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28. Januar 2026 EU-zugelassene therapeutische Medikamente auf Basis von RNA oder DNA

Die Nukleinsäuren RNA und DNA sind nicht nur natürliche Zellbestandteile. Sie können auch Wirkstoffe von Medikamenten sein. Besonders bekannt sind Impfstoffe gegen Infektionskrankheiten, die einen Typ von RNA – nämlich messenger-RNA (mRNA) – enthalten. Doch auch einige therapeutische Medikamente enthalten RNA-Moleküle (oder von RNA abgeleitete Moleküle); und weitere sind in Entwicklung. Ebenso werden Medikamente entwickelt, die als Wirkstoff DNA enthalten.

Wie natürliche Nukleinsäuren bestehen die RNA- und DNA-Wirkstoffe aus einer genau festgelegten Abfolge (Sequenz) von Bausteinen, die Nukleotide genannt werden (bis 100 Bausteine große RNA- und DNA-Wirkstoffe heißen daher auch Oligonukleotide). Allerdings ist die Molekülstruktur dieser Nukleotide in einigen Punkten gegenüber der biologischen modifiziert. Das dient insbesondere dazu, sie vor allzu schnellem Abbau im Körper zu schützen.

Übersichtsartikel

Eine ausführlichere Einführung in die RNA- und DNA-basierten Medikamente bietet ein Artikel in der Pharmazeutischen Zeitung Online Externer-Link (Öffnet im neuen Fenster) vom 20.10.2022

Derzeit (Stand 28.01.2026) sind in der EU 12 therapeutische Medikamente auf RNA-Basis zugelassen (von den DNA-basierten ist noch keines zugelassen). Die unten stehende Tabelle führt sie auf. Ein 13tes Medikament (gegen familiäres Chylomikronämie-Syndrom) durchläuft derzeit das Zulassungsverfahren.

Unterschiedliche Typen

Bislang gehören die Wirkstoffe aller zugelassenen Medikamente zu einem von zwei Typen:

  • Antisense-Oligonukleotide sind einzelsträngige, kurzkettige Nukleinsäuren,
  • siRNA sind kurze, einzel- oder doppelsträngige RNA-Moleküle (si steht für "small interfering").

Beide sind imstande, die Verwendung (Expression) eines bestimmten Gens für die Proteinbildung zeitweilig zu unterdrücken.

Weitere Typen von Medikamenten könnten in den kommenden Jahren dazustoßen; beispielsweise therapeutische mRNA-Impfstoffe für die Krebstherapie oder Protein-bindende RNA- und DNA-Medikamente (sogenannte Aptamere) für unterschiedliche Zwecke. Sie werden hier ergänzt, sobald sie in der Europäische Union eine Zulassung erhalten haben.

Tabellarische Übersicht über alle in der EU zugelassenen therapeutischen Medikamente auf Basis von RNA [1] (Stand: 28.01.2026)


Wirkstoff Medikament (Produktname) Unternehmen Anwendungsgebiet Zulassungsdatum Typ Charakterisierung [2]
Donidalorsen Dawnzera Otsuka Hereditäres Angioödem 19.01.2026 Antisense-Oligonukleotid einzelsträngiges 2'-O-Methoxyethyl-modifiziertes Antisense-Oligonukleotid aus 20 Nukleotiden, konjugiert an eine triantennäre GalNAc3-Einheit
Eplontersen Wainzua AstraZeneca Transthyretin Amyloidose, hereditär mit Polyneurpothie 1 bis 2 06.03.2025 Antisense-Oligonukleotid einzelsträngiges, modifiziertes chimäres Gapmer-Antisense-Oligonukleotid aus 20 Nukleotiden, konjugiert an GalNAc[3]
Givosiran Givlaari Alnylam Porphyrie, akute hepatische 02.03.2020 siRNA doppelsträngiges, chemisch synthetisiertes und modifiziertes Oligonukleotid
Inclisiran Leqvio Novartis Hypercholesterolämie und Dyslipidämien 09.12.2020 siRNA doppelsträngige, chemisch synthetisiertes und modifiziertes Oligonukleotid
Inotersen Tegsedi Akcea Polyneuropathie bei Transthyretin-Amyloidose 06.07.2018 Antisense-Oligonukleotid einzelsträngiges synthetisches Antisense-Oligonukleotid mit Phosphorthioat-Rückgrat
Lumasiran Oxlumo Alnylam Primäre Hyperoxalurie Typ 1 19.11.2020 siRNA doppelsträngiges, chemisch synthetisiertes Oligonukleotid
Nusinersen Spinraza Biogen 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie 30.05.2017 Antisense-Oligonukleotid einzelsträngiges, modifiziertes Antisense-Oligonukleotid mit Phosphorthioat-Rückgrat
Olezarsen Trynzolga Ionis Familiäres Chylomikronämie-Syndrom 17.09.2025 Antisense-Oligonukleotid k. A.
Patisiran Onpattro Alnylam Transthyretin-Amyloidose, hereditär 27.08.2018 siRNA doppelsträngiges, chemisch
synthetisiertes und
modifiziertes Oligonukleotid
Tofersen Qalsody Biogen Amyothrophe Lateralsklerose mit SOD1-Mutation 29.05.2024 Antisense-Oligonukleotid einzelsträngiges Antisense-Oligonukleotid mit gemischtem Phosphorthioat-/Phosphat-Rückgrat
Volanesorsen Waylivra Akcea Familiäres Chylomikronämie-Syndrom 03.05.2019 Antisense-Oligonukleotid einzelsträngiges synthetisches Antisense-Oligonukleotid mit Phosphorthioat-Rückgrat
Vutrisiran Amvuttra Alnylam Transthyretin-Amyloidose, hereditäre 15.09.2022 siRNA doppelsträngiges, chemisch synthetisiertes Oligonukleotid

