Seltene Erkrankungen
„Selten“ heißt nicht „ vergessen“: Denn auch Menschen mit seltenen Erkrankungen sollen am medizinischen Fortschritt teilhaben können. Daran arbeiten wir. Mit Hochdruck.
Marktdaten Orphan Drugs
Zusammenstellung der wesentlichen Zahlen zur Versorgung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen. Die Inhalte können auch direkt als Download verwendet werden.
Mithilfe des Anreizsystems der EG-Verordnung 141/2000 sind bis Ende 2022 217 Orphan Drugs zugelassen worden. Der Bedarf an neuen Behandlungsoptionen ist weiterhin hoch, da es erst für ungefähr 2% der 8.000 seltenen Erkrankungen zugelassene Medikamente gibt.

Für Orphan Drugs gelten die gleichen hohen Zulassungsanforderungen, wie für andere Medikamente. Trotz der schwierigen Evidenzgenerierung durchlaufen rund 65% den Standard-Zulassungsprozess.

Die Bewertungsmethodik des AMNOG berücksichtigt nicht die Besonderheiten der Evidenzgenerierung von Orphan Drugs. In der Mehrzahl (rund 60%) der Fälle konnte der Zusatznutzen vom G-BA nicht quantifiziert werden.
