Durch die Anfang 2000 in Kraft getretene europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (die sogenannten Orphan-Arzneimittel oder Orphan Drugs) stehen inzwischen den Patienten in der Europäischen Union (EU) 66 Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Als selten gelten in der EU Krankheiten, die nicht mehr als fünf Patienten von 10.000 Personen in der EU betreffen. Hinzu kommen solche Orphan-Medikamente, die weiterhin zur Behandlung seltener Krankheiten zur Verfügung stehen, aber den Orphan-Status nicht mehr besitzen, da er z. B. nach 10 Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Diese Medikamente sind separat im unteren Teil der Auflistung zu finden.

Zudem haben bis Februar 2013 rund 1.000 noch nicht abgeschlossene Entwicklungsprojekte für weitere Arzneimitteltherapien den Orphan-Drug-Status erhalten. Diese Projekte, für die derzeit klinische Prüfungen durchgeführt werden, können in den nächsten Jahren zu weiteren Zulassungen von Orphan-Medikamenten führen. Der Orphan-Drug-Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung der vom Hersteller einzureichenden Nachweise vergeben und bringt für das entwickelnde Unternehmen Vorteile in Form von kostenloser Beratung bei der Planung der klinischen Prüfungen, ermäßigten Zulassungsgebühren und einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament (unabhängig vom Patentschutz) mit sich.

Zu den seltenen Leiden, die mit Orphan-Medikamenten aus den letzten Jahren behandelbar geworden sind, gehören beispielsweise die Systemische Sklerodermie (Bildung überschüssigen Bindegewebes in der Haut und in inneren Organen) mit 66.000 Betroffenen in der EU und die Hyperammonämie (eine Stoffwechselstörung durch Enzymmangel) mit sogar nur 60 Betroffenen in der EU. Viele Orphan-Arzneimittel helfen bei Stoffwechselstörungen und bei Krebserkrankungen. Zu letzterem zählt unter anderem die häufigste Leukämie-Form bei Kindern, die akute lymphatische Leukämie (ALL).

Übersicht über die zugelassenen Orphan Drugs

Derzeit sind in der Europäischen Union die in der nachfolgenden Tabelle genannten 66 Medikamente als Orphan Drugs zugelassen. Davon sind die folgenden Wirkstoffe gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf: Bosentan, Miglustat, Sorafenib, Trabectedin. Neben den EU-weit zugelassenen Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten gibt es eine nationale Zulassung - und zwar für Miltefosin gegen Leishmaniose.

Akute lymphatische Leukämie
häufigste Blutkrebsform bei Kindern (Lymphozytenüberproduktion) - Betroffene in der EU: 25.000
	Wirkstoff:	Clofarabin
	Arzneimittel:	Evoltra®
	Zulassung:	Mai 2006
	Firma:	Genzyme
Akute lymphatische Leukämie
häufigste Blutkrebsform bei Kindern (Lymphozytenüberproduktion) - Betroffene in der EU: 61.000
	Wirkstoff:	Mercaptopurin
	Arzneimittel:	Xaluprine®
	Zulassung:	Mrz 2012
	Firma:	Nova Laboratories
Akute myeloische Leukämie
Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion) - Betroffene in der EU: 101.000
	Wirkstoff:	Histamin Dihydrochlorid
	Arzneimittel:	Ceplene®
	Zulassung:	Okt 2008
	Firma:	Meda AB
Akute myeloische Leukämie bei Patienten ab 65 J.
Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion) - Betroffene in der EU: 46.000
	Wirkstoff:	Decitabin
	Arzneimittel:	Dacogen®
	Zulassung:	Sep 2012
	Firma:	Janssen-Cilag
Amyloidose
Proteinablagerungen um Nerven und Körpergewebe - Betroffene in der EU: 5.000
	Wirkstoff:	Tafamidis
	Arzneimittel:	Vyndaqel®
	Zulassung:	Nov 2011
	Firma:	Pfizer
Chronische Lungenentzündung bei Mukoviszidose
verursacht durch Pseudomonas aeruginosa - Betroffene in der EU: 65.000
	Wirkstoff:	Aztreonamlysin
	Arzneimittel:	Cayston®
	Zulassung:	Sep 2009
	Firma:	Gilead
Chronische Lungenentzündung bei Mukoviszidose
verursacht durch Pseudomonas aeruginosa - Betroffene in der EU: 65.000
	Wirkstoff:	Tobramycin
	Arzneimittel:	TOBI Podhaler®
	Zulassung:	Jul 2011
	Firma:	Novartis Europharm
Chronische lymphatische Leukämie
Blutkrebs (Zulassung für Patienten, die refraktär auf Fludarabin und Alemtuzumab sind) - Betroffene in der EU: 176.000
	Wirkstoff:	Ofatumumab
	Arzneimittel:	Arzerra®
	Zulassung:	Apr 2010
	Firma:	GlaxoSmithKline
Chronische myeloische Leukämie
Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion) - Betroffene in der EU: 81.000
	Wirkstoff:	Nilotinib
	Arzneimittel:	Tasigna®
	Zulassung:	Nov 2007
	Firma:	Novartis
Chronische myeloische Leukämie
Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion) - Betroffene in der EU: 81.000
	Wirkstoff:	Bosutinib
	Arzneimittel:	Bosulif®
	Zulassung:	Mrz 2013
	Firma:	Pfizer
Chronische myeloische Leukämie, Akute lymphatische Leukämie
Blutkrebs - Betroffene in der EU: 131.000
	Wirkstoff:	Dasatinib
	Arzneimittel:	Sprycel®
	Zulassung:	Nov 2006
	Firma:	Bristol-Myers Squibb
Cushing Syndrom
durch Tumor der Hypophyse verursachte stark überhöhter Cortisonspiegel im Blut - Betroffene in der EU: 20.000
	Wirkstoff:	Pasireotid
	Arzneimittel:	Signifor®
	Zulassung:	Apr 2012
	Firma:	Novartis
Ductus arteriosus bei Frühgeborenen
angeborener Herzfehler durch unvollständige Schließung eines Herzgefäßes nach der Geburt - Betroffene in der EU: 107.000
	Wirkstoff:	Ibuprofen
	Arzneimittel:	Pedea®
	Zulassung:	Jul 2004
	Firma:	Orphan Europe
Eierstockkrebs
Rückfall, platinsensible Fälle - Betroffene in der EU: 121.000
	Wirkstoff:	Trabectedin
	Arzneimittel:	Yondelis®
	Zulassung:	Okt 2009
	Firma:	Pharma Mar S.A.
Eisenüberladung
transfusionsbedingt chronisch bei Patienten mit Beta-Thalassämia major - Betroffene in der EU: 116.000
	Wirkstoff:	Deferasirox
	Arzneimittel:	Exjade®
	Zulassung:	Aug 2006
	Firma:	Novartis Europharm
Extravasation durch Anthracycline
versehentliche extravasale Gabe von Anthracyclinen - Betroffene in der EU: 1.450
	Wirkstoff:	Dexrazoxan
	Arzneimittel:	Savene®
	Zulassung:	Jul 2006
	Firma:	SpePharm
Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz
Schwere Fettstoffwechselstörung - Betroffene in der EU: 1.300
	Wirkstoff:	Alipogen tiparvovec
	Arzneimittel:	Glybera®
	Zulassung:	Okt 2012
	Firma:	uniQure biopharma
Hereditäres Angioödem
z. T. beträchtliche Schwellung tieferer Gewebe der Haut und der Schleimhäute - Betroffene in der EU: 106.000
	Wirkstoff:	Icatibant
	Arzneimittel:	Firazyr®
	Zulassung:	Jul 2008
	Firma:	Shire Orphan Therapies
Hodgkin Lymphom
Krebs des Lymphsystems - Betroffene in der EU: 56.000
	Wirkstoff:	Brentuximab vedotin
	Arzneimittel:	Adcetris®
	Zulassung:	Okt 2012
	Firma:	Takeda
Homocystinurie
Störung des Eiweißstoffwechsels mit Anreicherung in Blut und Urin - Betroffene in der EU: 8.300
	Wirkstoff:	Betain
	Arzneimittel:	Cystadane®
	Zulassung:	Feb 2007
	Firma:	Orphan Europe
Hyperammonämie aufgrund verschiedener seltener Erkrankungen
Harnstoffzyklusstörung durch Enzymmangel - Betroffene in der EU: 2.560
	Wirkstoff:	Carglumsäure
	Arzneimittel:	Carbaglu®
	Zulassung:	Jan 2003
	Firma:	Orphan Europe
Idiopathische pulmonale Fibrose
bis zum Tod fortschreitende Vernarbung des Lungengewebes - Betroffene in der EU: 138.000
	Wirkstoff:	Pirfenidon
	Arzneimittel:	Esbriet®
	Zulassung:	Mrz 2011
	Firma:	InterMune
Idiopathische thrombozytopenische Purpura
Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen - Betroffene in der EU: 50.000
	Wirkstoff:	Romiplostim
	Arzneimittel:	Nplate®
	Zulassung:	Feb 2009
	Firma:	Amgen
Krebs
Vorbereitung auf bestimmte Stammzell-Transplantationen - Betroffene in der EU: 30.700
	Wirkstoff:	Busulfan
	Arzneimittel:	Busilvex®
	Zulassung:	Jul 2003
	Firma:	Pierre Fabre Medicament
Krebs
Vorbereitung auf bestimmte Stammzell-Transplantationen - Betroffene in der EU: 35.000
	Wirkstoff:	Thiotepa
	Arzneimittel:	Tepadina®
	Zulassung:	Mrz 2010
	Firma:	Adienne S.r.l.
