Orphan Drugs

 

Durch die Anfang 2000 in Kraft getretene europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (die sogenannten Orphan-Arzneimittel) stehen inzwischen den Patienten in der Europäischen Union (EU) 60 Orphan-Medikamente zur Verfügung (Stand: Juli 2010). Als selten gelten dabei Krankheiten, die nicht mehr als fünf Patienten von 10.000 Personen in der EU betreffen.

Zudem haben bis Juni 2010 rund 725 noch nicht abgeschlossene Entwicklungsprojekte für weitere Arzneimitteltherapien den Orphan-Drug-Status erhalten. Diese Projekte können in den nächsten Jahren zu weiteren Zulassungen von Orphan-Medikamenten führen. Der Orphan-Drug-Status wird von der Europäischen Kommission vergeben und bringt für das entwickelnde Unternehmen Vorteile in Form von kostenloser Beratung, ermäßigten Zulassungsgebühren und einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament (unabhängig vom Patentschutz) mit sich.

Zu den seltenen Leiden, die mit Orphan-Medikamenten aus den letzten Jahren behandelbar geworden sind, gehören beispielsweise die Thrombozytämie (Blutbildstörung mit stark erhöhter Zahl von Blutplättchen) mit 138.000 Betroffenen in der EU und die Hyperammonämie (eine Stoffwechselstörung durch Enzymmangel) mit sogar nur 46 Betroffenen in der EU. Viele Orphan-Arzneimittel helfen bei Stoffwechselstörungen und bei Krebserkrankungen. Zu letzterem zählt unter anderem die häufigste Leukämie-Form bei Kindern, die akute lymphoblastische Leukämie (ALL).


Übersicht über die zugelassenen Orphan Drugs

Derzeit sind in der Europäischen Union die in der nachfolgenden Tabelle genannten 60 Medikamente als Orphan Drugs zugelassen. Davon sind die folgenden Wirkstoffe gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf: Imatinib Mesilat, Sorafenib, Bosentan. Neben den von der Europäischen Zulassungsagentur EMA EU-weit zugelassenen Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten gibt es zwei nationale Zulassungen - und zwar für Miltefosin gegen Leishmaniose und Levodopa/Carbidopa bei schweren Parkinsonfällen.
Akromegalie
Riesenwuchs - Betroffene in der EU: 22.500
	Wirkstoff:	Pegvisomant
	Arzneimittel:	Somavert®
	Zulassung:	Nov 2002
	Firma:	Pfizer
Akute lymphatische Leukämie
Blutkrebs (Lymphozytenüberproduktion) - Betroffene in der EU: 23.000
	Wirkstoff:	Imatinib Mesilat
	Arzneimittel:	Glivec®
	Zulassung:	Sep 2006
	Firma:	Novartis Europharm
Akute lymphoblastische Leukämie
häufigste Blutkrebsform bei Kindern (Lymphoblastenansammlung) - Betroffene in der EU: 23.000
	Wirkstoff:	Clofarabin
	Arzneimittel:	Evoltra®
	Zulassung:	Mai 2006
	Firma:	Genzyme
Akute myeloische Leukämie
Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion) - Betroffene in der EU: 32.200
	Wirkstoff:	Histamin Dihydrochlorid
	Arzneimittel:	Ceplene®
	Zulassung:	Okt 2008
	Firma:	EpiCept GmbH
Akute Promyelozyten-Leukämie
Blutkrebs v. a. bei jungen Leuten - Betroffene in der EU: 30.000
	Wirkstoff:	Arsentrioxid
	Arzneimittel:	Trisenox®
	Zulassung:	Mrz 2002
	Firma:	Cell Therapeutics (UK)
Akute und nicht akute lymphoblastische T-Zell-Leukämie
Blutkrebs (häufig Kinder betroffen) - Betroffene in der EU: 51.000
