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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 151 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 84 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Februar 2024) werden noch weitere rund 2.600 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Achondroplasie
Erläuterung: Skelettdysplasie / Kleinwuchs mit gestörter Knorpel- und Knochenbildung
Betroffene in der EU [1]: 17.900
Wirkstoff: Vosoritid
Arzneimittel: Voxzogo®
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Aug 2021
ADA-SCID
Erläuterung: schwerer kombinierter Immundefekt aufgrund von Adenosin-Desaminase-Mangel (ADA-SCID)
Betroffene in der EU [1]: 1.800
Wirkstoff: Autologe CD34+-Zellen, die für ADA kodieren
Arzneimittel: Strimvelis®
Firma: Fondazione Thelethon
Zulassung: Mai 2016
Aderhautmelanom
Erläuterung: Krebs, der die Uvea/Aderhaut des Auges betrifft
Betroffene in der EU [1]: 4.000
Wirkstoff: Tebentafusp
Arzneimittel: Kimmtrak®
Firma: Immunocore
Zulassung: Apr 2022
Adipositas durch Leptin-Rezeptor-Mangel
Erläuterung: genetisch bedingter Mangel an Bindestellen für das Hormon Leptin, das Sättigung signalisiert
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Setmelanotid
Arzneimittel: Imcivree®
Firma: Rhythm Pharmaceuticals
Zulassung: Jul 2021
Adipositas durch Proopiomelanocortin-Mangel
Erläuterung: unzureichende Hungerkontrolle durch Mangel dieser Hormonvorstufe
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Setmelanotid
Arzneimittel: Imcivree®
Firma: Rhythm Pharmaceuticals
Zulassung: Jul 2021
Akromegalie
Erläuterung: Riesenwuchs
Betroffene in der EU [1]: 88.000
Wirkstoff: Pasireotid
Arzneimittel: Signifor®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2014
Akromegalie
Erläuterung: Riesenwuchs
Betroffene in der EU [1]: 27.000
Wirkstoff: Pegvisomant
Arzneimittel: Somavert®
Firma: Pfizer
Zulassung: Nov 2002
Ende Orphan-Status: Nov 2012
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Akromegalie, Erhaltungstherapie
Betroffene in der EU [1]: 89.000
Wirkstoff: Octreotid
Arzneimittel: Mycapssa®
Firma: Amryt
Zulassung: Dez 2022
Alpha-Mannosidose
Erläuterung: erbliche lysosomale Speicherkrankheit
Betroffene in der EU [1]: 4.300
Wirkstoff: Velmanase alfa
Arzneimittel: Lamzede®
Firma: Chiesi Farmaceutici
Zulassung: Mrz 2018
Angioödem, hereditäres, Prophylaxe
Erläuterung: z. T. beträchtliche Schwellung tieferer Gewebe der Haut und der Schleimhäute
Betroffene in der EU [1]: 22.500
Wirkstoff: Lanadelumab
Arzneimittel: Takhzyro®
Firma: Takeda
Zulassung: Nov 2018
Angioödem, hereditäres; Behandlung akuter Attacken
Erläuterung: z. T. beträchtliche Schwellung tieferer Gewebe der Haut und der Schleimhäute
Betroffene in der EU [1]: 111.000
Wirkstoff: Icatibant
Arzneimittel: Firazyr®
Firma: Takeda
Zulassung: Jul 2008
Ende Orphan-Status: Jul 2020
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Apnoe bei Frühgeborenen, primäre
Erläuterung: Aussetzen der Atmung über mehr als 20 Sekunden
Betroffene in der EU [1]: 37.500
Wirkstoff: Coffeincitrat
Arzneimittel: Peyona®
(früher: Nymusa)
Firma: Chiesi Farmaceutici
Zulassung: Jul 2009
Ende Orphan-Status: Jul 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen
Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-Mangel
Erläuterung: Störung des Signalaustauschs im Gehirn
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Eladocagen Exuparvovec
Arzneimittel: Upstaza®
Firma: PTC Therapeutics
Zulassung: Jul 2022
Aspergillose, invasive
Erläuterung: seltene lebensbedrohliche Pilzinfektion
Betroffene in der EU [1]: 88.000
Wirkstoff: Isavuconazol
Arzneimittel: Cresemba®
Firma: Basilea
Zulassung: Okt 2015
Atypisches Hämolytisch-Urämisches Syndrom (aHUS)
Erläuterung: Erkrankung der kleinen Blutgefäße
Betroffene in der EU [1]: 4.300
Wirkstoff: Eculizumab
Arzneimittel: Soliris®
Firma: Alexion
Zulassung: Nov 2011
Ende Orphan-Status: Nov 2023
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen
B-Zell-Lymphom, großes, diffuses (DLBCL)
Erläuterung: Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome
Betroffene in der EU [1]: 192.000
Wirkstoff: Epcoritamab
Arzneimittel: Tepkinly®
Firma: AbbVie
Zulassung: Sep 2023
B-Zell-Lymphom, großes, diffuses (DLBCL)
Erläuterung: Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome
Betroffene in der EU [1]: 205.000
Wirkstoff: Glofitamab
Arzneimittel: Columvi®
Firma: Roche
Zulassung: Jul 2023
B-Zell-Lymphom, großes, diffuses (DLBCL)
Erläuterung: Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome
Betroffene in der EU [1]: 178.000
Wirkstoff: Tafasitamab
Arzneimittel: Minjuvi®
Firma: Incyte Biosciences
Zulassung: Aug 2021
B-Zell-Lymphom, großes, diffuses (DLBCL)
Erläuterung: Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome
Betroffene in der EU [1]: 200.000
Wirkstoff: Polatuzumab Vedotin
Arzneimittel: Polivy®
Firma: Roche
Zulassung: Jan 2020
B-Zell-Lymphom, großes, diffuses (DLBCL)
Erläuterung: Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome
Betroffene in der EU [1]: 205.000
Wirkstoff: Axicabtagen Ciloleucel
Arzneimittel: Yescarta®
Firma: Gilead
Zulassung: Aug 2018

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus