Kinder und Jugendliche im Fokus

Der vfa und Kindernetzwerk e.V. luden am 19. November 2010 zu einem Workshop „Arzneimittel für Kinder“ ein. Vertreter von Patientenorganisationen, Pharmaunternehmen und aus der Pädiatrie kamen in Berlin zusammen, um sich einen Überblick über den aktuellen Stand der Kinderarzneimittel zu verschaffen und die Forderungen an die Versorgung zu diskutieren.

In seiner Einführung wies Raimund Schmid, Geschäftsführer des Kindernetzwerk, der die Veranstaltung auch moderierte, darauf hin, dass die speziellen Belange von Kindern (mit oder ohne besondere Bedürfnisse) in den aktuellen gesundheitspolitischen Diskussionen meist nur am Rande oder gar nicht auftauchen. Dass die Anwendung von Arzneien häufig auch wenig kindgerecht gestaltet seien, werde schlichtweg meist ausgeblendet. Es sei daher überfällig, dass dieses Thema nun auch endlich auf die Agenda kommt.

Frau Prof. Stephanie Läer, vom Institut für Klinische Pharmazie und Pharmakotherapie der Heinrich-Heine-Universität Düsseldorf, vermittelte einen aktuellen Überblick über „Arzneimittel für Kinder und Jugendliche außerhalb der Zulassung, off-label-use in Deutschland“. Sie ging auf die Besonderheiten des kindlichen Organismus und den Einfluss von Wachstum und Reifung auf die Dosierung ein. Eine aktuelle Umfrage zu „off-label-Verordnungen aus Elternsicht“ kommt unter anderem zu dem Ergebnis, dass der Gebrauch von Arzneimitteln außerhalb der Zulassung von den Eltern akzeptiert wird, unter der Voraussetzung, dass sie gut aufgeklärt werden. Sie zog das Fazit: „Je kleiner und kränker die Patienten, desto höher ist der off-label-use.“

Einen Bogen von der Forschung und Entwicklung eines neuen Arzneimittels für Erwachsene zu den besonderen Anforderungen an Arzneimitteln für Kinder schlug Dr. Thorsten Ruppert, vfa-Senior Referent für Grundsatzfragen, mit seiner Antwort auf die Frage „Wie entsteht ein neues Medikament?“. Er erläuterte die Anforderungen an pädiatrische Studien in dem langwierigen Prozess und wies darauf hin, dass dieser mit der Zulassung noch lange nicht abgeschlossen sei.

Dr. Gesine Bejeuhr, vfa-Senior Referentin Neueinführungen/Zulassungen/PQU informierte über die „EU-Verordnung zu Kinderarzneimitteln“. Sie erläuterte die Besonderheiten bei der europaweiten Zulassung von Arzneimitteln für Kinder und für seltene Erkrankungen, sogenannte Orphan Drugs, und zeigte auch die weltweiten Entwicklungen hinsichtlich der Zulassungen auf.

Der Scientific Paediatric Coordinator der European Medicines Agency EMA, Ralf Herold, ging in seinen Ausführungen zu den „Klinischen Studien mit Kindern“ auf die Unterschiede in den Studien bei Erwachsenen und den verschiedenen Altersgruppen der Kinder ein. Eine kindgerechte Aufklärung zum Ablauf der Studie und die Einwilligung des Kindes, sofern dies altersmäßig dazu schon in der Lage ist, sind für ihn wichtige Voraussetzungen für die Einbeziehung der Beteiligten.

Hermine Nock, Geschäftsführerin des Bundesverband Herzkranke Kinder e.V., trug zu dem Thema „Kinder in klinischen Studien – Chancen und Risiken“ die Sichtweise der betroffenen Familien bei und berichtete von Problemen in der medizinischen Versorgung beim Übergang vom Kindes- zum Jugendalter. Sie forderte kindgerechte Darreichungsformen und elternverständliche Beipackzettel. Da die Teilnahme an Studien oft die letzte Hoffnung für Eltern und ihre schwerkranken Kinder ist, sollten die Studiendesigns möglichst unter Einbeziehung der Betroffenen erstellt werden. Dabei sei zu beachten, dass diese aufwändige Arbeit in den meisten Fällen ehrenamtlich geleistet wird.

Für Prof. Reinhard Berner vom Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin des Universitätsklinikums Freiburg war die Einbindung des Hausarztes in die klinische Studie zwingend notwendig. Er bewertete „Kinder und Jugendliche in klinischen Studien aus pädiatrischer Sicht“. Für ihn ist eine Betreuung von Eltern und Kindern während der Studienteilnahme im normalen klinischen Alltag kaum möglich, daher plädierte er für eigene Studienzentren. Um die Arzneimittelsicherheit für Kinder und Jugendliche in Deutschland - und Europa - dauerhaft und langfristig zu verbessern, braucht es für Prof. Berner ein von der Politik, der Industrie und den Krankenkassen verlässlich getragenes nationales Studien-Netzwerk. Denn für ihn haben Kinder ein Recht auf Arzneimittel, die sich altersentsprechend als sicher und wirksam erwiesen haben, auf Behandlung mit den besten zur Verfügung stehenden Arzneimitteln und jeden medizinischen Fortschritt.

„Alte und neue Regelungen bei der Arzneimittelerstattung für Kinder und Jugendliche“ erläuterte Dr. Annette Nahnhauer aus der Abteilung Arznei- und Heilmittel des GKV-Spitzenverbandes. Sie ging ausführlich auf die gesetzlichen Vorgaben der Arzneimittel- und Impfrichtlinien ein und zeigte die Kriterien für die Erstattung von zugelassenen Arzneimitteln und off-label-use in der ambulanten Versorgung auf. Sie machte deutlich, dass die GKV, von ganz wenigen Ausnahmen abgesehen, nicht für die Finanzierung von klinischen Studien zuständig ist und schloss ihre Ausführungen mit einem Ausblick auf die Erstattungsmöglichkeiten nach dem Arzneimittelneuordnungsgesetz AMNOG.

In der lebhaften Diskussion kritisierten die anwesenden Patientenvertreter, dass Informationen zu verschreibungspflichtigen Arzneimittel sowohl für Kinder und Jugendliche als auch für Erwachsene nur für Fachkräfte zugänglich sind. Sie forderten EU-weite Zugangsmöglichkeiten auch für Laien zu Arzneimittelinformationen und zu Datenbanken über klinische Studien.

Raimund Schmid zog als Fazit aus der Veranstaltung, dass im Rahmen der klinischen Studien und der Therapien eine umfangreiche und verständliche Information und Aufklärung der Eltern und der Kinder notwendig ist. Elternorganisationen sollten frühzeitig einbezogen werden und forschende Pharmaunternehmen sollten diese Zusammenarbeit und ihre Erfolge in der Entwicklung von kindgerechten Medikamenten deutlich präsentieren.