Was ist medizinische Biotechnologie?

Was wie ein Zungenbrecher klingt und durch die Initialen CRISPR verkürzt ist, sorgt seit einigen Jahren für hohe Aufmerksamkeit in der biologischen Forschung. Doch was genau ist CRISPR und was ist das Besondere daran? 

Mit der CRISPR/Cas9-Technik lässt sich DNA in Zellen gezielt verändern. Dazu muss ein Cas9-Protein in die Zelle geschleust werden, das mit einem kurzen RNA-Molekül verbunden ist. 

Erstmals wurde in der EU eine Gentherapie auf Basis der CRISPR/Cas-Technologie zugelassen. Weitere solche „CRISPR-Therapien“ befinden sich in unterschiedlichen Phasen der klinischen oder vorklinischen Erprobung. Diese Therapien sollen im Vergleich zu bisherigen Gentherapien wesentlich zielgenauer ins Erbgut eingreifen. 

Antikörper – große Proteine mit zwei Armen zum Anheften an Fremdmoleküle – haben sich als Ausgangsbasis für äußerst vielfältige Weiterentwicklungen erwiesen. Bispezifische Antikörper binden, anders als ihre natürlichen Vorbilder an zwei verschiedene Moleküle. 

Monoklonale Antikörper sind eine wichtige Gruppe von Biopharmazeutika, deren Wirkstoffnamen die einheitliche Endsilbe „-mab“ tragen. Ende 2021 hat die WHO überarbeitete Namensregeln veröffentlicht, die vier neue Endungen einführen. 

Seit 2018 sind außergewöhnliche Krebstherapien in Europa zugelassen: CAR-T-Zellen. Einsetzbar ist diese immunonkologische Methode bislang gegen bestimmte hämatologische Krebsarten, also solchen, die von Blutzellen oder ihren Vorläufern ausgehen.