Arzneimittel & Forschung

Eine Abschaffung der Orphan Drug-Regelung im AMNOG würde stark zu Lasten der Patientinnen und Patienten mit seltenen Erkrankungen gehen, weil mehr als die Hälfte der Orphan Drugs aus der Versorgung fallen würden.

PROTACS könnten neue Therapien gegen Krebs ermöglichen, indem sie krankmachende Proteine gezielt abbauen. Dr. Rolf Hömke erklärt, wie.

Mit innovativen Arzneimitteln sind bemerkenswerte medizinische Fortschritte verbunden: längeres Überleben z.B. oder eine deutlich reduzierte Krankheitslast. Auch die Veränderung der Behandlungsfrequenz hat einen erheblichen Einfluss auf die Lebensqualität der Patient:innen.

Mit dem Klimawandel dürften einige bisher nur in subtropischen oder tropischen Gebieten verbreitete Krankheiten in südlichen EU-Ländern und ggf. auch in Deutschland heimisch werden. Doch Pharmaunternehmen arbeiten an Impfstoffen dagegen; einige sind auch schon zugelassen.

Die Bundesregierung ist dabei, die Deutsche Nachhaltigkeitsstrategie zu aktualisieren. Der vfa hat ebenfalls mit einer Stellungnahme beigetragen. Die aktualisierte Nachhaltigkeitsstrategie soll im Winter 2024 veröffentlicht werden.

Seit 30.10.2024 gilt das Medizinforschungsgesetz (MFG). Es hat große Relevanz für die Durchführung klinischer Studien und den Arzneimittelmarkt in Deutschland. Alle seine verschiedenen Bestimmungen sind mittlerweile in Kraft getreten. In einigen Monaten wird man sehen können, ob das Gesetz seine Ziele erreicht.

Antikörper – große Proteine mit zwei Armen zum Anheften an Fremdmoleküle – haben sich als Ausgangsbasis für äußerst vielfältige Weiterentwicklungen erwiesen. Bispezifische Antikörper binden, anders als ihre natürlichen Vorbilder an zwei verschiedene Moleküle.

2024 dürften mehr als 40 neue Medikamente für einen Markteintritt in Betracht kommen. Allerdings ist offen, bei welchen die Hersteller eine Möglichkeit sehen, sie auch in Deutschland auf den Markt zu bringen – und dort auch dauerhaft anzubieten.

Pharma-Unternehmen haben 2023 insgesamt 30 Medikamente mit neuem Wirkstoff auf den Markt gebracht. Dazu kommen zahlreiche Zulassungseweiterungen für schon zuvor eingeführte Medikamente.

Auch 2024 kommen wieder vielversprechende Arzneimittel auf den EU-Markt - wenn sie denn eine Zulassung erhalten. Bei welchen der potenziell mehr als 40 neuen Medikamente dies auch für Deutschland gilt, ist indes unklar.

Damit der eImpfpass einen echten Mehrwert für den einzelnen Versicherten und die gesamte Gesellschaft bieten kann, sollten vier Kernfunktionen – Erinnerung, Information, Monitoring und Nachweis – integriert werden.

Für Auffrischimpfungen gegen Covid-19 sind angepasste Versionen mehrerer Covid-19-Impfstoffe verfügbar. Die Ständige Impfkommission empfiehlt Auffrisch-Impfungen für bestimmte Personengruppen.

Medikamente, die kurzlebige radioaktive Atome enthalten, lassen sich zur Diagnose und Therapie von Krankheiten nutzen. Sie werden Radiopharmaka genannt. Bislang sind nur wenige zugelassen, aber weitere werden entwickelt – unter anderem in Deutschland. Das geplante Medizinforschungsgesetz könnte das befördern.

Orphan Drugs werden bei seltenen Erkrankungen eingesetzt. Die kleine Anzahl an Patient:innen schafft eine besondere Situation für die Arzneimittel, der mit fördernden Regelungen Rechnung getragen wird. Immer wieder gerät dies in die Kritik – zu Unrecht. Hier ein Faktencheck:

Deutschland bietet für Pharma-F&E einige Stärken, fällt aber trotzdem seit Jahren international zurück. Die Studie „Pharma-Innovationsstandort Deutschland“ von vfa und Kearney zeigt Maßnahmen für eine Trendwende auf, u.a. einen Roundtable „Pharma-Innovationsstandort Deutschland“.

Einige Menschen behalten nach einer Covid-19-Erkrankung lang andauernde belastende Symptome zurück. Es wird nach Behandlungsmöglichkeiten gesucht; auch etliche Medikamente werden dafür erprobt. Aber die Therapieentwicklung braucht Zeit.

Lungenentzündungen, Wundinfektionen und Scharlach - seit langer Zeit haben solche einst gefährlichen Krankheiten ihren Schrecken verloren. Doch Bakterien sind zunehmend resistent gegen Antibiotika. Was nun dringend gebraucht wird, sind neue Wirkstoffe gegen Problemkeime.

Adipositas hat epidemische Verbreitung erlangt. Sie ist mit erheblichen Belastungen für die Betroffenen verbunden, insbesondere aufgrund von Folgeerkrankungen. Medikamente können einen Beitrag dazu leisten, Adipositas zu überwinden oder zu reduzieren. Einige sind zugelassen, viele weitere werden entwickelt.

