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Symposium „Gesundheit in armen Ländern – gemeinsam mehr erreichen!“


4. Mai 2010

Partner in der Medikamentenentwicklung für arme Länder mahnen mehr Unterstützung an

 
Als effektives Modell im Kampf gegen Malaria, Tuberkulose und tropische Armutskrankheiten erweisen sich zunehmend Product Development Partnerships (PDPs), in denen forschende Pharmaunternehmen mit Stiftungen, Hilfs- und Regierungsorganisationen sowie öffentlichen Forschungsinstituten international kooperieren. Sechs neue Medikamente aus solchen Partnerschaften stehen bereits zur Verfügung, 84 weitere Präparate befinden sich in der Entwicklung.

Die Gesundheit der Bevölkerung muss hohe Priorität bei der Entwicklungszusammenarbeit mit Ländern des Südens erhalten (© GlaxoSmithKline)



Vorstandsvorsitzender Dr. Chris Hentschel, Vorstandsvorsitzender des Medicines for Malaria Venture (MMV); © vfa / H. Herrmann
Dies bedeutet, dass etwa 70 Prozent der gesamten „Pipeline“, d.h. aller Entwicklungsprojekte für Infektionskrankheiten, die vor allem arme Länder treffen, von einer PDP wie dem Medicines for Malaria Venture (MMV) gemanagt werden. „Diesen Erfolg hätte vor zehn Jahren niemand vorauszusagen gewagt“, sagte deren Vorstandsvorsitzender Dr. Chris Hentschel bei dem am 24. Februar 2010 vom Max-Planck-Institut für Infektionsbiologie (MPI IB) und dem vfa, dem Verband der forschenden Pharma-Unternehmen, gemeinsam veranstalteten Symposium „Gesundheit in Entwicklungsländern – gemeinsam mehr erreichen!“ in Berlin.


Erfolgsgeschichte der PDPs fortsetzen
Prof. Dr. Stefan Kaufmann, Direktor am Max-Planck-Instituts für Infektionsbiologie, Berlin; ©  vfa / H. Herrmann
Um diese Erfolgsgeschichte fortsetzen und eine verbesserte Gesundheitsversorgung der Menschen in den Entwicklungsländern nachhaltig verankern zu können, kommt es nun darauf an, weitere industrielle und akademische Partner für die Beteiligung an PDPs zu interessieren und die besonders teure klinische Erprobung der in PDPs neu entwickelten Präparate bestmöglich zu organisieren und zu finanzieren. Man hoffe dabei auch auf Unterstützung und Koordination durch die deutsche Politik, betonten übereinstimmend Cornelia Yzer, die Hauptgeschäftsführerin des vfa, und Professor Dr. Stefan Kaufmann, Direktor am MPI IB. Deutschland sei hier bislang noch kein Vorreiter, und, wie Chris Hentschel ausführte, im Gegensatz zu vielen anderen Staaten leider mit keiner einzigen Entwicklungshilfe-Einrichtung an einer PDP beteiligt.

Die derzeit 17 weltweit aktiven PDPs verknüpfen in ihren Netzwerken über Kooperationsverträge mehr als 100 verschiedene Partner aus akademischen Institutionen mit Pharma- und Biotechunternehmen aller Größen. Ihre finanziellen Mittel seien, so Hentschel, zwischen 1998 und 2008 jährlich um durchschnittlich 62 Prozent auf rund 500 Millionen US-Dollar pro Jahr gestiegen; diese Mittel stammten zum größten Teil aus privaten Stiftungen und öffentlichen Fördermitteln. Noch einmal ungefähr den gleichen Wert hätten jedoch die Eigenleistungen der beteiligten Pharmaunternehmen in Form von Personal, Labormaterial, Ressourcennutzung etc., so dass die PDPs insgesamt mit einem Forschungsbudget von jährlich fast einer Milliarde US-Dollar arbeiten könnten. Damit entspricht die kumulierte Forschungs- und Entwicklungstätigkeit aller PDPs mittlerweile der einer mittelgroßen Pharmafirma.

