"Neue wissenschaftliche Transparenz"
Trotz einiger Schwachstellen der frühen Nutzenbewertung zieht die DGHO Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie nach zehn Jahren eine positive Bilanz: Gute Fortschritte hat es bei der Einbeziehung der Lebensqualität gegeben.
Ein hoher medizinischer Bedarf bei der Bekämpfung von Krebskrankheiten hat in den vergangenen zehn Jahren einen Innovationsschub in der Onkologie ausgelöst. Es ist der Therapiebereich in der gesamten Medizin mit der höchsten Zahl von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen, die zugleich auch bei der frühen Nutzenbewertung weit überdurchschnittlich erfolgreich abgeschnitten haben. „Ganz klar eine positive Bilanz der frühen Nutzenbewertung“, so der medizinische Leiter der Deutschen Gesellschaft für medizinische Hämatologie und Onkologie (DGHO), Professor Bernhard Wörmann. Innovationen sind in Deutschland im Vergleich zu Rest-Europa am schnellsten verfügbar; für die Hersteller sei dies attraktiv. Zugleich sei mit der frühen Nutzenbewertung sichergestellt worden, dass Preise und Ausgaben nicht unkontrolliert steigen.
Die Mitarbeit von Meinungsbildnern bei Stellungnahmen wirkt befruchtend.»
Fachgesellschaften gestärkt
Mit den Dossiers sei eine einmalige wissenschaftliche Transparenz geschaffen worden. Die darin enthaltenen Informationen fließen zwar nicht unmittelbar in Therapieentscheidungen ein, würden aber indirekt über die Fachgesellschaft in Leitlinien berücksichtigt. Die Mitarbeit von Meinungsbildnern bei der Erarbeitung von Stellungnahmen wirkt ebenfalls befruchtend.
Der Berliner Onkologe benennt aber auch vier Schwachstellen:
Bei über der Hälfte der Verfahren würden vom Gemeinsamen Bundesausschuss oder vom IQWiG Zusatzgutachten (Addenda) in Auftrag gegeben, meist, um unvollständige Daten zu ergänzen oder wenn die Zweckmäßige Vergleichstherapie (ZVT) nicht mit der aktuellen ZVT übereinstimmt. Der Nachteil: für ein so ergänztes Dossier und die darauf basierende Nutzenbewertung gebe es keine Möglichkeit der Stellungnahme mehr.
Lange Zeit habe die vom GBA vorgegebene ZVT häufig nicht den neuesten Therapiestandard abgebildet. Seit Inkrafttreten des GSAV 2019 müssen die Fachgesellschaft dabei frühzeitig einbezogen werden. Seit dieser Gesetzesänderungen seien rund 220 Anfragen des Bundesausschusses an die Fachgesellschaften gerichtet worden – „eine Riesenaufgabe für die klinischen Wissenschaftler“, so Wörmann.
Bis heute sei die vom IQWiG entwickelte Methodik der Nutzenbewertung nicht validiert. Kritikwürdig seien vor allem die vom IQWiG priorisierten Endpunkte und deren Gewicht. Den höchsten Stellenwert bei der Bewertung onkologischer Wirkstoffe hat das Kriterium des Overall Survival. Das, so kritisiert Wörmann, ist mit den Vorstellungen der DGHO nicht kompatibel. Aus Sicht der Kliniker müssten auch Morbiditätsparameter ein deutlich höheres Gewicht bei der Bewertung bekommen, insbesondere dann, wenn ein neuer Wirkstoff nicht zu einem Überlebensvorteil führt.
Bei Seltenen Krankheiten orientieren sich die Zulassung der EMA und dementsprechend auch die Nutzenbewertung an meist organbezogenen Krankheitsbildern. In der Onkologie entspreche das nicht mehr dem aktuellen Erkenntnisstand. Danach werden onkologische Erkrankungen als Entität zunehmend auf molekularer Ebene definiert. Zumindest bei den onkologischen Wirkstoffen, die als Orphan Drug anerkannt sind, habe sich gezeigt, dass bei drei Vierteln dieser Innovationen zum Nutzennachweis randomisierte kontrollierte Studien vorgelegt werden konnten; dies sollte verpflichtend werden.
Bessere Methodik nötig
Deutliche Fortschritte habe es bei der Berücksichtigung der Lebensqualität in den Dossiers und im Rahmen der Nutzenbewertung gegeben. Nach Feststellung der DGHO wiesen 2012/13 weniger als 60 Prozent der für die Onkologie relevanten Studien gute Daten zur Lebensqualität auf; ab 2018 enthalten über 80 Prozent der Studien gute Lebensqualitätsdaten, die im Rahmen der Nutzenbewertung auch berücksichtigt würden, in einigen Verfahren auch zur Höherstufung der Zusatznutzen-Kategorie geführt haben.
Allerdings gebe es der Erfassung von Lebensqualitätsdaten noch Schwachstellen: Meist reichten die Erhebungen nur bis zum Zeitpunkt der Entstehung eines Rezidivs, wobei dann die Phase ab Start einer belastenden Chemotherapie nicht mehr erfasst werde; ferner seien die Mess-Intervalle bei der Erhebung von Daten zur Lebensqualität zu lang, was dazu führen könne, dass negative Erfahrungen während einer Therapie verdrängt und vergessen werden können. Eine wesentliche Hilfe bei der Datenerfassung durch Patienten können elektronische Hilfsmittel (digitale Apps) sein, die ein zuverlässiges Abbild der Realität liefern.
Dieser Text entstand in Zusammenarbeit des vfa mit der ÄrzteZeitung.
