Positionen

Das vfa-Positionspapier „Digitalisierung und Pharma“ greift zentrale Grundsatzfragen zur Relevanz der digitalen Transformation für das Gesundheitswesen und für Pharma auf und bietet eine Übersicht zu den wesentlichen Trends und Entwicklungen. Kernbestandteil sind fünf politische Empfehlungen für eine digitale Handlungsstrategie, die als Impuls für die weiterführenden Diskussionen dienen.

Die forschende Pharma- und Biotech-Industrie ist allein schon durch ihre hohen Forschungsaufwendungen eine High-Tech-Industrie, die über ihre kontinuierlichen Innovationen Treiber des medizinischen Fortschritts ist. Innovationen zeigen sich dabei nicht allein in neuen Medikamenten und therapeutischen Optionen, sondern im gesamten Leistungsangebot dieser Industrie.

Die Frage, ob Pharmafirmen die Veröffentlichung der Ergebnisse von klinischen Studien zu ihren Gunsten beeinflussen, ist ein seit Jahren in der öffentlichen Diskussion adressiertes Thema. In den letzten Jahren wurde die Ursache für den publication bias in öffentlichen Statements, Presseberichten und Meinungsäußerungen häufig – wenn nicht ausschließlich – der pharmazeutischen Industrie zugeschrieben. Aus Sicht des vfa sind diese Vorwürfe gegenüber der pharmazeutischen Industrie einseitig und ebenfalls einer unausgewogenen, unvollständigen Berichterstattung geschuldet.

Die Stammzellforschung könnte für die Erforschung innovativer Medikamente und Therapien zu einem unverzichtbaren Instrument werden. Der vfa plädiert für die weitere Erforschung des Potenzials humaner Stammzellen.

Gentherapie bezeichnet die gezielte Einführung von Genen mit Hilfe geeigneter Übertragungsmethoden in Zellen von Kranken mit dem Ziel der Heilung oder therapeutischen Besserung. Bei gentherapeutischen Eingriffen ist zwischen der Korrektur von Gendefekten in Körperzellen (somatische Gentherapie) und der Veränderung der menschlichen Keimbahn (Keimbahntherapie) zu unterscheiden. Letztere lehnt der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) ab.

vfa und vfa bio, die biopharmazeutische Unternehmen mit und ohne Biosimilar-Aktivitäten vertreten, stehen für den Wettbewerb bio-pharmazeutischer Therapieoptionen, um die Versorgung von Patienten zu verbessern. Wir setzen uns für folgende Rahmenbedingungen für die qualitätsgesicherte Anwendung von Biopharmazeutika – Originalprodukten und Biosimilars – ein:

Über den gesamten Lebenszyklus eines Arzneimittels besteht eine Kernaufgabe der pharmazeutischen Unternehmen darin, das Risikoprofil von Arzneimitteln kontinuierlich zu charakterisieren und ein positives Nutzen-Risiko-Verhältnis sicherzustellen. Es entspricht dem Selbstverständnis der Mitgliedsfirmen des vfa, die stetige Optimierung der Arzneimittelsicherheit und der damit verbundenen Systeme aktiv und kontinuierlich mitzugestalten. Die Sicherheit der Patienten bei der Anwendung von Arzneimitteln ist und bleibt hierbei das herausragende Ziel. In Zusammenarbeit mit Behörden, Vertretern der Ärzteschaft und Patienten soll die sichere Anwendung von Arzneimitteln weiter verbessert werden, auch unter Berücksichtigung der fortschreitenden Globalisierung und der Verbesserung internationaler Standards.

Angesichts der Vielzahl an seltenen Erkrankungen und aufgrund des großen Bedarfs an neuen Behandlungsoptionen gerade bei Menschen mit seltenen Erkrankungen bleibt auf diesem Gebiet weiterhin noch sehr viel zu tun. vfa und vfa bio machen sich für eine konsequente Förderung der Entwicklung neuer Therapien gegen seltene Erkrankungen entlang der gesamten Wertschöpfungskette stark.

Patientenzentrierung bedeutet für die forschenden Pharma-Unternehmen, die Wünsche und Bedürfnisse von Patienten (sowie ihrer Angehörigen) in den Mittelpunkt des eigenen Handelns zu stellen. Das erfordert eine intensive Auseinandersetzung mit den Versorgungserfordernissen und –wünschen der Patienten sowie eine offene und verständliche Kommunikation.

