Seltene Erkrankungen

Obwohl die europäische Orphan Drug-Verordnung erst im Jahr 2000 eingeführt wurde – in den USA gibt es eine ähnliche Regelung seit 1983 – ist sie ein großer Erfolg: Wurden zuvor nur sehr wenige Arzneimittel gegen seltene Krankheiten zugelassen, kommt mittlerweile jedes Jahr eine zweistellige Zahl dazu. Bis Ende 2022 wurden mehr als 200 Arzneimittel als Orphan Drugs gegen rund 170 Krankheiten in der EU zugelassen. 

Lange haben seltene Krankheiten von Medizinern und Therapie-Entwicklern wenig Aufmerksamkeit erhalten. Sie wurden deshalb auch „verwaiste Krankheiten“, Orphan Diseases, genannt. Medikamente gegen seltene Krankheiten erhielten dementsprechend die Bezeichnung Orphan Drugs. Es gibt viele Gründe, warum die Entwicklung von Orphan Drugs eine Herausforderung bleibt. 

Entscheidend ist, was die Patient:innen von den neuen Behandlungsmöglichkeiten haben. Hier sind vier Beispiele, die den hohen Nutzen zeigen, den ihnen solche Medikamente bringen können. 

Manche seltene Krankheit sieht ein Arzt in seinem Arbeitsleben nur bei einem einzigen Patienten. Da ist es nicht verwunderlich, dass Menschen mit seltenen Erkrankungen oft jahrelang weder die richtige Diagnose noch eine wirksame Therapie erhalten. 

Die Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen spielt für die Patienten eine herausragende Rolle. Aber für eine bessere Versorgung dieser Menschen braucht es noch viel, viel mehr. 

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Seit dem Jahr 2000 wurden in der EU 221 Medikamente gegen seltene Krankheiten zugelassen. Hier sind sie aufgelistet. 

Die in der Regel hochkomplexen seltenen Erkrankungen müssen intensiv erforscht werden. Die Forschungsergebnisse sind dann die Basis für die Entwicklung neuer Diagnosemethoden und Behandlungsmöglichkeiten. 

Orphan Drugs sind Medikamente für Patienten mit seltenen Erkrankungen. Für diese gelten besondere Bestimmungen.