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3. Juli 2025

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 153 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 96 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Mai 2025) werden noch weitere rund 2.700 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
B-Zell-Lymphom, großes, diffuses (DLBCL)
Erläuterung: Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome
Betroffene in der EU [1]: 200.000
Wirkstoff: Polatuzumab Vedotin
Arzneimittel: Polivy®
Firma: Roche
Zulassung: Jan 2020
B-Zell-Lymphom, großes, diffuses (DLBCL)
Erläuterung: Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome
Betroffene in der EU [1]: 205.000
Wirkstoff: Axicabtagen Ciloleucel
Arzneimittel: Yescarta®
Firma: Gilead
Zulassung: Aug 2018
B-Zell-Lymphom, großes, diffuses (DLBCL)
Erläuterung: Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome
Betroffene in der EU [1]: 205.000
Wirkstoff: Tisagen Lecleucel
Arzneimittel: Kymriah®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2018
B-Zell-Lymphom, primär, mediastinal, groß (PMLBCL)
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen, die sich häufig im Brustraum ansammeln
Betroffene in der EU [1]: 22.000
Wirkstoff: Axicabtagen Ciloleucel
Arzneimittel: Yescarta®
Firma: Gilead
Zulassung: Aug 2018
Bardet Biedl Syndrom
Erläuterung: genetisch bedingte Fehlfunktion von Zellbestandteilen (Zilien) in vielen Organen
Betroffene in der EU [1]: 8.900
Wirkstoff: Setmelanotid
Arzneimittel: Imcivree®
Firma: Rhythm Pharmaceuticals
Zulassung: Sep 2022
Barraquer-Simons-Syndrom
Erläuterung: atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen
Betroffene in der EU [1]: 100
Wirkstoff: Metreleptin
Arzneimittel: Myalepta®
Firma: Chiesi Farmaceutici
Zulassung: Jul 2018
Barrett-Ösophagus (photodynoamische Therapie)
Erläuterung: Entfernung von Krebsvorstufen in der Speiseröhre
Betroffene in der EU [1]: 159.000
Wirkstoff: Porfimer natrium
Arzneimittel: PhotoBarr®
Firma: Pinnacle Biologics
Zulassung: Mrz 2004
Ende Orphan-Status: Mai 2012
Rücknahmegrund: Marktrücknahme aus wirtschaftlichen Gründen
Berardinelli-Seip-Syndrom
Erläuterung: atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen
Betroffene in der EU [1]: 450
Wirkstoff: Metreleptin
Arzneimittel: Myalepta®
Firma: Chiesi Farmaceutici
Zulassung: Jul 2018
Beta-Thalassämie
Erläuterung: genetisch bedingte Fehlbildung der roten Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 35.680
Wirkstoff: Exagamglogen Autotemcel
Arzneimittel: Casgevy®
Firma: Vertex
Zulassung: Feb 2024
Beta-Thalassämie
Erläuterung: genetisch bedingte Fehlbildung der roten Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Betibeglogen Autotemcel
Arzneimittel: Zynteglo®
Firma: bluebird bio
Zulassung: Mai 2019
Ende Orphan-Status: Mrz 2022
Rücknahmegrund: Rückgabe der Zulassung aus firmenstrategischen Gründen
Beta-Thalassämie-bedingte Anämie
Erläuterung: genetisch bedingte Fehlbildung der roten Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Wirkstoff: Luspatercept
Arzneimittel: Reblozyl®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Jun 2020
Biliäres Karzinom
Erläuterung: Krebs der Gallenblase und des Gallengangs
Betroffene in der EU [1]: 71.400
Wirkstoff: Zanidatamab
Arzneimittel: Zihera®
Firma: Jazz Pharmaceuticals
Zulassung: Jun 2025
Blastische plasmazytoide dendritische Zellneoplasien
Erläuterung: Blutkrebs (Überproduktion plasmazytoider dendritischer Zellen)
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Tagraxofusp
Arzneimittel: Elzonris®
Firma: Stemline Therapeutics
Zulassung: Jan 2021
C3-Glomerulopathie
Erläuterung: Protein C3 des Immunsystems sammelt sich in der Niere
Betroffene in der EU [1]: 53.500
Wirkstoff: Iptacopan
Arzneimittel: Fabhalta®
Firma: Novartis
Zulassung: Mrz 2025
Candidiasis, invasiv
Erläuterung: Pilzinfektion
Betroffene in der EU [1]: 53.000
Wirkstoff: Rezafungin
Arzneimittel: Rezzayo®
Firma: Mundipharma
Zulassung: Dez 2023
Castleman-Krankheit
Erläuterung: abnorme Vergrößerung eines oder mehrerer Lymphknotens, oft mit gutartigen Tumoren
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Wirkstoff: Siltuximab
Arzneimittel: Sylvant®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Mai 2014
Ende Orphan-Status: Mai 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Cholangiokarzinom
Erläuterung: Krebs des Gallengangs
Betroffene in der EU [1]: 58.000
Wirkstoff: Ivosidenib
Arzneimittel: Tibsovo®
Firma: Laboratoires Servier
Zulassung: Mai 2023
Cholangiokarzinom
Erläuterung: Krebs des Gallengangs
Betroffene in der EU [1]: 67.000
Wirkstoff: Pemigatinib
Arzneimittel: Pemazyre®
Firma: Incyte Biosciences
Zulassung: Mrz 2021
Cholangitis, primär biliäre
Erläuterung: entzündliche Veränderung der Gallenwege, Autoimmunerkrankung
Betroffene in der EU [1]: 21.800
Wirkstoff: Elafibranor
Arzneimittel: Iqirvo®
Firma: Ipsen Pharma
Zulassung: Sep 2024
Cholangitis, primäre biliäre
Erläuterung: Schädigung der Gallengänge
Betroffene in der EU [1]: 174.000
Wirkstoff: Seladelpar
Arzneimittel: Lyvdelzi® (früher: Seladelpar Gilead®)
Firma: Gilead
Zulassung: Feb 2025
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[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus