5-Aminolaevulinsäure
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Erläuterung: |
Visualisierung von malignem Gewebe bei einer OP des malignen Glioms |
Betroffene in der EU [1]: |
44.000 |
Krankheit |
Gliom, malignes |
Arzneimittel: |
Gliolan® |
Firma: |
photonamic |
Zulassung: |
Sep 2007 |
Ende Orphan-Status: |
Sep 2017 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen |
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Afamelanotid
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Erläuterung: |
Genetischer Defekt bei der Blutbildung, der mit schmerzhafter Lichtunverträglichkeit einhergeht |
Betroffene in der EU [1]: |
8.500 |
Krankheit |
Erythropoetische Protoporphyrie, Phototoxizität |
Arzneimittel: |
Scenesse® |
Firma: |
Clinuvel |
Zulassung: |
Dez 2014 |
Ende Orphan-Status: |
Dez 2024 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Agalsidase alfa
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Erläuterung: |
vererbter Enzymmangel |
Betroffene in der EU [1]: |
1.300 |
Krankheit |
Morbus Fabry |
Arzneimittel: |
Replagal® |
Firma: |
Takeda |
Zulassung: |
Aug 2001 |
Ende Orphan-Status: |
Aug 2011 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Agalsidase beta
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Erläuterung: |
vererbter Enzymmangel |
Betroffene in der EU [1]: |
1.300 |
Krankheit |
Morbus Fabry |
Arzneimittel: |
Fabrazyme® |
Firma: |
Genzyme |
Zulassung: |
Aug 2001 |
Ende Orphan-Status: |
Aug 2011 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Albutrepenonacog
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Erläuterung: |
Faktor IX-Mangel, Blutgerinnungsstörung |
Betroffene in der EU [1]: |
8.500 |
Krankheit |
Hämophilie B |
Arzneimittel: |
Idelvion® |
Firma: |
CSL Behring |
Zulassung: |
Mai 2016 |
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Alglucosidase alfa
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Erläuterung: |
gestörter Glykogenabbau durch Enzymmangel |
Betroffene in der EU [1]: |
6.000 |
Krankheit |
Morbus Pompe |
Arzneimittel: |
Myozyme® |
Firma: |
Genzyme |
Zulassung: |
Mrz 2006 |
Ende Orphan-Status: |
Mrz 2016 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Alipogen tiparvovec
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Erläuterung: |
Schwere Fettstoffwechselstörung |
Betroffene in der EU [1]: |
850 |
Krankheit |
Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz mit Pankreatitis-Schüben |
Arzneimittel: |
Glybera® |
Firma: |
uniQure biopharma |
Zulassung: |
Okt 2012 |
Ende Orphan-Status: |
Okt 2017 |
Rücknahmegrund: |
Rückgabe der Zulassung (keine Verlängerung) aus wirtschaftlichen Gründen |
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Ambrisentan
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Erläuterung: |
Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien |
Betroffene in der EU [1]: |
89.000 |
Krankheit |
Lungenhochdruck, arterieller |
Arzneimittel: |
Volibris® |
Firma: |
GlaxoSmithKline |
Zulassung: |
Apr 2008 |
Ende Orphan-Status: |
Apr 2018 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Amifampridin
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Erläuterung: |
neurologisch bedingte Muskelschwäche |
Betroffene in der EU [1]: |
4.500 |
Krankheit |
Lambert-Eaton-Myasthenisches Syndrom |
Arzneimittel: |
Firdapse®
(früher: Zenas) |
Firma: |
BioMarin Europe |
Zulassung: |
Dez 2009 |
Ende Orphan-Status: |
Dez 2019 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Amikacin
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Erläuterung: |
verursacht durch Mycobacterium avium Complex |
Betroffene in der EU [1]: |
27.000 |
Krankheit |
Nicht-tuberkulöse mykobakterielle Lungeninfektionen |
Arzneimittel: |
Arikayce liposomal® |
Firma: |
Insmed |
Zulassung: |
Okt 2020 |
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Anagrelid
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Erläuterung: |
Blutbildstörung mit stark erhöhter Thrombozytenzahl |
Betroffene in der EU [1]: |
109.000 |
Krankheit |
Thrombozythämie |
Arzneimittel: |
Xagrid® |
Firma: |
Takeda |
Zulassung: |
Nov 2004 |
Ende Orphan-Status: |
Nov 2016 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Arsentrioxid
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Erläuterung: |
Blutkrebs v. a. bei jungen Leuten |
Betroffene in der EU [1]: |
35.000 |
Krankheit |
Promyelozyten-Leukämie, akute |
Arzneimittel: |
Trisenox® |
Firma: |
Teva |
Zulassung: |
Mrz 2002 |
Ende Orphan-Status: |
Mrz 2012 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Artesunat
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Erläuterung: |
Infektionskrankheit mit dem Risiko lebensbedrohlicher Komplikationen |
Betroffene in der EU [1]: |
5.150 |
Krankheit |
Malaria, schwere Verläufe |
Arzneimittel: |
Artesunat Amivas® |
Firma: |
Amivas |
Zulassung: |
Nov 2021 |
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Asciminib
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Erläuterung: |
Blutkrebs mit verkürztem Chromosom 22 |
Betroffene in der EU [1]: |
62.500 |
Krankheit |
Leukämie, chronisch myeloische |
Arzneimittel: |
Scemblix® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Aug 2022 |
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Asfotase alfa
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Erläuterung: |
Behandlung der Knochenmanifestationen der Krankheit |
Betroffene in der EU [1]: |
450 |
Krankheit |
Hypophosphatasie |
Arzneimittel: |
Strensiq® |
Firma: |
Alexion |
Zulassung: |
Aug 2015 |
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Ataluren
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Erläuterung: |
Progressiver symmetrischer Muskelabbau |
Betroffene in der EU [1]: |
17.000 |
Krankheit |
Duchenne Muskeldystrophie |
Arzneimittel: |
Translarna® |
Firma: |
PTC Therapeutics |
Zulassung: |
Jul 2014 |
Ende Orphan-Status: |
Aug 2024 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Atidarsagen Autotemcel
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Erläuterung: |
durch Enzymmangel verursachte toxische Anlagerung von Fetten an Nervenzellen |
Betroffene in der EU [1]: |
400 |
Krankheit |
Metachromatische Leukodystrophie |
Arzneimittel: |
Libmeldy® |
Firma: |
Orchard Therapeutics |
Zulassung: |
Dez 2020 |
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Autologe CD34+-Zellen, die für ADA kodieren
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Erläuterung: |
schwerer kombinierter Immundefekt aufgrund von Adenosin-Desaminase-Mangel (ADA-SCID) |
Betroffene in der EU [1]: |
1.800 |
Krankheit |
ADA-SCID |
Arzneimittel: |
Strimvelis® |
Firma: |
Fondazione Thelethon |
Zulassung: |
Mai 2016 |
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Avacopan
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Erläuterung: |
Entzündung der kleinen Blutgefäße im Körper |
Betroffene in der EU [1]: |
45.000 |
Krankheit |
Polyangiitis, mikroskopische |
Arzneimittel: |
Tavneos® |
Firma: |
Vifor Pharma |
Zulassung: |
Jan 2022 |
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Avacopan
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Erläuterung: |
Entzündung von Blutgefäßen, die zu deren Absterben führt |
Betroffene in der EU [1]: |
72.000 |
Krankheit |
Granulomatose mit Polyangiitis |
Arzneimittel: |
Tavneos® |
Firma: |
Vifor Pharma |
Zulassung: |
Jan 2022 |
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