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Absatz und Umsatz

Medikamente gegen seltene Erkrankungen sind nicht nur aus wissenschaftlicher, sondern auch aus betriebswirtschaftlicher Sicht eine Herausforderung. Umsatzstark sind die wenigsten.

Ein Orphan Drug wird per Definition selten verkauft – und entsprechend begrenzt ist das Umsatzpotenzial. Die EU-Regelung aus dem Jahr 2000 hat dieser Tatsache Rechnung getragen und die Anreize für die Entwicklung von Orphan Drugs verbessert. Trotzdem sind sie relativ hochpreisige Produkte. Denn nur so ergibt sich die Aussicht auf Umsätze, die ein Anreiz für die pharmazeutischen Unternehmen sind, die Forschung zu intensivieren. Der Bedarf ist groß: Es gibt immer noch Tausende von seltenen Leiden, für die keine Arzneimittel zur Verfügung stehen.

Ausgaben der Gesetzlichen Krankenkassen (GKV) für Arzneimittel 2017

Dieses Schaubild zeigt anhand zweier nebeneinander stehender Kreise, dass die GKV-Ausgaben für Orphan Drugs mit 3,7% den übrigen GKV-Ausgaben von 96,3% gegenüberstehen.

Gemessen an den Gesamtausgaben der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) beträgt der Kostenanteil von Orphan Drugs rund ein halbes Prozent. Ihr Anteil an den Gesamtausgaben für Arzneimittel ist 4,0 %. Für gut 70 % dieser Medikamente gibt die GKV jeweils jährlich unter 10 Millionen Euro aus. Kosten oberhalb von 50 Millionen Euro fallen nur in wenigen Sonderfällen an. Der Orphan Drug-Status und damit die Marktexklusivität enden spätestens zehn Jahre nach der Zulassung. Sollte der Patentschutz nicht länger dauern, greift auch für Orphan Drugs die gleiche Marktdynamik wie bei anderen Medikamenten: Es kommen Generika bzw. Biosimilars (im Fall von Biopharmazeutika) auf den Markt, wenn es sich für die Hersteller von Nachahmerprodukten lohnt. Das geht dann mit Einsparungen für die Kostenträger einher.

70% aller Orphan-Medikamente kosteten die Gesetzlichen Krankenkassen 2017 weniger als 10 Mio. Euro

Gerade in diesem Bereich, in dem ein hoher Bedarf an innovativen Therapien besteht, ist es sowohl positiv für die Arzneimittelhersteller als auch wünschenswert für die Patienten und die gesamte Gesellschaft, dass die Entwicklung eines Orphan Drug kein Zuschussgeschäft ist.

Manchmal hört man den Vorwurf, pharmazeutische Unternehmen würden sich häufige Krankheiten „selten“ rechnen, damit ihr Medikament in den Genuss eines Orphan Drug-Status gelangt. Von „Slicing“ oder „Orphanisierung“ ist dann die Rede. Damit gemeint ist der Versuch, den Orphan Drug-Status für die Therapie einer kleinen Patientengruppe innerhalb einer großen Erkrankung zu erlangen. Es ist ein Vorwurf, der ins Leere geht: Die Zulassungsbehörde EMA erlaubt das nicht. Bei der Vergabe des Orphan Drug-Status bleibt eine häufige Erkrankung häufig, auch wenn ein innovatives Medikament nur für einen Teil der davon betroffenen Patienten (z. B. mit einer seltenen Mutation) gedacht ist.

Ein Beispiel: Einige Medikamente sind zugelassen für bestimmte Subgruppen von Patienten mit nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC), die besondere Mutationen aufweisen. Crizotinib ist nur anwendbar bei 5 % aller Patienten, Gefitinib nur bei 10 – 15 % der Patienten. Das entspricht Häufigkeiten weit unterhalb der Grenze von 5 von 10.000 EU-Bürgern. Dennoch konnte für keins dieser Medikamente der Orphan Drug-Status beantragt werden, weil NSCLC selbst eine häufige Krankheit ist.