	Wirkstoff:	Nelarabin
	Arzneimittel:	Atriance®
	Zulassung:	Aug 2007
	Firma:	GlaxoSmithKline
chronische Lungenentzündung bei Mukoviszidose
verursacht durch Pseudomonas aeruginosa - Betroffene in der EU: 50.000
	Wirkstoff:	Aztreonamlysin
	Arzneimittel:	Cayston®
	Zulassung:	Sep 2009
	Firma:	Gilead
Chronische lymphatische Leukämie
Blutkrebs (Zulassung für Patienten, die refraktär auf Fludarabin und Alemtuzumab sind) - Betroffene in der EU: 176.000
	Wirkstoff:	Ofatumumab
	Arzneimittel:	Arzerra®
	Zulassung:	Apr 2010
	Firma:	GlaxoSmithKline
Chronische myeloische Leukämie
Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion) - Betroffene in der EU: 41.000
	Wirkstoff:	Imatinib Mesilat
	Arzneimittel:	Glivec®
	Zulassung:	Nov 2001
	Firma:	Novartis Europharm
Chronische myeloische Leukämie
Blutkrebs - Betroffene in der EU: 46.000
	Wirkstoff:	Nilotinib
	Arzneimittel:	Tasigna®
	Zulassung:	Nov 2007
	Firma:	Novartis
Chronische myeloische Leukämie, Akute lymphatische Leukämie
Blutkrebs - Betroffene in der EU: 74.000
	Wirkstoff:	Dasatinib
	Arzneimittel:	Sprycel®
	Zulassung:	Nov 2006
	Firma:	Bristol-Myers Squibb
Chronische Schmerzen
für Patienten, die mit anderen Schmerzmitteln nicht adäquat behandelbar sind - Betroffene in der EU: 71.200
	Wirkstoff:	Ziconotid
	Arzneimittel:	Prialt®
	Zulassung:	Mrz 2005
	Firma:	Eisai Limited
Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome (CAPS)
Muckle-Wells Syndrom, familiäres kälteinduziertes autoinflammatorisches Syndrom - Betroffene in der EU: 2.500
	Wirkstoff:	Rilonacept
	Arzneimittel:	Arcalyst®
	Zulassung:	Okt 2009
	Firma:	Regeneron
Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome (CAPS)
Muckle-Wells Syndrom, chronisches infantiles neurodermo-artikuläres Syndrom u.a. - Betroffene in der EU: 2.500
	Wirkstoff:	Canakinumab
	Arzneimittel:	Ilaris®
	Zulassung:	Okt 2009
	Firma:	Novartis
Dermatofibrosarcoma protuberans
hauptsächlich an Rumpf, Armen oder Beinen auftretender, sich langsam entwickelnder Hautkrebs - Betroffene in der EU: 46.000
	Wirkstoff:	Imatinib Mesilat
	Arzneimittel:	Glivec®
	Zulassung:	Sep 2006
	Firma:	Novartis Europharm
Ductus arteriosus bei Frühgeborenen
angeborener Herzfehler durch unvollständige Schließung eines Herzgefäßes nach der Geburt - Betroffene in der EU: 97.900
	Wirkstoff:	Ibuprofen
	Arzneimittel:	Pedea®
	Zulassung:	Jul 2004
	Firma:	Orphan Europe
Eisenüberladung
chronische transfusionsbedingte Eisenüberladung - Betroffene in der EU: 102.000
	Wirkstoff:	Deferasirox
	Arzneimittel:	Exjade®
	Zulassung:	Aug 2006
	Firma:	Novartis Europharm
Extravasation durch Anthracycline
versehentliche extravasale Gabe von Anthracyclinen - Betroffene in der EU: 152
	Wirkstoff:	Dexrazoxan
	Arzneimittel:	Savene®
	Zulassung:	Jul 2006
	Firma:	Topo Target
Familiäre adenomatöse Polyposis
vererbte starke Neigung zur Darmpolypenbildung - Betroffene in der EU: 23.000
	Wirkstoff:	Celecoxib
	Arzneimittel:	Onsenal®
	Zulassung:	Okt 2003
	Firma:	Pharmacia-Pfizer
Hereditäres Angioödem
z. T. beträchtliche Schwellung tieferer Gewebe der Haut und der Schleimhäute - Betroffene in der EU: 110.000