Biosimilars weisen ein starkes Wachstum auf. Die wettbewerbliche Dynamik biopharmazeutischer Therapieoptionen ist in vollem Gang. Weitere politische Interventionen wie die automatische Substitution von Biopharmazeutika sind weder erforderlich noch hilfreich.

Die Bedeutung der medizinischen Biotechnologie für die Versorgung von Patient:innen nimmt weiter zu. Mehr als die Hälfte der neu zugelassenen Medikamente sind Biopharmazeutika.

Antibiotikaresistenzen nehmen zu. Benötigt werden dringend neue Antibiotika für den gezielten Einsatz gegen resistente Bakterien. Die besonderen Umstände in diesem Marktsegment erfordern neue Instrumente zur Forschungsförderung und Erstattung neuer Antibiotika.

15 von 48 Mitgliedsfirmen des vfa unterhalten derzeit Labors für Wirkstoff- oder galenische Forschung in Deutschland. 26 Mitgliedsfirmen koordinieren von Deutschland aus klinische Studien. Sie wenden pro Jahr mehr als 9,9 Milliarden Euro für Forschung und Entwicklung allein in Deutschland auf.

In den letzten 60 Jahren hat sich die Behandlung von Krebs grundlegend geändert. Neue Therapieoptionen und neue Wege der Früherkennung verbessern Heilungschancen, verlängern das Überleben, wo Heilung nicht mehr möglich ist, und verbessern die Lebensqualität.

Pharma-Unternehmen haben 2022 insgesamt 49 Medikamente mit neuem Wirkstoff auf den Markt gebracht. Dazu kommen zahlreiche Zulassungseweiterungen für schon zuvor eingeführte Medikamente.

HIV-positive Menschen haben in Deutschland mittlerweile fast die gleiche Lebenserwartung wie die übrige Bevölkerung. Die Pharmaforschung hat dazu wesentlich beigetragen. Die Pharmaforschung zu HIV konzentriert sich heute auf die Weiterentwicklung der Therapie- und Vorbeugungsmöglichkeiten und auf Wege zu einer Heilung. Auch an Impfstoffen wir weiter gearbeitet.

Jährlich werden in Deutschland 25 bis 50 neue Medikamente in den Markt eingeführt. Für diesen Erfolg sind auch klinische Studien verantwortlich – die Bedeutung des Studienstandortes Deutschland hat leider abgenommen.

Geht es um Therapiefortschritte, stellen Schrittinnovationen die Basis dar. Deutlich zeigt sich das in der Onkologie: Hier kommt es Schritt für Schritt zu immer besseren Überlebenschancen.

In diesem Jahr haben drei Forschende den Chemie-Nobelpreis für ihre wegbereitenden Arbeiten auf dem Gebiet der Click-Chemie und bioorthogonalen Chemie erhalten. Es geht um die effiziente Verknüpfung verschiedener Molekülbausteine.

Was wie ein Zungenbrecher klingt und durch die Initialen CRISPR verkürzt ist, sorgt seit einigen Jahren für hohe Aufmerksamkeit in der biologischen Forschung. Doch was genau ist CRISPR und was ist das Besondere daran?

Arzneimittel werden häufig in Kombination eingesetzt. Dies ist kein neuer Trend, sondern zeigt, dass Substanzen zusammen oft noch besser wirken als allein. Insbesondere in der Onkologie bilden Kombinationstherapien eine feste Säule in der Therapie. Dieses medizinische Vorgehen hat Einzug in die medizinischen Leitlinien gefunden, da der Mehrwert der kombinierten Gabe seit Langem anerkannt ist.

Seit 2018 sind außergewöhnliche Therapien in Europa zugelassen, bei denen CAR-T-Zellen eingesetzt werden. Diese immunonkologischen Methoden sind bislang gegen bestimmte hämatologische Krebsarten zugelassen, also solchen, die von Blutzellen oder ihren Vorläufern ausgehen. Erprobt werden sie aber auch zur Behandlung von Autoimmunkrankheiten.

Drei an die Omikron-Variante angepasste Impfstoffe sind mittlerweile in der EU zugelassen. Bei einem Vakzin erfolgte die Zulassung ohne abschließende Humanerprobung. Dieses Vorgehen gab es bislang nur bei Grippeimpfstoffen.

Im Zuge der 77. Weltgesundheitsversammlung hat die biopharmazeutische Industrie eine Reihe von Verpflichtungserklärungen als Reaktion auf die Bedrohung durch zukünftige globale Pandemien formuliert. Ein bedeutender Schritt auf dem Weg zu einem gleichberechtigten und inklusiven Zugang zu überlebenswichtigen Ressourcen.

Der Trend zu freien Kombinationen in der Onkologie ist eine logische Folge der Stratifizierung und Individualisierung von Behandlungen. Das sehen nicht nur Fachgesellschaften so, sondern auch kritische Institutionen wie die Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft.

Die Erfolge der AIDS-Therapie stellt behandelnde Ärzte vor neue Herausforderungen: die Adaption der Therapie bei vermehrt auftretenden typischen Alterskrankheiten. Das erfordert weitere Innovationen.

Trotz Pandemie haben Pharma-Unternehmen 2021 insgesamt 46 Medikamente mit neuem Wirkstoff auf den Markt gebracht. Das sind 14 mehr als 2020. Dazu zählt u.a. ein erstes Antikörper-Therapeutikum gegen Covid-19.