Suchergebnisse für: "Seltene Krankheiten"
Es wurden 99 Treffer gefunden.
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Medikamente für Menschen mit seltenen Erkrankungen durchlaufen bei der europäischen Arzneimittelbehörde EMA ein zweistufiges Verfahren. Sie erhalten von der EMA schon während ihrer Entwicklung den Orphan Drug-Status, wenn das Unternehmen das beantragt. Ist ihre Entwicklung dann abgeschlossen und die Zulassung beantragt, überprüft die EMA, ob die Orphan-Kriterien wei-terhin erfüllt werden. ...
Es ist eine dieser Revolutionen, die kaum ein Unbeteiligter mitbekommt. Die Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine Muskelerkrankung und – obwohl selten – die häufigste genetisch bedingte Todesursache bei Säuglingen. Der zugrundeliegende Gendefekt ist seit 1995 bekannt. So lange hat es gedauert, ein erstes Medikament zu entwickeln. In Deutschland ist es ...