Als Beispiel einer gelungenen PDP-Innovation nannte Hentschel die kindgerechte Formulierung eines Malariakombinationspräparates, die vom Medicines for Malaria Venture zusammen mit Novartis entwickelt wurde. Diese ist mittlerweile zugelassen und verfügbar. Zuvor war es zur Behandlung von Kindern erforderlich gewesen, die Tabletten für Erwachsene zu zerstoßen und zu einer Suspension zu verrühren; diese wurde aber wegen ihres bitteren Geschmacks von den Kindern häufig wieder ausgespuckt. Die neue Darreichungsform ist dagegen süß, kann mühelos in Wasser aufgelöst werden und wird von Kindern gerne eingenommen. „Angesichts der Tatsache, dass um den Victoriasee herum mehr Kinder an Malaria sterben als an irgendeiner anderen Krankheit“, erinnerte Hentschel, „ist das ein Durchbruch!“


Medikamententwicklung in Entwicklungsländern erfordert Investitionen
Dr. Annette Küsel, Tropical Research Unit (TDR) der Weltgesundheitsorganisation WHO; © vfa / H. Herrmann
Auch durch breitere Anwendung bereits existierender Medikamente lässt sich im ländlichen Afrika die Gesundheit enorm verbessern, wie Dr. Annette Küsel von der Tropical Research Unit (TDR) der Weltgesundheitsorganisation WHO eindringlich am Beispiel der Flussblindheit zeigte. Bei dieser Krankheit führt jahrelanger Befall mit Fadenwürmern insbesondere zu schweren Augenschäden. „Es gab früher afrikanische Dörfer, in denen 50 Prozent der Erwachsenen blind waren“, berichtete Küsel. Die präventive Gabe eines von der US-amerikanischen Firma Merck (in Deutschland: MSD) gespendeten antiparasitären Medikaments mit dem Wirkstoff Ivermectin senkt dieses Risiko deutlich. Rund 60 Millionen Menschen wurde das Präparat alleine im Jahr 2008 verabreicht. „Damit können wir jedes Jahr etwa 20.000 Fälle von Blindheit verhindern.“ Das Unternehmen hat die kostenlose Lieferung des Medikaments bis zur Ausrottung der Flussblindheit zugesagt. Um jedoch die Behandlung weiter zu optimieren, entwickelt die TDR in Kooperation mit Pfizer derzeit ein neues Medikament gegen die Flussblindheit. „Die Infrastruktur für die klinische Prüfung dieses Präparates mussten wir oft im wahrsten Sinne des Wortes aus dem Boden stampfen“, schilderte sie die Einrichtung einer Forschungsstation im entlegenen Nordwesten Liberias.

Um klinische Studien in Entwicklungsländern durchzuführen, seien erhebliche Investitionen in die Infrastruktur erforderlich, um die gleichen Standards wie in Industriestaaten zu ermöglichen. Auch nach der Zulassung müsse die Anwendung der neuen Medikamente in der Praxis weiterhin wissenschaftlich begleitet werden, betonte Küsel, denn die in Industrienationen sonst üblichen Systeme zur routinemäßigen Meldung potenzieller Arzneimittelrisiken gebe es in Entwicklungsländern in aller Regel nicht.


Ein besonderes Problem, auch für Europa: die Tuberkulose
Weitaus schlechter als bei der Flussblindheit steht es um die Behandelbarkeit der Tuberkulose (TB). Das verdeutlichte Professor Dr. Stefan Kaufmann, Direktor am MPI IB. Leichtsinnigerweise habe man in der westlichen Welt gedacht, diese Krankheit im Griff zu haben, bis sie in ärmeren Ländern – bei AIDS-Patienten, aber auch bei anderen – wieder gehäuft ausbrach. Ein Drittel der Menschheit ist mit dem Tuberkulose-Erreger infiziert, großenteils ohne es zu wissen; doch jährlich erkranken weltweit rund zehn Millionen Menschen an einer offenen TB. Meist wird der Erreger erst bei einer Immunschwäche aktiv, wie sie durch Unterernährung oder eine HIV-Infektion verursacht wird. „Die alten Medikamente sind in vielen Fällen nicht mehr wirksam, denn der Erreger hat nicht geschlafen, sondern Auswege gesucht und gefunden.“ Bereits 50 Millionen Menschen seien heute von multiresistenten TB-Erregern befallen, gegen die nur teure Reservemedikamente etwas ausrichten könnten, die in den Entwicklungsländern meist nicht zur Verfügung stünden. „Dort ist Multiresistenz meist ein Todesurteil.“ Schlimmer noch seien extensiv resistente Tuberkulosestämme, gegen die kein gängiges Medikament mehr helfe, und die nicht auf immungeschwächte Menschen beschränkt blieben: „In Kapstadt treten bereits 50 Prozent aller extensiven Resistenzen bei HIV-negativen Patienten auf.“ Angesichts dieser alarmierenden Zahlen sei es notwendig, die Entwicklung neuer Tuberkulosemedikamente und -impfstoffe zu forcieren, um die „Versäumnisse der vergangenen Jahrzehnte“ zu kompensieren.

