Zugelassene Arzneimittel für neuartige Therapien
Unter "Arzneimitteln für neuartige Therapien", abgekürzt ATMP, fassen die Zulassungsbehörden Medikamente für die Gen-, Zell-und Gewebetherapie zusammen. Ihre EU-Zulassung erhalten sie zentral durch die europäische Arzneimittelagentur EMA (European Medicines Agency) zusammen mit der EU-Kommission.
Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/atmp erreichbar.
Welche Medikamente konkret zu den ATMP gezählt werden, ist durch die EU-Richtlinie 2001/83/EG sowie die Verordnung (EG) 1394/2007 definiert.
Die Anforderungen für die Entwicklung und Zulassung von ATMPs hat das Paul-Ehrlich-Institut in einer Broschüre zusammengefasst.
Zentralisiert in der EU zugelassene ATMP
| Wirkstoff | Arzneimittel | Firma | Zulassung | Indikation | Klassifizierung ATMP | Orphan? |
| Autologe CD34+ Zellen, die für das Betaglobin-Gen kodieren | Zynteglo® | bluebird bio | 29.05.2019 | Beta-Thalassämie | Gentherapie | ja |
| Voretigen neparvovec | Luxturna® | Novartis | 22.11.2018 | Retinitis pigmentosa und Lebersche ererbte Amaurose | Gentherapie | ja |
| Axicabtagen ciloleucel | Yescarta® | Gilead | 23.08.2018 | B-Zell-Lymphom (DLBCL und PMBCL) | Gentherapie (CAR-T) | ja |
| Tisagen lecleucel | Kymriah® | Novartis | 23.08.2018 | Akute lymphatische Leukämie (ALL) / B-Zell-Lymphom (DLBCL) | Gentherapie (CAR-T) | ja |
| Darvadstrocel | Alofisel® | Takeda | 23.03.2018 | Perianale Fisteln bei Morbus Crohn | Zelltherapie | ja |
| Sphäroide aus autologen Chondrozyten | Spherox® | Co.don | 10.07.2017 | Reparatur von bestimmten Knorpeldefekten | Biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte | nein |
| Autologe Zellen | Strimvelis® | Orchard Therapeutics | 26.05.2016 | ADA-SCID | Gentherapie | ja |
| Talimogen laherparepvec | Imlygic® | Amgen | 16.12.2015 | Melanom (nicht resezierbar, metastasiert) | Gentherapie | nein |
| Lebendes (Hornhaut) Gewebeäquivalent | Holoclar® | Chiesi Farmaceutici | 17.02.2015 | Limbusstammzelleninsuffizienz nach Verbrennung/Verätzung des Auges | Biotechnologische bearbeitete Gewebeprodukte | ja |
Diese laufend gepflegte Liste der ATMPs können Sie sich auch als PDF-Datei herunterladen.
Die Zulassungsdaten basieren auf öffentlichen Bekanntmachungen.
Zulassungsdatum und Anwendungsgebiet (Indikation) beziehen sich auf die erstmalige Zulassung.
ATMP werden in drei Kategorien eingeteilt:
- Gentherapien (hierzu zählen auch CAR-T-Zelltherapien)
- (Somatische) Zelltherapeutika
- Biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte
Bei einigen ATMP werden gentechnisch veränderte Zellen eingesetzt. Diese können entweder autolog sein (d.h. vom Patienten selbst stammen) oder allogen sein (von einem Spender stammen).
