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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 145 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 72 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Dezember 2022) werden noch weitere rund 2.400 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Lungenhochdruck, arterieller
Erläuterung: Bluthochdruck in den zur Lunge führenden Arterien
Betroffene in der EU [1]: 97.000
Wirkstoff: Iloprost
Arzneimittel: Ventavis®
Firma: Bayer
Zulassung: Sep 2003
Ende Orphan-Status: Sep 2013
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Lungenhochdruck, arterieller
Erläuterung: Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien
Betroffene in der EU [1]: 95.000
Wirkstoff: Bosentan
Arzneimittel: Tracleer®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Mai 2002
Ende Orphan-Status: Mai 2012
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen
Lungenhochdruck, arterieller
Erläuterung: Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien
Betroffene in der EU [1]: 82.000
Wirkstoff: Sitaxentan
Arzneimittel: Thelin®
Firma: Pfizer
Zulassung: Aug 2006
Ende Orphan-Status: Jan 2011
Rücknahmegrund: Marktrücknahme wegen möglicher Leberschäden
Lungenhochdruck, arterieller
Erläuterung: Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien
Betroffene in der EU [1]: 79.000
Wirkstoff: Macitentan
Arzneimittel: Opsumit®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Dez 2013
Lungenhochdruck, arterieller und chronisch thromboembolischer
Erläuterung: arterieller und chronisch-thromboembolischer Bluthochdruck in der Lunge
Betroffene in der EU [1]: 89.000
Wirkstoff: Riociguat
Arzneimittel: Adempas®
Firma: Bayer
Zulassung: Mrz 2014
Ende Orphan-Status: Jun 2022
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Lungenhochdruck, chronisch thromboembolischer
Erläuterung: chronisch-thromboembolischer Bluthochdruck in der Lunge
Betroffene in der EU [1]: 45.000
Wirkstoff: Treprostinil Natrium
Arzneimittel: Trepulmix®
Firma: SciPharm
Zulassung: Apr 2020
Lymphom, anaplastisches großzelliges
Erläuterung: Krebs des Lymphsystems
Betroffene in der EU [1]: 8.500
Wirkstoff: Brentuximab Vedotin
Arzneimittel: Adcetris®
Firma: Takeda
Zulassung: Okt 2012
Lysosomaler saurer Lipase-Mangel
Erläuterung: Enzymmangel-Erkrankung
Betroffene in der EU [1]: 8.500
Wirkstoff: Sebelipase alfa
Arzneimittel: Kanuma®
Firma: Alexion
Zulassung: Aug 2015

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus