So ensteht ein neues Medikament

 

Standortfaktoren - Innovationen brauchen einen soliden Rahmen

Forschung und Entwicklung (F&E) sind Investitionen in die Zukunft eines Unternehmens. Sie sollen ihm die Wettbewerbsfähigkeit und damit auch Arbeitsplätze sichern und künftige Erträge ermöglichen. Im Falle der über ein Jahrzehnt dauernden Arzneimittelentwicklung bedeuten sie jedoch eine sehr langfristige Kapitalbindung. Das setzt voraus, dass ein Pharma-Unternehmen darauf vertrauen kann, dass die gesetzlichen und ökonomischen Bedingungen für Forschung, Entwicklung und Vermarktung sich nicht immer wieder und sprunghaft ändern.



Patentschutz
Eine essenzielle Rahmenbedingung ist der Patentschutz. Patente haben zwei Funktionen: Zum einen machen sie Erfindungen durch Veröffentlichung allgemein zugänglich. Zum zweiten schützen sie deren wirtschaftliche Nutzung für eine gesetzlich festgelegte Zeit vor Nachahmung - zu Gunsten des Unternehmens, das die Erforschung und Entwicklung finanziert und durchgeführt hat. Damit schafft das Patentrecht die Voraussetzung dafür, dass Unternehmen Kapital und Arbeitskraft in F&E einsetzen können. Gerade forschende Pharma-Unternehmen wenden mit rund 14% ihres Umsatzes mehr für F&E auf als jede andere größere Branche und kommen dabei ohne Subventionen aus.

Wenn ein neues Medikament den Markt erreicht, sind bereits viele Jahre Patentschutz ungenutzt verstrichen, da das Unternehmen den Wirkstoff schon früh im Entwicklungsprozess patentieren lassen musste. Statt der vollen 20 Jahre Patentschutz bleiben dem Hersteller typischerweise nur etwa 14 Jahre Marktexklusivität. Danach dürfen andere Unternehmen Medikamente mit demselben Wirkstoff herstellen und vertreiben, sogenannte Generika - oder (im Falle von gentechnischen Präparaten) Medikamente mit ähnlichen Wirkstoffen, die Biosimilars heißen. Da für diese Medikamente keine Forschungs- und weit geringere Entwicklungskosten anfallen, können sie billiger als Originalpräparate angeboten werden und führen bei den Herstellern der Originale zu Umsatzverlusten. Deshalb können die Originalpräparate nach Patentablauf meist keinen Beitrag mehr zur weiteren Refinanzierung der Forschungs- und Entwicklungskosten leisten.

Neben Patenten auf Wirkstoffe sind für Pharma-Unternehmen auch Patente für Herstellungsverfahren, Arzneimittelrezepturen und für die Nutzung bestimmter Gensequenzen von Bedeutung. Letztere werden oft Biopatente genannt. Wie bei allen Patenten wird auch bei ihnen die weitere Forschung an dem, worauf sich das Patent bezieht, durch die Patenterteilung nicht unterbunden; durch die Veröffentlichung der Patentschrift wird sie sogar erleichtert. Untersagt ist nur die gewerbliche Nutzung, da diese allein dem Patentinhaber zusteht. Jeder Wissenschaftler kann also weiterhin Erkenntnisse über eine patentierte Gensequenz gewinnen oder die im Patent beschriebene Nutzung der Gensequenz weiterentwickeln, ohne dafür eine Genehmigung einholen zu müssen oder Lizenzgebühren zu zahlen.

Wirtschaftlichkeit
Längst nicht alle medizinisch interessanten Projekte können Pharma-Unternehmen ohne weiteres durchführen. Denn sie müssen das Wirtschaftlich¬keitsgebot beachten. Nur, wenn die zu erwartenden Kosten für die Entwicklung eines neuen Medikaments in einem annehmbaren Verhältnis zu seinen Ertragsmöglichkeiten stehen, kann das Unternehmen in das Projekt investieren. Zwar kann einmal der Ertrag eines Präparats ein anderes mitfinanzieren, doch allzu viele Defizitprojekte kann sich ein Unternehmen nicht leisten - das hätte Konsequenzen für seinen Fortbestand. In welchem Verhältnis Kosten und Ertragsmöglichkeiten zueinander stehen, hängt von vielen Faktoren ab, etwa von der Häufigkeit der betreffenden Krankheit und von den vorhandenen therapeuti¬schen Alternativen. Während diese beiden Faktoren nicht politisch steuerbar sind, lassen sich andere Faktoren durch politische Entscheidungen günstig oder ungünstig beeinflussen.

