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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 105 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 57 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: November 2019) werden noch weitere rund 1.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Tuberkulose
Erläuterung: Behandlung mehrfach resistenter Tuberkulose (MDR-TB)
Betroffene in der EU [1]: 101.000
Wirkstoff: Bedaquilin
Arzneimittel: Sirturo®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Mrz 2014
Homocystinurie
Erläuterung: Störung des Eiweißstoffwechsels mit Anreicherung in Blut und Urin
Betroffene in der EU [1]: 8.300
Wirkstoff: Betain
Arzneimittel: Cystadane®
Firma: Orphan Europe
Zulassung: Feb 2007
Ende Orphan-Status: Feb 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: akute lymphatische B-Vorläufer-Leukämie (Blutkrebs)
Betroffene in der EU [1]: 92.000
Wirkstoff: Blinatumomab
Arzneimittel: Blincyto®
Firma: Amgen
Zulassung: Nov 2015
Sklerodermie, systemische
Erläuterung: Bildung überschüssigen Bindegewebes in der Haut und in inneren Organen
Betroffene in der EU [1]: 66.000
Wirkstoff: Bosentan
Arzneimittel: Tracleer®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Jun 2007
Ende Orphan-Status: Mai 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status, nachdem dieser für die Erstindikation abgelaufen war
Lungenhochdruck (pulmonale arterielle Hypertonie)
Erläuterung: Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien
Betroffene in der EU [1]: 110.000
Wirkstoff: Bosentan
Arzneimittel: Tracleer®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Mai 2002
Ende Orphan-Status: Mai 2012
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt
Leukämie, chronisch myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 81.000
Wirkstoff: Bosutinib
Arzneimittel: Bosulif®
Firma: Pfizer
Zulassung: Mrz 2013
Ende Orphan-Status: Mrz 2018
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
T-Zell-Lymphom, kutanes
Erläuterung: Krebs des Lymphsystems
Betroffene in der EU [1]: 103.000
Wirkstoff: Brentuximab vedotin
Arzneimittel: Adcetris®
Firma: Takeda
Zulassung: Dez 2017
Hodgkin Lymphom
Erläuterung: Krebs des Lymphsystems
Betroffene in der EU [1]: 51.300
Wirkstoff: Brentuximab vedotin
Arzneimittel: Adcetris®
Firma: Takeda
Zulassung: Okt 2012
Lymphom, anaplastisches großzelliges
Erläuterung: Krebs des Lymphsystems
Betroffene in der EU [1]: 10.100
Wirkstoff: Brentuximab vedotin
Arzneimittel: Adcetris®
Firma: Takeda
Zulassung: Okt 2012
Ösophagitis, eosinophil
Erläuterung: Speiseröhrenentzündung durch Eosinophile (weiße Blutkörperchen)
Betroffene in der EU [1]: 159.000
Wirkstoff: Budesonid
Arzneimittel: Jorveza®
Firma: Dr. Falk Pharma
Zulassung: Jan 2018
Hypophosphatämie, X-chromosomal, mit röntgenologisch nachgewiesener Knochenerkrankung
Erläuterung: erblich bedingte hohe FGF23-Werte, die einen Mangel an für den Knochenaufbau wichtigem Phosphat verursachen
Betroffene in der EU [1]: 30.720
Wirkstoff: Burosumab
Arzneimittel: Crysvita®
Firma: Kyowa Kirin
Zulassung: Feb 2018
Stammzelltransplantation, hämatopoetische, Vorbereitung
Erläuterung: Vorbereitung auf bestimmte Stammzell-Transplantationen
Betroffene in der EU [1]: 30.700
Wirkstoff: Busulfan
Arzneimittel: Busilvex®
Firma: Pierre Fabre
Zulassung: Jul 2003
Ende Orphan-Status: Jul 2013
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Schilddrüsenkarzinom, medulläres
Betroffene in der EU [1]: 35.700
Wirkstoff: Cabozantinib
Arzneimittel: Cometriq®
Firma: Ipsen Pharma
Zulassung: Mrz 2014
Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome
Erläuterung: Muckle-Wells Syndrom, chronisches infantiles
neurodermo-artikuläres Syndrom u.a.
Betroffene in der EU [1]: 2.500
Wirkstoff: Canakinumab
Arzneimittel: Ilaris®
Firma: Novartis
Zulassung: Okt 2009
Ende Orphan-Status: Dez 2010
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament im Markt
Lennox-Gastaut-Syndrom
Erläuterung: schwere Form der Epilepsie (bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 103.000
Wirkstoff: Cannabidiol
Arzneimittel: Epidyolex®
Firma: GW Pharma
Zulassung: Sep 2019
Dravet-Syndrom
Erläuterung: Form der Epilepsie
Betroffene in der EU [1]: 26.000
Wirkstoff: Cannabidiol
Arzneimittel: Epidyolex®
Firma: GW Pharma
Zulassung: Sep 2019
Thrombotische thrombozytopenische Purpura, erworbene
Erläuterung: Blutgerinnungsstörung
Betroffene in der EU [1]: 130.000
Wirkstoff: Caplacizumab
Arzneimittel: Cablivi®
Firma: Ablynx
Zulassung: Aug 2018
Multiples Myelom
Erläuterung: Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen
Betroffene in der EU [1]: 169.000
Wirkstoff: Carfilzomib
Arzneimittel: Kyprolis®
Firma: Amgen
Zulassung: Nov 2015
Hyperammonämie wegen primären N-acetylglutamat Synthasemangels
Erläuterung: Harnstoffzyklusstörung durch Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 80
Wirkstoff: Carglumsäure
Arzneimittel: Carbaglu®
Firma: Orphan Europe
Zulassung: Jan 2003
Ende Orphan-Status: Jan 2013
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiter im Markt
Hyperammonämie aufgrund verschiedener seltener Erkrankungen
Erläuterung: Harnstoffzyklusstörung durch Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 3.000
Wirkstoff: Carglumsäure
Arzneimittel: Carbaglu®
Firma: Orphan Europe
Zulassung: Mai 2011

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus