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22. September 2026 Innovative Erstattungsmodelle im AMNOG ermöglichen

Neue Therapieformen stellen auch die Arzneimittelerstattung vor neue Herausforderungen. Insbesondere bei Gen- und Zelltherapien, Einmaltherapien oder begrenzter Evidenz zum Zeitpunkt der Markteinführung können innovative Erstattungsmodelle dazu beitragen, medizinischen Nutzen und Vergütung besser miteinander zu verbinden. Der vfa schlägt deshalb vor, erfolgsabhängige sowie mehrjährige Zahlungsmodelle im AMNOG ausdrücklich zu ermöglichen. Dafür müssen die rechtlichen, finanziellen und administrativen Voraussetzungen geschaffen werden.

Neue Therapieformen stellen neue Anforderungen an die Erstattung

Das System der Preisbildung und Erstattung im AMNOG ist nur eingeschränkt auf Therapien mit begründbar limitierter Evidenz oder auf Einmaltherapien mit langanhaltender Wirksamkeit zugeschnitten. Bei Gen- und Zelltherapien kann beispielsweise nach einmaliger Anwendung eine langanhaltende Wirkung erwartet werden. Zum Zeitpunkt der Markteinführung liegen jedoch häufig noch keine langfristigen klinischen Daten zur tatsächlichen Wirksamkeitsdauer vor.

Zudem kann der Therapieerfolg sowohl bei Dauertherapien als auch bei Einmaltherapien von Patient zu Patient unterschiedlich ausfallen. Eine Dauertherapie kann bei Bedarf angepasst oder abgesetzt werden. Damit entstehen zumindest durch das jeweilige Arzneimittel keine weiteren Kosten. Bei einer bereits verabreichten Einmaltherapie ist dies nicht möglich.

Erfolgsabhängige Erstattungsmodelle werden deshalb insbesondere für Einmaltherapien diskutiert. Bei diesen Modellen wird die Vergütung ganz oder teilweise an messbare Therapieergebnisse gekoppelt. Voraussetzung sind geeignete Erfolgsparameter und eine administrativ praktikable Umsetzung.




Erfolgsabhängige und mehrjährige Zahlungsmodelle im AMNOG verankern

Innovative Erstattungsmodelle sind in den zentralen AMNOG-Preisverhandlungen mit dem GKV-Spitzenverband bislang nur schwer umsetzbar. Einzelne Vergütungsmodelle auf kollektivvertraglicher Ebene bilden nur einen Teil der möglichen Vertragsgestaltungen ab.

Solche Modelle wurden bisher eher in Einzelverträgen für das erste Jahr nach der Markteinführung zwischen einzelnen Krankenkassen und pharmazeutischen Unternehmen vereinbart. Sobald der zentral vereinbarte Erstattungsbetrag vorliegt, bestehen jedoch kaum Anreize, an diesen dezentralen Vereinbarungen festzuhalten oder neue abzuschließen.

Der gesetzliche Rahmen sollte deshalb unterschiedliche Vertragsmodelle ausdrücklich absichern. Nach dem Vorschlag des vfa sollte § 130b SGB V so ergänzt werden, dass die Erstattung alternativ auch in Abhängigkeit von messbaren Therapieerfolgen vereinbart werden kann.

Neben Rückerstattungsmodellen sollten auch ratenbasierte und mehrjährige adaptive Zahlungsmodelle zwischen dem GKV-Spitzenverband und dem pharmazeutischen Unternehmen möglich sein. Mehrjährige Zahlungsmodelle verteilen die Vergütung über einen längeren Zeitraum; sie sind daher nicht automatisch mit einer erfolgsabhängigen Erstattung gleichzusetzen. Beide Ansätze können jedoch miteinander kombiniert werden.

Therapieerfolg flexibel und praktikabel messen

Bei erfolgsabhängigen Erstattungsmodellen ist entscheidend, wie der Therapieerfolg bestimmt wird. Die Vertragspartner sollten Datengrundlage, Erfolgskriterien und Messebene einzelfallbezogen vereinbaren können. Gleiches gilt für Datenauswertungen, Datenweitergaben, Zuständigkeiten und Bereitstellungsfristen.

Die Erfolgsmessung kann retrospektiv anhand bereits vorhandener Daten oder prospektiv durch eine gezielte Datenerhebung erfolgen. Je nach Therapie und Vertragsmodell können auch mehrere Messzeitpunkte vorgesehen werden.

Als Erfolgskriterien kommen insbesondere klinische Endpunkte, geeignete Surrogatendpunkte, patientenberichtete Parameter sowie versorgungsbezogene Parameter in Betracht. Dazu können beispielsweise vermiedene Krankenhauseinweisungen, ein reduzierter Bedarf an Folgetherapien oder andere aus Routinedaten ableitbare Kriterien gehören.

