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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 105 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 57 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: November 2019) werden noch weitere rund 1.900 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Markexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Cholangitis, primäre biliäre
Erläuterung: Entzündung der Gallengänge, die auch das Lebergewebe angreift (bis zur Zirrhose)
Betroffene in der EU [1]: 200.000
Wirkstoff: Obeticholsäure
Arzneimittel: Ocaliva®
Firma: Intercept
Zulassung: Dez 2016
Leukämie, chronisch lymphatische
Erläuterung: Blutkrebs (Lymphozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 154.000
Wirkstoff: Obinutuzumab
Arzneimittel: Gazyvaro®
Firma: Roche
Zulassung: Jul 2014
Leukämie, chronisch lymphatische
Erläuterung: Blutkrebs (Zulassung für Patienten, die refraktär auf Fludarabin und Alemtuzumab sind)
Betroffene in der EU [1]: 176.000
Wirkstoff: Ofatumumab
Arzneimittel: Arzerra®
Firma: Novartis
Zulassung: Apr 2010
Ende Orphan-Status: Feb 2019
Rücknahmegrund: Marktrücknahme aus wirtschaftlichen Gründen
Eierstockkrebs
Erläuterung: Tumore, die in den Eierstöcken beginnen und sich auf umliegendes Gewebe ausbreiten
Betroffene in der EU [1]: 153.000
Wirkstoff: Olaparib
Arzneimittel: Lynparza®
Firma: AstraZeneca
Zulassung: Dez 2014
Ende Orphan-Status: Mrz 2018
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiter im Markt
Weichteilsarkom
Erläuterung: Krebs in den Weichteilen (Bindegewebe, Sehnen, Blutgefäße…)
Betroffene in der EU [1]: 154.000
Wirkstoff: Olaratumab
Arzneimittel: Lartruvo®
Firma: Lilly
Zulassung: Nov 2016

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus