(© vfa / S. Rudolph)
Ehe ein Medikament auf den Markt kommt, müssen seine Wirksamkeit und Verträglichkeit in klinischen Studien ermittelt und seine technische Qualität geprüft werden. Nur Medikamente, deren Nutzen die Anwendungsrisiken überwiegt und die in einem zuverlässigen Verfahren hergestellt werden, erhalten nach vielmonatiger behördlicher Prüfung die Zulassung zur Vermarktung, können also auch bei Patienten außerhalb von Studien eingesetzt werden. Doch für Menschen mit schweren Erkrankungen, die mit allen zugelassenen Therapiemöglichkeiten „austherapiert“, aber keine Studienteilnehmer sind, werden sie damit manchmal zu spät verfügbar, um sie noch vor dem Tod oder Invalidität zu bewahren. Unter bestimmten Umständen ist es deshalb zulässig, dass diese Patienten mit einem noch nicht zugelassenen Medikament (oder einem nur für andere Zwecke zugelassenen Medikament) behandelt werden. Hierfür gibt es Härtefall-Programme (auch Compassionate Use-Programme genannt) und die Möglichkeit des individuellen Heilversuchs.

Härtefall-Programme (Compassionate Use)

Härtefall-Programme (englisch Compassionate Use genannt) müssen bei der zuständigen deutschen Arzneimittelbehörde gemeldet werden. Im Rahmen eines solchen Programms kann ein bestimmtes Medikament, das schon ein Stück weit erprobt, aber noch nicht zugelassen ist, unter genau aufgelisteten Umständen von einem Arzt angefordert werden, der versuchen möchte, einem entsprechenden Patienten in Not zu helfen.

Für welche Medikamente es derzeit diese Möglichkeit gibt, und für welche Patienten es genutzt werden kann, listen die Websites des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) und des Paul Ehrlich Instituts (PEI) auf. Dabei stehen Angaben zu Medikamenten mit chemisch-synthetischen Wirkstoffen beim BfArM und solche zu gentechnischen Medikamenten, Blutprodukten und Impfstoffen beim PEI. Hier finden sich auch zu jedem Programm eine Kontaktadresse für die Anforderung des Medikaments. Viele Härtefallprogramme betreffen Medikamente gegen eine Krebserkrankung.

Ein Arzt, der ein Medikament im Rahmen eines Härtefall-Programms einsetzt, muss diese Anwendung genau erfassen und das anonymisierte Behandlungsprotokoll dem Hersteller für die wissenschaftliche Auswertung zustellen. So können im Rahmen des Programms weitere Erkenntnisse über das Medikament gewonnen werden.

In Deutschland ist rechtlich klar geregelt, dass ein Arzneimittelhersteller, wenn er an einem Härtefallprogramm mitwirkt, das betreffende Medikament kostenfrei zur Verfügung stellen muss. Die gesetzlichen Krankenkassen zahlen für das Medikament nicht, nur für die Behandlung und gegebenenfalls für den Klinikaufenthalt. Härtefall-Programme gibt es aber auch in den anderen EU-Ländern (es gibt sogar einige wenige EU-weite Härtefall-Programme), und dort sind die Bestimmungen zur Kostenübernahme für das Medikament zum Teil andere.

Härtefall-Programme sind immer zeitlich befristet. „Auf Dauer“ angemeldete Härtefall-Programme gibt es nicht. Aber es ist möglich, die Dauer eines Härtefall-Programms im begründeten Bedarfsfall zu verlängern; ein Härtefall-Programm endet aber in jedem Fall mit dem Tag der Markteinführung des Medikaments.

Rechtlicher Rahmen für Härtefall-Programme
Im Rahmen des 14. Änderungsgesetzes zum Arzneimittelgesetz (AMG) wurde der "Compassionate Use" in das deutsche Arzneimittelrecht aufgenommen und in der Änderung des AMG vom 17. Juli 2009 modifiziert. Die in § 80 vorgesehene Verordnung ist dann am 22. Juli 2010 in Kraft getreten – vorher gab es die Möglichkeit für den Compassionate Use in Deutschland nur auf Basis des rechtlich unsicheren § 34 StGB (rechtfertigender Notstand), nach dem Patienten im Notstand auch mit nicht zugelassenen Arzneimitteln behandelt werden konnten. Das Anzeigeverfahren für Härtefall-Programme läuft auf nationaler Ebene gem. §21 ff. AMG und der genannten Verordnung; auf europarechtlicher Ebene auf Grundlage der RL 2001/83/EG i.V.m. der VO 726/2004. Diese EU-Grundlagen, waren auch den Anlass, Compassionate Use im Rahmen der 14. Novelle ins AMG aufzunehmen.

Was Compassionate Use auf EU-Ebene betrifft, finden sich auf der EMA-Homepage Informationen:
http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general_content_000293.jsp&mid=WC0b01ac058007e691



Individuelle Heilversuche

Bei einem individuellen Heilversuch handelt es sich um eine Anwendung im Einzelfall, über die der Arzt mit Zustimmung des Patienten allein und aus eigener Initiative entscheidet. Er ist nur angebracht, wenn andere Behandlungsmöglichkeiten ausgeschöpft sind. Der Arzt trägt dabei die Verantwortung für die Anwendung. Auch dafür kommen am ehesten solche Medikamente ohne Zulassung in Betracht, deren Erprobungsprogramm bereits mit guten Resultaten abgeschlossen wurden. In Extremfällen wurden aber auch schon Medikamente eingesetzt, die zuvor nur mit Tieren erprobt waren, etwa bei Ebola.

In Deutschland sind individuelle Heilversuche nicht meldepflichtig, und es gibt kein Register dafür.

Da das betreffende Medikament nicht beworben werden darf und auch nicht beim BfArM gelistet ist, muss der Arzt durch Teilnahme an Forschungskongressen, anhand der Fachliteratur oder durch Studienregister auf die Existenz des Mittels aufmerksam werden. Er muss den Hersteller identifizieren und diesen dann um Belieferung mit dem Medikament bitten.

Die dann erfolgende Anwendung des Medikaments wird nicht automatisch ausführlicher protokolliert, als es im Rahmen einer Krankenhausbehandlung ohnehin Standard ist. Natürlich kann aber der Hersteller bei der Abgabe des Medikaments für den individuellen Heilversuch um die Erhebung und Übermittlung zusätzlicher Untersuchungsergebnisse bitten.

Für die Kostenübernahme gibt es keine feste Regelung. Das muss im Einzelfall geklärt werden.

Für Medikamente in früheren Entwicklungsstadien (Phase I und II) stehen die Mediziner und Forscher der Unternehmen grundsätzlich vor einem Dilemma, wenn sie um die Möglichkeit zu einem individuellen Heilversuch ersucht werden. Einerseits möchten sie gerne helfen – gerade dann, wenn es die Patienten sonst mit keiner anderen Behandlung mehr versuchen können.

Andererseits müssen sie abwägen, ob ihr Medikament im konkreten Fall eher eine Chance oder eher ein Risiko für den Patienten bedeuten würde. Dabei ist zu berücksichtigen, dass die Anfrage meist gerade für solche Patienten gestellt wird, deren Fall anders gelagert ist als bei den Patienten, für die das Medikament in Studien gerade erprobt wird. Welche Art von Patienten im Rahmen der Studien behandelt werden können, darüber haben zuvor neben den Wissenschaftlern des Unternehmens auch Behörden und Ethik-Kommissionen entschieden, auf Basis der vorliegenden Daten.

Für Patienten, deren Fall nicht den Studienkriterien entspricht, liegen weniger oder sogar gar keine relevanten Daten vor, die auf eine sichere Anwendung des Medikaments hindeuten; oder es gab sogar medizinische Gründe, gerade bei solchen Patienten die Anwendung des Medikaments besser nicht zu versuchen.
Aus diesen Gründen müssen die Mediziner und Forscher des Unternehmens jedes Mal neu entscheiden, ob sie dem Wunsch nach Bereitstellung ihres Medikaments für einen individuellen Heilversuch entsprechen können oder nicht. Und wenn sie eine Entscheidung dagegen treffen – in dem Wissen, dass dies für die Betroffenen schwer verständlich ist –, dann aus ihrer Verantwortung heraus.

Off-Label-Anwendung
Von Härtefall-Programmen und individuellen Heilversuchen zu unterscheiden ist die Off-Label-Anwendung: Dabei wird bei einem Patienten ein Medikament angewendet, das zwar grundsätzlich eine Zulassung hat, aber nicht für den Fall dieses Patienten (denn dieser hat eine andere Krankheit; gehört einer anderen Altersgruppe an; etc.). „Label“ bezeichnet in diesem Fall den Zulassungstext. Die Position des vfa dazu findet sich hier.