Kurzdarmsyndrom
chronische Verdauungsstörungen nach chirurgischer Entfernung von Teilen des Darms - Betroffene in der EU: 17.500
	Wirkstoff:	Teduglutid
	Arzneimittel:	Revestive ®
	Zulassung:	Aug 2012
	Firma:	Nycomed
Lambert-Eaton-Myasthenisches Syndrom
neurologisch bedingte Muskelschwäche - Betroffene in der EU: 5.300
	Wirkstoff:	Amifampridin
	Arzneimittel:	Firdapse® (früher: Zenas)
	Zulassung:	Dez 2009
	Firma:	Eusa Pharma SAS
Leberzellkrebs
- Betroffene in der EU: 51.000
	Wirkstoff:	Sorafenib
	Arzneimittel:	Nexavar®
	Zulassung:	Okt 2007
	Firma:	Bayer HealthCare
Lennox-Gastaut-Syndrom
schwere Form der Epilepsie (bei Kindern) - Betroffene in der EU: 70.000
	Wirkstoff:	Rufinamid
	Arzneimittel:	Inovelon®
	Zulassung:	Jan 2007
	Firma:	Eisai
Lungenhochdruck
Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien - Betroffene in der EU: 110.000
	Wirkstoff:	Iloprost
	Arzneimittel:	Ventavis®
	Zulassung:	Sep 2003
	Firma:	Bayer Schering Pharma
Lungenhochdruck
Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien - Betroffene in der EU: 110.000
	Wirkstoff:	Sildenafil
	Arzneimittel:	Revatio®
	Zulassung:	Okt 2005
	Firma:	Pfizer
Lungenhochdruck
Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien - Betroffene in der EU: 110.000
	Wirkstoff:	Ambrisentan
	Arzneimittel:	Volibris®
	Zulassung:	Apr 2008
	Firma:	Glaxo Group Limited
Lymphoblastische T-Zell-Leukämie (akute Form) und -Lymphome
Blutkrebs (häufig Kinder betroffen) - Betroffene in der EU: 56.000
	Wirkstoff:	Nelarabin
	Arzneimittel:	Atriance®
	Zulassung:	Aug 2007
	Firma:	GlaxoSmithKline
Lymphom, anaplastisches großzelliges
Krebs des Lymphsystems - Betroffene in der EU: 10.100
	Wirkstoff:	Brentuximab vedotin
	Arzneimittel:	Adcetris®
	Zulassung:	Okt 2012
	Firma:	Takeda
Malignes Gliom
Visualisierung von malignem Gewebe bei einer OP des malignen Glioms - Betroffene in der EU: 56.000
	Wirkstoff:	5-Aminolaevulinsäure
	Arzneimittel:	Gliolan®
	Zulassung:	Sep 2007
	Firma:	Medac
Mobilisierung von Knochenmarks-Stammzellen
Vorbereitung bestimmter Stammzelltransplantationen - Betroffene in der EU: 50.500
	Wirkstoff:	Plerixafor
	Arzneimittel:	Mozobil®
	Zulassung:	Jul 2009
	Firma:	Genzyme
Morbus Gaucher Typ I
vererbter Enzymmangel - Betroffene in der EU: 15.000
	Wirkstoff:	Velaglucerase alfa
	Arzneimittel:	VPRIV®
	Zulassung:	Aug 2010
	Firma:	Shire Pharmaceuticals
Morbus Pompe
gestörter Glykogenabbau durch Enzymmangel - Betroffene in der EU: 6.850
	Wirkstoff:	Alglucosidase alfa
	Arzneimittel:	Myozyme®
	Zulassung:	Mrz 2006
	Firma:	Genzyme Europe
Morbus Wilson
Kupferansammlung in Leber und Hirnzellen - Betroffene in der EU: 30.000
	Wirkstoff:	Zinkacetat Dihydrat
	Arzneimittel:	Wilzin®
	Zulassung:	Okt 2004
	Firma:	Orphan Europe
Mukopolysaccharidose I
Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms - Betroffene in der EU: 1.250
	Wirkstoff:	Laronidase
	Arzneimittel:	Aldurazyme®
	Zulassung:	Jun 2003
	Firma:	Genzyme Europe
Mukopolysaccharidose II (Hunter-Syndrom)
Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms - Betroffene in der EU: 1.000
	Wirkstoff:	Idursulfase
	Arzneimittel:	Elaprase®
	Zulassung:	Jan 2007
	Firma:	Shire plc.