Entscheidend ist, dass die gewählten Parameter valide und zugleich administrierbar sind. Eine allgemeine gesetzliche Definition von Erfolgskriterien ist aus Sicht des vfa nicht zielführend, weil ihre Eignung von der jeweiligen Therapie und Versorgungssituation abhängt.

Auch die Messebene sollte flexibel vereinbart werden können. Der Therapieerfolg kann je nach Fall für einzelne Patientinnen und Patienten, eine definierte Teilpopulation oder die gesamte behandelte Population betrachtet werden.

Risikostrukturausgleich für verschiedene Zahlungsmodelle anpassen

Für die praktische Umsetzung innovativer Erstattungsmodelle sind neben dem Vertragsrecht auch die finanziellen Rahmenbedingungen relevant. Die derzeitige Ausgestaltung des Risikopools im Risikostrukturausgleich kann Rückzahlungs- und Annuitätenmodelle unterschiedlich behandeln.

Der Schwellenwert des Risikopools, oberhalb dessen Leistungsausgaben durch einen teilweisen Ist-Kostenausgleich refinanziert werden, wird bei Rückzahlungsmodellen einmalig angewendet. Bei Annuitätenmodellen kann er dagegen mehrfach zur Anwendung kommen. Dadurch können Rückzahlungsmodelle für Krankenkassen finanziell attraktiver sein.

Das Bundesamt für Soziale Sicherung (BAS) hat hierzu 2022 ein P4P-Ausgleichsverfahren vorgeschlagen. Für Versicherte, die ein Arzneimittel im Rahmen eines Pay-for-Performance-Vertrags erhalten, soll danach eine Fall-ID vergeben werden. So könnten die mit dem jeweiligen Fall verbundenen Ausgaben über mehrere Jahre und auch bei einem Wechsel der Krankenkasse zugeordnet werden.

Auf dieser Grundlage könnten zusätzliche Ausgleichsbeträge und erforderliche Rückzahlungen an den Gesundheitsfonds berechnet werden. Rückzahlungs- und Annuitätenmodelle könnten damit gleichbehandelt werden. Aus Sicht des vfa sollte dieser Vorschlag umgesetzt werden. Dafür sind insbesondere Anpassungen des § 268 SGB V und der Risikostrukturausgleichs-Verordnung erforderlich.

vfa-Vorschlag

  • Innovative Erstattungsmodelle wie erfolgsabhängige sowie mehrjährige Zahlungsmodelle sollen im AMNOG gemeinsam verhandelt werden können.
  • Der gesetzliche Rahmen muss ausreichend Flexibilität für ihre Ausgestaltung sicherstellen.

Häufige Fragen zu innovativen Erstattungsmodellen

Innovative Erstattungsmodelle können die Vergütung eines Arzneimittels beispielsweise an den gemessenen Therapieerfolg koppeln oder Zahlungen über mehrere Jahre verteilen. Dazu gehören unter anderem Pay-for-Performance-, Rückerstattungs- und Annuitätenmodelle.

Bei Pay for Performance wird die Vergütung ganz oder teilweise von zuvor vereinbarten Therapieergebnissen abhängig gemacht. Dafür müssen Vertragspartner geeignete Erfolgsparameter, Datengrundlagen und Verfahren zur Erfolgsmessung festlegen.

Einmaltherapien können eine langanhaltende Wirkung haben, während zum Zeitpunkt der Markteinführung Daten zur langfristigen Wirksamkeitsdauer noch limitiert sein können. Anders als eine Dauertherapie kann eine bereits verabreichte Einmaltherapie zudem nicht angepasst oder abgesetzt werden.

In Betracht kommen klinische Endpunkte, geeignete Surrogatendpunkte, patientenberichtete Parameter und versorgungsbezogene Kriterien. Dazu können etwa vermiedene Krankenhauseinweisungen oder ein reduzierter Bedarf an Folgetherapien gehören.

Der vfa schlägt vor, erfolgsabhängige und mehrjährige Zahlungsmodelle im AMNOG ausdrücklich zu ermöglichen. Dafür sollen der gesetzliche Rahmen flexibilisiert und die notwendigen finanziellen und administrativen Voraussetzungen geschaffen werden.


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Das komplette AMNOG-Konzept des vfa als PDF-Broschüre

Warum das AMNOG jetzt neu ausgerichtet werden muss - Drei Reformfelder für ein AMNOG im globalen Wettbewerb:

- Den Risiken der US-Preispolitik für die Versorgung aktiv begegnen

- Rückkehr zum nutzen- und evidenzbasierten AMNOG

- AMNOG zukunftsfähig weiterentwickeln

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