22. September 2026 AMNOG-Nutzenbewertung: Besondere Therapiesituationen angemessen berücksichtigen

Medizinischer Fortschritt stellt neue Anforderungen an die Nutzenbewertung

Neue Arzneimittel richten sich zunehmend an eng definierte, häufig kleinere Gruppen von Patientinnen und Patienten. Gleichzeitig ermöglichen medizinische Fortschritte frühere Therapieansätze. Das stellt auch die Arzneimittelbewertung vor neue Herausforderungen.

Zulassungsbehörden berücksichtigen bereits, ob randomisierte kontrollierte Studien in einer konkreten Therapiesituation angemessen sind oder alternative Studienansätze und Endpunkte erforderlich sein können. Dabei wägen sie eine zeitnahe Verfügbarkeit wirksamer und sicherer Arzneimittel gegen eine möglichst hohe Ergebnissicherheit der Studiendaten ab.

Einbezogen werden unter anderem Art, Schweregrad und Seltenheit einer Erkrankung sowie ein ungedeckter medizinischer Bedarf. Auch kann relevant sein, ob Patientinnen und Patienten voraussichtlich in besonderem Maße von einer Therapie profitieren oder die Erhebung langfristiger Therapieeffekte einen unverhältnismäßig langen Zeitraum erfordern würde.

Bestverfügbare Evidenz im AMNOG konsequent berücksichtigen

Auch der rechtliche Rahmen der AMNOG-Nutzenbewertung berücksichtigt besondere Evidenzsituationen. Die Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung (AM-NutzenV) erkennt an, dass es Situationen geben kann, in denen Studien höchster Evidenzstufe unmöglich oder unangemessen sind. In diesen Fällen sind Nachweise der bestverfügbaren Evidenzstufe einzureichen.

Ebenso sieht die AM-NutzenV eine Bewertung auf Grundlage der verfügbaren Evidenz vor, wenn valide Daten zu patientenrelevanten Endpunkten noch nicht vorliegen.

Diese Regelungen werden in der Bewertungspraxis nicht ausreichend umgesetzt. Die Angemessenheit von RCT und von Daten zu patientenrelevanten Endpunkten werde nicht geprüft. Evidenz niedrigerer Stufen beziehungsweise verfügbare Studienergebnisse würden regelhaft als ungeeignet eingestuft. Dadurch würden Besonderheiten der jeweiligen Therapiesituation bei der Bewertung des Zusatznutzens nicht angemessen berücksichtigt.

Wann eine besondere Therapiesituation vorliegt

Der vfa schlägt vor, dass der G-BA auf Antrag des pharmazeutischen Unternehmens feststellt, ob eine besondere Therapiesituation vorliegt. Dies soll insbesondere bei speziellen Zulassungen wie „Conditional Approval“ oder „Exceptional Circumstances“ der Fall sein.

Darüber hinaus soll eine besondere Therapiesituation anhand definierter Kriterien festgestellt werden können. Dazu zählen der Schweregrad und die Häufigkeit einer Erkrankung sowie die Verfügbarkeit adäquater Therapiealternativen und damit ein ungedeckter medizinischer Bedarf.

Berücksichtigt werden sollen außerdem die Praktikabilität und Angemessenheit der Studiendurchführung sowie der Erhebung relevanter Endpunkte. Dies betrifft insbesondere langfristige Therapieeffekte bei frühen Therapielinien sowie bei chronifizierten oder infektiösen Erkrankungen. Auch die Erwägungen der Zulassungsbehörden sowie Therapieziele in medizinischen Leitlinien und der Versorgungspraxis sollen einbezogen werden.

Zusatznutzen auf Basis der angemessenen Evidenz bewerten

Wird eine besondere Therapiesituation festgestellt, sollen nach dem vfa-Vorschlag die bestverfügbare Evidenz und die zentralen Endpunkte der Zulassungsstudien maßgeblich für die Bewertung des Zusatznutzens sein.

Dabei soll auch die Ergebnissicherheit berücksichtigt werden, die mit der bestverfügbaren Evidenz in der jeweiligen Therapiesituation erreicht werden kann. Der Ansatz bedeutet damit nicht, auf Evidenzanforderungen zu verzichten. Vielmehr soll die Nutzenbewertung berücksichtigen, welche Evidenz in der konkreten Therapiesituation angemessen verfügbar ist.

Häufige Fragen zu besonderen Therapiesituationen im AMNOG