	Wirkstoff:	Icatibant
	Arzneimittel:	Firazyr®
	Zulassung:	Jul 2008
	Firma:	Jerini AG
Homocystinurie
Störung des Eiweißstoffwechsels mit Anreicherung in Blut und Urin - Betroffene in der EU: 7.500
	Wirkstoff:	Betain
	Arzneimittel:	Cystadane®
	Zulassung:	Feb 2007
	Firma:	Orphan Europe
Hyperammonämie
Harnstoffzyklusstörung durch Enzymmangel - Betroffene in der EU: 46
	Wirkstoff:	Carglumsäure
	Arzneimittel:	Carbaglu®
	Zulassung:	Jan 2003
	Firma:	Orphan Europe
Hypereosinophiles Syndrom/ chronische eosinophile Leukämie
Überproduktion eosinophiler Granylozyten, die zu zu lebensbedrohlichen Organschädigungen führt - Betroffene in der EU: 46.000
	Wirkstoff:	Imatinib Mesilat
	Arzneimittel:	Glivec®
	Zulassung:	Nov 2006
	Firma:	Novartis Europharm
Idiopathische thrombozytopenische Purpura
immunologisch bedingte Verminderung der Blutplättchen - Betroffene in der EU: 50.000
	Wirkstoff:	Romiplostim
	Arzneimittel:	Nplate®
	Zulassung:	Feb 2009
	Firma:	Amgen
Idiopathische thrompozytopenische Purpura
Immunsystem richtet sich gegen eigene Blutzellen - Betroffene in der EU: 50.000
	Wirkstoff:	Eltrombopag
	Arzneimittel:	Revolade®
	Zulassung:	Mrz 2010
	Firma:	GlaxoSmithKline
Krebs
Vorbereitung auf eine Stammzell-Transplantation - Betroffene in der EU: 32.100
	Wirkstoff:	Busulfan
	Arzneimittel:	Busilvex®
	Zulassung:	Jul 2003
	Firma:	Pierre Fabre Medicament
Krebs
Vorbereitung auf eine Stammzell-Transplantation - Betroffene in der EU: 28.000
	Wirkstoff:	Thiotepa
	Arzneimittel:	Tepadina®
	Zulassung:	Mrz 2010
	Firma:	Adienne S.r.l.
Lambert-Eaton-Myasthenisches Syndrom
neurologisch bedingte Muskelschwäche - Betroffene in der EU: 4.000
	Wirkstoff:	Amifampridin
	Arzneimittel:	Firdapse® (Zenas)
	Zulassung:	Dez 2009
	Firma:	Eusa Pharma SAS
Leberzellkrebs
- Betroffene in der EU: 37.500
	Wirkstoff:	Sorafenib
	Arzneimittel:	Nexavar®
	Zulassung:	Okt 2007
	Firma:	Bayer HealthCare
Lennox-Gastaut-Syndrom
schwere Form der Epilepsie (bei Kindern) - Betroffene in der EU: 65.000
	Wirkstoff:	Rufinamid
	Arzneimittel:	Inovelon®
	Zulassung:	Jan 2007
	Firma:	Eisai
Lungenhochdruck
Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien - Betroffene in der EU: 95.000
	Wirkstoff:	Bosentan
	Arzneimittel:	Tracleer®
	Zulassung:	Mai 2002
	Firma:	Actelion Registration
Lungenhochdruck
Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien - Betroffene in der EU: 95.000
	Wirkstoff:	Iloprost
	Arzneimittel:	Ventavis®
	Zulassung:	Sep 2003
	Firma:	Schering AG
Lungenhochdruck
Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien - Betroffene in der EU: 95.000
	Wirkstoff:	Sildenafil
	Arzneimittel:	Revatio®
	Zulassung:	Okt 2005
	Firma:	Pfizer
Lungenhochdruck
Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien - Betroffene in der EU: 95.000
	Wirkstoff:	Sitaxentan Natrium
	Arzneimittel:	Thelin®
	Zulassung:	Aug 2006
	Firma:	Encysive Limited UK
Lungenhochdruck
Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien - Betroffene in der EU: 95.000
	Wirkstoff:	Ambrisentan
	Arzneimittel:	Volibris®
	Zulassung:	Apr 2008
	Firma:	Glaxo Group Limited
Maligner gastrointestinaler Stromatumor
