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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 110 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 62 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: August 2020) werden noch weitere rund 2.100 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Cholangitis, primäre biliäre
Erläuterung: Entzündung der Gallengänge, die auch das Lebergewebe angreift (bis zur Zirrhose)
Betroffene in der EU [1]: 200.000
Wirkstoff: Obeticholsäure
Arzneimittel: Ocaliva®
Firma: Intercept
Zulassung: Dez 2016
Chronische Eisenüberladung
Erläuterung: transfusionsbedingt chronisch bei Patienten mit Beta-Thalassämia major
Betroffene in der EU [1]: 138.400
Wirkstoff: Deferasirox
Arzneimittel: Exjade®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2006
Ende Orphan-Status: Aug 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome
Erläuterung: Muckle-Wells Syndrom, familiäres kälteinduziertes autoinflammatorisches Syndrom
Betroffene in der EU [1]: <2.500
Wirkstoff: Rilonacept
Arzneimittel: Rilonacept Regeneron® (früher Arcalyst)
Firma: Regeneron
Zulassung: Okt 2009
Ende Orphan-Status: Okt 2012
Rücknahmegrund: Rückgabe der Zulassung aus wirtschaftlichen Gründen, Medikament war nie im Markt
Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome
Erläuterung: Muckle-Wells Syndrom, chronisches infantiles
neurodermo-artikuläres Syndrom u.a.
Betroffene in der EU [1]: 2.500
Wirkstoff: Canakinumab
Arzneimittel: Ilaris®
Firma: Novartis
Zulassung: Okt 2009
Ende Orphan-Status: Dez 2010
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament im Markt
Cushing Syndrom
Erläuterung: durch Tumor der Hypophyse verursachte stark überhöhter Cortisonspiegel im Blut
Betroffene in der EU [1]: 36.000
Wirkstoff: Osilodrostat
Arzneimittel: Isturisa®
Firma: Novartis
Zulassung: Jan 2020
Cushing Syndrom
Erläuterung: durch Tumor der Hypophyse verursachte stark überhöhter Cortisonspiegel im Blut
Betroffene in der EU [1]: 46.000
Wirkstoff: Ketoconazol
Arzneimittel: Ketoconazole HRA®
Firma: Laboratoire HRA Pharma
Zulassung: Nov 2014
Cushing Syndrom
Erläuterung: durch Tumor der Hypophyse verursachte stark überhöhter Cortisonspiegel im Blut
Betroffene in der EU [1]: 23.000
Wirkstoff: Pasireotid
Arzneimittel: Signifor®
Firma: Novartis
Zulassung: Apr 2012
Cystinablagerungen in der Hornhaut
Erläuterung: Überschüssiges Cystin wird nicht abgebaut
Betroffene in der EU [1]: 5.000
Wirkstoff: Mercaptamin
Arzneimittel: Cystadrops®
Firma: Recordati
Zulassung: Jan 2017
Cytomegalievirus-Reaktivierung oder -Erkrankung, Prophylaxe
Erläuterung: bei Empfängern einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation
Betroffene in der EU [1]: 195.000
Wirkstoff: Letermovir
Arzneimittel: Prevymis®
Firma: MSD Sharp & Dohme
Zulassung: Jan 2018
Dermatofibrosarcoma protuberans
Erläuterung: hauptsächlich an Rumpf, Armen oder Beinen auftretender, sich langsam entwickelnder Hautkrebs
Betroffene in der EU [1]: 50.500
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Sep 2006
Ende Orphan-Status: Apr 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Dravet-Syndrom
Erläuterung: Form der Epilepsie
Betroffene in der EU [1]: 26.000
Wirkstoff: Cannabidiol
Arzneimittel: Epidyolex®
Firma: GW Pharma
Zulassung: Sep 2019
Duchenne Muskeldystrophie
Erläuterung: Progressiver symmetrischer Muskelabbau
Betroffene in der EU [1]: 20.000
Wirkstoff: Ataluren
Arzneimittel: Translarna®
Firma: PTC Therapeutics
Zulassung: Jul 2014
Ductus arteriosus bei Frühgeborenen
Erläuterung: angeborener Herzfehler durch unvollständige Schließung eines Herzgefäßes nach der Geburt
Betroffene in der EU [1]: 107.000
Wirkstoff: Ibuprofen
Arzneimittel: Pedea®
Firma: Orphan Europe
Zulassung: Jul 2004
Ende Orphan-Status: Jul 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Eierstockkrebs
Erläuterung: Rückfall, platinsensible Fälle
Betroffene in der EU [1]: 121.000
Wirkstoff: Trabectedin
Arzneimittel: Yondelis®
Firma: Pharma Mar
Zulassung: Okt 2009
Ende Orphan-Status: Okt 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Eierstockkrebs
Erläuterung: Tumore, die in den Eierstöcken beginnen und sich auf umliegendes Gewebe ausbreiten
Betroffene in der EU [1]: 153.000
Wirkstoff: Olaparib
Arzneimittel: Lynparza®
Firma: AstraZeneca
Zulassung: Dez 2014
Ende Orphan-Status: Mrz 2018
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Eierstockkrebs
Erläuterung: Tumore, die in den Eierstöcken beginnen und sich auf umliegendes Gewebe ausbreiten
Betroffene in der EU [1]: 220.000
Wirkstoff: Niraparib
Arzneimittel: Zejula®
Firma: Tesaro
Zulassung: Nov 2017
Erythropoetische Protoporphyrie, Phototoxizität
Erläuterung: Genetischer Defekt bei der Blutbildung, der mit schmerzhafter Lichtunverträglichkeit einhergeht
Betroffene in der EU [1]: 10.000
Wirkstoff: Afamelanotid
Arzneimittel: Scenesse®
Firma: Clinuvel
Zulassung: Dez 2014
Extravasation durch Anthracycline
Erläuterung: versehentliche extravasale Gabe von Anthracyclinen
Betroffene in der EU [1]: 1.490
Wirkstoff: Dexrazoxan
Arzneimittel: Savene®
Firma: Clinigen Healthcare
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt
Faktor X-Mangel
Erläuterung: Blutgerinnungsstörung
Betroffene in der EU [1]: 51.000
Wirkstoff: Humaner Gerinnungsfaktor X
Arzneimittel: Coagadex®
Firma: BPL Bioproducts
Zulassung: Mrz 2016
Familiäre adenomatöse Polyposis
Erläuterung: vererbte starke Neigung zur
Darmpolypenbildung
Betroffene in der EU [1]: 15.000-51.000
Wirkstoff: Celecoxib
Arzneimittel: Onsenal®
Firma: Pfizer
Zulassung: Okt 2003
Ende Orphan-Status: Mrz 2011
Rücknahmegrund: Marktrücknahme, da als Zulassungsauflage geforderte Daten nicht geliefert werden konnten

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus