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Beschleunigte Zulassung: Wenn Zeit zum Lebensretter wird

Seit einigen Jahren können Arznei-Innovationen beschleunigt zugelassen werden. Dazu müssen vielversprechende Daten für ein Medikament gegen eine schwere Erkrankung vorliegen, für die es keine Therapiealternative gibt.

Infusionsbeutel mit Wanduhr im Hintergrund

Zeit ist ein kostbares Gut. Und ein Gut mit einer besonderen Eigenschaft: Zeit ist nicht speicherbar – sie verrinnt unentwegt. Für Patienten hat Zeit einen herausragenden Wert: Denn lebensbedrohliche Krankheiten stehlen dem betroffenen Patienten Lebenszeit und gemeinsame Zeit mit seinen Angehörigen und Freunden.

Medizinische Innovationen, die Leben retten, Überlebenszeit verlängern oder Leid und Schmerz verringern, werden seit einigen Jahren auch stärker unter dem Aspekt der Zeit beurteilt. Und zwar der Zeit der jetzt und ganz konkret betroffenen Patienten, denen mit einer Innovation geholfen werden könnte. So ist in der Zulassung neuer besonders wichtiger Arzneimittel bei den zuständigen Behörden eine neue Chancen-Diskussion und -Kultur entstanden, die zu modifizierten Konzepten der Zulassungsprozeduren geführt hat.


Vielversprechende Daten

Bedingte Zulassung

Zulassungen für besondere Therapiesituationen sind eng auf diejenigen Patienten begrenzt, die von vielversprechenden Studiendaten profitieren können. Sie unterliegen Auflagen, weshalb sie auch bedingte oder konditionale Zulassungen genannt werden. Sie sind auf ein Jahr befristet und mit der Verpflichtung des pharmazeutischen Unternehmens verbunden, weitere Daten in umfangreicheren klinischen Studien zu erheben und einzureichen. Der Erfüllungsgrad der beauflagten Studien wird jährlich überprüft, und die Zulassung kann jeweils um ein weiteres Jahr verlängert werden. Vor der Umwandlung in eine klassische Zulassung muss die Zulassungsbehörde bestätigen, dass die Auflagen erfüllt worden sind.

Die Erfahrungen der EMA zeigen, dass diese Auflagen regelmäßig erfüllt worden sind. Zwischen 2006 und 2017 erhielten insgesamt 37 Medikamente eine bedingte Zulassung; davon sind bisher 20 nach Erfüllung sämtlicher Auflagen in eine normale Zulassung umgewandelt worden.

Außergewöhnliche Zulassung

In sehr seltenen Fällen wird eine „Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen“ erteilt. Dabei geht die Zulassungsbehörde davon aus, dass die üblicherweise notwendigen umfassenden klinischen Daten nicht vorgelegt werden können, aber bei einem hohen medizinischen Bedarf die begründete Annahme besteht, dass ein Medikament Patienten helfen kann.

Angehörige und eine Ärztin stehen und sitzen gut gelaunt um ein Krankenbett herum.

Wenn sich die üblichen Datenstandards in besonderen Therapiesituationen objektiv nicht erfüllen lassen, wäre es nicht im Interesse der betroffenen Patienten, formal auf der Erfüllung zu bestehen. Dies kann dann der Fall sein, wenn eine Krankheit sehr selten ist oder ethische Bedenken gegen bestimmte Studien in der Therapiesituation bestehen.
Diese Form der Zulassung ist an besonders strenge Auflagen geknüpft: Die Zulassung wird jährlich überprüft und in der Regel nicht in eine klassische Zulassung umgewandelt. Fast alle betroffenen Medikamente sind Orphan Drugs.

Vorläufige Nutzenbewertungen

Diese flexibleren Möglichkeiten der Zulassung entsprechen auch den Bedingungen der Nutzenbewertung und der darauf folgenden Verhandlungen über den Erstattungsbetrag. Genauso wie die Zulassung für besondere Therapiesituationen befristet und auch an Konditionen gebunden ist, so nutzt der Bundesausschuss die Option der Befristung, wenn die Datenlage noch vorläufig ist und weitere Erkenntnisse erwartet werden. Bislang wurde davon in 20 Prozent der seit 2011 abgeschlossenen Nutzenbewertungsverfahren Gebrauch gemacht. Gerade bei Arzneimitteln mit bedingter oder außerordentlicher Zulassung ist die Befristungsquote hoch. Regelhaft findet dann ein zweites Nutzenbewertungsverfahren auf erweiterter Datenbasis statt.

Auch bei den Verhandlungen für den Erstattungsbetrag kann die spezielle Datenlage bei solchen Zulassungen berücksichtigt werden. Erstattungsbeträge können vorläufig vereinbart und erneut verhandelt werden.

Möglich sind dabei auch mengenbezogenen Komponenten, die das Kostenrisiko für die GKV begrenzen können. Eine neue gesetzliche Regelung, etwa in Form von Abschlägen bei Datenunsicherheit, die sich der GKV-Spitzenverband unter dem Stichwort „adaptive Erstattung“ wünschen würde, ist aus Sicht der Industrie nicht notwendig.
Flexible Formen der Zulassung und der Nutzenbewertung ermöglichen Patienten mit schweren Erkrankungen ohne ausreichende Behandlungsoption neue Therapien.


Dieser Text entstand in Zusammenarbeit mit der Ärzte Zeitung.