Castleman-Krankheit
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Erläuterung: |
abnorme Vergrößerung eines oder mehrerer Lymphknotens, oft mit gutartigen Tumoren |
Betroffene in der EU [1]: |
44.000 |
Wirkstoff: |
Siltuximab |
Arzneimittel: |
Sylvant® |
Firma: |
Janssen-Cilag |
Zulassung: |
Mai 2014 |
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Cholangitis, primäre biliäre
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Erläuterung: |
Entzündung der Gallengänge, die auch das Lebergewebe angreift (bis zur Zirrhose) |
Betroffene in der EU [1]: |
172.500 |
Wirkstoff: |
Obeticholsäure |
Arzneimittel: |
Ocaliva® |
Firma: |
Intercept |
Zulassung: |
Dez 2016 |
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Chronische Eisenüberladung
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Erläuterung: |
transfusionsbedingt chronisch bei Patienten mit Beta-Thalassämia major |
Betroffene in der EU [1]: |
119.000 |
Wirkstoff: |
Deferasirox |
Arzneimittel: |
Exjade® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Aug 2006 |
Ende Orphan-Status: |
Aug 2016 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
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Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome
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Erläuterung: |
Muckle-Wells Syndrom, familiäres kälteinduziertes autoinflammatorisches Syndrom |
Betroffene in der EU [1]: |
2.000 |
Wirkstoff: |
Rilonacept |
Arzneimittel: |
Rilonacept Regeneron® (früher Arcalyst) |
Firma: |
Regeneron |
Zulassung: |
Okt 2009 |
Ende Orphan-Status: |
Okt 2012 |
Rücknahmegrund: |
Rückgabe der Zulassung aus wirtschaftlichen Gründen, Medikament war nie im Markt |
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Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome
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Erläuterung: |
Muckle-Wells Syndrom, chronisches infantiles
neurodermo-artikuläres Syndrom u.a. |
Betroffene in der EU [1]: |
2.200 |
Wirkstoff: |
Canakinumab |
Arzneimittel: |
Ilaris® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Okt 2009 |
Ende Orphan-Status: |
Dez 2010 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament im Markt |
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Cushing Syndrom
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Erläuterung: |
durch Tumor der Hypophyse verursachte stark überhöhter Cortisonspiegel im Blut |
Betroffene in der EU [1]: |
31.000 |
Wirkstoff: |
Osilodrostat |
Arzneimittel: |
Isturisa® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Jan 2020 |
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Cushing Syndrom
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Erläuterung: |
durch Tumor der Hypophyse verursachte stark überhöhter Cortisonspiegel im Blut |
Betroffene in der EU [1]: |
40.000 |
Wirkstoff: |
Ketoconazol |
Arzneimittel: |
Ketoconazole HRA® |
Firma: |
Laboratoire HRA Pharma |
Zulassung: |
Nov 2014 |
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Cushing Syndrom
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Erläuterung: |
durch Tumor der Hypophyse verursachte stark überhöhter Cortisonspiegel im Blut |
Betroffene in der EU [1]: |
20.000 |
Wirkstoff: |
Pasireotid |
Arzneimittel: |
Signifor® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Apr 2012 |
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Cystinablagerungen in der Hornhaut
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Erläuterung: |
Überschüssiges Cystin wird nicht abgebaut |
Betroffene in der EU [1]: |
4.300 |
Wirkstoff: |
Mercaptamin |
Arzneimittel: |
Cystadrops® |
Firma: |
Recordati |
Zulassung: |
Jan 2017 |
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Cytomegalievirus-Reaktivierung oder -Erkrankung, Prophylaxe
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Erläuterung: |
bei Empfängern einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation |
Betroffene in der EU [1]: |
168.000 |
Wirkstoff: |
Letermovir |
Arzneimittel: |
Prevymis® |
Firma: |
MSD Sharp & Dohme |
Zulassung: |
Jan 2018 |
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Dermatofibrosarcoma protuberans
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Erläuterung: |
hauptsächlich an Rumpf, Armen oder Beinen auftretender, sich langsam entwickelnder Hautkrebs |
Betroffene in der EU [1]: |
43.500 |
Wirkstoff: |
Imatinib |
Arzneimittel: |
Glivec® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Sep 2006 |
Ende Orphan-Status: |
Apr 2012 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
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Dravet Syndrom
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Erläuterung: |
Form der Epilepsie |
Betroffene in der EU [1]: |
20.000 |
Wirkstoff: |
Fenfluramin |
Arzneimittel: |
Fintepla® |
Firma: |
Zogenix ROI |
Zulassung: |
Dez 2020 |
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Dravet Syndrom
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Erläuterung: |
Form der Epilepsie |
Betroffene in der EU [1]: |
22.500 |
Wirkstoff: |
Cannabidiol |
Arzneimittel: |
Epidyolex® |
Firma: |
GW Pharma |
Zulassung: |
Sep 2019 |
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Duchenne Muskeldystrophie
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Erläuterung: |
Progressiver symmetrischer Muskelabbau |
Betroffene in der EU [1]: |
17.000 |
Wirkstoff: |
Ataluren |
Arzneimittel: |
Translarna® |
Firma: |
PTC Therapeutics |
Zulassung: |
Jul 2014 |
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Ductus arteriosus bei Frühgeborenen
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Erläuterung: |
angeborener Herzfehler durch unvollständige Schließung eines Herzgefäßes nach der Geburt |
Betroffene in der EU [1]: |
92.000 |
Wirkstoff: |
Ibuprofen |
Arzneimittel: |
Pedea® |
Firma: |
Orphan Europe |
Zulassung: |
Jul 2004 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2014 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
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Eierstockkrebs
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Erläuterung: |
Rückfall, platinsensible Fälle |
Betroffene in der EU [1]: |
104.000 |
Wirkstoff: |
Trabectedin |
Arzneimittel: |
Yondelis® |
Firma: |
Pharma Mar |
Zulassung: |
Okt 2009 |
Ende Orphan-Status: |
Okt 2019 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
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Eierstockkrebs
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Erläuterung: |
Tumore, die in den Eierstöcken beginnen und sich auf umliegendes Gewebe ausbreiten |
Betroffene in der EU [1]: |
132.000 |
Wirkstoff: |
Olaparib |
Arzneimittel: |
Lynparza® |
Firma: |
AstraZeneca |
Zulassung: |
Dez 2014 |
Ende Orphan-Status: |
Mrz 2018 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt |
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Eierstockkrebs
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Erläuterung: |
Tumore, die in den Eierstöcken beginnen und sich auf umliegendes Gewebe ausbreiten |
Betroffene in der EU [1]: |
190.000 |
Wirkstoff: |
Niraparib |
Arzneimittel: |
Zejula® |
Firma: |
Tesaro |
Zulassung: |
Nov 2017 |
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Erythropoetische Protoporphyrie, Phototoxizität
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Erläuterung: |
Genetischer Defekt bei der Blutbildung, der mit schmerzhafter Lichtunverträglichkeit einhergeht |
Betroffene in der EU [1]: |
8.500 |
Wirkstoff: |
Afamelanotid |
Arzneimittel: |
Scenesse® |
Firma: |
Clinuvel |
Zulassung: |
Dez 2014 |
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Extravasation durch Anthracycline
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Erläuterung: |
versehentliche extravasale Gabe von Anthracyclinen |
Betroffene in der EU [1]: |
1.250 |
Wirkstoff: |
Dexrazoxan |
Arzneimittel: |
Savene® |
Firma: |
Clinigen Healthcare |
Zulassung: |
Jul 2006 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2016 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiter im Markt |
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