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EU-zugelassene therapeutische Medikamente auf Basis von RNA oder DNA

Die Nukleinsäuren RNA und DNA kommen nicht nur (natürlicherweise) in Zellen vor. Sie können auch Wirkstoffe von Medikamenten sein. Besonders bekannt sind Impfstoffe gegen Infektionskrankheiten, die einen Typ von RNA – nämlich messenger-RNA (mRNA) – enthalten. Doch auch einige Medikamente zu therapeutischen Zwecken enthalten RNA-Moleküle; und weitere sind in Entwicklung. Ebenso werden Medikamente entwickelt, die als Wirkstoff DNA enthalten.

3D-Illustration einer Messenger-RNA

Wie natürliche Nukleinsäuren bestehen die RNA- und DNA-Wirkstoffe aus einer genau festgelegten Abfolge (Sequenz) von Bausteinen, die Nukleotide genannt werden (bis 100 Bausteine große RNA- und DNA-Wirkstoffe heißen daher auch Oligonukleotide). Allerdings ist die Molekülstruktur dieser Nukleotide in einigen Punkten gegenüber der biologischen modifiziert. Das dient insbesondere dazu, sie vor allzu schnellem Abbau im Körper zu schützen.

Derzeit (Stand 11.11.2021) sind in der EU 7 therapeutische Medikamente auf RNA-Basis zugelassen. Die unten stehende Tabelle führt sie auf.

Unterschiedliche Typen

Bislang gehören die Wirkstoffe aller zugelassenen Medikamente zu einem von zwei Typen:

  • Antisense-Oligonukleotide sind einzelsträngige, kurzkettige Nukleinsäuren,
  • siRNA sind kurze, einzel- oder doppelsträngige RNA-Moleküle (si steht für "small interfering").

Beide sind imstande, die Verwendung (Expression) eines bestimmten Gens für die Proteinbildung zeitweilig zu unterdrücken.

Weitere Typen von Medikamenten könnten in den kommenden Jahren dazustoßen; beispielsweise therapeutische mRNA-Impfstoffe für die Krebstherapie oder Protein-bindende RNA- und DNA-Medikamente (sogenannte Aptamere) für unterschiedliche Zwecke. Sie werden hier ergänzt, sobald sie in der Europäische Union eine Zulassung erhalten haben.

Tabellarische Übersicht über alle in der EU zugelassenen therapeutischen Medikamente auf Basis von RNA (1)


WirkstoffMedikament (Produktname)UnternehmenAnwendungsgebietZulassungsdatumTypCharakterisierung (2)
VolanesorsenWaylivraAkceaFamiliäres Chylomikronämie-Syndrom03.05.2019Antisense-Oligonukleotideinzelsträngiges synthetisches Antisense-Oligonukleotid mit Phosphorthioat-Rückgrat
InotersenTegsediAkceaPolyneuropathie bei Transthyretin-Amyloidose06.07.2018Antisense-Oligonukleotideinzelsträngiges synthetisches Antisense-Oligonukleotid mit Phosphorthioat-Rückgrat
NusinersenSpinrazaBiogen5q-assoziierte spinale Muskelatrophie30.05.2017Antisense-Oligonukleotideinzelsträngiges, modifiziertes Antisense-Oligonukleotid mit Phosphorthioat-Rückgrat
InclisiranLeqvioNovartisHypercholesterolämie und Dyslipidämien09.12.2020siRNAdoppelsträngige, chemisch synthetisiertes und modifiziertes Oligonukleotid
LumasiranOxlumoAlnylamPrimäre Hyperoxalurie Typ 119.11.2020siRNAdoppelsträngiges, chemisch synthetisiertes Oligonukleotid
GivosiranGivlaariAlnylamPorphyrie, akute hepatische02.03.2020siRNAdoppelsträngiges, chemisch synthetisiertes und modifiziertes Oligonukleotid
PatisiranOnpattroAlnylamTransthyretin-Amyloidose, hereditär27.08.2018siRNAdoppelsträngiges, chemisch synthetisiertes und modifiziertes Oligonukleotid

(1) DNA-basierte Medikamente sind noch keine zugelassen

(2) laut European Public Assessment Report (EPAR) der EMA zum betreffenden Medikament