Ein globaler Fonds für die Medikamententwicklung?
Prof. Dr. Paul Herrling, Leiter Corporate Research der Novartis AG; ©  vfa / H. Herrmann
Den dringenden Bedarf an neuen Tuberkulosemedikamenten unterstrich auch der Leiter Corporate Research von Novartis, Professor Dr. Paul Herrling. „Wenn der Trend sich fortsetzt, müssen wir 2020 mit weltweit 32 Millionen TB-Toten rechnen.“ Erfreulicherweise habe aber die Arbeit in PDPs mittlerweile ein beachtliches Portfolio von Medikamenten-Kandidaten hervorgebracht – gegen Tuberkulose wie auch gegen Malaria und einige andere Tropenkrankheiten.

Nun allerdings baue sich eine neue Hürde auf: die enormen Kosten für die klinischen Studien, mit denen die tauglichen unter diesen Präparaten gefunden und sinnvolle Therapieschemata für sie erarbeitet werden müssten. Dafür müssten in der nächsten Dekade rund eine Milliarde US-Dollar jährlich investiert werden – weit mehr als philantrope Stiftungen wie die des Ehepaars Gates zu tragen in der Lage seien. Auch die meisten Pharmaunternehmen seien zwar bereit, auf kommerzielle Gewinne mit diesen Medikamenten in Entwicklungsländern zu verzichten, sähen sich aber ebenfalls nicht imstande, die Kosten der klinischen Prüfungen in vollem Umfang selbst zu schultern. „Die meisten Kosten entstehen durch diejenigen Wirkstoffe, die in der klinischen Prüfung scheitern“, betonte Herrling mit Blick auf die allgemeine Erfahrung der Unternehmen, dass weit mehr Arzneimittelprojekte eingestellt werden müssen als zum erfolgreichen Ende kommen. Aus diesem Grund könnten Firmen auch nicht durch Belohnungsmechanismen zur gewünschten Arzneimittelentwicklung bewogen werden, die nur im Falle einer erfolgreichen Medikamentenzulassung greifen (zu diesen zählen z.B. die verschiedentlich vorgeschlagenen Prize Funds, die dem ersten Unternehmen, dem ein neues zugelassenes Medikament gegen eine ausgewählte Krankheit gelingt, eine zwei bis dreistellige Millionen-Summe auszahlen sollen).

Herrling schlug vor, die genannte Finanzierungshürde durch Einrichtung eines globalen Fonds zu überwinden, in den die Industrienationen einen Bruchteil ihrer Entwicklungshilfe-Budgets einbringen. Dieser Fonds solle dann die klinische Entwicklung der Medikamente mit finanzieren. Dabei dürfe man aber nicht nach dem Gießkannenprinzip vorgehen, sondern nur finanzieren, was ein internationales Expertenteam (das „Portfolio Management Team“) gutheißt, und auch das nur in Etappen, nach denen jedes Projekt kritisch auf die Weiterförderung hin evaluiert wird. Im Gegenzug zu dieser Finanzierung sollten die beteiligten Unternehmen und Forschungsinstitute Lizenzen auf die Nutzung ihrer Patente, die sich auf tropische Armutskrankheiten beziehen, exklusiv an diesen Fonds übertragen. Das trage dazu bei, dass im Erfolgsfall alle Patienten in den Entwicklungsländern Zugang zu den neuen Medikamenten haben. Den Patentinhabern bliebe es aber unbenommen, die gleichen Wirkstoffe für andere Krankheitsgebiete (etwa die Krebstherapie) ohne Bindung an den Fonds selbst zu erproben und im Erfolgsfall zu vermarkten.

Herrlings Fondsmodell folgt dabei der Vorgehensweise etablierter PDPs wie der des Medicines for Malaria Venture: Auch diese stellen sicher, dass Entwicklungsprojekte nur so lange gefördert werden, wie dies nach objektiven Kriterien gerechtfertigt ist. Und sie sorgen dafür, dass eine ganze Pipeline paralleler Projekte aufgebaut wird, wodurch das Scheitern eines einzelnen Projekts nicht das Erreichen des Gesamtziels vereitelt. Es stellt daher den effizienten Einsatz der beschränkten verfügbaren Mittel sicher.

