Autologe CD34+-Zellen, die für ADA kodieren |
Indikation |
ADA-SCID |
Arzneimittel / Markenname |
Strimvelis® |
Zulassung |
Mai 2016 |
Firma |
Fondazione Thelethon |
Klassifizierung |
Gentherapie |
Orphan Drug |
Ja |
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Tisagen Lecleucel |
Indikation |
Akute lymphatische Leukämie (ALL) / B-Zell-Lymphom (DLBCL) |
Arzneimittel / Markenname |
Kymriah® |
Zulassung |
Aug 2018 |
Firma |
Novartis |
Klassifizierung |
Gentherapie (CAR-T) |
Orphan Drug |
Ja |
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Eladocagen Exuparvovec |
Indikation |
Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-Mangel |
Arzneimittel / Markenname |
Upstaza® |
Zulassung |
Jul 2022 |
Firma |
PTC Therapeutics |
Klassifizierung |
Gentherapie |
Orphan Drug |
Ja |
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Axicabtagen Ciloleucel |
Indikation |
B-Zell-Lymphom (DLBCL und PMBCL) |
Arzneimittel / Markenname |
Yescarta® |
Zulassung |
Aug 2018 |
Firma |
Gilead |
Klassifizierung |
Gentherapie (CAR-T) |
Orphan Drug |
Ja |
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Lisocabtagen Maraleucel CD4-Zell-Komponente / Lisocabtagen Maraleucel CD8-Zell-Komponente |
Indikation |
diffus großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL), primär mediastinalen großzelliges B-Zell-Lymphom (PMBCL) / follikuläres Lymphom Grad 3B (FL3B) |
Arzneimittel / Markenname |
Breyanzi® |
Zulassung |
Apr 2022 |
Firma |
Bristol Myers Squibb |
Klassifizierung |
Gentherapie (CAR-T) |
Orphan Drug |
Nein |
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Tabelecleucel |
Indikation |
Epstein-Barr-Virus positive Posttransplantations-proliferative Erkrankung |
Arzneimittel / Markenname |
Ebvallo® |
Zulassung |
Dez 2022 |
Firma |
Pierre Fabre |
Klassifizierung |
Zelltherapie |
Orphan Drug |
Ja |
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Valoctocogen Roxaparvovec |
Indikation |
Hämophilie A |
Arzneimittel / Markenname |
Roctavian® |
Zulassung |
Aug 2022 |
Firma |
BioMarin Europe |
Klassifizierung |
Gentherapie |
Orphan Drug |
Ja |
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Fidanacogen Elaparvovec |
Indikation |
Hämophilie B |
Arzneimittel / Markenname |
Durveqtix® |
Zulassung |
Jul 2024 |
Firma |
Pfizer |
Klassifizierung |
Gentherapie |
Orphan Drug |
Nein |
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Etranacogen Dezaparvovec |
Indikation |
Hämophilie B |
Arzneimittel / Markenname |
Hemgenix® |
Zulassung |
Feb 2023 |
Firma |
CSL Behring |
Klassifizierung |
Gentherapie |
Orphan Drug |
Ja |
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Lebendes (Hornhaut) Gewebeäquivalent |
Indikation |
Limbusstammzelleninsuffizienz nach Verbrennung/Verätzung des Auges |
Arzneimittel / Markenname |
Holoclar® |
Zulassung |
Feb 2015 |
Firma |
Holostem |
Klassifizierung |
Biotechnologisch bearbeitetes Gewebeprodukt |
Orphan Drug |
Ja |
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Brexucabtagen Autoleucel |
Indikation |
Mantelzelllymphom, refraktär |
Arzneimittel / Markenname |
Tecartus® |
Zulassung |
Dez 2020 |
Firma |
Kite |
Klassifizierung |
Gentherapie (CAR-T) |
Orphan Drug |
Ja |
|
Talimogen Laherparepvec |
Indikation |
Melanom (nicht resezierbar, metastasiert) |
Arzneimittel / Markenname |
Imlygic® |
Zulassung |
Dez 2015 |
Firma |
Amgen |
Klassifizierung |
Gentherapie |
Orphan Drug |
Nein |
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Atidarsagen Autotemcel |
Indikation |
Metachromatische Leukodystrophie |
Arzneimittel / Markenname |
Libmeldy® |
Zulassung |
Dez 2020 |
Firma |
Orchard Therapeutics |
Klassifizierung |
Gentherapie |
Orphan Drug |
Ja |
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Ciltacabtagene Autoleucel |
Indikation |
Multiples Myelom |
Arzneimittel / Markenname |
Carvykti® |
Zulassung |
Mai 2022 |
Firma |
Janssen |
Klassifizierung |
Gentherapie (CAR-T) |
Orphan Drug |
Ja |
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Idecabtagen Vicleucel |
Indikation |
Multiples Myelom |
Arzneimittel / Markenname |
Abecma® |
Zulassung |
Aug 2021 |
Firma |
Bristol Myers Squibb |
Klassifizierung |
Gentherapie (CAR-T) |
Orphan Drug |
Ja |
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Darvadstrocel |
Indikation |
Perianale Fisteln bei Morbus Crohn |
Arzneimittel / Markenname |
Alofisel® |
Zulassung |
Mrz 2018 |
Firma |
Takeda |
Klassifizierung |
Zelltherapie |
Orphan Drug |
Ja |
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Sphäroide aus autologen Chondrozyten |
Indikation |
Reparatur von bestimmten Knorpeldefekten |
Arzneimittel / Markenname |
Spherox® |
Zulassung |
Jul 2017 |
Firma |
Rejuvenate |
Klassifizierung |
Biotechnologisch bearbeitetes Gewebeprodukt |
Orphan Drug |
Nein |
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Voretigen Neparvovec |
Indikation |
Retinitis pigmentosa und Lebersche ererbte Amaurose |
Arzneimittel / Markenname |
Luxturna® |
Zulassung |
Nov 2018 |
Firma |
Novartis |
Klassifizierung |
Gentherapie |
Orphan Drug |
Ja |
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Exagamglogen Autotemcel |
Indikation |
Sichelzellerkrankung, Beta-Thalassämie |
Arzneimittel / Markenname |
Casgevy® |
Zulassung |
Feb 2024 |
Firma |
Vertex |
Klassifizierung |
Gentherapie |
Orphan Drug |
Ja |
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Onasemnogen Abeparvovec |
Indikation |
Spinale Muskelatrophie Typ 1 |
Arzneimittel / Markenname |
Zolgensma® |
Zulassung |
Mai 2020 |
Firma |
Novartis |
Klassifizierung |
Gentherapie |
Orphan Drug |
Ja |
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