Auch an den Medikamenten, die zwischen 2014 und 2020 auf den Markt kommen könnten, wird heute schon gearbeitet. Welche Krankheiten damit tatsächlich überwunden oder zumindest erheblich gelindert werden können, lässt sich noch nicht vorhersagen. Doch wenn man davon ausgeht, dass die beste Grundlage für therapeutische Durchbrüche neue Erkenntnisse über den Krankheitsprozess sind, dann stehen die Chancen für wirksame Medikamente gegen einige der größten Herausforderungen der Medizin gut.

Pharmaforscher untersuchen die Eignung eines Wirkstoffes im Computer, lange bevor sie diesen das erste Mal bei Tier oder Mensch testen (© vfa)

Zu diesen Herausforderungen zählt beispielsweise die Alzheimer-Demenz, die im nächsten Jahrzehnt aufgrund des demographischen Wandels eine der dominierenden Erkrankungen in Deutschland werden dürfte. Glücklicherweise konnten seit den 1990er-Jahren wichtige Aspekte der Krankheit aufgeklart werden, und längst ist die Mehrzahl der Pharma-Unternehmen dabei, darauf aufbauende Medikamente zu erproben, die nicht nur Symptome lindern, sondern den Krankheitsprozess um viele Jahre hinauszögern sollen. Die ersten davon könnten schon vor Ende 2013 zugelassen werden.

Herz-Kreislauf-Erkrankungen und Krebs werden wohl auch im nächsten Jahrzehnt die häufigsten Todesursachen sein. Aber die Grundlagenforschung bringt hier ebenfalls stetig neue Fakten zutage.

So wurde erst 2004 ein für die Blutgerinnung überaus wichtiges körpereigenes Enzym identifiziert. 2005 wurde ein neuer Prozess entdeckt, mit dem sich der Körper selbst vor Tumoren schützen kann – die sogenannte Zellseneszenz. An beide Erkenntnisse – die übrigens von deutschen Forschergruppen erarbeitet wurden – dürften sich Projekte zur Arzneimittelentwicklung anschließen.

Wissenschaftler rechnen nicht damit, dass die Mehrzahl der Krebserkrankungen in absehbarer Zeit heilbar sein wird. Sie halten es aber für realistisch, dass neuartige Medikamente eine ganze Reihe von Krebsarten so in Schach halten können, dass sie sich von lebensbedrohlichen zu chronischen Krankheiten, vergleichbar mit Diabetes, wandeln.

Einen hohen Stellenwert haben in der industriellen Arzneimittelforschung unvermindert neue Medikamente gegen das AIDS-Virus HIV. Vielleicht können sie einmal Teil einer Behandlungsstrategie zur Ausheilung der Infektion werden. Wie eine komplette Heilung von HIV einmal erreicht wird, vermag heute noch niemand zu sagen, doch wurden mehrere Konzepte vorgeschlagen. Eine Schutzimpfung konnte bislang auch noch nicht entwickelt werden, trotz zahlreicher Versuche. Dennoch lassen sich die Pharmaforscher nicht entmutigen und testen derzeit mehrere Impfstoffkandidaten neuen Typs.


Infektionskrankheiten in Entwicklungsländern

Kinder sind in tropischen Ländern besonders von Infektionskrankheiten bedroht. (© GlaxoSmithKline)
Schon bis 2013 könnten immerhin fünf Medikamente forschender Pharma-Unternehmen eine Zulassung erhalten, die gegen Infektionskrankheiten entwickelt wurden, die vor allem Entwicklungsländer betreffen. Doch weitaus mehr Medikamente dürften danach kommen: So arbeiten Pharma-Unternehmen mittlerweile (Stand Juni 2009) an jeweils mehr als 20 Projekten für neue therapeutische Medikamente gegen Tuberkulose und Malaria. Dazu kommen an neuen Impfstoffen vier gegen Tuberkulose und sechs gegen Malaria. Gegen Dengue-Fieber erproben Firmen zwei neue Impfstoffe; und mit etwa 20 weiteren Projekten streben sie die Vorbeugung und Behandlung tropischer Armutskrankheiten wie Wurmerkrankungen oder der gehirnzerstörenden afrikanischen Schlafkrankheit mit neuen Präparaten an.

Ein Großteil der Forschungs- und Entwicklungsarbeit geschieht in Allianzen von nichtkommerziellen Organisationen, privaten Geldgebern und forschenden Pharma-Unternehmen – in Form sogenannter Public-Private Partnerships (PPP).

Public-Private Partnerships
Bei Public-Private Partnerships (PPP) arbeiten staatliche Institutionen oder nichtstaatliche Organisationen und Stiftungen mit akademischen Forschungsgruppen und forschenden Pharma-Unternehmen zusammen und teilen sich die Kosten und Risiken, aber auch die Nutzungsrechte an so entstandenen Medikamenten. Beispiele für PPPs, die sich auf Arzneimittelentwicklung spezialisiert haben, sind die TB Alliance, das Medicines for Malaria Venture (MMV), die PATH Malaria Vaccine Initiative (MVI) und die Drugs for Neglected Diseases Initiative (DNDi).

