Forschungsdatenzentrum Gesundheit – Wie groß ist der Datenschatz für die pharmazeutische Forschung?

Rund 20 Forschungsanträge sind im ersten Monat nach Eröffnung beim FDZ Gesundheit eingegangen. Eine Zahl, die als Zeichen des anhaltend großen Interesses der Forschungscommunity gewertet werden kann. Insbesondere die Industrie hat lange für ihr Antragsrecht gekämpft. Eine mittlere dreistellige Zahl an Anträgen werde laut Dr. Steffen Heß, Leiter des FDZ, im kommenden Jahr erwartet.

Aktuell liegt der Fokus des FDZ-Teams auf dem Finetuning des Antrags- und Umsetzungsprozesses. „Wir sind mit einem MVP [Minimum Viable Product] live gegangen und uns ist durchaus bewusst, dass es noch Verbesserungspotenzial gibt – dieses gilt es nun umzusetzen“, so Heß. Dem FDZ-Leiter zufolge setze man dabei auf direktes Feedback von Seiten der Nutzenden: „Wir sind darauf angewiesen, dass Forschende den Prozess jetzt durchlaufen und uns zurückmelden, was nicht gut funktioniert.“ Dennis Geisthardt, Lead Digital.hub beim Verband forschender Arzneimittelhersteller (vfa) hätte sich eine integrativere Herangehensweise gewünscht: „Wir sind immer dankbar einen Beitrag zur Verbesserung zu leisten. Unsere Forschungsanträge sollten allerdings keine Testläufe sein. Stattdessen hätte man beispielsweise transparent ein Sandbox-Verfahren aufsetzen und die ersten Forschungsprojekte unentgeltlich für die Validierung des Verfahrens durchführen können.“

Erstes Feedback hat das Team um Dr. Steffen Heß bereits erhalten. Insbesondere die Komplexität des Registrierungsprozesses stelle viele Antragstellende vor Herausforderungen. Negativ bewertet worden seien unter anderem das hohe Maß an erforderlichen Autorisierungsschritten, die notwendige Identifizierung über die BundID sowie der Detailgrad, mit dem bereits bei der Antragstellung die erwartete Ergebnismenge beschrieben werden muss. Auch wenn es im Antragprozess noch zu Verschlankungen kommen soll, ein gewisses Maß an Prüfschritten in der Registrierung sei durchaus gewollt, so Heß: „Wir haben uns bewusst entschieden, die Zugangshürden vorne etwas höher zu gestalten, damit wir den Nutzenden im virtuellen Analyseraum dann mehr Freiheiten lassen können.“ Dennis Geisthardt sieht den bürokratischen Aufwand dennoch kritisch: „Die Komplexität des Prozesses darf nicht dazu führen, dass vor allem für kleinere Unternehmen maßgebliche Nutzungsbarrieren aufgebaut werden, weil sie die notwendigen Ressourcen nicht aufbringen können.“ Das maximal erforderliche Investment pro Forschungsvorhaben, das für die Pharmaindustrie im mittleren fünfstelligen Betrag erwartet wird – je nach Umfang des Datenzuschnitts, der Nutzungsdauer und der Inanspruchnahme der Infrastruktur – sei insbesondere in der Anfangszeit kritisch zu betrachten, solange die Mehrwerte der Datennutzung noch limitiert seien. Dr. Steffen Heß zeigt sich zuversichtlich, dass bestehende Schwachstellen im Antrags- und Nutzungsprozess zeitig behoben werden. Die Architektur des Datenzentrums erlaube kontinuierliche Überarbeitungen – bereits ein Dutzend Updates habe es seit dem Go-Live gegeben.

Die Realisierbarkeit dieser Anwendungsfälle hängt jedoch maßgeblich von Qualität und Quantität der verfügbaren Daten ab. Für Dr. Christian Müller, Lead Data Generation bei der Bayer AG, lässt sich das Potenzial der FDZ-Datenbasis nur dann heben, wenn die Dokumentation und Vernetzung klinischer Daten in der Versorgung optimiert würden. Entscheidend sei neben einer standardisierten, qualitativ hochwertigen Erfassung von Informationen am Point of Care, die Interoperabilität bestehender Datenquellen, um diese perspektivisch an das FDZ Gesundheit anschließen zu können. Ohne diese Voraussetzungen, die Müller zufolge, wenn politisch gewollt, auch incentiviert werden müssten, bleibe der tatsächliche Nutzen der FDZ-Daten für Forschung und Entwicklung begrenzt.

Einen weiteren potenziellen Mehrwert der FDZ-Daten sieht Dr. Christian Müller jedoch im Kontext der Zulassung und Nutzenbewertung innovativer Arzneimittel. Eine gemeinsame Datenbasis zur Bewertung von Populationsgrößen und Therapieanteilen verspreche gleichberechtigtere und effizientere Verhandlungen zwischen den pharmazeutischen Unternehmen und den Kostenträgern. Der Einsatz von Real-World-Daten (RWD) zur Modellierung virtueller Kontrollarme als Ergänzung etablierter RCT-Studien im Kontext des Nutzennachweis wiederum könnte eine Zeitendwende in der Zulassung von Therapien für seltene Erkrankungen sowie der Gestaltung Outcome-basierter Erstattungsszenarien einläuten. Aktuell scheiterten diese Anwendungsfälle jedoch an der mangelnden Akzeptanz von RWD bei den verantwortlichen Bewertungsorganen. Für Müller stellt sich maßgeblich die Frage, welche Anwendungsfälle des FDZ Gesundheit die Politik anstrebt: „Wenn die Akzeptanz von RWD im AMNOG-Verfahren nicht steigt, wird sich die Nutzung des FDZ Gesundheit auf epidemiologische Fragestellungen und die Überwachung von Versorgungsstrukturen beschränken.“

Dr. Steffen Heß zufolge steht das FDZ Gesundheit pharmazeutischen Unternehmen auf Wunsch beratend zur Seite, um Studien- und Analysekonzepte bestmöglich auf die methodischen Erwartungen der Bewertungsgremien zuzuschneiden. Ziel sei es, die Anschlussfähigkeit von RWD-Analysen an etablierte Bewertungslogiken zu erhöhen, beispielsweise durch belastbare Studiendesigns, eine transparente Auswahl der Patientengruppen und standardisierte Auswertungsverfahren.