Mukopolysaccharidose VI
Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms - Betroffene in der EU: 440-1200
	Wirkstoff:	Galsulfase
	Arzneimittel:	Naglazyme®
	Zulassung:	Feb 2006
	Firma:	BioMarin
Mukoviszidose
vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports - Betroffene in der EU: 60.000
	Wirkstoff:	Mannitol
	Arzneimittel:	Bronchitol®
	Zulassung:	Apr 2012
	Firma:	Pharmaxis
Mukoviszidose mit G551D-Mutation
vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports - Betroffene in der EU: 1.100
	Wirkstoff:	Ivacaftor
	Arzneimittel:	Kalydeco®
	Zulassung:	Jul 2012
	Firma:	Vertex
Multiples Myelom
Überproduktion maligner Plasmazellen - Betroffene in der EU: 65.000
	Wirkstoff:	Lenalidomid
	Arzneimittel:	Revlimid®
	Zulassung:	Jun 2007
	Firma:	Celgene Corporation
Multiples Myelom
Überproduktion maligner Plasmazellen - Betroffene in der EU: 65.000
	Wirkstoff:	Thalidomid
	Arzneimittel:	Thalidomide Celgene®
	Zulassung:	Apr 2008
	Firma:	Celgene
Myelodysplastisches Syndrom
bösartige Veränderung des Blutbildes, Leukämievorstufe - Betroffene in der EU: 116.000
	Wirkstoff:	Azacitidin
	Arzneimittel:	Vidaza®
	Zulassung:	Dez 2008
	Firma:	Celgene Corporation
Myelofibrose
fortschreitende Verödung des Knochenmarks, dadurch Produktion unausgereifter und anomaler Blutzellen - Betroffene in der EU: 500
	Wirkstoff:	Ruxolitinib
	Arzneimittel:	Jakavi®
	Zulassung:	Aug 2012
	Firma:	Novartis
Myoklonische Epilepsie/Dravet's Syndrom
schwere Form der Epilepsie (bei Kindern) - Betroffene in der EU: 20.000
	Wirkstoff:	Stiripentol
	Arzneimittel:	Diacomit®
	Zulassung:	Jan 2007
	Firma:	Laboratoires Biocodex
Nebenniereninsuffizienz
Hormonproduktion der Nebenniere unzureichend - Betroffene in der EU: 228.000
	Wirkstoff:	Hydrocortison
	Arzneimittel:	Plenadren®
	Zulassung:	Nov 2011
	Firma:	ViroPharma
Nebennierenrindenkarzinom
- Betroffene in der EU: 5.350
	Wirkstoff:	Mitotan
	Arzneimittel:	Lysodren®
	Zulassung:	Apr 2004
	Firma:	Laboratoire HRA Pharma
Niemann-Pick Typ C
vererbte neurodegenerative Erkrankung - Betroffene in der EU: 5.000
	Wirkstoff:	Miglustat
	Arzneimittel:	Zavesca®
	Zulassung:	Jan 2009
	Firma:	Actelion
Nierenzellkrebs
- Betroffene in der EU: 201.000
	Wirkstoff:	Sorafenib
	Arzneimittel:	Nexavar®
	Zulassung:	Jul 2006
	Firma:	Bayer HealthCare
Nierenzellkrebs
- Betroffene in der EU: 201.000
	Wirkstoff:	Temsirolimus
	Arzneimittel:	Torisel®
	Zulassung:	Nov 2007
	Firma:	Pfizer
Non-Hodgkin-Lymphom
Krebs des Lymphgewebes - Betroffene in der EU: 182.000
	Wirkstoff:	Cladribin
	Arzneimittel:	Litak®
	Zulassung:	Apr 2004
	Firma:	Lipomed
Osteosarkom
Knochentumore, die sich vor allem in Wachstumsphasen bilden - Betroffene in der EU: 126.000
	Wirkstoff:	Mifamurtid
	Arzneimittel:	Mepact®
	Zulassung:	Mrz 2009
	Firma:	IDM Pharma
Parkinson
fortgeschrittenes Parkinsonsyndrom mit schwerer motorischer Fluktuation - Betroffene in der EU: 120.000