Die wichtigsten Fragen und Antworten zu RNA-basierten Medikamenten

RNA (Ribonukleinsäure) ist der Sammelbegriff für eine Gruppe von Biomolekülen, die in den Zellen aller Lebewesen als lange Ketten aus vier Sorten kürzerer Einheiten in fester Reihenfolge gebildet werden. Neben RNA ist auch die Abkürzung RNS gebräuchlich. Gebildet wird RNA stets als eine Art „Abschrift“ eines Abschnitts der DNA, die den Zellen als Erbmaterial dient.

Die bekanntesten RNAs sind die messenger-RNA-Moleküle (mRNA). Sie sind Abschriften von DNA-Abschnitten, die als Gene für die Bildung von Proteinen dienen. Diese Proteinbildung geschieht mit Hilfe großer Molekülaggregate namens Ribosomen, die dafür die mRNA entlang wandern. In diesen Ribosomen finden sich neben Proteinen auch weitere RNA-Moleküle - aber anderen Typs -, die rRNA genannt werden.

Einige weitere Typen von RNA - abkürzt asRNA, miRNA und siRNA genannt - dienen dazu, bestimmte Gene zu blockieren. Sie spielen also eine Rolle dafür, dass in verschiedenen Zellen und zu verschiedenen Anlässen unterschiedliche Proteine gebildet werden.

Künstlich hergestellte RNA und strukturell ähnliche Moleküle werden medizinisch genutzt; Beispiele dafür sind mRNAs in Impfstoffen gegen Covid-19 oder RSV-Infektionen sowie Antisense-Oligonukleotide und siRNA zur Dämpfung der Aktivität bestimmter Gene.

RNA- und DNA-Medikamente unterscheiden sich unter anderem in der Anwendung und in der Wirkdauer.

Anwendung:

  • RNA-Medikamente können einfach gespritzt werden. Die enthaltene RNA gelangt danach ohne weitere Maßnahmen in die Zellen hinein.
  • Bei DNA-Medikamenten (von denen in der EU noch keines zugelassen ist) sind zusätzliche Behandlungsmaßnahmen nötig, etwa die Anwendung elektrischer Felder (Elektroporation), damit die DNA in die Zellen gelangt.

Wirkdauer:

  • Antisense-Oligonukleotide und siRNA wirken nach einer Injektion nur für einige Wochen.
  • mRNA aus Impfstoffen wird nur kurzzeitig zur Proteinbildung benutzt und dann abgebaut. Die gebildeten Proteine können jedoch für viele Monate bis Jahre für einen Impfschutz sorgen
  • DNA-Therapeutika können das Erbgut von Zellen, die sie erreichen, dauerhaft verändern.

Alle bislang in der EU und den USA zugelassenen mRNA-Medikamente sind Impfstoffe für Schutzimpfungen gegen Covid-19 oder RSV-Infektionen.
Es werden aber auch therapeutische mRNA-Medikamente entwickelt:

  • Therapeutische Krebsimpfungen, bei denen mRNA den Körper anleitet, Tumorantigene zu erkennen und gezielt zu bekämpfen,
  • Medikamente, deren mRNA für die zeitweilige Bildung fehlender Proteine in bestimmten Zellen sorgen soll.

RNA ist sehr empfindlich und würde im Körper schnell abgebaut. Deshalb wird sie meist in winzige Tröpfchen (Lipid-Nanopartikel) verpackt, die sie im Blut schützen und ihnen in bestimmte Körperzellen hinein helfen. Typische Bestandteile von Lipid-Nanopartikeln sind Phospholipide (strukturell mit Fettmolekülen verwandt) und Cholesterin.

mRNA-Impfstoffe können alle mit der gleichen Produktionsmethode hergestellt werden - es ist nicht nötig, für jeden Impfstoff eine neue Methode zu entwickeln. Sie lassen sich auch kurzfristig an neue Stämme des jeweils zu bekämpfenden Erregers anpassen – ideal bei neuen oder genetisch bedingten Erkrankungen.
RNA-Therapeutika, die ein bestimmtes Gen blockieren, sind dann von Vorteil, wenn es der Pharmaforschung bislang nicht gelungen ist, das auf Basis dieses Gens produzierte Protein selbst zu blockieren.

[1] DNA-basierte Medikamente sind noch keine zugelassen

[2] soweit nicht anders vermerkt, laut European Public Assessment Report (EPAR) der EMA zum betreffenden Medikament

[3] https://synapse.patsnap.com/blog/how-to-find-the-sequence-of-eplontersen? Der Oligonukleotid-Teil hat ein Phosphorothioat-Rückgrat und 2'-O-Methoxyethyl (2'-MOE)-Modifikationen.