Eine prospektive, multizentrische, nicht-interventionelle Studie in Deutschland: Erkenntnisse zum Therapieverlauf, zur Alltagssicherheit, zur Lebensqualität und zu pharmakoökonomischen Daten einer Therapie mit Ustekinumab im klinischen Alltag bei Patienten mit aktiver Psoriasis-Arthritis (SUSTAIN)

Eine prospektive, multizentrische, nicht-interventionelle Studie in Deutschland: Erkenntnisse zum Therapieverlauf, zur Alltagssicherheit, zur Lebensqualität und zu pharmakoökonomischen Daten einer Therapie mit Ustekinumab im klinischen Alltag bei Patienten mit aktiver Psoriasis-Arthritis (SUSTAIN)

In der vorliegenden NIS soll Ustekinumab (Stelara®) prospektiv unter Routine-bedingungen hinsichtlich seiner Langzeit¬wirksamkeit, seiner Langzeit¬sicherheit und hinsichtlich seines Einflusses auf Lebens¬qualität und weitere patient-reported outcomes (PRO) bei Patienten mit aktiver Psoriasis-Arthritis (PsA) untersucht werden.

Stelara

Nein

Rein exploratorische Untersuchung

Klinik, Praxis/niedergelassener Bereich

Ja

Anzahl geschwollener und druckschmerzhafter Gelenke und druckschmerzhafter Enthesen bei den einzelnen Patienten im zeitlichen Verlauf

• Hautsymptomatik (Body surface area affected by psoriasis [BSA] bzw. Psoriasis Activity and Severity Index [PASI]), bestimmt durch den behandelnden Arzt).
• Patientenurteil zur globalen Krankheitsaktivität (visuelle Analogskala [VAS])
• Patientenurteil zur Schmerzintensität (visuelle Analogskala [VAS])
• Veränderungen im Health Assessment Questionnaire (HAQ)-Patientenfragebogen.
• Änderung der Lebensqualität des Patienten (SF-12).
• Änderung der Schlafqualität (Patientenurteil VAS) .
• Mittleren Dauer der Ustekinumab-Therapie innerhalb der Beobachtungszeit bzw. der Gründe für ein Absetzen der Therapie (Therapiezufriedenheit sowohl von Patient als auch Arzt und Compliance).
• Sicherheit und Verträglichkeit der Therapie (unerwünschte Ereignisse [UE]/schwerwiegende UE [SUE]).
• Pharmaökonomischen Aspekte, z. B. Anzahl der Arbeitsunfähigkeitstage.
• Anteil an Patienten mit aktiver PsA, die unter Ustekinumab-Therapie MDA zu Woche 28 erreichen, sowie zu Woche 52.
• Mittlere Zeitspanne bis zum Erreichen der MDA unter einer Ustekinumab-Therapie bei aktiver PsA.
• Mittlere Dauer des Anhaltens von MDA unter Ustekinumab-Therapie bei aktiver PsA.
• Verschiedene Subgruppenvergleiche: z.B. sollen sowohl mit TNF-α-Inhibitoren vorbehandelte als auch TNF-α-Inhibitoren naive Patienten dokumentiert werden. Somit werden Langzeitdaten für beide Patientengruppen erfasst, und zudem können mögliche Unterschiede zwischen diesen beiden wichtigen Patientengruppen untersucht werden. Zudem werden die Patientengruppen, die zusätzlich zu einer Ustekinumab-Therapie Methotrexat (MTX) erhalten, mit den Patienten verglichen, die kein MTX als Begleitmedikation erhalten. Zudem sind weitere Subgruppenanalysen beispielsweise zur axialen PsA, Daktylitis und Uveitis geplant.

In den Studien PSUMMIT 1 und PSUMMIT 2 wurden zu Baseline Patienten mit im Mittel 13,5 bzw. 14,2 geschwollenen Gelenken bei einer Standardabweichung von 8,9 bzw. 10,0 eingeschlossen. Diese Patienten hatten im Mittel 23,5 bzw. 25,5 druckschmerzhafte Gelenke bei einer Standardabweichung (SD) von 14,3 bzw. 15,3. Angesichts des explorativen Charakters der Studie ist es angemessen die erwartete Präzision der Schätzung für die Zahl betroffener Gelenke in verschiedenen Subgruppen (z.B. Patienten mit axialer PsA, Daktylitis oder Uveitis) als Grundlage der Fallzahlschätzung zu verwenden.
Die erwartete Breite eines 95%-Konfidenzintervalles für den Mittelwert in Abhängigkeit von der Fallzahl kann aus der folgenden Tabelle entnommen werden:
Fallzahl Breite des 95%-Konfidenzintervalles für Geschwollene Gelenke (gewählte SD = 10,0) Breite des 95%-Konfidenzintervalles für Druckschmerzhafte Gelenke (gewählte SD = 15,3)
100 ±1,96 ±3,00
200 ±1,39 ±2,12
300 ±1,13 ±1,73
400 ±0,98 ±1,50
600 ±0,80 ±1,22
800 ±0,69 ±1,06
Bei einer Fallzahl zwischen 100 und 400 Patienten könnte die mittlere Zahl geschwollener Gelenke mit einer Genauigkeit von ±1,0 bis ±2,0 und die mittlere Zahl druckschmerzhafter Gelenke mit einer Genauigkeit von ±1,7 bis ±3,0 geschätzt werden. Für eine explorative Studie wird dieses Maß an Genauigkeit der Schätzung auch für die Subgruppen als ausreichend erachtet. Unter der Annahme, dass etwa 10% aller PsA-Patienten eine Uveitis aufweisen, müssen deshalb etwa 1.000 Patienten in die Studie eingeschlossen werden, um 100 Patienten mit Uveitis in die Studie einzuschließen. Die Gruppe der Uveitis-Patienten wurde beispielhaft aufgrund ihrer besonders kleinen Anzahl hervorgehoben.

Die 95%-Konfidenzintervalle für Raten werden bei Fallzahlen zwischen 100 und 400 im ungünstigsten Fall (bei einer Rate von 50%) mit einer Genauigkeit von ±5 bis ± 10% geschätzt.
Aufgrund der langen Beobachtungszeit von 3 Jahre wird aufgrund der Erfahrung anderer vergleichbarer Studien mit einer relativ hohen Drop-out rate von ca. 20% gerechnet. Um am Studienende eine genaue Abschätzung über die verschiedenen Subgruppen treffen zu können, wird eine Fallzahl von 1000 Patienten für gerechtfertigt gehalten.

150

150

75

75

1000

1000

337

337

10

5 Jahre

23.02.2015

160 Wochen

54 Monate

n.z.

Teicher, Dr. Verena B.

Medical Program Lead

Janssen-Cilag GmbH

Johnson & Johnson Platz 1

41470 Neuss

Deutschland

vteicher@its.jnj.com

Telefon: 02137 955-4762

Telefax: 02137 955-672

Janssen-Cilag GmbH

Johnson & Johnson Platz 1

41470 Neuss

Deutschland

23.06.2021

Studie bereits abgeschlossen

SUSTAIN_CSR_Synopsis_final.pdf