| Derzeit sind in der Europäischen Union die in der nachfolgenden Tabelle genannten 60 Medikamente als Orphan Drugs zugelassen. Davon sind die folgenden Wirkstoffe gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf: Imatinib Mesilat, Sorafenib, Bosentan. Neben den von der Europäischen Zulassungsagentur EMA EU-weit zugelassenen Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten gibt es zwei nationale Zulassungen - und zwar für Miltefosin gegen Leishmaniose und Levodopa/Carbidopa bei schweren Parkinsonfällen. | ||
| Akromegalie | ||
| Riesenwuchs - Betroffene in der EU: 22.500 | ||
| Wirkstoff: | Pegvisomant | |
| Arzneimittel: | Somavert® | |
| Zulassung: | Nov 2002 | |
| Firma: | Pfizer | |
| Akute lymphatische Leukämie | ||
| Blutkrebs (Lymphozytenüberproduktion) - Betroffene in der EU: 23.000 | ||
| Wirkstoff: | Imatinib Mesilat | |
| Arzneimittel: | Glivec® | |
| Zulassung: | Sep 2006 | |
| Firma: | Novartis Europharm | |
| Akute lymphoblastische Leukämie | ||
| häufigste Blutkrebsform bei Kindern (Lymphoblastenansammlung) - Betroffene in der EU: 23.000 | ||
| Wirkstoff: | Clofarabin | |
| Arzneimittel: | Evoltra® | |
| Zulassung: | Mai 2006 | |
| Firma: | Genzyme | |
| Akute myeloische Leukämie | ||
| Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion) - Betroffene in der EU: 32.200 | ||
| Wirkstoff: | Histamin Dihydrochlorid | |
| Arzneimittel: | Ceplene® | |
| Zulassung: | Okt 2008 | |
| Firma: | EpiCept GmbH | |
| Akute Promyelozyten-Leukämie | ||
| Blutkrebs v. a. bei jungen Leuten - Betroffene in der EU: 30.000 | ||
| Wirkstoff: | Arsentrioxid | |
| Arzneimittel: | Trisenox® | |
| Zulassung: | Mrz 2002 | |
| Firma: | Cell Therapeutics (UK) | |
| Akute und nicht akute lymphoblastische T-Zell-Leukämie | ||
| Blutkrebs (häufig Kinder betroffen) - Betroffene in der EU: 51.000 | ||
| Wirkstoff: | Nelarabin | |
| Arzneimittel: | Atriance® | |
| Zulassung: | Aug 2007 | |
| Firma: | GlaxoSmithKline | |
| chronische Lungenentzündung bei Mukoviszidose | ||
| verursacht durch Pseudomonas aeruginosa - Betroffene in der EU: 50.000 | ||
| Wirkstoff: | Aztreonamlysin | |
| Arzneimittel: | Cayston® | |
| Zulassung: | Sep 2009 | |
| Firma: | Gilead | |
| Chronische lymphatische Leukämie | ||
| Blutkrebs (Zulassung für Patienten, die refraktär auf Fludarabin und Alemtuzumab sind) - Betroffene in der EU: 176.000 | ||
| Wirkstoff: | Ofatumumab | |
| Arzneimittel: | Arzerra® | |
| Zulassung: | Apr 2010 | |
| Firma: | GlaxoSmithKline | |
| Chronische myeloische Leukämie | ||
| Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion) - Betroffene in der EU: 41.000 | ||
| Wirkstoff: | Imatinib Mesilat | |
| Arzneimittel: | Glivec® | |
| Zulassung: | Nov 2001 | |
| Firma: | Novartis Europharm | |
| Chronische myeloische Leukämie | ||
| Blutkrebs - Betroffene in der EU: 46.000 | ||
| Wirkstoff: | Nilotinib | |
| Arzneimittel: | Tasigna® | |
| Zulassung: | Nov 2007 | |
| Firma: | Novartis | |
| Chronische myeloische Leukämie, Akute lymphatische Leukämie | ||
| Blutkrebs - Betroffene in der EU: 74.000 | ||
| Wirkstoff: | Dasatinib | |
| Arzneimittel: | Sprycel® | |
| Zulassung: | Nov 2006 | |
| Firma: | Bristol-Myers Squibb | |
| Chronische Schmerzen | ||
| für Patienten, die mit anderen Schmerzmitteln nicht adäquat behandelbar sind - Betroffene in der EU: 71.200 | ||
| Wirkstoff: | Ziconotid | |
