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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 151 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 84 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Februar 2024) werden noch weitere rund 2.600 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Idiopathische thrombozytopenische Purpura
Erläuterung: Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen
Betroffene in der EU [1]: 43.000
Wirkstoff: Romiplostim
Arzneimittel: Nplate®
Firma: Amgen
Zulassung: Feb 2009
Ende Orphan-Status: Feb 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen
Idiopathische thrombozytopenische Purpura
Erläuterung: Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen
Betroffene in der EU [1]: 108.000
Wirkstoff: Eltrombopag
Arzneimittel: Revolade®
Firma: Novartis
Zulassung: Mrz 2010
Ende Orphan-Status: Dez 2011
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Immunglobulin A-Nephropathie, primäre
Erläuterung: Ansammlung von fehlerhaftem Immunglobulin A in der Niere
Betroffene in der EU [1]: 178.500
Wirkstoff: Budesonid
Arzneimittel: Kinpeygo®
Firma: Stada
Zulassung: Jul 2022
Interstitielle Lungenerkrankung bei systemischer Sklerose
Erläuterung: Kollagenüberproduktion, die zur Verdickung und Verhärtung von Haut und anderen Geweben führt
Betroffene in der EU [1]: 156.000
Wirkstoff: Nintedanib
Arzneimittel: Ofev®
Firma: Boehringer Ingelheim
Zulassung: Apr 2020
Ende Orphan-Status: Mai 2020
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus