Berlin. Insgesamt sind rund 8.000 seltene Erkrankungen bekannt, von A wie ADA-SCID, einem schweren Immundefekt, bis Z wie Zystinose, einer bestimmten Stoffwechselkrankheit. Heute stehen Patienten in Europa fast 130 Arzneimittel gegen seltene Krankheiten zur Verfügung. Zahlreiche weitere Arzneimitteltherapien werden erforscht. Am 28. Februar ist der Tag der seltenen Erkrankungen.

Dazu sagt Birgit Fischer, Hauptgeschäftsführerin des vfa: "Dass wir in der Behandlung seltener Erkrankungen vorankommen, ist das Verdienst vieler. Patienten haben klar gemacht, dass sie nicht das Stiefkind der Medizin bleiben wollen. Die Politik hat Anreize geschaffen, zielgerichtet Medikamente gegen seltene Erkrankungen zu entwickeln. Und zahlreiche Pharma- und Biotech-Unternehmen haben immer konkreter Krankheitsursachen analysiert und Therapiemöglich-keiten entwickelt. Wir kommen also voran, sind aber noch längst nicht am Ziel!"

Dr. Norbert Gerbsch, stellvertretender Hauptgeschäftsführer des Bundesverbands der Pharmazeutischen Industrie (BPI) sagt: "Die pharmazeutischen Unternehmen, die im Bereich seltener Erkrankungen forschen und entwickeln, investieren über einen mitunter 15 Jahre langen Zeitraum Millionenbeträge bis zur Marktreife neuer Arzneimittel. Dennoch besagt der Bericht der EU-Kommission, dass angesichts der rund 8.000 seltenen Erkrankungen mit Orphan Drugs erst ein Prozent dieser Leiden medikamentös behandelbar ist. Wir werden uns also auch weiterhin besonders für die verbesserten Diagnose- und Therapieoptionen durch Arzneimittel für seltene Erkrankungen engagieren."

Als seltene Krankheit (auch orphan disease; engl. orphan "Waise", disease "Krankheit") bezeichnet Wikipedia eine Krankheit, die so selten auftritt, dass sie in der Praxis eines Allgemeinmediziners in der Regel höchstens einmal pro Jahr vorkommt. In der EU dürfen nicht mehr als fünf Patienten unter 10.000 Personen betroffen sein, um unter die Definition seltene Krankheit zu fallen.

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