biopharma
Zulassung: Okt 2012
Ende Orphan-Status: Okt 2017
Rücknahmegrund: Keine Verlängerung der Zulassung aus wirtschaftlichen Gründen
Lungenhochdruck, pulmonale arterielle Hypertonie
Erläuterung: Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien
Betroffene in der EU [1]: 103.000
Wirkstoff: Ambrisentan
Arzneimittel: Volibris®
Firma: GlaxoSmithKline
Zulassung: Apr 2008
Ende Orphan-Status: Apr 2018
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Lambert-Eaton-Myasthenisches Syndrom
Erläuterung: neurologisch bedingte Muskelschwäche
Betroffene in der EU [1]: 5.300
Wirkstoff: Amifampridin
Arzneimittel: Firdapse®
(früher: Zenas)
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Dez 2009
Thrombozythämie
Erläuterung: Blutbildstörung mit stark erhöhter Thrombozytenzahl
Betroffene in der EU [1]: 126.000
Wirkstoff: Anagrelid
Arzneimittel: Xagrid®
Firma: Shire
Zulassung: Nov 2004
Ende Orphan-Status: Nov 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Promyelozyten-Leukämie, akute
Erläuterung: Blutkrebs v. a. bei jungen Leuten
Betroffene in der EU [1]: 41.000
Wirkstoff: Arsentrioxid
Arzneimittel: Trisenox®
Firma: Teva
Zulassung: Mrz 2002
Ende Orphan-Status: Mrz 2012
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt.
Hypophosphatasie
Erläuterung: Behandlung der Knochenmanifestationen der Krankheit
Betroffene in der EU [1]: 500
Wirkstoff: Asfotase alfa
Arzneimittel: Strensiq®
Firma: Alexion
Zulassung: Aug 2015
Duchenne Muskeldystrophie
Erläuterung: Progressiver symmetrischer Muskelabbau
Betroffene in der EU [1]: 20.000
Wirkstoff: Ataluren
Arzneimittel: Translarna®
Firma: PTC Therapeutics
Zulassung: Jul 2014
ADA-SCID
Erläuterung: schwerer kombinierter Immundefekt aufgrund von Adenosin-Desaminase-Mangel (ADA-SCID)
Betroffene in der EU [1]: 2.000
Wirkstoff: Autologe Zellen
Arzneimittel: Strimvelis®
Firma: Orchard Therapeutics
Zulassung: Mai 2016
Merkelzellkarzinom
Erläuterung: Hautkrebs, der in den Merkelzellen beginnt
Betroffene in der EU [1]: 21.000
Wirkstoff: Avelumab
Arzneimittel: Bavencio®
Firma: Merck
Zulassung: Sep 2017
Ende Orphan-Status: Okt 2019
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
B-Zell-Lymphom, primär, mediastinal, groß
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen, die sich häufig im Brustraum ansammeln
Betroffene in der EU [1]: 25.500
Wirkstoff: Axicabtagen ciloleucel
Arzneimittel: Yescarta®
Firma: Gilead
Zulassung: Aug 2018
B-Zell-Lymphom, großes, diffuses
Erläuterung: Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome
Betroffene in der EU [1]: 235.500
Wirkstoff: Axicabtagen ciloleucel
Arzneimittel: Yescarta®
Firma: Gilead
Zulassung: Aug 2018
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 101.000
Wirkstoff: Azacitidin
Arzneimittel: Vidaza®
Firma: Celgene
Zulassung: Dez 2008
Ende Orphan-Status: Dez 2018
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt
Myelodysplastisches Syndrom
Erläuterung: bösartige Veränderung des Blutbildes, Leukämievorstufe
Betroffene in der EU [1]: 56.500-154.000
Wirkstoff: Azacitidin
Arzneimittel: Vidaza®
Firma: Celgene
Zulassung: Dez 2008
Ende Orphan-Status: Dez 2018
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt
Mukoviszidose, chronische Lungenentzündung
Erläuterung: verursacht durch Pseudomonas aeruginosa
Betroffene in der EU [1]: 65.000
Wirkstoff: Aztreonamlysin
Arzneimittel: Cayston®
Firma: Gilead
Zulassung: Sep 2009
Ende Orphan-Status: Okt 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
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[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus