"Meine Tochter leidet an einer seltenen Stoffwechselerkrankung. Jetzt verweigert die Krankenkasse die Bezahlung eines lebensnotwendigen Medikamentes, weil es für die meine Tochter betreffende Variante der Krankheit nicht zugelassen ist. Stimmt das? Was sollen wir tun?"

Grundsätzlich ist in Deutschland jedes zugelassene verschreibungspflichtige Arzneimittel verordnungsfähig. Wenige Ausnahmen betreffen z. B. Arzneimittel, die bei leichten Befindlichkeitsstörungen (Erkältungen, Reisekrankheit usw.) oder zur Erhöhung der Lebensqualität ("Lifestyle-Arzneimittel") eingesetzt werden. Die Erstattungsfähigkeit eines Arzneimittels durch die Krankenkassen ist also an eine bestehende Zulassung eines verschreibungspflichtigen Arzneimittels für die betreffende Indikation geknüpft.

In der Praxis wird es immer wieder Fälle geben, bei denen die vorhandenen zugelassenen Therapiealternativen nicht ausreichen, um den Patienten weiter angemessen zu helfen. Da der Arzt verpflichtet ist, Patienten nach dem allgemein anerkannten medizinischen Erkenntnissen unter Berücksichtigung des medizinischen Fortschrittes zu behandeln, ist es für ihn in bestimmten Fällen unumgänglich, Arzneimittel außerhalb der Bedingungen im Zulassungsbescheid anzuwenden. In diesen Fällen spricht man vom Off-Label-Use (Anwendung außerhalb der Vorschriften in der Packungsbeilage). Dies ist insbesondere dann der Fall, wenn die zur Verfügung stehenden zugelassenen Behandlungsalternativen ausgeschöpft sind, sie nicht den erwarteten Erfolg gebracht haben oder von einem Patienten nicht vertragen wurden.

Sollte Ihr behandelnder Arzt bereits eine Genehmigung der Verordnung (Kostenübernahme) bzw. den Verzicht auf einen Regress für das betreffende Medikament bei der zuständigen Krankenkasse beantragt haben und dies abgelehnt worden sein, wenden Sie sich am besten an eine entsprechende Selbsthilfegruppe (der VFA kann Ihnen dafür Ansprechpartner nennen). Diese wird versuchen, Ihnen dann weiterzuhelfen. Unter bestimmten Voraussetzungen (schwerwiegende Erkrankung, keine andere Therapie verfügbar, Aussicht, dass mit dem Arzneimittel ein Behandlungserfolg erzielt werden kann) können nämlich auch nicht-zugelassene Arzneimittel von der Krankenkasse erstattet werden.