Seltene Erkrankungen
„Selten“ heißt nicht „ vergessen“: Denn auch Menschen mit seltenen Erkrankungen sollen am medizinischen Fortschritt teilhaben können. Daran arbeiten wir. Mit Hochdruck.
Orphan Drugs in Zahlen
Zusammenstellung der wesentlichen Zahlen zur Versorgung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen. Die Inhalte können auch direkt als Download verwendet werden.
Mithilfe des Anreizsystems der EG-Verordnung 141/2000 sind bis Ende 2022 217 Orphan Drugs zugelassen worden. Der Bedarf an neuen Behandlungsoptionen ist weiterhin hoch, da es erst für ungefähr 2% der 8.000 seltenen Erkrankungen zugelassene Medikamente gibt.
Zwei Drittel der Orphan Drugs erhalten eine reguläre Zulassung. Nur in besonderen Situationen, z.B. bei besonders hohem medizinischem Bedarf, kann eine Zulassung auch mit weniger umfangreichen Daten erfolgen.
Ein bei der europäischen Zulassungsagentur EMA nachgewiesener Zusatznutzen gegenüber der bisherigen Therapie ist Voraussetzung für den Orphan-Status. Damit besitzen alle Orphan Drugs einen relevanten Mehrwert.
Neun von zehn Orphan Drugs wird ein bedeutender Zusatznutzen aufgrund eines klinisch relevanten Vorteils zugesprochen, z.B. wegen verbesserter Wirksamkeit oder weil ein größerer Anteil der Patienten profitiert.
Pharmaunternehmen entwickeln Orphan Drugs nicht vorrangig in größeren, potenziell lukrativeren, sondern vor allem in sehr seltenen Indikationen.
Die Bewertungsmethodik des AMNOG berücksichtigt nicht die Besonderheiten der Evidenzgenerierung von Orphan Drugs. In der Mehrzahl (rund 60%) der Fälle konnte der Zusatznutzen vom G-BA nicht quantifiziert werden.
Ab einem Jahresumsatz von 30 Mio. Euro wird ein Orphan Drug im AMNOG erneut und wie jedes andere innovative Medikament bewertet. Dies umfasst mehr als 80 Prozent der Orphan Drug-assoziierten GKV-Arzneimittelausgaben. Der überwiegende Teil der Orphan Drugs generiert allerdings Jahresumsätze weit unter 30 Mio. Euro.
Die Ausweitung der Zulassung eines Orphan Drug auf eine größere Indikation – verbunden mit dem Verlust des Orphan-Status – ist selten. Eine Ausnutzung hoher Ausgangspreise für Erstattungsbetragsverhandlungen in Non-Orphan-Indikationen findet nicht statt.
Nur ein Teil der Orphan Drugs ist, mit jeweils eigenen klinischen Studien hierfür, überhaupt für mehr als eine Indikation zugelassen. Und nur bei wenigen erfolgt eine weitere Zulassung zu einem späteren Zeitpunkt, meist jedoch weit vor Ablauf der Marktexklusivität.
