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Orphan Drugs

Orphan Drugs sind Medikamente, die die Behandlungsmöglicheiten bei seltenen Erkrankungen entscheidend verbessern. Mit gezielter Forschung und Entwicklung sorgen Unternehmen für innovative Therapien, die Betroffenen bessere Überlebenschancen oder eine verbesserte Lebensqualität ermöglichen. Unterstützt durch Förderprogramme und besondere Zulassungsbedingungen wird die Entwicklung solcher Medikamente vorangetrieben.

Eine Krankenschwester trägt ein in ein Laken gewickeltes Kind über einen Krankenhausflur.

Seltene Erkrankungen: 3-Punkte-Plan für eine bessere Versorgung

Rund 4 Millionen Menschen in Deutschland sind betroffen. Für viele von ihnen bedeutet medizinischer Fortschritt den Unterschied zwischen einem selbstbestimmten Leben und dauerhafter Abhängigkeit von Unterstützung oder frühem Tod.
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Ärztin spricht mit Patientin über Behandlung

Spotlight 02.25: Orphan Drugs

In der sechsten Ausgabe der Reihe „Spotlight Pharma Market“ wird anhand von fünf Indikatoren gezeigt, welchen positiven Einfluss der Orphan Drug Status auf die Versorgung von Patientinnen und Patienten hat.
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Eine Apothekerin hält eine Verschreibung und verschiedene Packungen in der Hand.

Abschaffung der Orphan Drug-Regelung: Nur zu Lasten der Patientenversorgung

Eine Abschaffung der Orphan Drug-Regelung im AMNOG würde stark zu Lasten der Patientinnen und Patienten mit seltenen Erkrankungen gehen, weil mehr als die Hälfte der Orphan Drugs aus der Versorgung fallen würden.
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Ein Mann mit blauem Hemd hält eine aus Holz ausgeschnittene flache Figur in der Hand. Er versucht sie in die Aufstellung vieler Holzfiguren hinzustellen. Eine Figur ist blau angemalt.

Fakten zu Orphan Drugs

Orphan Drugs werden bei seltenen Erkrankungen eingesetzt. Die kleine Anzahl an Patient:innen schafft eine besondere Situation für die Arzneimittel, der mit fördernden Regelungen Rechnung getragen wird. Immer wieder gerät dies in die Kritik – zu Unrecht. Hier ein Faktencheck:
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Rückenansicht eines einsamen Satdionbesuchers alleine auf einer Tribüne

Die Orphan Drugs im AMNOG

Die Versorgung mit neuen Medikamenten bei seltenen Erkrankungen ist in Deutschland nach wie vor vorbildlich. Nach der neuesten Analyse des europäischen Pharmaverbands (EFPIA) belegt Deutschland den ersten Platz bei der Verfügbarkeit von Orphan Drugs.
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Orphan Drugs in Zahlen

Zusammenstellung der wesentlichen Zahlen zur Versorgung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen. Die Inhalte können auch direkt als Download verwendet werden.

250

Mithilfe des Anreizsystems der EG-Verordnung 141/2000 sind bis Ende 2024 250 Orphan Drugs zugelassen worden. Der Bedarf an neuen Behandlungsoptionen ist weiterhin hoch, da es erst für ungefähr 2% der 8.000 seltenen Erkrankungen zugelassene Medikamente gibt.

2/3

Zwei Drittel der Orphan Drugs erhalten eine reguläre Zulassung. Nur in besonderen Situationen, z.B. bei besonders hohem medizinischem Bedarf, kann eine Zulassung auch mit weniger umfangreichen Daten erfolgen.

100%

Ein bei der europäischen Zulassungsagentur EMA nachgewiesener Zusatznutzen gegenüber der bisherigen Therapie ist Voraussetzung für den Orphan-Status.

92%

Mehr als neun von zehn Orphan Drugs wird ein bedeutender Zusatznutzen aufgrund eines klinisch relevanten Vorteils zugesprochen, z.B. wegen verbesserter Wirksamkeit oder weil mehr Patienten profitieren.