	Wirkstoff:	Levodopa/Carbidopa
	Arzneimittel:	Duodopa®Gel
	Zulassung:	Jun 2004
	Firma:	Abbott Products GmbH
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)
Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen - Betroffene in der EU: 5.000
	Wirkstoff:	Eculizumab
	Arzneimittel:	Soliris®
	Zulassung:	Jun 2007
	Firma:	Alexion Europe
Phenylketonurie (PKU) und BH4-Mangel
vererbter Defekt im Tyrosin-Stoffwechsel - Betroffene in der EU: 85.000
	Wirkstoff:	Sapropterin
	Arzneimittel:	Kuvan®
	Zulassung:	Dez 2008
	Firma:	Merck Serono
Primäre Apnoe bei Frühgeborenen
Aussetzen der Atmung über mehr als 20 Sekunden - Betroffene in der EU: 32.000
	Wirkstoff:	Coffeincitrat
	Arzneimittel:	Peyona® (früher: Nymusa)
	Zulassung:	Jul 2009
	Firma:	Chiesi Farmaceutici
Primärer IGF-1-Mangel
schwerer primärer Mangel an Insulin-ähnlichem Wachstumsfaktor 1 - Betroffene in der EU: 100.800
	Wirkstoff:	Mecasermin
	Arzneimittel:	Increlex®
	Zulassung:	Aug 2007
	Firma:	Tercica
Schwere chronische Schmerzen, die eine intrathekale Schmerztherapie erfordern
Injektion des Schmerzmittels in den Raum unterhalb der harten Hirnhaut - Betroffene in der EU: 77.500
	Wirkstoff:	Ziconotid
	Arzneimittel:	Prialt®
	Zulassung:	Mrz 2005
	Firma:	Eisai Limited
Sichelzellanämie
Verhütung von schmerzhaften Gefäßverschlüssen - Betroffene in der EU: 126.000
	Wirkstoff:	Hydroxycarbamid
	Arzneimittel:	Siklos®
	Zulassung:	Jul 2007
	Firma:	Addmedica
Subependymales Riesenastrozytom aufgrund tuberöser Sklerose
durch die genetisch bedingte tuberöse Sklerose verursachter Hirntumor - Betroffene in der EU: 51.000
	Wirkstoff:	Everolimus
	Arzneimittel:	Votubia®
	Zulassung:	Sep 2011
	Firma:	Novartis Europharm
Systemische Sklerodermie
Bildung überschüssigen Bindegewebes in der Haut und in inneren Organen - Betroffene in der EU: 66.000
	Wirkstoff:	Bosentan
	Arzneimittel:	Tracleer®
	Zulassung:	Jun 2007
	Firma:	Actelion Registration
Thrombozytämie
Blutbildstörung mit stark erhöhter Thrombozytenzahl - Betroffene in der EU: 126.000
	Wirkstoff:	Anagrelid-Hydrochlorid
	Arzneimittel:	Xagrid®
	Zulassung:	Nov 2004
	Firma:	Shire Pharmaceutical Contracts
tiefe Verbrennungen
Entfernung des Verbrennungsschorfs (Eschar) bei tiefen thermischen Verletzungen - Betroffene in der EU: 50.600
	Wirkstoff:	proteolytische Enzyme aus Bromelain
	Arzneimittel:	NexoBrid®
	Zulassung:	Dez 2012
	Firma:	Teva Pharma GmbH
Tyrosinämie Typ I
vererbter Defekt im Tyrosin-Stoffwechsel - Betroffene in der EU: 5.000
	Wirkstoff:	Nitisinon
	Arzneimittel:	Orfadin®
	Zulassung:	Feb 2005
	Firma:	Swedish Orphan International
Weichteilsarkom
Krebs in den Weichteilen (Bindegewebe, Sehnen, Blutgefäße…) - Betroffene in der EU: 121.000
	Wirkstoff:	Trabectedin
	Arzneimittel:	Yondelis®
	Zulassung:	Sep 2007
	Firma:	Pharma Mar S.A.