Weichteilsarkom des Magen-Darm-Trakts - Betroffene in der EU: 2.250
	Wirkstoff:	Imatinib Mesilat
	Arzneimittel:	Glivec®
	Zulassung:	Mai 2002
	Firma:	Novartis Europharm
Malignes Gliom
Visualisierung von malignem Gewebe bei einer OP des malignen Glioms - Betroffene in der EU: 37.700
	Wirkstoff:	5-Aminolaevulinsäure
	Arzneimittel:	Gliolan®
	Zulassung:	Sep 2007
	Firma:	Medac
Mobilisierung von Knochenmarks-Stammzellen
Vorbereitung einer Stammzelltransplantation - Betroffene in der EU: 46.000
	Wirkstoff:	Plerixafor
	Arzneimittel:	Mozobil®
	Zulassung:	Jul 2009
	Firma:	Genzyme
Morbus Fabry
vererbter Enzymmangel - Betroffene in der EU: 1.200
	Wirkstoff:	Agalsidase alfa
	Arzneimittel:	Replagal®
	Zulassung:	Aug 2001
	Firma:	TKT Europe
Morbus Fabry
vererbter Enzymmangel - Betroffene in der EU: 1.200
	Wirkstoff:	Agalsidase beta
	Arzneimittel:	Fabrazyme®
	Zulassung:	Aug 2001
	Firma:	Genzyme Europe
Morbus Gaucher
vererbter Enzymmangel - Betroffene in der EU: 27.500
	Wirkstoff:	Miglustat
	Arzneimittel:	Zavesca®
	Zulassung:	Nov 2002
	Firma:	Actelion Registration
Morbus Pompe
gestörter Glykogenabbau durch Enzymmangel - Betroffene in der EU: 4.500
	Wirkstoff:	Alglucosidase alfa
	Arzneimittel:	Myozyme®
	Zulassung:	Mrz 2006
	Firma:	Genzyme Europe
Morbus Wilson
Kupferansammlung in Leber und Hirnzellen - Betroffene in der EU: 27.500
	Wirkstoff:	Zinkacetat Dihydrat
	Arzneimittel:	Wilzin®
	Zulassung:	Okt 2004
	Firma:	Orphan Europe
Mukopolysaccharidose I
Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms - Betroffene in der EU: 1.100
	Wirkstoff:	Laronidase
	Arzneimittel:	Aldurazyme®
	Zulassung:	Jun 2003
	Firma:	Genzyme Europe
Mukopolysaccharidose II (Hunter-Syndrom)
Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms - Betroffene in der EU: 400
	Wirkstoff:	Idursulfase
	Arzneimittel:	Elaprase®
	Zulassung:	Jan 2007
	Firma:	Shire plc.
Mukopolysaccharidose VI
Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms - Betroffene in der EU: 1.080
	Wirkstoff:	Galsulfase
	Arzneimittel:	Naglazyme®
	Zulassung:	Feb 2006
	Firma:	BioMarin
Multiples Myelom
Überproduktion maligner Plasmazellen - Betroffene in der EU: 50.000
	Wirkstoff:	Lenalidomid
	Arzneimittel:	Revlimid®
	Zulassung:	Jun 2007
	Firma:	Celgene Corporation
Multiples Myelom
Überproduktion maligner Plasmazellen - Betroffene in der EU: 50.000
	Wirkstoff:	Thalidomid
	Arzneimittel:	Thalidomide Pharmion®
	Zulassung:	Apr 2008
	Firma:	Pharmion Ltd.
Myelodysplastische/ Myeloproliferative Erkrankungen
Form von Blutkrebs (Überproduktion einer oder mehrerer Arten von Blutzellen) - Betroffene in der EU: 74.000
	Wirkstoff:	Imatinib Mesilat
	Arzneimittel:	Glivec®
	Zulassung:	Nov 2006
	Firma:	Novartis Europharm
Myelodysplastisches Syndrom
bösartige Veränderung des Blutbildes, Leukämievorstufe - Betroffene in der EU: 75.000
	Wirkstoff:	Azacitidin
	Arzneimittel:	Vidaza®
	Zulassung:	Dez 2008
	Firma:	Celgene Corporation
Myoklonische Epilepsie/Dravet's Syndrom
schwere Form der Epilepsie (bei Kindern) - Betroffene in der EU: 18.400
	Wirkstoff:	Stiripentol
	Arzneimittel:	Diacomit®
	Zulassung:	Jan 2007
	Firma:	Laboratoires Biocodex
Nebennierenrindenkarzinom