Ein positives Beispiel dafür ist die europäische Orphan-Drug-Verordnung. Sie erleichtert die Medikamentenentwicklung gegen seltene Krankheiten, die normalerweise unwirtschaftlich wäre. Medikamente gegen solche Krankheiten heißen Orphan Drugs, wörtlich „Medikamente für Waisen". Dazu zählen insbesondere Medikamente gegen Erbkrankheiten (z.B. Mukoviszidose oder Morbus Pompe) und seltenere Formen von Krebs (etwa akute myeloische Leukämie). Seit Anfang 2000 können Unternehmen für ein in Entwicklung befindliches Medikament den Orphan-Drug-Status beantragen, wenn es sich gegen eine schwere Krankheit richtet, an der nicht mehr als einer von 2.000 EU-Bürgern leiden. Mit diesem Status sind u. a. ermäßigte Zulassungsgebühren, wissenschaftliche Beratung und ein zehnjähriges Exklusiv-Vermarktungsrecht verbunden, das unabhängig vom Patentablauf ist.

Bis Mai 2011 wurde bereits mehr als 800 Projekten der Orphan-Drug-Status zuerkannt, und 60 Orphan Drugs wurden zugelassen (laufend aktualisierte Liste unter www.vfa.de/orphans). Damit können mehr als 3 Millionen Patienten in der EU behandelt werden. Europa war bei den Orphan Drugs ein Nachzügler: Vergleichbare Regelungen gibt es in den USA schon seit 1983, in Japan seit 1993.

Auch wenn es um Medikamente für Kinder und Jugendliche geht, steht häufig ein hoher Aufwand für die nötigen klinischen Studien und die zusätzliche kindgerechte Darreichungsform (Saft, Minitabletten etc.) geringen Einnahmemöglichkeiten gegenüber. Das hat die EU berücksichtigt, als sie 2007 anordnete, dass alle neuen Medikamente -wo medizinisch sinnvoll - auch für Kinder und Jugendliche entwickelt werden müssen: Jedes noch patentgeschützte Präparat, bei dem die Verordnung zur Anwendung kommt, erhält sechs Monate zusätzlichen Schutz vor Nachahmung. Das gibt dem Unternehmen, das die zusätzlichen Studien für Kinder und Jugendliche finanzieren musste, länger Gelegenheit zur Refinanzierung.

Für Krankheiten, für die eine Medikamentenentwicklung trotz aller dieser Regelungen immer noch zwangsläufig einen „wirtschaftlichen Totalschaden" bedeuten würde, bieten sich als Lösungsansatz Product Development Partnerships (PDP) an. Dabei arbeiten staatliche Institutionen oder nichtstaatliche Organisationen und Stiftungen mit akademischen Forschungsgruppen und forschenden Pharma-Unternehmen zusammen und teilen sich die Kosten und Risiken, aber auch die Nutzungsrechte an so entstandenen Medikamenten. Beispiele für PDPs sind die TB Alliance, das Medicines for Malaria Venture (MMV), die PATH Malaria Vaccine Initiative (MVI) und die Drugs for Neglected Diseases Initiative (DNDi).



Sie koordinieren die Entwicklung neuer Medikamente und überprüfen ständig, welche Projekte am aussichtsreichsten und damit weiterhin finanzierungswürdig sind. Patente sind dabei Teil der Lösung und nicht Teil des Problems, ermöglichen sie doch klare Vereinbarungen der Partner über die Nutzungsrechte. Diese können dann beispielsweise zwischen nicht-kommerziellen Organisationen (Vertrieb in Entwicklungsländern) und Pharma-Unternehmen (Vertrieb in Industrienationen) aufgeteilt werden. Dass heute mehr als 140 Projekte für Medikamente gegen Malaria, Tuberkulose und tropische Armutskrankheiten vorangetrieben werden, ist zu einem wesentlichen Teil PDPs zu verdanken.