Arzneimittel mit früherem Orphan-Status

Akromegalie
Riesenwuchs - Betroffene in der EU: 61.000
	Wirkstoff:	Pegvisomant
	Arzneimittel:	Somavert
	Firma:	Pfizer
	Zulassung:	Nov 2002
	Ende Orphan-Status:	Nov 2012
	Rücknahmegrund:	Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Akute lymphatische Leukämie
häufigste Blutkrebsform bei Kindern (Lymphozytenüberproduktion) - Betroffene in der EU: 25.000
	Wirkstoff:	Imatinib mesilat
	Arzneimittel:	Glivec®
	Firma:	Novartis
	Zulassung:	Sep 2006
	Ende Orphan-Status:	Apr 2012
	Rücknahmegrund:	Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Akute Promyelozyten-Leukämie
Blutkrebs v. a. bei jungen Leuten - Betroffene in der EU: 15.000
	Wirkstoff:	Arsentrioxid
	Arzneimittel:	Trisenox®
	Firma:	Cephalon
	Zulassung:	Mrz 2002
	Ende Orphan-Status:	Mrz 2012
	Rücknahmegrund:	Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status
Angioödem
z. T. beträchtliche Schwellung tieferer Gewebe der Haut und der Schleimhäute - Betroffene in der EU: 106.000
	Wirkstoff:	C1-Inhibitor (human)
	Arzneimittel:	Cinryze®
	Firma:	ViroPharma
	Zulassung:	Jun 2011
	Ende Orphan-Status:	Okt 2009
	Rücknahmegrund:	Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status vor der Zulassung; Medikament im Markt
Chronisch myeloische Leukämie
Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion) - Betroffene in der EU: 81.000
	Wirkstoff:	Imatinib mesilat
	Arzneimittel:	Glivec®
	Firma:	Novartis
	Zulassung:	Nov 2001
	Ende Orphan-Status:	Nov 2011
	Rücknahmegrund:	Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Cryopin-assoziierte periodische Syndrome (CAPS)
Muckle-Wells Syndrom, familiäres kälteinduziertes autoinflammatorisches Syndrom - Betroffene in der EU: < 2.500
	Wirkstoff:	Rilonacept
	Arzneimittel:	Rilonacept Regeneron® (früher: Arcalyst)
	Firma:	Regeneron
	Zulassung:	Okt 2009
	Ende Orphan-Status:	Okt 2012
	Rücknahmegrund:	Rückgabe der Zulassung aus wirtschaftlichen Gründen; Medikament war nie im Markt
Cryopirin-assoziierte periodische Syndrome (CAPS)
Muckle-Wells Syndrom, chronisches infantiles neurodermo-artikuläres Syndrom u.a. - Betroffene in der EU: 2.500
	Wirkstoff:	Canakinumab
	Arzneimittel:	Ilaris®
	Firma:	Novartis
	Zulassung:	Okt 2009
	Ende Orphan-Status:	Dez 2010
	Rücknahmegrund:	Verzicht des Sponsors auf Orphan-Status vor der Zulassung; Medikament im Markt
Dermatofibrosarcoma protuberans
hauptsächlich an Rumpf, Armen oder Beinen auftretender, sich langsam entwickelnder Hautkrebs - Betroffene in der EU: 50.500
	Wirkstoff:	Imatinib mesilat
	Arzneimittel:	Glivec®
	Firma:	Novartis
	Zulassung:	Sep 2006
	Ende Orphan-Status:	Apr 2012
	Rücknahmegrund:	Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Entzündung des posterioren Segments des Auges
bei nicht-infektiöser Uveitis - Betroffene in der EU: 15.000-51.000
	Wirkstoff:	Dexamethason
	Arzneimittel:	Ozurdex®
	Firma:	Allergan
	Zulassung:	Jul 2010
	Ende Orphan-Status:	Aug 2010
	Rücknahmegrund:	Verzicht des Sponsors auf Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Faktor XIII Untereinheit A-Mangel (Prophylaxe von Blutungen)
angeborener Mangel des Blutgerinnungsfaktors XIII Untereinheit A - Betroffene in der EU: 250
	Wirkstoff:	Catridecacog
	Arzneimittel:	NovoThirteen®
	Firma:	Novo Nordisk
	Zulassung:	Sep 2012
	Ende Orphan-Status:	Jul 2012
	Rücknahmegrund:	Verzicht des Sponsors auf Orphan-Status vor der Zulassung
Familiäre adenomatöse Polyposis
