JAKoMo: Eine prospektive, nicht-interventionelle Studie zur JAKAVI-Behandlung von Patienten mit Myelofibrose

JAKoMo: Eine prospektive, nicht-interventionelle Studie zur JAKAVI-Behandlung von Patienten mit Myelofibrose

Das Ziel dieser NIS ist der Gewinn von Daten aus der täglichen klinischen Routine zur Jakavi®-Therapie in einer breiten Patientenpopulation. Zur Bewertung des unmittelbaren Therapieeffekts sollen nur Patienten ohne vorherige Behandlung mit Jakavi® in diese NIS eingeschlossen werden.

Dabei sind folgende Einzelziele von Interesse:
• Untersuchung der Arzneimittel-Utilisation von Jakavi® in der täglichen Praxis – Initiale Dosierung und Dosierung im Verlauf, Charakteristika der mit Jakavi® behandelten Patienten, Gründe für die Therapieentscheidung und Nebenwirkungsmanagement. Abbildung der Symptomatik und der Behandlungsrealität sowie des diagnostischen Procedere bei Patienten mit Myelofibrose.
• Evaluation der Effizienz der Jakavi®-Behandlung in der täglichen Praxis - Änderung der Milz-größe (bzw. Milzvolumen) und der konstitutionellen Symptome sowie das Gesamtüberleben
• Untersuchung der Verträglichkeit und Sicherheit in der täglichen Praxis - Bewertung der ins-gesamt aufgetretenen unerwünschten Ereignisse und schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse mit und ohne Kausalzusammenhang zu Jakavi®
• Erfassung der Lebensqualität unter Jakavi®-Therapie vor und nach der Behandlung
• Untersuchungen zur Pharmakoökonomie – Prospektive Erfassung aller Kosten für die Myelofibrosetherapie, als auch der Kosten für die Behandlung von Unerwünschten Arznei-mittelwirkungen und Begleiterscheinungen, Diagnostik und Facharztkonsultationen während der Behandlung mit Jakavi®
• Validierung des MPN-SAF Patientenfragebogens zur Erfassung der konstitutionellen Symp-tome und der Lebensqualität bei Patienten mit Myelofibrose in der klinischen Praxis.

Jakavi

Nein

Rein exploratorische Untersuchung

Klinik, Praxis/niedergelassener Bereich

Ja

Im Rahmen dieser nicht-interventionellen Studie werden die Ergebnisse der diagnostischen Maß-nahmen sowie der medizinisch indizierten Untersuchungen dokumentiert, die entsprechend der täglichen Praxisroutine durchgeführt und in der Jakavi® Fachinformation empfohlen werden („Routine-Untersuchungen“).

• Arzneimittel-Utilisation von Jakavi® in der täglichen Praxis:
Die Dokumentation der Diagnostik und der in der täglichen Praxis durchgeführten Untersu-chungen sollen die medizinische Versorgung von Patienten mit Myelofibrose in der täglichen Praxis erfassen und die Gründe für die Therapieentscheidungen aufzeigen. Es werden Daten zur initialen Dosierung und zur Dosierung im Behandlungsverlauf sowie zur Begleitmedikation, insbesondere wenn diese zur Therapie der Myelofibrose oder zur Therapie eventueller unerwünschter Arzneimittelwirkungen gegeben wird. Zusätzlich werden die Begleiterkrankungen der Patienten und Parameter wie Transfusionsbedürftigkeit und Eisenüberladung sowie Übergang der Myelofibrose in eine akute Leukämie dokumentiert.
• Effizienz der Jakavi®-Behandlung:
Zur Einschätzung der Effizienz werden die Milzgröße durch Abtastung (und/ oder das Milzvolumen durch Sonographie/CT/MRT), der ECOG-Performance Status und die konstitutionellen Symptome sowie die Ergebnisse der Knochenmarkbiopsien (soweit durchgeführt) im eCRF erfasst. Zusätzlich werden die konstitutionellen Symptome noch einmal detailliert über den validierten MPN-SAF Patientenfragebogen erfasst und das Gesamtüberleben der Patienten dokumentiert.
• Verträglichkeit und Sicherheit:
Folgende Verträglichkeitsparameter werden evaluiert:
• Unerwünschte Ereignisse, schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, nicht schwerwie-gende und schwerwiegende unerwünschten Arzneimittelwirkungen.
• Anzahl der Patienten, bei denen die Behandlung modifiziert, unterbrochen oder abgebrochen werden musste, sowie die Details dieser Behandlungsmodifikationen
• Laborparameter nach Empfehlung der Fachinformation (großes Blutbild, einschließlich Differentialblutbild)
• Biochemische Parameter (z. B. Leberwerte)
• Lebensqualität:
Es werden zwei Patientenfragebögen zur Lebensqualität in Papierform verwendet: MPN-SAF und SF-36. Die Dokumentation des MPN-SAF Fragebogens erfolgt zum Studienstart und nach 1, 3, 6, 12, 24 und 36 Monaten. Die Dokumentation der SF-36 Fragebögen erfolgt zum Studienstart und nach 6, 12, 24 und 36 Monaten.
• Pharmakoökonomie:
Im Rahmen der NIS werden über den Beobachtungszeitraum von 36 Monaten fol-gende Parameter im Rahmen der Jakavi®-Primärtherapie erfasst, die eine Aussage zu gesundheitsökonomisch definierten „direkten Kosten“ für Kostenträger zulassen:
• Kosten der Jakavi®-Therapie
• Kosten für fach- und hausärztliche Konsultationen
• Kosten für die Diagnostik von UAW und deren Management
• Kosten für Begleiterkrankungen
• Therapiekosten bis zu 6 Monate vor Beginn der Jakavi®-Therapie
Der Fragebogen zur Therapiekostenbewertung wird zu Beginn der Therapie und 6, 12, 24 und 36 Monate nach Studienstart vom behandelnden Arzt im eCRF ausgefüllt.

In diese NIS sollen über den Zeitraum von 24 Monaten konsekutiv Patienten mit primärer Myelofibrose (PMF), Post Polycythemia vera-Myelofibrose (PPV-MF) und Post Essentieller Thrombozythämie-Myelofibrose (PET-MF) eingeschlossen werden, die für die Jakavi®-Therapie geeignet sind. Die vorrausichtliche Anzahl an Patienten, die in diese NIS eingeschlossen werden können, wird auf 350 geschätzt. Patienten dürfen in diese NIS erst nach Aufklärung und geleisteter Unterzeichnung der Einwilligungserklärung eingeschlossen werden. Es sollen nur Patienten ohne vorherige Behandlung mit Jakavi® in diese NIS eingeschlossen werden.

125

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350

350

3

31.08.2012

3 Jahre

5 Jahre

CINC424ADE05

Wackwitz, Birgit

Medical Affairs Leader BU Oncology

Novartis Pharma GmbH

Roonstraße 25

90429 Nürnberg

Deutschland

birgit.wackwitz@novartis.com

Telefon: +49 911 273-12840

Telefax: +49 911 273-15840

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24.09.2012

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