Sie koordinieren die Entwicklung neuer Medikamente und überprüfen ständig, welche Projekte am aussichtsreichsten und damit weiterhin finanzierungswürdig sind. Patente sind dabei Teil der Lösung und nicht Teil des Problems, ermöglichen sie doch klare Vereinbarungen der Partner über die Nutzungsrechte. Diese können dann beispielsweise zwischen nicht-kommerziellen Organisationen (Vertrieb in Entwicklungsländern) und Arzneimittelherstellern (Vertrieb in Industrienationen) aufgeteilt werden.


Das größte Gesundheitsproblem in den Entwicklungsländern ist allerdings, dass es an Krankenhäusern, Ärzten, Pflegekräften und jeglicher medizinischen Logistik mangelt. Deshalb bleiben dort heute auch solche Patienten unbehandelt, die mit vorhandenen, preiswerten Medikamenten ohne weiteres heilbar wären. Tritt hier keine Besserung ein, wird auch das verstärkte Engagement der forschenden Pharma-Unternehmen für geeignete Medikamente keine Wirkung zeigen können.


Individuelle Krebsmedikamente

Generell dürften Behandlungen im kommenden Jahrzehnt viel mehr auf den einzelnen Patienten zugeschnitten werden. Es dürfte beispielsweise Routine werden, dass Ärzte vor der Wahl der Medikamente und ihrer Dosierung auch das Genprofil ihrer Patienten ansehen.

Noch weiter gehen Projekte, bei denen für Krebspatienten individuelle Medikamente eigens gegen ihren Tumor erzeugt werden sollen. In einem Projekt sollen beispielsweise für Patienten mit Lymphkrebs passgenaue Antikörper erzeugt werden, die sich nach Injektion an die Krebszellen binden und ihre Zerstörung einleiten. Zur Herstellung der Antikörper sollen Tabakpflanzen dienen, die im Labor gehalten und mittels Gentechnik mit dem Bauplan für diese Antikörper ausgestattet werden.


Medikamentöse Eingriffe in die Genregulation

Heutige Medikamente wirken in aller Regel, indem sie in den Stoffwechsel oder in Signalsysteme (z. B. das Hormonsystem) des Körpers eingreifen. Im nächsten Jahrzehnt könnte eine neue Art von Medikamenten den Durchbruch erleben, die stattdessen an den Genen ansetzen. Im Labor ist es bereits zur Routine geworden, in Zellen einzelne Gene mit Hilfe von Nachbildungen körpereigener Erbmoleküle (sogenannten Oligonukleotiden) abzuschalten. Auf gleiche Weise ließen sich fehlgesteuerte Prozesse im Körper regulieren, wenn es gelänge, solche Oligonukleotide zu Medikamenten zu verarbeiten, die eingenommen werden können.

Daran wird derzeit intensiv geforscht. Ein großer Vorteil dieser Art von Medikamenten wäre, dass sie sich durch leichte Variationen an viele verschiedene Krankheiten anpassen ließen; es wäre dann nicht mehr nötig, für jede Krankheit ein völlig neues Arzneimittel zu entwickeln.


Gentherapie

Mit Gentherapie ließ sich in Tierversuchen und klinischen Studien die Bildung neuer Blutgefäße anregen. Oben: Blutgefäße in einem Kaninchenbein vor der Gentherapie. Unten: Die gleiche Stelle einige Wochen nach der Gentherapie. (Bild: Sanofi-Aventis)
Gentherapie bedeutet eine Behandlung, bei der in einige Zellen des Patienten Gene übertragen werden. Statt beispielsweise einem Patienten mit einem ererbten Enzymmangel wieder und wieder gentechnisch hergestellte Enzyme zu spritzen, könnte man – so die Überlegung – einige seiner Körperzellen gentechnisch so verändern, dass sie das fehlende Enzym selbst bilden. So etwas ist zwar in Studien schon gelungen, doch trat in mehreren Fällen als lebensgefährliche Nebenwirkung eine Leukämie auf. Daher wird verstärkt an geeigneten Überträgertechnologien geforscht, um diese Methode sicherer zu machen.

Bislang hat – von China abgesehen – noch kein Land einem Arzneimittel zur Gentherapie die Zulassung erteilt. 2010 oder 2011 könnten aber erste Zulassungen auch in der EU erfolgen.

Theoretisch vorstellbare Formen der Gentherapie, die sogar an die Nachkommen der Patienten vererbt würde, lehnen die forschenden Pharma-Unternehmen des vfa kategorisch ab.


Tissue Engineering

Beim Tissue Engineering (dem Gewebsaufbau im Labor) werden menschliche Zellen außerhalb des Körpers vermehrt und dafür gesorgt, dass sie sich zu einem Gewebe formieren, das dann dem Patienten implantiert werden kann. Beispiele hierfür sind die bereits verfügbare „Haut aus der Tube“, mit der Verbrennungsopfer behandelt werden, und die Züchtung von Knochen in porösen Kunststoffgerüsten in Form des benötigten Knochenstücks.
Auch eine Harnblase konnten Forscher bereits aus Patientenzellen im Labor herstellen und verpflanzen.
Langfristiges Ziel ist, immer komplexere Organe wie Nieren oder Herzen im Labor verpflanzungsfähig zu züchten.



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