vererbte starke Neigung zur Darmpolypenbildung - Betroffene in der EU: 10.000
	Wirkstoff:	Celecoxib
	Arzneimittel:	Onsenal®
	Firma:	Pfizer
	Zulassung:	Okt 2003
	Ende Orphan-Status:	Mrz 2011
	Rücknahmegrund:	Marktrücknahme, da als Zulassungsauflage geforderte Daten nicht geliefert werden konnten
Hypereosinophiles Syndrom/ chronische eosinophile Leukämie
Überproduktion eosinophiler Granylozyten, die zu zu lebensbedrohlichen Organschädigungen führt - Betroffene in der EU: 50.500
	Wirkstoff:	Imatinib mesilat
	Arzneimittel:	Glivec®
	Firma:	Novartis
	Zulassung:	Nov 2006
	Ende Orphan-Status:	Apr 2012
	Rücknahmegrund:	Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
idiopathische thrombozytopenische Purpura
Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen - Betroffene in der EU: 125.000
	Wirkstoff:	Eltrombopag
	Arzneimittel:	Revolade®
	Firma:	GlaxoSmithKline
	Zulassung:	Mrz 2010
	Ende Orphan-Status:	Dez 2011
	Rücknahmegrund:	Verzicht des Sponsor auf Orphan-Status; Medikament im Markt
Immunisierung gegen Japanische Enzephalitis
Gehirnentzündungen, durch Stechmücken übertragen - Betroffene in der EU: 138.000
	Wirkstoff:	Impfstoff gegen Japanische Enzephalitis
	Arzneimittel:	Ixiaro®
	Firma:	Intercell AG
	Zulassung:	Apr 2009
	Ende Orphan-Status:	Mrz 2009
	Rücknahmegrund:	Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status vor der Zulassung; Medikament im Markt
Lungenentzündung bei Mukoviszidose
verursacht durch Pseudomonas aeruginosa - Betroffene in der EU: 20.250
	Wirkstoff:	Colistimethatnatrium
	Arzneimittel:	Colobreathe®
	Firma:	Forest Laboratories UK
	Zulassung:	Feb 2012
	Ende Orphan-Status:	Okt 2011
	Rücknahmegrund:	Verzicht des Sponsors auf Orphan-Status vor der Zulassung; Medikament im Markt
Lungenhochdruck
Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien - Betroffene in der EU: 110.000
	Wirkstoff:	Bosentan
	Arzneimittel:	Tracleer®
	Firma:	Actelion
	Zulassung:	Mai 2002
	Ende Orphan-Status:	Mai 2012
	Rücknahmegrund:	Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt
Lungenhochdruck
Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien - Betroffene in der EU: 95.000
	Wirkstoff:	Sitaxentan
	Arzneimittel:	Thelin®
	Firma:	Encysive
	Zulassung:	Aug 2006
	Ende Orphan-Status:	Jan 2011
	Rücknahmegrund:	Marktrücknahme wegen möglicher Leberschäden
Magenkrebs
- Betroffene in der EU: 150.000
	Wirkstoff:	Tegafur/Gimeracil/ Oteracil
	Arzneimittel:	Teysuno®
	Firma:	Taiho
	Zulassung:	Mrz 2011
	Ende Orphan-Status:	Jan 2011
	Rücknahmegrund:	Verzicht des Sponsors auf Orphan-Status vor Zulassung; Medikament im Markt
Maligner gastrointestinaler Stromatumor
Weichteilsarkom des Magen-Darm-Trakts - Betroffene in der EU: 65.500
	Wirkstoff:	Imatinib mesilat
	Arzneimittel:	Glivec®
	Firma:	Novartis
	Zulassung:	Mai 2002
	Ende Orphan-Status:	Apr 2012
	Rücknahmegrund:	Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
medulläres Schilddrüsenkarzinom
- Betroffene in der EU: 35.000
	Wirkstoff:	Vandetanib
	Arzneimittel:	Caprelsa®
	Firma:	Astra Zeneca
	Zulassung:	Feb 2012
	Ende Orphan-Status:	Aug 2010
	Rücknahmegrund:	Verzicht des Sponsors auf Orphan-Status vor der Zulassung; Medikament im Markt
Morbus Fabry
vererbter Enzymmangel - Betroffene in der EU: 50.000
	Wirkstoff:	Agalsidase alfa
	Arzneimittel:	Replagal®
	Firma:	Shire
	Zulassung:	Aug 2001
	Ende Orphan-Status:	Aug 2011
