4. Juni 2026 ATMP-Register: Evidenz generieren und anerkennen

Wo klassische Studiendesigns an Grenzen stoßen, braucht es einen Ansatz, der Lernen aus der Versorgung systematisch ermöglicht, ohne die Versorgung auszubremsen. Ein ATMP-Register kann evidenzbasierte Entscheidungen verbessern, Versorgung transparenter machen und Planbarkeit schaffen: für Patientinnen und Patienten, Behandlerinnen und Behandler, Wissenschaft, pharmazeutische Unternehmen und weitere Akteure im Gesundheitssystem.

Zentral ist dabei das Verständnis des Registers als Infrastruktur. Es geht um verlässliche Evidenzgenerierung im Versorgungsalltag, insbesondere zu Langzeitwirkung und Sicherheit. Datenerhebung darf nicht zum Selbstzweck werden. Sie muss sich an konkreten Fragestellungen orientieren, etwa im Rahmen der Nutzenbewertung, und in Zentren und Kliniken praktisch umsetzbar bleiben.

Warum ein ATMP-Register sinnvoll ausgestaltet werden muss

Ein ATMP-Register muss als lernende Infrastruktur für Evidenzgenerierung angelegt sein: praxistauglich, qualitätsgesichert und interoperabel – ohne zusätzliche Bürokratie zu schaffen. Gerade bei ATMP kann die Zulassungsevidenz den Anforderungen der frühen Nutzenbewertung nicht immer vollständig genügen. Bislang führte dies in einzelnen Fällen zur Auflage einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung.

Die Erfahrungen damit zeigen jedoch erhebliche Limitationen. Nicht, weil Versorgungsdaten grundsätzlich ungeeignet wären, sondern weil Hürden in der Umsetzung bestehen. Methodische Anforderungen passen nicht immer zur Versorgungsrealität, Vergleichstherapien werden in der Praxis teilweise nicht mehr genutzt, und zusätzliche Dokumentation belastet Zentren und Kliniken erheblich.

Ein ATMP-Register kann hier einen anderen Weg eröffnen. Es setzt nicht auf Einzellösungen, sondern auf eine Infrastruktur, die planbar und zielgerichtet Evidenz generiert. Dafür braucht es Methodenoffenheit, die Machbarkeit und Aussagesicherheit realistisch berücksichtigt.

Doppelstrukturen vermeiden und EHDS-Anschluss sichern

Damit das ATMP-Register ein Erfolg wird, braucht es eine anschlussfähige Lösung, die vorhandene Strukturen integriert und mit dem entstehenden Europäischen Gesundheitsdatenraum, dem EHDS, harmonisiert ist. Parallelwelten kosten Zeit und Geld, führen zu Datenbrüchen und schwächen die Akzeptanz in Versorgung und Forschung.

Der Aufbau muss deshalb einheitliche Standards, klare Schnittstellen und einen Betrieb berücksichtigen, der nachhaltige Qualität sichert. Dieser Anspruch ist nicht technokratisch, sondern unmittelbar versorgungsrelevant. Nur wenn die Infrastruktur gebündelt wird, lässt sich das Potenzial moderner Datenarchitekturen ausschöpfen. Erst dann entsteht ein Mehrwert, der zusätzliche Dokumentation rechtfertigt.

Dabei muss nicht bei null begonnen werden. Das Medizinforschungsgesetz sieht vor, dass das Bundesministerium für Gesundheit bis zum 31. Dezember 2027 ein Konzept zur Schaffung eines Registers für ATMP im Geschäftsbereich des BMG vorlegt. Daran sollte direkt angeknüpft werden, indem bereits entwickelte Registerbausteine und bestehende Betreiber- und Governance-Strukturen in eine dauerhafte, perspektivisch EHDS-anschlussfähige Registerlösung überführt werden.