1/10000

Pharmaunternehmen entwickeln Orphan Drugs nicht vorrangig in größeren, potenziell lukrativeren, sondern vor allem in sehr seltenen Indikationen.

60%

Die Bewertungsmethodik des AMNOG berücksichtigt nicht die Besonderheiten der Evidenzgenerierung von Orphan Drugs. In der Mehrzahl (unter 60%) der Fälle konnte der Zusatznutzen vom G-BA nicht quantifiziert werden.

80%

Ab einem Jahresumsatz von 30 Mio. Euro wird ein Orphan Drug im AMNOG erneut und wie jedes andere innovative Medikament bewertet. Dies umfasst gut 80 Prozent der Orphan Drug-assoziierten GKV-Arzneimittelausgaben. Der überwiegende Teil der Orphan Drugs generiert allerdings Jahresumsätze weit unter 30 Mio. Euro.

4/198

Die Ausweitung der Zulassung eines Orphan Drug auf eine größere Indikation – verbunden mit dem Verlust des Orphan-Status – ist selten. Eine Ausnutzung hoher Ausgangspreise für Erstattungsbetragsverhandlungen in Non-Orphan-Indikationen findet nicht statt.

16%

Nur ein Teil der Orphan Drugs ist, mit jeweils eigenen klinischen Studien hierfür, überhaupt für mehr als eine Indikation zugelassen. Und nur bei wenigen erfolgt eine weitere Zulassung zu einem späteren Zeitpunkt, meist jedoch weit vor Ablauf der Marktexklusivität.

Nahaufnahme eines kleinen Mädchens, das sich einen Inhalator vor die Nase hält.

Seltene Erkrankungen – Definition, Beispiele und Zahlen

In Europa ist klar definiert: Eine Krankheit ist dann als selten einzustufen, wenn nicht mehr als maximal fünf von 10.000 Menschen in der EU daran leiden. Ungefähr 8.000 solche Krankheiten sind bekannt, und jedes Jahr werden neue entdeckt.
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Eine junge Wissenschaftlerin macht Bildschirmarbeit in einem abgedunkelten Laborumfeld.

vfa-Faktencheck zur Orphan Drug-Analyse des IQWiG

Am Jahresende 2024 erschien eine neue Publikation des IQWiG zu Arzneimitteln zur Behandlung seltener Erkrankungen. Darin diskutiert das Institut die Ergebnisse der AMNOG-Nutzenbewertungen für Orphan Drugs sowie ihren Stellenwert zur Deckung des medizinischen Bedarfs. Der vfa hat sich mit wesentlichen Aussagen der Publikation auseinandergesetzt.
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Was der Orphan Drug-Status für ein Medikament bedeutet

Orphan Drugs sind Medikamente für Patienten mit seltenen Erkrankungen. Für diese gelten besondere Bestimmungen.
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Nahaufnahme einer Hand, der eine Kanüle gelegt wird. Im Hintergrund unscharf Oberkörper und Kopf der Patientin in einem Krankenbett.

Diagnose seltener Krankheiten: Symptome erkennen und verstehen

Manche seltene Krankheit sieht ein Arzt in seinem Arbeitsleben nur bei einem einzigen Patienten. Da ist es nicht verwunderlich, dass Menschen mit seltenen Erkrankungen oft jahrelang weder die richtige Diagnose noch eine wirksame Therapie erhalten.
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Schaubild

Die Orphan Drug-Verordnung ist ein Erfolg

Obwohl die europäische Orphan Drug-Verordnung erst im Jahr 2000 eingeführt wurde – in den USA gibt es eine ähnliche Regelung seit 1983 – ist sie ein großer Erfolg: Wurden zuvor nur sehr wenige Arzneimittel gegen seltene Krankheiten zugelassen, kommt mittlerweile jedes Jahr eine zweistellige Zahl dazu. Bis Ende 2025 wurden mehr als 260 Arzneimittel als Orphan Drugs gegen rund 190 Krankheiten in der EU zugelassen.
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