	Rücknahmegrund:	Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Morbus Fabry
vererbter Enzymmangel - Betroffene in der EU: 50.000
	Wirkstoff:	Agalsidase beta
	Arzneimittel:	Fabrazyme®
	Firma:	Genzyme
	Zulassung:	Aug 2001
	Ende Orphan-Status:	Aug 2011
	Rücknahmegrund:	Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Morbus Gaucher
vererbter Enzymmangel - Betroffene in der EU: 30.000
	Wirkstoff:	Miglustat
	Arzneimittel:	Zavesca®
	Firma:	Actelion
	Zulassung:	Nov 2002
	Ende Orphan-Status:	Nov 2012
	Rücknahmegrund:	Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt
Myelodysplastische/ Myeloproliferative Erkrankungen
Form von Blutkrebs (Überproduktion einer oder mehrerer Arten von Blutzellen) - Betroffene in der EU: 81.000
	Wirkstoff:	Imatinib mesilat
	Arzneimittel:	Glivec®
	Firma:	Novartis
	Zulassung:	Nov 2006
	Ende Orphan-Status:	Apr 2012
	Rücknahmegrund:	Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Narkolepsie mit Kataplexie bei Erwachsenen
Exzessive Tagesschläfrigkeit, Kataplexie, fragmentierter Nachtschlaf etc. - Betroffene in der EU: 185.000
	Wirkstoff:	Natriumoxybat
	Arzneimittel:	Xyrem®
	Firma:	UCB
	Zulassung:	Okt 2005
	Ende Orphan-Status:	Jan 2010
	Rücknahmegrund:	Verzicht des Sponsors auf Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Nierenzellkarzinom
- Betroffene in der EU: 201.000
	Wirkstoff:	Pazopanib
	Arzneimittel:	Votrient®
	Firma:	GlaxoSmithKline
	Zulassung:	Jun 2010
	Ende Orphan-Status:	Apr 2010
	Rücknahmegrund:	Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status vor der Zulassung; Medikament im Markt
Nierenzellkrebs
- Betroffene in der EU: 115.000
	Wirkstoff:	Sunitinib
	Arzneimittel:	Sutent®
	Firma:	Pfizer
	Zulassung:	Jul 2006
	Ende Orphan-Status:	Jul 2008
	Rücknahmegrund:	Verzicht des Sponsors auf Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Nierenzellkrebs
- Betroffene in der EU: 201.000
	Wirkstoff:	Everolimus
	Arzneimittel:	Afinitor®
	Firma:	Novartis
	Zulassung:	Aug 2009
	Ende Orphan-Status:	Jul 2011
	Rücknahmegrund:	Verzicht des Sponsors auf Orphan-Status ; Medikament weiter im Markt
Nierenzellkrebs
- Betroffene in der EU: 203.000
	Wirkstoff:	Axitinib
	Arzneimittel:	Inlyta®
	Firma:	Pfizer
	Zulassung:	Sep 2012
	Ende Orphan-Status:	Jul 2012
	Rücknahmegrund:	Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status vor der Zulassung; Medikament im Markt
Non-Hodgkin-B-Zell-Lymphom
B-Zellen Überproduktion und Ansammlung dieser im Lymphsystem - Betroffene in der EU: 101.000
	Wirkstoff:	Pixantron maleat
	Arzneimittel:	Pixuvri®
	Firma:	Cell Therapeutics
	Zulassung:	Mai 2012
	Ende Orphan-Status:	Dez 2010
	Rücknahmegrund:	Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status vor der Zulassung; Medikament im Markt
photodynoamische Therapie des Barrett-Ösophagus
Entfernung von Krebsvorstufen in der Speiseröhre - Betroffene in der EU: 17.400
	Wirkstoff:	Porfimer Natrium
	Arzneimittel:	PhotoBarr®
	Firma:	Pinnacle
	Zulassung:	Mrz 2004
	Ende Orphan-Status:	Mai 2012
	Rücknahmegrund:	Marktrücknahme aus wirtschaftlichen Gründen
Pleuramesotheliom
Brustfellkrebs, häufig durch Kontakt mit Asbest verursacht - Betroffene in der EU: 3.800
	Wirkstoff:	Pemetrexed
	Arzneimittel:	Alimta®
	Firma:	Lilly
	Zulassung:	Sep 2004
	Ende Orphan-Status:	Sep 2001
	Rücknahmegrund:	Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status vor der Zulassung; Medikament im Markt

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