| Arzneimittel: | Prialt® | |
| Zulassung: | Mrz 2005 | |
| Firma: | Eisai Limited | |
| Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome (CAPS) | ||
| Muckle-Wells Syndrom, familiäres kälteinduziertes autoinflammatorisches Syndrom - Betroffene in der EU: 2.500 | ||
| Wirkstoff: | Rilonacept | |
| Arzneimittel: | Arcalyst® | |
| Zulassung: | Okt 2009 | |
| Firma: | Regeneron | |
| Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome (CAPS) | ||
| Muckle-Wells Syndrom, chronisches infantiles neurodermo-artikuläres Syndrom u.a. - Betroffene in der EU: 2.500 | ||
| Wirkstoff: | Canakinumab | |
| Arzneimittel: | Ilaris® | |
| Zulassung: | Okt 2009 | |
| Firma: | Novartis | |
| Dermatofibrosarcoma protuberans | ||
| hauptsächlich an Rumpf, Armen oder Beinen auftretender, sich langsam entwickelnder Hautkrebs - Betroffene in der EU: 46.000 | ||
| Wirkstoff: | Imatinib Mesilat | |
| Arzneimittel: | Glivec® | |
| Zulassung: | Sep 2006 | |
| Firma: | Novartis Europharm | |
| Ductus arteriosus bei Frühgeborenen | ||
| angeborener Herzfehler durch unvollständige Schließung eines Herzgefäßes nach der Geburt - Betroffene in der EU: 97.900 | ||
| Wirkstoff: | Ibuprofen | |
| Arzneimittel: | Pedea® | |
| Zulassung: | Jul 2004 | |
| Firma: | Orphan Europe | |
| Eisenüberladung | ||
| chronische transfusionsbedingte Eisenüberladung - Betroffene in der EU: 102.000 | ||
| Wirkstoff: | Deferasirox | |
| Arzneimittel: | Exjade® | |
| Zulassung: | Aug 2006 | |
| Firma: | Novartis Europharm | |
| Extravasation durch Anthracycline | ||
| versehentliche extravasale Gabe von Anthracyclinen - Betroffene in der EU: 152 | ||
| Wirkstoff: | Dexrazoxan | |
| Arzneimittel: | Savene® | |
| Zulassung: | Jul 2006 | |
| Firma: | Topo Target | |
| Familiäre adenomatöse Polyposis | ||
| vererbte starke Neigung zur Darmpolypenbildung - Betroffene in der EU: 23.000 | ||
| Wirkstoff: | Celecoxib | |
| Arzneimittel: | Onsenal® | |
| Zulassung: | Okt 2003 | |
| Firma: | Pharmacia-Pfizer | |
| Hereditäres Angioödem | ||
| z. T. beträchtliche Schwellung tieferer Gewebe der Haut und der Schleimhäute - Betroffene in der EU: 110.000 | ||
| Wirkstoff: | Icatibant | |
| Arzneimittel: | Firazyr® | |
| Zulassung: | Jul 2008 | |
| Firma: | Jerini AG | |
| Homocystinurie | ||
| Störung des Eiweißstoffwechsels mit Anreicherung in Blut und Urin - Betroffene in der EU: 7.500 | ||
| Wirkstoff: | Betain | |
| Arzneimittel: | Cystadane® | |
| Zulassung: | Feb 2007 | |
| Firma: | Orphan Europe | |
| Hyperammonämie | ||
| Harnstoffzyklusstörung durch Enzymmangel - Betroffene in der EU: 46 | ||
| Wirkstoff: | Carglumsäure | |
| Arzneimittel: | Carbaglu® | |
| Zulassung: | Jan 2003 | |
| Firma: | Orphan Europe | |
| Hypereosinophiles Syndrom/ chronische eosinophile Leukämie | ||
| Überproduktion eosinophiler Granylozyten, die zu zu lebensbedrohlichen Organschädigungen führt - Betroffene in der EU: 46.000 | ||
| Wirkstoff: | Imatinib Mesilat | |
| Arzneimittel: | Glivec® | |
| Zulassung: | Nov 2006 | |
| Firma: | Novartis Europharm | |
| Idiopathische thrombozytopenische Purpura | ||
| immunologisch bedingte Verminderung der Blutplättchen - Betroffene in der EU: 50.000 | ||
| Wirkstoff: | Romiplostim | |
| Arzneimittel: | Nplate® | |
| Zulassung: | Feb 2009 | |
| Firma: | Amgen | |
| Idiopathische thrompozytopenische Purpura | ||
| Immunsystem richtet sich gegen eigene Blutzellen - Betroffene in der EU: 50.000 | ||