Der vfa unterstützt alle EU-weit einheitlichen Lösungen zur Sicherstellung von Transparenz, denn die klinische Forschung ist nur im internationalen Zusammenspiel möglich. Nationale Insellösungen z.B. zur lokalen Registrierung von klinischen Prüfungen, die immer wieder publikumswirksam gefordert werden, würden dagegen zu einem weiter erhöhten Aufwand bei den Sponsoren von klinischen Studien und sind angesichts der bereits bestehenden verfügbaren Register und Datenbanken nicht sachgerecht.

Über Jahrtausende waren Pflanzen und Pflanzenbestandteile die wichtigste natürliche Ressource für die Behandlung von Krankheiten. Nun eröffnet die moderne Biotechnologie die Möglichkeit, gezielt gentechnisch veränderte Pflanzen (transgene Pflanzen) als „Biofabriken“ zur Herstellung von Arzneistoffen wie Proteinen oder monoklonalen Antikörpern, also Biopharmazeutika, zu verwenden.

Deutschland nimmt in der Nanotechnologie im internationalen Vergleich eine starke Position ein. Die Nanobiotechnologie, d.h. die Anwendung in den Bereichen Medizin, Pharmazie und Biowissenschaften, birgt das Potenzial, die Diagnose- und Therapiemöglichkeiten für bisher nicht oder nicht ausreichend behandelbare Erkrankungen weiter zu verbessern.

Forschung ist für ein rohstoffarmes Land wie Deutschland von zentraler Bedeutung für Wohlstand und Wettbewerbsfähigkeit. Deshalb muss Deutschland Branchen stärken, die zur Hoch- oder Spitzentechnologie zählen.

Für chemische Arzneistoffe haben die europäischen Pharma-Verbände einen Vorschlag für ein neues Konzept zum Risikomanagement, das sogenannte „Eco-Pharmaco-Stewardship“ erarbeitet, das sie nun mit den Behörden diskutieren.

„Gender Mainstreaming“ bedeutet die Gleichstellung von Mann und Frau in allen Lebensbereichen. Es bedeutet auch zu fragen, ob geschlechtsspezifische Unterschiede im medizinischen Bereich ausreichend berücksichtigt werden. Inzwischen gibt es in Deutschland auch einige gendermedizinische Lehrstühle, die in gezielten Forschungsprojekten diagnostisch oder therapeutisch relevante Geschlechts-Unterschiede identifizieren konnten. Diese führen zu der Frage, ob solche Unterschiede in ausreichendem Maße bei der Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln berücksichtigt werden.

Entscheidend für eine erfolgreiche Markteinführung eines neuen Produktes (Launch Excellence) ist, dass nach der behördlichen Zulassung das Produkt rasch an die Patienten ausgeliefert werden kann.

Der vfa begrüßt die bisherigen Aktivitäten von EU, Bundesregie-rung und der deutschen akademischen Wissenschaft zur Minimie-rung der Resistenzproblematik. Gleichzeitig teilt der vfa die Befürchtungen, dass die aktuellen Pipelines für neue Antibiotika...

Die im vfa organisierten forschenden Pharma-Unternehmen haben für das Gesundheitswesen neben der Entwicklung und Vermarktung innovativer Arzneimittel eine große Bedeutung im Bereich der Medizinischen Information. Ärzte, Apotheker und Patienten wenden...

Die Pharmakogenetik (Genetik der Reaktion auf Arzneimittel) hilft Ärzten, aufgrund von genetischen Markern die Wirksamkeit und Verträglichkeit eines Arzneimittels bei Patienten individuell besser abschätzen zu können. Neben der Steigerung des therapeutischen Nutzens können dadurch klinische Prüfungen gezielt an kleineren Patientengruppen durchgeführt werden. Dies trägt dazu bei, neue innovative Arzneimittel schneller

Der größte medizinische Nutzen der Personalisierten Medizin in der Arzneimitteltherapie besteht darin, dass ein Patient auf Basis eines diagnostischen Tests das für ihn am besten geeignete Medikament in der richtigen Dosierung erhält. Dies erhöht sowohl die Versorgungs- als auch die Lebensqualität. Darüber hinaus kann die Personalisierte Medizin die Kosteneffizienz im Gesundheitswesen durch eine effizientere Verwendung vorhandener Mittel und Ressourcen erhöhen – da z. B. unwirksame Therapien vermieden werden - und somit helfen, die Leistungsfähigkeit des Gesundheitssystems auf dem heutigen hohen Niveau zu erhalten.