Klare Rollen, Qualität und wissenschaftliche Auswertung

Im ATMP-Register müssen Versorgung, Wissenschaft und Forschungskompetenz zusammenwirken. Dazu gehört ein klarer Qualitätsrahmen mit Anforderungen an Plausibilität, Vollständigkeit und interoperable Standards. Ebenso notwendig ist ein wissenschaftlich belastbares Auswertungskonzept.

Neben öffentlichen Institutionen und akademischer Forschung sollten auch pharmazeutische Unternehmen mit eigenen wissenschaftlichen Fragestellungen angemessen eingebunden werden. Dafür braucht es diskriminierungsfreie und transparente Zugangsregeln. Die Forschungskompetenz der Unternehmen ist ein zentraler Erfolgsfaktor, auch weil Studienprotokoll und statistischer Analyseplan vorab festgelegt werden sollten. So wird nachvollziehbar, welche Fragestellungen beantwortet werden sollen und wie Auswertungen erfolgen.

Für die Governance bietet sich eine zentrale Registerstelle an, die Aufbau, Betrieb und Qualitätssicherung verantwortet und die Umsetzung in der Versorgung unterstützt. Der Verein Nationales Gen- und Zelltherapieregister Deutschland e.V. kann hierbei eine sinnvolle Rolle übernehmen, etwa als Betreiberorganisation. Entscheidend ist, dass Zuständigkeiten eindeutig sind und Prozesse verlässlich funktionieren.

Registerdaten in der Nutzenbewertung berücksichtigen

Das ATMP-Register kann die Grundlage für einen neuen Umgang mit Registerdaten im AMNOG sein. Beauflagungen zur Erhebung versorgungsnaher Daten durch den Gemeinsamen Bundesausschuss könnten auf ATMP fokussiert werden, da gerade hier randomisierte Studien oftmals nicht durchführbar und Langzeitbeobachtungen besonders wichtig sind.

Wenn keine randomisierte Studie läuft und ein Zusatznutzen formal nicht belegt oder nicht quantifizierbar ist, kann eine strukturierte, versorgungsnahe Datenerhebung im ATMP-Register zum Zweck der Nutzenbewertung beauflagt werden. Die erhobenen Daten sind dann auch in der Nutzenbewertung heranzuziehen. Die Quantifizierung des Zusatznutzens bleibt weiterhin das zentrale Ziel.

Was vermieden werden muss, ist ein weiterer Sanktionsmechanismus mit unerfüllbaren Auflagen. Versorgungsdaten sind nicht identisch mit Daten aus randomisierten Studien. Wer sie nach denselben Maßstäben behandelt, erzeugt häufig unerfüllbare Anforderungen, insbesondere bei kleinen Populationen. Deshalb braucht es eine Modernisierung der Bewertungsmaßstäbe für Versorgungsdaten.

Was jetzt politisch zu tun ist

Mit dem gesetzlichen Auftrag zur Konzepterstellung wurde bereits der Schritt zu einer verstetigten Infrastruktur angelegt. Für die Umsetzung braucht es Investitionen in den Aufbau des ATMP-Registers, die Beleihung einer Institution als Registerstelle durch das BMG sowie klare und verlässliche Regeln für Betrieb, Finanzierung und Datenzugang.

Ein ATMP-Register benötigt als Infrastruktur eine verlässliche Finanzierung. Für den Aufbau bedarf es einer Anschubfinanzierung durch den Bund. Der laufende Betrieb sollte durch die gesetzliche Krankenversicherung, etwa über fallbezogene Pauschalen und Meldevergütungen, sowie durch Datennutzende über zweckgebundene Entgelte finanziert werden.

Zudem sind methodische Anpassungen notwendig, damit Registerdaten in Nutzenbewertungen verwertbar sind. Nur wenn Registerdaten tatsächlich berücksichtigt werden, entsteht ein fairer Ausgleich zwischen Aufwand in der Versorgung und Erkenntnisgewinn für das System. So kann ein lernendes System entstehen, das Innovation ermöglicht, weitere Evidenz schafft und Patientinnen und Patienten schnell und sicher Zugang zu neuen Therapien eröffnet.

FAQs zum ATMP-Register