Orphan Drugs: Mythen und Fakten

Rund um Medikamente gegen seltene Erkrankungen tauchen immer wieder fehlerhafte Behauptungen auf. Von A wie Anwendungsgebiete bis Z wie Zusatznutzen sind sämtliche Aspekte dabei. Wir klären auf:

Mythos	Fakt
Der Zusatznutzen von Orphan Drugs ist unbewiesen, denn der G-BA darf ihn gar nicht ermitteln.	Ein bei der EMA nachgewiesener Zusatznutzen ist Voraussetzung für den Orphan-Status; zusätzlich bestimmt der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens.
Orphan Drugs können schneller und kostengünstiger entwickelt werden, da die klinischen Studien viel weniger Patienten umfassen.	Das eigens maßgeschneiderte Studiendesign und die schwierige und langwierige Rekrutierung von Studienteilnehmern machen die theoretischen Kosten- und Zeitvorteile rein hypothetisch.
Orphan Drugs werden schneller und mit geringerer Stringenz zugelassen.	Das Zulassungsverfahren ist nicht nennenswert schneller. Orphan Drugs unterliegen bei der Zulassung denselben Kriterien wie alle anderen Medikamente.
Hersteller erfinden seltene Erkrankungen, indem sie größere Anwendungsgebiete in Untergruppen aufteilen ("Orphanisierung"/ "Slicing").	Die EU-Regelungen verbieten ausdrücklich Untergruppen bzgl. Orphan Drug-Status; dies wird auch konsequent umgesetzt.
Hersteller entwickeln Orphan Drugs, um diese dann – unter Beibehaltung der Orphan-Vorteile – für häufigere Erkrankungen zur Zulassung zu bringen ("Trojaner").	Ein Orphan Drug verliert seinen Status, sobald mehr als 5 von 10.000 EU-Bürgern daran leiden oder es zusätzlich für eine Nicht-Orphan-Anwendung zugelassen wird. Es ist lediglich möglich, dass der gleiche Wirkstoff sowohl in einem Orphan Drug als auch einem anderen Medikament eingesetzt wird; die müssen dann aber strikt getrennte Anwendungsgebiete, Entwicklungsprogramme und Zulassungsverfahren haben und getrennt vermarktet werden. Der Orphan-Status wird dann nicht auf das zweite Medikament übertragen.
Orphan Drugs treiben die Arzneimittelausgaben beträchtlich in die Höhe.	Orphan Drugs waren 2015 nur für 3,1 % der GKV-Arzneimittelausgaben für die ambulante Versorgung in Deutschland verantwortlich.
Der Orphan-Status wird genutzt, um das AMNOG zu umgehen.	Orphan Drugs müssen sich wie alle anderen neuen Wirkstoffe dem AMNOG-Verfahren einschließlich Erstattungsbetragsverhandlungen stellen.

Quelle: „Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2014 - Biopharmazeutika: Wirtschaftsdaten und Nutzen für Patienten mit seltenen Erkrankungen“ von vfa bio und The Boston Consulting Group, 2014 (https://www.vfa.de/download/bcg2014.pdf), und Insight Health/vfa