- Betroffene in der EU: 4.000
	Wirkstoff:	Mitotan
	Arzneimittel:	Lysodren®
	Zulassung:	Apr 2004
	Firma:	Laboratoire HRA Pharma
Niemann-Pick Typ C
vererbte neurodegenerative Erkrankung - Betroffene in der EU: 4.600
	Wirkstoff:	Miglustat
	Arzneimittel:	Zavesca®
	Zulassung:	Nov 2002
	Firma:	Actelion
Nierenzellkrebs
- Betroffene in der EU: 115.500
	Wirkstoff:	Sorafenib
	Arzneimittel:	Nexavar®
	Zulassung:	Jul 2006
	Firma:	Bayer HealthCare
Nierenzellkrebs
- Betroffene in der EU: 115.500
	Wirkstoff:	Temsirolimus
	Arzneimittel:	Torisel®
	Zulassung:	Nov 2007
	Firma:	Wyeth
Nierenzellkrebs
- Betroffene in der EU: 115.500
	Wirkstoff:	Everolimus
	Arzneimittel:	Afinitor®
	Zulassung:	Aug 2009
	Firma:	Novartis
Non-Hodgkin-Lymphom
Krebs des Lymphgewebes - Betroffene in der EU: 136.000
	Wirkstoff:	Cladribin
	Arzneimittel:	Litak®
	Zulassung:	Apr 2004
	Firma:	Lipomed
Osteosarkom
Knochentumore, die sich vor allem in Wachstumsphasen bilden - Betroffene in der EU: 19.000
	Wirkstoff:	Mifamurtid
	Arzneimittel:	Mepact®
	Zulassung:	Mrz 2009
	Firma:	IDM Pharma
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)
Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen - Betroffene in der EU: 4.000
	Wirkstoff:	Eculizumab
	Arzneimittel:	Soliris®
	Zulassung:	Jun 2007
	Firma:	Alexion Europe
Phenylketonurie (PKU) und BH4-Mangel
vererbter Defekt im Tyrosin-Stoffwechsel - Betroffene in der EU: 35.000
	Wirkstoff:	Sapropterin
	Arzneimittel:	Kuvan®
	Zulassung:	Dez 2008
	Firma:	Merck Serono
primäre Apnoe bei Frühgeborenen
Aussetzen der Atmung über mehr als 20 Sekunden - Betroffene in der EU: 32.000
	Wirkstoff:	Coffeincitrat
	Arzneimittel:	Nymusa®
	Zulassung:	Jul 2009
	Firma:	Chiesi Farmaceutici
Primärer IGF-1-Mangel
schwerer primärer Mangel an Insulin-ähnlichem Wachstumsfaktor 1 - Betroffene in der EU: 46.000
	Wirkstoff:	Mecasermin
	Arzneimittel:	Increlex®
	Zulassung:	Aug 2007
	Firma:	Tercica
Sichelzellanämie
Verhütung von schmerzhaften Gefäßverschlüssen - Betroffene in der EU: 22.000
	Wirkstoff:	Hydroxycarbamid
	Arzneimittel:	Siklos®
	Zulassung:	Jul 2007
	Firma:	Addmedica
Speiseröhrenkrebs
- Betroffene in der EU: 130.000
	Wirkstoff:	Porfimer Natrium
	Arzneimittel:	Photobarr®
	Zulassung:	Mrz 2004
	Firma:	Axcan Pharma
Systemische Sklerodermie
Bildung überschüssigen Bindegewebes in der Haut und in inneren Organen - Betroffene in der EU: 50.000
	Wirkstoff:	Bosentan
	Arzneimittel:	Tracleer®
	Zulassung:	Jun 2007
	Firma:	Actelion Registration
Thrombozytämie
Blutbildstörung mit stark erhöhter Thrombozytenzahl - Betroffene in der EU: 138.000
	Wirkstoff:	Anagrelid-Hydrochlorid
	Arzneimittel:	Xagrid®
	Zulassung:	Nov 2004
	Firma:	Shire Pharmaceutical Contracts
Tyrosinämie Typ I
vererbter Defekt im Tyrosin-Stoffwechsel - Betroffene in der EU: 4.600
	Wirkstoff:	Nitisinon
	Arzneimittel:	Orfadin®
	Zulassung:	Feb 2005
	Firma:	Schwedish Orphan International
Weichteilsarkom
Krebs in den Weichteilen (Bindegewebe, Sehnen, Blutgefäße…) - Betroffene in der EU: 92.000
	Wirkstoff:	Trabectedin
	Arzneimittel:	Yondelis®
	Zulassung:	Sep 2007
	Firma:	Pharma Mar S.A.

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