Unterschiedliche Forschungskulturen zusammenbringen
Prof. Dr. Günther Wess, Wissenschaftlich-Technischer Geschäftsführer des Helmholtz Zentrums München; © vfa / H. Herrmann
Damit Partnerschaften zwischen Forschergruppen aus Industrie und akademischen Instituten produktiv arbeiten, sind aber nicht nur Geld und guter Wille aller Beteiligten erforderlich. Nötig ist auch, dass beide Seiten besser lernen, ihre jeweiligen Stärken einzubringen, und zu begreifen, was sie vom anderen Partner erwarten können und was nicht. Das verdeutlichte auf dem Symposium Professor Günther Wess, Wissenschaftlich-Technischer Geschäftsführer des Helmholtz Zentrums München. „Nach 23 Jahren Tätigkeit in der Industrie und inzwischen vier Jahren als Leiter einer Großforschungseinrichtung wundere ich mich jeden Tag darüber, welche Gelegenheiten zur fruchtbaren Zusammenarbeit wir besonders in Deutschland nicht nutzen“, so Wess. Er macht aber auch klar, dass man es bei Industrie und Akademia mit zwei Kulturen zu tun habe, „die unterschiedlicher nicht sein könnten.“ Das zeige sich beispielsweise in der völlig unterschiedlichen Einstellung zum Publizieren von Zwischenergebnissen – für Forschungsinstitute ein Muss, für viele Unternehmen hingegen ohne Belang oder im Hinblick auf mögliche Schutzrechte sogar unerwünscht. Auch gebe es zwischen den Kompetenzen und Ressourcen, die akademische und industrielle Forschung zur Medikamentenentwicklung beisteuern könnten, wenig Überlappungen. Das unterstreiche natürlich den Eigenwert jedes Kooperationspartners. Es könne aber auch dazu führen, dass einer an den Bedürfnissen des anderen vorbei arbeite.

Diese Erfahrung bestätigte in der anschließenden Diskussion auch Dr. Bernd Eisele, CEO der Vakzine Projekt Management GmbH, einer Einrichtung, die Impfstoffprojekte aus der akademischen Forschung akquiriert und so weiterentwickelt, dass sie für Unternehmen interessant werden. Immer wieder sei er in Deutschland auf eigentlich sehr hochwertige Projekte akademischer Forschungsgruppen gestoßen, die dennoch nicht zu Fortentwicklung taugten. Grund sei beispielsweise, dass einige Impfstoffbestandteile keine Chancen bei der Zulassung hätten. Jede Impfstofffirma weiß das, aber eben nicht jeder Forscher in einer öffentlichen Einrichtung.


Mehr und bessere Kooperation – aber wie?
Das Ziel einer besseren Kooperation zwischen akademischer Forschung und industrieller Produktentwicklung sollte sich die Politik zu Eigen machen, so Cornelia Yzers Credo auf dem Symposium. Ein politischer Rahmen für mehr Zusammenarbeit zum Wohl armer Länder würde Deutschland gut anstehen. Industrie und Forschung stehen bereit, eigene Vorschläge zu erarbeiten, um diese Zusammenarbeit zu optimieren.

Ein nötiges Kernelement für diesen politischen Rahmen ist eine verbesserte Koordination der politisch Handelnden selbst. Hier gibt es ermutigende Ansätze, insbesondere, dass vor kurzem im Deutschen Bundestag ein Unterausschuss zur „Gesundheit in Entwicklungsländern“ gegründet wurde, wie der Moderator des Symposiums, Dr. Karl Addicks, berichten konnte. Diese Gründung ist nicht zuletzt der Überzeugungsarbeit der von ihm in der letzten Legistlaturperiode geleiteten Parlamentarier-Arbeitsgruppe „Gesundheit in Entwicklungsländern“ zu verdanken. Es ist zu erwarten dass dieser dem Thema Gesundheit im Rahmen der Entwicklungszusammenarbeit ein größeres politisches Gewicht geben wird.

Auch auf Regierungsebene wäre laut Yzer mehr Kooperation und Transparenz hilfreich, etwa in Form eines interministeriellen offenen Gremiums zur ressortübergreifenden Koordination der Entwicklungszusammenarbeit. Ziel sollte es sein, Deutschland zu einem aktiven Partner für PDPs zu machen. Ein stärkeres eigenes finanzielles Engagement, die Unterstützung nachhaltiger Finanzierungsmechanismen für PDPs auf internationaler Ebene, auch im Verbund mit großen Sponsoren wie der Bill and Melinda Gates Foundation, wären wichtige Initiativen, die von Deutschland ausgehen könnten.

Die Symposiumsteilnehmer begrüßten es ausdrücklich, dass die Bundesregierung derzeit an einer Strategie zur Förderung der Erforschung und Entwicklung neuer Medikamente für arme Länder arbeitet. Die Einbeziehung der Expertise und der Fähigkeiten der industriellen wie auch der akademischen pharmazeutischen Forschung bleibt eine Aufgabe für die Regierung und die Politik. Das Symposium hat deutlich gemacht, dass beide Seiten zu dieser Zusammenarbeit bereit sind.

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