| Wirkstoff: | Eltrombopag | |
| Arzneimittel: | Revolade® | |
| Zulassung: | Mrz 2010 | |
| Firma: | GlaxoSmithKline | |
| Krebs | ||
| Vorbereitung auf eine Stammzell-Transplantation - Betroffene in der EU: 32.100 | ||
| Wirkstoff: | Busulfan | |
| Arzneimittel: | Busilvex® | |
| Zulassung: | Jul 2003 | |
| Firma: | Pierre Fabre Medicament | |
| Krebs | ||
| Vorbereitung auf eine Stammzell-Transplantation - Betroffene in der EU: 28.000 | ||
| Wirkstoff: | Thiotepa | |
| Arzneimittel: | Tepadina® | |
| Zulassung: | Mrz 2010 | |
| Firma: | Adienne S.r.l. | |
| Lambert-Eaton-Myasthenisches Syndrom | ||
| neurologisch bedingte Muskelschwäche - Betroffene in der EU: 4.000 | ||
| Wirkstoff: | Amifampridin | |
| Arzneimittel: | Firdapse® (Zenas) | |
| Zulassung: | Dez 2009 | |
| Firma: | Eusa Pharma SAS | |
| Leberzellkrebs | ||
| - Betroffene in der EU: 37.500 | ||
| Wirkstoff: | Sorafenib | |
| Arzneimittel: | Nexavar® | |
| Zulassung: | Okt 2007 | |
| Firma: | Bayer HealthCare | |
| Lennox-Gastaut-Syndrom | ||
| schwere Form der Epilepsie (bei Kindern) - Betroffene in der EU: 65.000 | ||
| Wirkstoff: | Rufinamid | |
| Arzneimittel: | Inovelon® | |
| Zulassung: | Jan 2007 | |
| Firma: | Eisai | |
| Lungenhochdruck | ||
| Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien - Betroffene in der EU: 95.000 | ||
| Wirkstoff: | Bosentan | |
| Arzneimittel: | Tracleer® | |
| Zulassung: | Mai 2002 | |
| Firma: | Actelion Registration | |
| Lungenhochdruck | ||
| Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien - Betroffene in der EU: 95.000 | ||
| Wirkstoff: | Iloprost | |
| Arzneimittel: | Ventavis® | |
| Zulassung: | Sep 2003 | |
| Firma: | Schering AG | |
| Lungenhochdruck | ||
| Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien - Betroffene in der EU: 95.000 | ||
| Wirkstoff: | Sildenafil | |
| Arzneimittel: | Revatio® | |
| Zulassung: | Okt 2005 | |
| Firma: | Pfizer | |
| Lungenhochdruck | ||
| Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien - Betroffene in der EU: 95.000 | ||
| Wirkstoff: | Sitaxentan Natrium | |
| Arzneimittel: | Thelin® | |
| Zulassung: | Aug 2006 | |
| Firma: | Encysive Limited UK | |
| Lungenhochdruck | ||
| Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien - Betroffene in der EU: 95.000 | ||
| Wirkstoff: | Ambrisentan | |
| Arzneimittel: | Volibris® | |
| Zulassung: | Apr 2008 | |
| Firma: | Glaxo Group Limited | |
| Maligner gastrointestinaler Stromatumor | ||
| Weichteilsarkom des Magen-Darm-Trakts - Betroffene in der EU: 2.250 | ||
| Wirkstoff: | Imatinib Mesilat | |
| Arzneimittel: | Glivec® | |
| Zulassung: | Mai 2002 | |
| Firma: | Novartis Europharm | |
| Malignes Gliom | ||
| Visualisierung von malignem Gewebe bei einer OP des malignen Glioms - Betroffene in der EU: 37.700 | ||
| Wirkstoff: | 5-Aminolaevulinsäure | |
| Arzneimittel: | Gliolan® | |
| Zulassung: | Sep 2007 | |
| Firma: | Medac | |
| Mobilisierung von Knochenmarks-Stammzellen | ||
| Vorbereitung einer Stammzelltransplantation - Betroffene in der EU: 46.000 | ||
| Wirkstoff: | Plerixafor | |
| Arzneimittel: | Mozobil® | |
| Zulassung: | Jul 2009 | |
| Firma: | Genzyme | |
| Morbus Fabry | ||
| vererbter Enzymmangel - Betroffene in der EU: 1.200 | ||
| Wirkstoff: | Agalsidase alfa | |
| Arzneimittel: | Replagal® | |
| Zulassung: | Aug 2001 | |
| Firma: | TKT Europe | |
| Morbus Fabry | ||
| vererbter Enzymmangel - Betroffene in der EU: 1.200 | ||
| Wirkstoff: | Agalsidase beta | |
| Arzneimittel: | Fabrazyme® | |
| Zulassung: | Aug 2001 | |
| Firma: | Genzyme Europe | |
| Morbus Gaucher | ||
| vererbter Enzymmangel - Betroffene in der EU: 27.500 | ||
| Wirkstoff: | Miglustat | |
| Arzneimittel: | Zavesca® | |
| Zulassung: | Nov 2002 | |
| Firma: | Actelion Registration | |
| Morbus Pompe | ||
| gestörter Glykogenabbau durch Enzymmangel - Betroffene in der EU: 4.500 | ||
| Wirkstoff: | Alglucosidase alfa | |
| Arzneimittel: | Myozyme® | |
| Zulassung: | Mrz 2006 | |
| Firma: | Genzyme Europe | |
| Morbus Wilson | ||
| Kupferansammlung in Leber und Hirnzellen - Betroffene in der EU: 27.500 | ||
| Wirkstoff: | Zinkacetat Dihydrat | |
| Arzneimittel: | Wilzin® | |
| Zulassung: | Okt 2004 | |
| Firma: | Orphan Europe | |
| Mukopolysaccharidose I | ||
| Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms - Betroffene in der EU: 1.100 | ||
| Wirkstoff: | Laronidase | |
| Arzneimittel: | Aldurazyme® | |
| Zulassung: | Jun 2003 | |
| Firma: | Genzyme Europe | |
| Mukopolysaccharidose II (Hunter-Syndrom) | ||
| Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms - Betroffene in der EU: 400 | ||
| Wirkstoff: | Idursulfase | |
| Arzneimittel: | Elaprase® | |
| Zulassung: | Jan 2007 | |
| Firma: | Shire plc. | |
| Mukopolysaccharidose VI | ||
| Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms - Betroffene in der EU: 1.080 | ||
| Wirkstoff: | Galsulfase | |
| Arzneimittel: | Naglazyme® | |
| Zulassung: | Feb 2006 | |
| Firma: | BioMarin | |
| Multiples Myelom | ||
| Überproduktion maligner Plasmazellen - Betroffene in der EU: 50.000 | ||
| Wirkstoff: | Lenalidomid | |
| Arzneimittel: | Revlimid® | |
| Zulassung: | Jun 2007 | |
| Firma: | Celgene Corporation | |
| Multiples Myelom | ||
| Überproduktion maligner Plasmazellen - Betroffene in der EU: 50.000 | ||
| Wirkstoff: | Thalidomid | |
| Arzneimittel: | Thalidomide Pharmion® | |
| Zulassung: | Apr 2008 | |
| Firma: | Pharmion Ltd. | |
| Myelodysplastische/ Myeloproliferative Erkrankungen | ||
| Form von Blutkrebs (Überproduktion einer oder mehrerer Arten von Blutzellen) - Betroffene in der EU: 74.000 | ||
| Wirkstoff: | Imatinib Mesilat | |
| Arzneimittel: | Glivec® | |
| Zulassung: | Nov 2006 | |
| Firma: | Novartis Europharm | |
| Myelodysplastisches Syndrom | ||
| bösartige Veränderung des Blutbildes, Leukämievorstufe - Betroffene in der EU: 75.000 | ||
| Wirkstoff: | Azacitidin | |
| Arzneimittel: | Vidaza® | |
| Zulassung: | Dez 2008 | |
| Firma: | Celgene Corporation | |
| Myoklonische Epilepsie/Dravet's Syndrom | ||
| schwere Form der Epilepsie (bei Kindern) - Betroffene in der EU: 18.400 | ||
| Wirkstoff: | Stiripentol | |
| Arzneimittel: | Diacomit® | |
| Zulassung: | Jan 2007 | |
| Firma: | Laboratoires Biocodex | |
| Nebennierenrindenkarzinom | ||
| - Betroffene in der EU: 4.000 | ||
| Wirkstoff: | Mitotan | |
| Arzneimittel: | Lysodren® | |
| Zulassung: | Apr 2004 | |
| Firma: | Laboratoire HRA Pharma | |
| Niemann-Pick Typ C | ||
| vererbte neurodegenerative Erkrankung - Betroffene in der EU: 4.600 | ||
| Wirkstoff: | Miglustat | |
| Arzneimittel: | Zavesca® | |
| Zulassung: | Nov 2002 | |
| Firma: | Actelion | |
| Nierenzellkrebs | ||
| - Betroffene in der EU: 115.500 | ||
| Wirkstoff: | Sorafenib | |
| Arzneimittel: | Nexavar® | |
| Zulassung: | Jul 2006 | |
| Firma: | Bayer HealthCare | |
| Nierenzellkrebs | ||
| - Betroffene in der EU: 115.500 | ||
| Wirkstoff: | Temsirolimus | |
| Arzneimittel: | Torisel® | |
| Zulassung: | Nov 2007 | |
| Firma: | Wyeth | |
| Nierenzellkrebs | ||
| - Betroffene in der EU: 115.500 | ||
| Wirkstoff: | Everolimus | |
| Arzneimittel: | Afinitor® | |
| Zulassung: | Aug 2009 | |
| Firma: | Novartis | |
| Non-Hodgkin-Lymphom | ||
| Krebs des Lymphgewebes - Betroffene in der EU: 136.000 | ||
| Wirkstoff: | Cladribin | |
| Arzneimittel: | Litak® | |
| Zulassung: | Apr 2004 | |
| Firma: | Lipomed | |
| Osteosarkom | ||
| Knochentumore, die sich vor allem in Wachstumsphasen bilden - Betroffene in der EU: 19.000 | ||
| Wirkstoff: | Mifamurtid | |
| Arzneimittel: | Mepact® | |
| Zulassung: | Mrz 2009 | |
| Firma: | IDM Pharma | |
| Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) | ||
| Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen - Betroffene in der EU: 4.000 | ||
| Wirkstoff: | Eculizumab | |
| Arzneimittel: | Soliris® | |
| Zulassung: | Jun 2007 | |
| Firma: | Alexion Europe | |
| Phenylketonurie (PKU) und BH4-Mangel | ||
| vererbter Defekt im Tyrosin-Stoffwechsel - Betroffene in der EU: 35.000 | ||
| Wirkstoff: | Sapropterin | |
| Arzneimittel: | Kuvan® | |
| Zulassung: | Dez 2008 | |
| Firma: | Merck Serono | |
| primäre Apnoe bei Frühgeborenen | ||
| Aussetzen der Atmung über mehr als 20 Sekunden - Betroffene in der EU: 32.000 | ||
| Wirkstoff: | Coffeincitrat | |
| Arzneimittel: | Nymusa® | |
| Zulassung: | Jul 2009 | |
| Firma: | Chiesi Farmaceutici | |
| Primärer IGF-1-Mangel | ||
| schwerer primärer Mangel an Insulin-ähnlichem Wachstumsfaktor 1 - Betroffene in der EU: 46.000 | ||
| Wirkstoff: | Mecasermin | |
| Arzneimittel: | Increlex® | |
| Zulassung: | Aug 2007 | |
| Firma: | Tercica | |
| Sichelzellanämie | ||
| Verhütung von schmerzhaften Gefäßverschlüssen - Betroffene in der EU: 22.000 | ||
| Wirkstoff: | Hydroxycarbamid | |
| Arzneimittel: | Siklos® | |
| Zulassung: | Jul 2007 | |
| Firma: | Addmedica | |
| Speiseröhrenkrebs | ||
| - Betroffene in der EU: 130.000 | ||
| Wirkstoff: | Porfimer Natrium | |
| Arzneimittel: | Photobarr® | |
| Zulassung: | Mrz 2004 | |
| Firma: | Axcan Pharma | |
| Systemische Sklerodermie | ||
| Bildung überschüssigen Bindegewebes in der Haut und in inneren Organen - Betroffene in der EU: 50.000 | ||
| Wirkstoff: | Bosentan | |
| Arzneimittel: | Tracleer® | |
| Zulassung: | Jun 2007 | |
| Firma: | Actelion Registration | |
| Thrombozytämie | ||
| Blutbildstörung mit stark erhöhter Thrombozytenzahl - Betroffene in der EU: 138.000 | ||
| Wirkstoff: | Anagrelid-Hydrochlorid | |
| Arzneimittel: | Xagrid® | |
| Zulassung: | Nov 2004 | |
| Firma: | Shire Pharmaceutical Contracts | |
| Tyrosinämie Typ I | ||
| vererbter Defekt im Tyrosin-Stoffwechsel - Betroffene in der EU: 4.600 | ||
| Wirkstoff: | Nitisinon | |
| Arzneimittel: | Orfadin® | |
| Zulassung: | Feb 2005 | |
| Firma: | Schwedish Orphan International | |
| Weichteilsarkom | ||
| Krebs in den Weichteilen (Bindegewebe, Sehnen, Blutgefäße…) - Betroffene in der EU: 92.000 | ||
| Wirkstoff: | Trabectedin | |
| Arzneimittel: | Yondelis® | |
| Zulassung: | Sep 2007 | |
| Firma: | Pharma Mar S.A. | |
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