(© vfa / S. Rudolph)
Ehe ein Medikament auf den Markt kommt, müssen seine Wirksamkeit und Verträglichkeit in klinischen Studien ermittelt und seine technische Qualität geprüft werden. Nur Medikamente, deren Nutzen die Anwendungsrisiken überwiegt und die in einem zuverlässigen Verfahren hergestellt werden, erhalten nach vielmonatiger behördlicher Prüfung die Zulassung zur Vermarktung, können also auch bei Patienten außerhalb von Studien eingesetzt werden. Doch für Menschen mit schweren Erkrankungen, die mit allen zugelassenen Therapiemöglichkeiten „austherapiert“, aber keine Studienteilnehmer sind, werden sie damit manchmal zu spät verfügbar, um sie noch vor dem Tod oder Invalidität zu bewahren. Unter bestimmten Umständen ist es deshalb zulässig, dass diese Patienten mit einem noch nicht zugelassenen Medikament (oder einem nur für andere Zwecke zugelassenen Medikament) behandelt werden. Hierfür gibt es Härtefall-Programme (auch Compassionate Use-Programme genannt) und die Möglichkeit des individuellen Heilversuchs.

Härtefall-Programme

Härtefall-Programme (englisch Compassionate Use, "Anwendung aus Mitgefühl") müssen bei der zuständigen deutschen Arzneimittelbehörde gemeldet werden. Im Rahmen eines solchen Programms kann ein bestimmtes Medikament, das schon ein Stück weit erprobt, aber noch nicht zugelassen ist, unter genau aufgelisteten Umständen von einem Arzt angefordert werden, der versuchen möchte, einem entsprechenden Patienten in Not zu helfen.

Für welche Medikamente es derzeit diese Möglichkeit gibt, und für welche Patienten es genutzt werden kann, listen die Websites des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) und des Paul Ehrlich Instituts (PEI) auf. Dabei stehen Angaben zu Medikamenten mit chemisch-synthetischen Wirkstoffen beim BfArM und solche zu gentechnischen Medikamenten, Blutprodukten und Impfstoffen beim PEI. Hier findet sich auch zu jedem Programm eine Kontaktadresse für die Anforderung des Medikaments. Viele Härtefallprogramme betreffen Medikamente gegen Krebserkrankungen.

Ein Arzt, der ein Medikament im Rahmen eines Härtefall-Programms einsetzt, muss diese Anwendung genau erfassen und das anonymisierte Behandlungsprotokoll dem Hersteller für die wissenschaftliche Auswertung zustellen. So können im Rahmen des Programms weitere Erkenntnisse über das Medikament gewonnen werden.

In Deutschland ist rechtlich klar geregelt, dass ein Arzneimittelhersteller, wenn er an einem Härtefallprogramm mitwirkt, das betreffende Medikament kostenfrei zur Verfügung stellen muss. Die gesetzlichen Krankenkassen zahlen für das Medikament nicht, nur für die Behandlung und gegebenenfalls für den Klinikaufenthalt. Härtefall-Programme gibt es aber auch in den anderen EU-Ländern (es gibt sogar einige wenige EU-weite Härtefall-Programme), und dort sind die Bestimmungen zur Kostenübernahme für das Medikament zum Teil andere.

Härtefall-Programme sind immer zeitlich befristet. „Auf Dauer“ angemeldete Härtefall-Programme gibt es nicht. Aber es ist möglich, die Dauer eines Härtefall-Programms im begründeten Bedarfsfall zu verlängern; ein Härtefall-Programm endet aber in jedem Fall mit dem Tag der Markteinführung des Medikaments.

Rechtlicher Rahmen für Härtefall-Programme
Im Rahmen des 14. Änderungsgesetzes zum Arzneimittelgesetz (AMG) wurde der "Compassionate Use" in das deutsche Arzneimittelrecht aufgenommen, und die in § 80 vorgesehene Härtefall-Verordnung trat am 22. Juli 2010 in Kraft. Das Anzeigeverfahren für Härtefall-Programme ist auf nationaler Ebene in § 21 Abs. 2 Nr. 6 AMG und der Härtefall-Verordnung geregelt, auf europarechtlicher Ebene in der RL 2001/83/EG i.V.m. der VO 726/2004. Diese EU-Grundlagen waren auch der Anlass, Compassionate Use ins AMG aufzunehmen.

Was Compassionate Use auf EU-Ebene betrifft, finden sich auf der EMA-Homepage Informationen:
http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general_content_000293.jsp&mid=WC0b01ac058007e691




Individuelle Heilversuche

Bei einem individuellen Heilversuch handelt es sich um eine Anwendung eines nicht zugelassenen Medikaments im Einzelfall, über die der Arzt im Rahmen der Therapiefreiheit mit Zustimmung des Patienten allein und aus eigener Initiative entscheidet. Er ist nur angebracht, wenn alle anderen Behandlungsmöglichkeiten ausgeschöpft sind, und wenn der Arzt aufgrund von wissenschaftlichen Erkenntnissen einen Nutzen für den betreffenden Patienten vermutet. Der Arzt trägt dabei die Verantwortung für die Anwendung. Beim individuellen Heilversuch steht also nicht die Gewinnung von neuen Forschungserkenntnissen im Vordergrund, sondern die Heilung des einzelnen Patienten, für den alle anderen Behandlungsmöglichkeiten bereits ausgeschöpft sind.

In Deutschland sind individuelle Heilversuche gesetzlich nicht geregelt. Sie sind nicht meldepflichtig, und es gibt kein Register dafür. Dennoch ist anerkannt, dass von der ärztlichen Therapiefreiheit auch der individuelle Heilversuch umfasst ist und damit möglicherweise einhergehende tatbestandliche Verstöße gegen Normen des AMG durch die Notstandsregelung des § 34 StGB gerechtfertigt sein können. Klar ist hingegen, dass das betreffende Medikament nicht beworben werden darf und auch nicht bei BfArM oder PEI im Härtefall-Register gelistet ist. Insofern kann ein Arzt lediglich durch Teilnahme an Forschungskongressen, anhand der Fachliteratur oder durch Studienregister auf die Existenz des Mittels aufmerksam werden.

Erfolgt die Anwendung des Medikaments in einem individuellen Heilversuch, muss Folgendes sorgfältig dokumentiert werden: In der Patientenakte müssen unter anderem das Arzneimittel bzw. sein Wirkstoff, der Therapieplan, die Dosierung, das Auftreten unerwünschter Wirkungen und überhaupt der Verlauf der Behandlung ausführlich beschrieben werden. Der Hersteller kann bei der Abgabe des Medikaments für den individuellen Heilversuch um die Erhebung und Übermittlung zusätzlicher Untersuchungsergebnisse bitten. Für die Kostenübernahme gibt es keine eigenständigeRegelung. Das muss im Einzelfall zwischen den Beteiligten – Arzt, Patient, Firma und Krankenversicherung – geklärt werden.

Da individuelle Heilversuche nur in Ausnahmefällen und jeweils nur für einzelne Patienten durchgeführt werden dürfen, müssen die Mediziner und Forscher des Unternehmens jedes Mal neu entscheiden, ob sie dem Wunsch nach Bereitstellung ihres Medikaments für einen individuellen Heilversuch entsprechen können oder nicht. Und wenn sie eine Entscheidung dagegen treffen – in dem Wissen, dass dies für die Betroffenen schwer verständlich ist –, dann aus ihrer Verantwortung heraus.

Off-Label-Anwendung
Von Härtefall-Programmen und individuellen Heilversuchen zu unterscheiden ist die Off-Label-Anwendung: Dabei wird bei einem Patienten ein Medikament angewendet, das zwar grundsätzlich eine Zulassung hat, aber nicht für den Fall dieses Patienten (denn dieser hat eine andere Krankheit; gehört einer anderen Altersgruppe an; etc.). „Label“ bezeichnet in diesem Fall den Zulassungstext. Die Position des vfa dazu findet sich hier.

Eine Kostenübernahme durch die Krankenkasse erfolgt im Wesentlichen nur in folgenden Fällen: Wenn eine positive Entscheidung des Gemeinsamen Bundesausschusses (der Selbstverwaltung des deutschen Gesundheitswesens) vorliegt; wenn eine Kostenübernahmeerklärung nach § 2 Abs. 1a SGB V erteilt wird; wenn das Arzneimittel im Rahmen einer vom G-BA nicht widersprochenen klinischen Studie nach § 35c SGB V eingesetzt wird oder wenn die folgenden von der Rechtsprechung des Bundessozialgerichts definierten drei Kriterien vorliegen:
1. Notwendige Behandlung einer schwerwiegenden (lebensbedrohlichen oder die Lebensqualität auf Dauer nachhaltig beeinträchtigenden) Erkrankung;
2. Fehlen einer anderen Therapie und
3. aufgrund der Datenlage besteht begründete Aussicht, dass mit dem Arzneimittel ein Behandlungserfolg (kurativ oder palliativ) erzielt werden kann.