Positionen
Der vfa vertritt über 40 Unternehmen der forschenden Pharmaindustrie. Wie wir zu aktuellen Themen der Forschung und der Gesundheitspolitik stehen, welche Positionen wir konkret vertreten, das können Sie hier einsehen.
Gentherapie bezeichnet die gezielte Veränderung von Genen durch rekombinante Nukleinsäuren in Zellen von Kranken. So kann eine Nukleinsäuresequenz reguliert, repariert, ersetzt, hinzugefügt oder entfernt werden mit dem Ziel der Diagnose, Vorbeugung, Heilung oder therapeutischen Besserung. Bei gentherapeutischen Eingriffen ist zwischen der Korrektur von Gendefekten in Körperzellen (somatische Gentherapie) und der Veränderung der menschlichen Keimbahn (Keimbahntherapie) zu unterscheiden. Letztere lehnen wir ab.
Der vfa unterstützt alle EU-weit einheitlichen Lösungen zur Sicherstellung von Transparenz, denn die klinische Forschung ist nur im internationalen Zusammenspiel möglich. Nationale Insellösungen z.B. zur lokalen Registrierung von klinischen Prüfungen, die immer wieder publikumswirksam gefordert werden, würden dagegen zu einem weiter erhöhten Aufwand bei den Sponsoren von klinischen Studien und sind angesichts der bereits bestehenden verfügbaren Register und Datenbanken nicht sachgerecht.
Der größte medizinische Nutzen der Personalisierten Medizin in der Arzneimitteltherapie besteht darin, dass ein Patient auf Basis eines diagnostischen Tests das für ihn am besten geeignete Medikament in der für ihn adäquaten Dosierung erhält. Dies erhöht sowohl die Versorgungs- als auch die Lebensqualität. Darüber hinaus kann die Personalisierte Medizin die Kosteneffizienz im Gesundheitswesen durch eine effizientere Verwendung vorhandener Mittel und Ressourcen erhöhen – da z. B. unwirksame Therapien vermieden werden.
Die Anforderungen an die Arzneimittelherstellung und -kontrolle haben sich in den letzten Jahren wesentlich geändert. Der In-Prozesskontrolle und Qualitätssicherung wird ein höherer Stellenwert beigemessen , wodurch die Endkontrolle zunehmend nur noch der formalen Bestätigung der Produktqualität dient. Diese Änderungen ziehen folgerichtig auch Änderungen am Anforderungsprofil für die sachkundige Person nach § 14 Arzneimittelgesetz - die Qualified Person - nach sich.
Angesichts der Vielzahl an seltenen Erkrankungen und aufgrund des großen Bedarfs an neuen Behandlungsoptionen gerade bei Menschen mit seltenen Erkrankungen bleibt auf diesem Gebiet weiterhin noch sehr viel zu tun. vfa und vfa bio machen sich für eine konsequente Förderung der Entwicklung neuer Therapien gegen seltene Erkrankungen entlang der gesamten Wertschöpfungskette stark.
Neue Antibiotika und andere antibakterielle Therapien gegen Problemkeime werden dringend gebraucht. Forschende Pharma- und Biotech-Unternehmen arbeiten weltweit an solchen Präparaten; darunter eine Reihe großer und mehr als 50 kleine und mittelständische Unternehmen. Die bestehenden Anstrengungen reichen aber wahrscheinlich nicht aus, um den zunehmenden Resistenzen Herr zu werden und von jeher schwer behandelbare Krankheiten wie Tuberkulose schon bald rasch und nebenwirkungsarm heilbar zu machen.
Pharmazeutische Unternehmer haben höchstes Interesse an einer nachhaltigen Liefersicherheit. Sie folgen damit einerseits ihrer Verpflichtung, Patienten mit den von ihnen benötigten Arzneimitteln versorgen zu können. Andererseits schlägt jede Lieferunfähigkeit nicht nur mit Umsatz- und Absatzverlusten zu Buche, sondern es bestehen erhebliche Risiken von Strafzahlungen (Vertragsstrafen, Schadenersatz). Hinzu kommt die Gefahr eines Imageschadens.
Deutschland nimmt in der Nanotechnologie im internationalen Vergleich eine starke Position ein. Die Nanobiotechnologie, d.h. die Anwendung in den Bereichen Medizin, Pharmazie und Biowissenschaften, birgt das Potenzial, die Diagnose- und Therapiemöglichkeiten für bisher nicht oder nicht ausreichend behandelbare Erkrankungen weiter zu verbessern.
Zusammen mit den Gentherapeutika und den biotechnologisch bearbeiteten Gewebezubereitungen zählen Zelltherapeutika gemäß der europäischen Arzneimittelgesetzgebung zu den „Arzneimitteln für neuartige Therapien“. Innerhalb der Zelltherapeutika bilden Stammzelltherapien eine eigene Gruppe. Für die Forschung und Behandlung mit humanen Stammzellen gibt es in Deutschland sehr restriktive Regelungen.
