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1. Dezember 2025

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 157 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 101 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: September 2025) werden noch weitere rund 2.700 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
5-Aminolävulinsäure
Erläuterung: Visualisierung von malignem Gewebe bei einer OP des malignen Glioms
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Krankheit Gliom, malignes
Arzneimittel: Gliolan®
Firma: photonamic
Zulassung: Sep 2007
Ende Orphan-Status: Sep 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen
Afamelanotid
Erläuterung: Genetischer Defekt bei der Blutbildung, der mit schmerzhafter Lichtunverträglichkeit einhergeht
Betroffene in der EU [1]: 8.500
Krankheit Erythropoetische Protoporphyrie, Phototoxizität
Arzneimittel: Scenesse®
Firma: Clinuvel
Zulassung: Dez 2014
Ende Orphan-Status: Dez 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Agalsidase alfa
Erläuterung: vererbter Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 1.300
Krankheit Morbus Fabry
Arzneimittel: Replagal®
Firma: Takeda
Zulassung: Aug 2001
Ende Orphan-Status: Aug 2011
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Agalsidase beta
Erläuterung: vererbter Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 1.300
Krankheit Morbus Fabry
Arzneimittel: Fabrazyme®
Firma: Genzyme
Zulassung: Aug 2001
Ende Orphan-Status: Aug 2011
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Albutrepenonacog
Erläuterung: Faktor IX-Mangel, Blutgerinnungsstörung
Betroffene in der EU [1]: 8.500
Krankheit Hämophilie B
Arzneimittel: Idelvion®
Firma: CSL Behring
Zulassung: Mai 2016
Alglucosidase alfa
Erläuterung: gestörter Glykogenabbau durch Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 6.000
Krankheit Morbus Pompe
Arzneimittel: Myozyme®
Firma: Genzyme
Zulassung: Mrz 2006
Ende Orphan-Status: Mrz 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Alipogen tiparvovec
Erläuterung: Schwere Fettstoffwechselstörung
Betroffene in der EU [1]: 850
Krankheit Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz mit Pankreatitis-Schüben
Arzneimittel: Glybera®
Firma: uniQure biopharma
Zulassung: Okt 2012
Ende Orphan-Status: Okt 2017
Rücknahmegrund: Rückgabe der Zulassung (keine Verlängerung) aus wirtschaftlichen Gründen
Ambrisentan
Erläuterung: Bluthochdruck in den pulmonalen (zur Lunge führenden) Arterien
Betroffene in der EU [1]: 89.000
Krankheit Lungenhochdruck, arterieller
Arzneimittel: Volibris®
Firma: GlaxoSmithKline
Zulassung: Apr 2008
Ende Orphan-Status: Apr 2018
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Amifampridin
Erläuterung: neurologisch bedingte Muskelschwäche
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Krankheit Lambert-Eaton-Myasthenisches Syndrom
Arzneimittel: Firdapse® (früher: Zenas)
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Dez 2009
Ende Orphan-Status: Dez 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Amikacin
Erläuterung: verursacht durch Mycobacterium avium Complex
Betroffene in der EU [1]: 27.000
Krankheit Nicht-tuberkulöse mykobakterielle Lungeninfektionen
Arzneimittel: Arikayce liposomal®
Firma: Insmed
Zulassung: Okt 2020
Aminosäuren
Erläuterung: Enzymdefekt, durch den bestimmte Aminosäuren nicht abgebaut werden können
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Krankheit Ahornsiruperkrankung
Arzneimittel: Maapliv®
Firma: Recordati
Zulassung: Jul 2025
Anagrelid
Erläuterung: Blutbildstörung mit stark erhöhter Thrombozytenzahl
Betroffene in der EU [1]: 109.000
Krankheit Thrombozythämie
Arzneimittel: Xagrid®
Firma: Takeda
Zulassung: Nov 2004
Ende Orphan-Status: Nov 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Arsentrioxid
Erläuterung: Blutkrebs v. a. bei jungen Leuten
Betroffene in der EU [1]: 35.000
Krankheit Promyelozyten-Leukämie, akute
Arzneimittel: Trisenox®
Firma: Teva
Zulassung: Mrz 2002
Ende Orphan-Status: Mrz 2012
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Artesunat
Erläuterung: Infektionskrankheit mit dem Risiko lebensbedrohlicher Komplikationen
Betroffene in der EU [1]: 5.150
Krankheit Malaria, schwere Verläufe
Arzneimittel: Artesunat Amivas®
Firma: Amivas
Zulassung: Nov 2021
Asciminib
Erläuterung: Blutkrebs mit verkürztem Chromosom 22
Betroffene in der EU [1]: 62.500
Krankheit Leukämie, chronisch myeloische
Arzneimittel: Scemblix®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2022
Asfotase alfa
Erläuterung: Behandlung der Knochenmanifestationen der Krankheit
Betroffene in der EU [1]: 450
Krankheit Hypophosphatasie
Arzneimittel: Strensiq®
Firma: Alexion
Zulassung: Aug 2015
Ataluren
Erläuterung: Progressiver symmetrischer Muskelabbau
Betroffene in der EU [1]: 17.000
Krankheit Duchenne Muskeldystrophie
Arzneimittel: Translarna®
Firma: PTC Therapeutics
Zulassung: Jul 2014
Ende Orphan-Status: Aug 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Atidarsagen Autotemcel
Erläuterung: durch Enzymmangel verursachte toxische Anlagerung von Fetten an Nervenzellen
Betroffene in der EU [1]: 400
Krankheit Metachromatische Leukodystrophie
Arzneimittel: Libmeldy®
Firma: Orchard Therapeutics
Zulassung: Dez 2020
Autologe CD34+-Zellen, die für ADA kodieren
Erläuterung: schwerer kombinierter Immundefekt aufgrund von Adenosin-Desaminase-Mangel (ADA-SCID)
Betroffene in der EU [1]: 1.800
Krankheit ADA-SCID
Arzneimittel: Strimvelis®
Firma: Fondazione Thelethon
Zulassung: Mai 2016
Avacopan
Erläuterung: Entzündung der kleinen Blutgefäße im Körper
Betroffene in der EU [1]: 45.000
Krankheit Polyangiitis, mikroskopische
Arzneimittel: Tavneos®
Firma: Vifor Pharma
Zulassung: Jan 2022
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[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus